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Energieergänzungen zur Verbesserung der Belastungstoleranz bei metabolischen Myopathien

22. Februar 2024 aktualisiert von: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Patienten, die an der metabolischen Myopathie Glykogenspeicherkrankheit Typ IIIa (GSDIIIa) leiden, haben ein Problem bei der Freisetzung von in den Zellen gespeichertem Zucker, der zur Energiegewinnung benötigt wird. Dies verursacht mehrere systemische Beeinträchtigungen, aber erst kürzlich wurden die belastungsbedingten Symptome in den Muskeln untersucht. Eine frühere Studie zeigte Anzeichen dafür, dass die intravenöse Infusion von Glukose einige dieser Symptome lindert. Ziel dieser Studie ist es, randomisiert und placebokontrolliert zu untersuchen, ob die orale Einnahme von Zucker muskuläre Symptome bei Patienten mit GSDIIIa lindern kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Kürzlich wurde dokumentiert, dass Patienten mit GSDIIIa eine mäßig bis stark reduzierte körperliche Leistungsfähigkeit haben und dass körperliche Betätigung Muskelschmerzen und -krämpfe hervorruft. Diese Symptome werden durch die Unfähigkeit verursacht, Skelettmuskelglykogen zu mobilisieren, und sind höchstwahrscheinlich die Folge eines schweren Energiemangels in den Muskeln. Die Studie veränderte den Phänotyp von GSDIIIa, um belastungsinduzierte Symptome einzubeziehen, was ein typisches Erscheinungsbild bei anderen metabolischen Myopathien ist. Es dokumentierte auch, dass die körperliche Leistungsfähigkeit signifikant verbessert wurde, während durch körperliche Betätigung verursachte Muskelsymptome durch eine intravenöse Glucoseinfusion gelindert wurden. Basierend auf diesen Ergebnissen möchte diese Studie untersuchen, ob die orale Einnahme von Saccharose die gleichen Auswirkungen auf die Arbeitsfähigkeit bei einer größeren Anzahl von Patienten in einem randomisierten, placebokontrollierten Cross-Over-Setup hat. Die Einnahme von Saccharose hat das Potenzial, eine wirksame, billige und leicht zugängliche diätetische Behandlung von Muskelsymptomen bei GSDIIIa zu sein.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
    • Region Hovedstaden
      • Copenhagen, Region Hovedstaden, Dänemark, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch und/oder biochemisch verifiziertes GSDIIIa.
  • 18 Jahre oder älter.

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Herz- oder Lungenerkrankung.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit.
  • Schwerwiegende psychische Störungen oder Teilnehmer, die auf andere Weise den Zweck der Studien nicht verstehen können.
  • Patienten, bei denen der Prüfarzt einschätzt, dass es nicht möglich oder sehr schwierig ist, einen intravenösen Katheter zu platzieren.
  • Andere Erkrankungen der Gelenke oder der Skelettmuskulatur wie Arthritis oder Verstauchungen. Wenn erwartet wird, dass sich der Zustand vor Beendigung der Studieneinschlussphase bessert, kann der Proband zu einem späteren Zeitpunkt aufgenommen werden.
  • Mäßige bis schwere Muskelschwäche, bei der von den Teilnehmern nicht erwartet wird, dass sie 10 Minuten Fahrradergometrie-Training bei 70 % der VO2peak absolvieren.
  • Verifizierter Diabetes.
  • Teilnahme an anderen klinischen Studien, die die Ergebnisse beeinflussen können.
  • Medikamente, die die Ergebnisse beeinträchtigen oder das Blutungsrisiko erhöhen können.
  • Blutgerinnungs- oder Blutungsstörungen.
  • Blutspende einen Monat oder weniger vor der Aufnahme.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FAXE Kondi - ein zuckerhaltiges Erfrischungsgetränk
100 ml FAXE Kondi (10 Gramm Kohlenhydrate pro 100 ml) werden während des Trainings alle zehn Minuten plus 400 ml vor Trainingsbeginn eingenommen.
Nahrungsergänzungsmittel: FAX Kondi
Saccharose- und Glukosehaltiges Erfrischungsgetränk
Placebo-Komparator: FAXE Kondi Free - ein zuckerfreies Erfrischungsgetränk
100 ml FAXE Kondi Free (0 Gramm Kohlenhydrate pro 100 ml) werden während des Trainings alle zehn Minuten plus 400 ml vor Trainingsbeginn eingenommen.
Nahrungsergänzungsmittel: Fax Kondi Kostenlos
Diät-Erfrischungsgetränk mit künstlichen Süßstoffen Aspartam und Acesulfam-Kalium. Beide Süßstoffe sind in der Europäischen Union und von der FDA als Lebensmittelzusatzstoffe zugelassen. Der Metabolismus von Aspartam ist gut erforscht und normale Dosen beeinflussen die Plasmakonzentrationen von Lipiden, Aminosäuren, Glukosespiegeln, wichtigen regulatorischen Hormonen oder den Stoffwechsel der Skelettmuskulatur nicht. Acesulfam-Kalium wird beim Menschen nicht metabolisiert und als Muttersubstanz im Urin ausgeschieden. Da die beiden künstlichen Süßstoffe den Skelettmuskelstoffwechsel oder den Blutzuckerspiegel nicht beeinflussen und beide Verbindungen ein gut dokumentiertes Sicherheitsprofil aufweisen, wird FAXE Kondi Free in dieser Studie als ideales Placebo-Erfrischungsgetränk angesehen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
maximale Arbeitskapazität
Zeitfenster: Nach bis zu 1 Stunde Radfahren am 2. und 4. Tag.
Fläche unter der Kurve (AUC) = Widerstand mal Trainingsdauer
Nach bis zu 1 Stunde Radfahren am 2. und 4. Tag.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximaler Sauerstoffverbrauch
Zeitfenster: Nach bis zu 1 Stunde Radfahren am 2. und 4. Tag.
(VO2peak)
Nach bis zu 1 Stunde Radfahren am 2. und 4. Tag.
Spitzenbelastung
Zeitfenster: Nach bis zu 1 Stunde Radfahren am 2. und 4. Tag.
(Wpeak)
Nach bis zu 1 Stunde Radfahren am 2. und 4. Tag.
Spitzenaustauschverhältnis der Atmung
Zeitfenster: Nach bis zu 1 Stunde Radfahren am 2. und 4. Tag.
(RER)
Nach bis zu 1 Stunde Radfahren am 2. und 4. Tag.
p-Lactat
Zeitfenster: gemessen in Ruhe und maximal am Tag 1 sowie vor der ersten Dosis Erfrischungsgetränk, vor dem Training und alle 10 Minuten während des Trainings am Tag 2 und 4.
Analyse der Blutprobe
gemessen in Ruhe und maximal am Tag 1 sowie vor der ersten Dosis Erfrischungsgetränk, vor dem Training und alle 10 Minuten während des Trainings am Tag 2 und 4.
Pulsschlag
Zeitfenster: Kontinuierlich während des Zyklustests (max. 1 Stunde) am 2. und 4. Tag
Pulsüberwachung
Kontinuierlich während des Zyklustests (max. 1 Stunde) am 2. und 4. Tag
Borg-Partitur
Zeitfenster: Periodische Messung während des Zyklustests (max. 1 Stunde) am 2. und 4. Tag
Rate der wahrgenommenen Anstrengung
Periodische Messung während des Zyklustests (max. 1 Stunde) am 2. und 4. Tag

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ermüdung
Zeitfenster: Bewertet an den Tagen 3 und 5 der Studie
Fatigue Severity Score (FSS)
Bewertet an den Tagen 3 und 5 der Studie
p-Kreatinkinase
Zeitfenster: gemessen an Tag 1, 3 und 5.
Zur Beurteilung von Muskelschäden
gemessen an Tag 1, 3 und 5.
p-Myoglobin
Zeitfenster: gemessen an Tag 1, 3 und 5.
Zur Beurteilung von Muskelschäden
gemessen an Tag 1, 3 und 5.
Respiratorisches Austauschverhältnis, RER
Zeitfenster: kontinuierlich während der Belastungstesttage 2 und 4 gemessen.
VO2/VCO2
kontinuierlich während der Belastungstesttage 2 und 4 gemessen.
p-Glucose
Zeitfenster: gemessen in Ruhe und maximal am Tag 1 sowie vor der ersten Dosis Erfrischungsgetränk, vor dem Training und alle 10 Minuten während des Trainings am Tag 2 und 4.
Analyse der Blutprobe
gemessen in Ruhe und maximal am Tag 1 sowie vor der ersten Dosis Erfrischungsgetränk, vor dem Training und alle 10 Minuten während des Trainings am Tag 2 und 4.
Schmerz
Zeitfenster: Bewertet am 3. und 5. Versuchstag
Der Schmerz wird auf einer visuellen Analogskala (VAS) mit einer Skala von 0 bis 10 cm beurteilt
Bewertet am 3. und 5. Versuchstag
p-Ammoniak
Zeitfenster: gemessen in Ruhe und maximal am Tag 1 und vor dem Training, nach 10 Minuten, 20 Minuten Training und maximal am Tag 2 und 4.
Analyse der Blutprobe
gemessen in Ruhe und maximal am Tag 1 und vor dem Training, nach 10 Minuten, 20 Minuten Training und maximal am Tag 2 und 4.
p-Insulin
Zeitfenster: gemessen in Ruhe und maximal am Tag 1 und vor dem Training sowie alle 10 Minuten während des Trainings am Tag 2 und 4.
Analyse der Blutprobe
gemessen in Ruhe und maximal am Tag 1 und vor dem Training sowie alle 10 Minuten während des Trainings am Tag 2 und 4.
p-Glucagon
Zeitfenster: gemessen in Ruhe und maximal am Tag 1 und vor dem Training, nach 10 Minuten, 20 Minuten Training und maximal am Tag 2 und 4.
Analyse der Blutprobe
gemessen in Ruhe und maximal am Tag 1 und vor dem Training, nach 10 Minuten, 20 Minuten Training und maximal am Tag 2 und 4.
p-Katecholamine
Zeitfenster: gemessen in Ruhe und maximal am Tag 1 und vor dem Training, nach 10 Minuten, 20 Minuten Training und maximal am Tag 2 und 4.
Analyse der Blutprobe
gemessen in Ruhe und maximal am Tag 1 und vor dem Training, nach 10 Minuten, 20 Minuten Training und maximal am Tag 2 und 4.
Hypoglykämie-Episoden
Zeitfenster: 2 Stunden Beobachtung nach jedem der beiden Belastungstests.
Klinische Beobachtung sowie Überwachung des Blutzuckerspiegels während Belastungstests
2 Stunden Beobachtung nach jedem der beiden Belastungstests.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rigshospitalet, Denmark

Ermittler

  • Hauptermittler: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen neuromuscular center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. April 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Mai 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

19. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H-4-2014-014

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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