Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Energitillskott för att förbättra träningstoleransen vid metabola myopatier

22 februari 2024 uppdaterad av: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Patienter som lider av den metaboliska myopatin Glycogen Storage Disease typ IIIa (GSDIIIa) har problem med att frigöra socker lagrat i celler som behövs för energiproduktion. Detta orsakar flera systemiska funktionsnedsättningar, men först nyligen har de träningsrelaterade symtomen i musklerna undersökts. En tidigare studie visade tecken på att intravenös infusion av glukos lindrar några av dessa symtom. Syftet med denna studie är att på ett randomiserat och placebokontrollerat sätt undersöka om oralt intag av socker kan lindra muskelsymtom hos patienter med GSDIIIa.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det har nyligen dokumenterats hur patienter med GSDIIIa har en måttligt till kraftigt nedsatt träningskapacitet, och att träning framkallar muskelsmärta och kramper. Dessa symtom orsakas av oförmågan att mobilisera skelettmuskelglykogen och är sannolikt en konsekvens av en allvarlig energibrist i musklerna. Studien ändrade fenotypen av GSDIIIa till att inkludera träningsinducerade symtom, vilket är en typisk presentation i andra metabola myopatier. Den dokumenterade också att träningskapaciteten förbättrades avsevärt medan träningsinducerade muskelsymtom lindrades genom en intravenös glukosinfusion. Baserat på dessa resultat vill denna studie undersöka om oralt intag av sackaros har samma effekter på arbetsförmågan hos ett större antal patienter, i en randomiserad, placebokontrollerad, cross-over-uppsättning. Intag av sackaros har potential att vara en effektiv, billig och lättillgänglig kostbehandling av muskelsymtom vid GSDIIIa.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
    • Region Hovedstaden
      • Copenhagen, Region Hovedstaden, Danmark, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt och/eller biokemiskt verifierad GSDIIIa.
  • 18 år eller äldre.

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt signifikant hjärt- eller lungsjukdom.
  • Graviditet eller amning.
  • Svåra psykiska störningar eller deltagare som på annat sätt inte kan förstå syftet med försöken.
  • Ämnen där utredaren bedömer att det inte är möjligt eller mycket svårt att placera en intravenös kateter.
  • Andra tillstånd i leder eller skelettmuskler som artrit eller stukningar. Om tillståndet förväntas försvinna innan studiens inklusionsperiod stoppas, kan försökspersonen inkluderas vid ett senare tillfälle.
  • Måttlig till svår muskelsvaghet, där deltagarna inte förväntas genomföra 10 minuters cykel-ergometriträning vid 70 % av VO2peak.
  • Verifierad diabetes.
  • Deltagande i andra kliniska prövningar som kan störa resultaten.
  • Läkemedel som kan störa resultaten eller öka risken för blödning.
  • Blodkoagulering eller blödningsrubbningar.
  • Blodgivning en månad eller mindre före inkludering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: FAXE Kondi - en söt läsk
100 ml FAXE Kondi (10 gram kolhydrater per 100 ml) intas var tionde minut under träning plus 400 ml innan träningsstart.
Kosttillskott: FAX Kondi
Sackaros och glukoshaltig läsk
Placebo-jämförare: FAXE Kondi Free - en sockerfri läsk
100 ml FAXE Kondi Free (0 gram kolhydrater per 100 ml) intas var tionde minut under träning plus 400 ml innan träningsstart.
Kosttillskott: Faxe Kondi Gratis
Dietläsk med konstgjorda sötningsmedel aspartam och acesulfamkalium. Båda sötningsmedlen är godkända för användning som livsmedelstillsatser i Europeiska unionen och av FDA. Aspartammetabolism är välkänd och normala doser påverkar inte plasmakoncentrationer av lipider, aminosyror, glukosnivåer, viktiga regulatoriska hormoner eller skelettmuskelmetabolism. Acesulfam Kalium metaboliseras inte hos människor och utsöndras som modersubstans i urinen. Eftersom de två konstgjorda sötningsmedlen inte påverkar skelettmuskelmetabolism eller blodsockernivåer, och båda föreningarna har en väldokumenterad säkerhetsprofil, anses FAXE Kondi Free vara en idealisk placeboläsk i denna studie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
maximal arbetskapacitet
Tidsram: Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
Area Under the Curve (AUC) = motstånd gånger träningspassets varaktighet
Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Topp syreförbrukning
Tidsram: Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
(VO2peak)
Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
Högsta arbetsbelastning
Tidsram: Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
(Wpeak)
Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
Maximalt respiratoriskt utbytesförhållande
Tidsram: Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
(RER)
Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
p-laktat
Tidsram: mätt i vila och max dag 1, och före första dosen av läsk, före träning och var 10:e minut under träning dag 2 och 4.
Analys av blodprov
mätt i vila och max dag 1, och före första dosen av läsk, före träning och var 10:e minut under träning dag 2 och 4.
Hjärtfrekvens
Tidsram: Kontinuerligt under cykeltestet (max 1 timme) på 2:a och 4:e dagen
pulsövervakning
Kontinuerligt under cykeltestet (max 1 timme) på 2:a och 4:e dagen
Borg poäng
Tidsram: Mäts periodiskt under cykeltestet (max. 1 timme) på 2:a och 4:e dagen
Grad av upplevd ansträngning
Mäts periodiskt under cykeltestet (max. 1 timme) på 2:a och 4:e dagen

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Trötthet
Tidsram: Bedömd dag 3 och 5 av rättegången
Fatigue Severity Score (FSS)
Bedömd dag 3 och 5 av rättegången
p-kreatinkinas
Tidsram: uppmätt dag 1, 3 och 5.
Att bedöma muskelskador
uppmätt dag 1, 3 och 5.
p-myoglobin
Tidsram: uppmätt dag 1, 3 och 5.
Att bedöma muskelskador
uppmätt dag 1, 3 och 5.
Respiratoriskt utbytesförhållande, RER
Tidsram: mäts kontinuerligt under träningsprov dag 2 och 4.
VO2/VCO2
mäts kontinuerligt under träningsprov dag 2 och 4.
p-glukos
Tidsram: mätt i vila och max dag 1, och före första dosen av läsk, före träning och var 10:e minut under träning dag 2 och 4.
Analys av blodprov
mätt i vila och max dag 1, och före första dosen av läsk, före träning och var 10:e minut under träning dag 2 och 4.
Smärta
Tidsram: Bedömd dag 3 och 5 av rättegången
Smärta bedömd på en visuell analog skala (VAS) med en skala från 0 till 10 cm
Bedömd dag 3 och 5 av rättegången
p-ammoniak
Tidsram: mätt vid vila och max dag 1, och före träning, vid 10 minuter, 20 minuters träning och vid max dag 2 och 4.
Analys av blodprov
mätt vid vila och max dag 1, och före träning, vid 10 minuter, 20 minuters träning och vid max dag 2 och 4.
p-insulin
Tidsram: mätt i vila och max dag 1 och före träning och var 10:e minut under träning dag 2 och 4.
analys av blodprov
mätt i vila och max dag 1 och före träning och var 10:e minut under träning dag 2 och 4.
p-glukagon
Tidsram: mätt vid vila och max dag 1, och före träning, vid 10 minuter, 20 minuters träning och vid max dag 2 och 4.
analys av blodprov
mätt vid vila och max dag 1, och före träning, vid 10 minuter, 20 minuters träning och vid max dag 2 och 4.
p-katekolaminer
Tidsram: mätt vid vila och max dag 1, och före träning, vid 10 minuter, 20 minuters träning och vid max dag 2 och 4.
analys av blodprov
mätt vid vila och max dag 1, och före träning, vid 10 minuter, 20 minuters träning och vid max dag 2 och 4.
Hypoglykemiska episoder
Tidsram: 2 timmars observation efter vart och ett av de två träningstesterna.
Klinisk observation samt blodsockernivåer som övervakas under träningstester
2 timmars observation efter vart och ett av de två träningstesterna.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rigshospitalet, Denmark

Utredare

  • Huvudutredare: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen Neuromuscular Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

17 april 2017

Avslutad studie (Faktisk)

25 maj 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 maj 2015

Första postat (Beräknad)

19 maj 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

26 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • H-4-2014-014

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera