Energialisät, jotka parantavat liikunnan sietokykyä metabolisissa myopatioissa
torstai 22. helmikuuta 2024 päivittänyt: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Potilailla, jotka kärsivät metabolisesta myopatiasta Glycogen Storage Disease tyyppi IIIa (GSDIIIa), on vaikeuksia vapauttaa soluihin varastoitunutta sokeria, jota tarvitaan energiantuotantoon.
Tämä aiheuttaa useita systeemisiä häiriöitä, mutta vasta äskettäin on tutkittu lihasten harjoitteluun liittyviä oireita.
Aiempi tutkimus osoitti merkkejä siitä, että glukoosin suonensisäinen infuusio lievittää joitakin näistä oireista.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia satunnaistetulla ja lumekontrolloidulla tavalla, voiko sokerin oraalinen nauttiminen lievittää lihasoireita potilailla, joilla on GSDIIIa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Äskettäin on dokumentoitu, kuinka GSDIIIa-potilailla on kohtalainen tai vakavasti alentunut harjoituskyky ja että harjoitus aiheuttaa lihaskipuja ja -kramppeja.
Nämä oireet johtuvat kyvyttömyydestä mobilisoida luurankolihasten glykogeenia ja ovat todennäköisesti seurausta vakavasta lihasten energian puutteesta.
Tutkimus muutti GSDIIIa:n fenotyyppiä sisältämään rasituksen aiheuttamat oireet, mikä on tyypillinen esitys muissa metabolisissa myopatioissa.
Se myös dokumentoi, että harjoituskapasiteetti parani merkittävästi, kun taas harjoituksen aiheuttamia lihasoireita lievitettiin suonensisäisellä glukoosi-infuusiolla.
Näiden havaintojen perusteella tämä tutkimus haluaa tutkia, onko sakkaroosin oraalisella nauttimisella samat vaikutukset työkykyyn suuremmalla määrällä potilaita satunnaistetussa, lumekontrolloidussa, ristikkäisessä kokoonpanossa.
Sakkaroosin nauttiminen voi olla tehokas, halpa ja helposti saatavilla oleva GSDIIIa:n lihasoireiden ruokavaliohoito.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Region Hovedstaden
-
Copenhagen, Region Hovedstaden, Tanska, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti ja/tai biokemiallisesti varmennettu GSDIIIa.
- 18 vuotta tai vanhempi.
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä sydän- tai keuhkosairaus.
- Raskaus tai imetys.
- Vaikeat mielenterveyden häiriöt tai osallistujat, jotka eivät muuten pysty ymmärtämään kokeiden tarkoitusta.
- Kohteet, joissa tutkija arvioi, että suonensisäisten katetrien asettaminen ei ole mahdollista tai erittäin vaikeaa.
- Muut nivelten tai luustolihasten sairaudet, kuten niveltulehdus tai nyrjähdykset. Jos tilan odotetaan paranevan ennen kuin tutkimukseen osallistumisjakso lopetetaan, koehenkilö voidaan ottaa mukaan myöhemmin.
- Keskivaikea tai vaikea lihasheikkous, jossa osallistujien ei odoteta suorittavan 10 minuuttia pyöräergometriaharjoitusta 70 % VO2-huipusta.
- Todennettu diabetes.
- Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin, jotka voivat häiritä tuloksia.
- Lääkkeet, jotka voivat häiritä tuloksia tai lisätä verenvuotoriskiä.
- Veren hyytymis- tai verenvuotohäiriöt.
- Verenluovutus kuukautta tai vähemmän ennen sisällyttämistä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FAXE Kondi - sokerinen virvoitusjuoma
100 ml FAXE Kondi (10 grammaa hiilihydraatteja 100 ml:ssa) nautitaan joka kymmenes minuutti harjoituksen aikana sekä 400 ml ennen harjoituksen alkua.
|
Sakkaroosia ja glukoosia sisältävä virvoitusjuoma
|
|
Placebo Comparator: FAXE Kondi Free - sokeriton virvoitusjuoma
100 ml FAXE Kondi Free (0 grammaa hiilihydraatteja 100 ml:ssa) nautitaan joka kymmenes minuutti harjoituksen aikana sekä 400 ml ennen harjoituksen alkua.
|
Diet-virvoitusjuoma keinotekoisilla makeutusaineilla aspartaamia ja asesulfaamikaliumia.
Molemmat makeutusaineet on hyväksytty käytettäväksi elintarvikelisäaineina Euroopan unionissa ja FDA:ssa.
Aspartaamin aineenvaihdunta tunnetaan hyvin, eivätkä normaalit annokset vaikuta plasman lipidien, aminohappojen, glukoositasojen, tärkeimpien säätelyhormonien tai luustolihasten aineenvaihduntaan.
Asesulfaamikalium ei metaboloidu ihmisissä, ja se erittyy lähtöaineena virtsaan.
Koska nämä kaksi keinotekoista makeutusainetta eivät vaikuta luustolihasten aineenvaihduntaan tai verensokeritasoihin, ja molemmilla yhdisteillä on hyvin dokumentoidut turvallisuusprofiilit, FAXE Kondi Freeta pidetään tässä tutkimuksessa ihanteellisena plasebo-virvoitusjuomana.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
maksimaalinen työkyky
Aikaikkuna: Jopa 1 tunnin pyöräilyn jälkeen 2. ja 4. päivänä.
|
Area Under the Curve (AUC) = vastus kertaa harjoituksen kesto
|
Jopa 1 tunnin pyöräilyn jälkeen 2. ja 4. päivänä.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Huippu hapenkulutus
Aikaikkuna: Jopa 1 tunnin pyöräilyn jälkeen 2. ja 4. päivänä.
|
(VO2peak)
|
Jopa 1 tunnin pyöräilyn jälkeen 2. ja 4. päivänä.
|
|
Huipputyökuormitus
Aikaikkuna: Jopa 1 tunnin pyöräilyn jälkeen 2. ja 4. päivänä.
|
(Pikki)
|
Jopa 1 tunnin pyöräilyn jälkeen 2. ja 4. päivänä.
|
|
Huippuhengityksen vaihtosuhde
Aikaikkuna: Jopa 1 tunnin pyöräilyn jälkeen 2. ja 4. päivänä.
|
(RER)
|
Jopa 1 tunnin pyöräilyn jälkeen 2. ja 4. päivänä.
|
|
p-laktaatti
Aikaikkuna: mitataan levossa ja maksimipäivänä 1 ja ennen ensimmäistä virvoitusjuomaannosta, ennen harjoittelua ja 10 minuutin välein harjoituksen aikana päivinä 2 ja 4.
|
Verinäytteen analyysi
|
mitataan levossa ja maksimipäivänä 1 ja ennen ensimmäistä virvoitusjuomaannosta, ennen harjoittelua ja 10 minuutin välein harjoituksen aikana päivinä 2 ja 4.
|
|
Syke
Aikaikkuna: Jatkuvasti syklitestin aikana (max. 1 tunti) 2. ja 4. päivänä
|
pulssin seuranta
|
Jatkuvasti syklitestin aikana (max. 1 tunti) 2. ja 4. päivänä
|
|
Borgin pisteet
Aikaikkuna: Mitataan ajoittain syklitestin aikana (max. 1 tunti) 2. ja 4. päivänä
|
Koetun rasituksen nopeus
|
Mitataan ajoittain syklitestin aikana (max. 1 tunti) 2. ja 4. päivänä
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Väsymys
Aikaikkuna: Arvioitu koepäivinä 3 ja 5
|
Väsymyksen vakavuuspisteet (FSS)
|
Arvioitu koepäivinä 3 ja 5
|
|
p-kreatiinikinaasi
Aikaikkuna: mitattu päivinä 1, 3 ja 5.
|
Arvioimaan lihasvaurioita
|
mitattu päivinä 1, 3 ja 5.
|
|
p-myoglobiini
Aikaikkuna: mitattu päivinä 1, 3 ja 5.
|
Arvioimaan lihasvaurioita
|
mitattu päivinä 1, 3 ja 5.
|
|
Hengitysteiden vaihtosuhde, RER
Aikaikkuna: mitataan jatkuvasti rasituskoepäivien 2 ja 4 aikana.
|
VO2/VCO2
|
mitataan jatkuvasti rasituskoepäivien 2 ja 4 aikana.
|
|
p-glukoosi
Aikaikkuna: mitataan levossa ja maksimipäivänä 1 ja ennen ensimmäistä virvoitusjuomaannosta, ennen harjoittelua ja 10 minuutin välein harjoituksen aikana päivinä 2 ja 4.
|
Verinäytteen analyysi
|
mitataan levossa ja maksimipäivänä 1 ja ennen ensimmäistä virvoitusjuomaannosta, ennen harjoittelua ja 10 minuutin välein harjoituksen aikana päivinä 2 ja 4.
|
|
Kipu
Aikaikkuna: Arvioitu koepäivinä 3 ja 5
|
Kipu arvioitiin visuaalisella analogisella asteikolla (VAS) asteikolla 0-10 cm
|
Arvioitu koepäivinä 3 ja 5
|
|
p-ammoniakki
Aikaikkuna: mitattuna levossa ja maksimipäivänä 1 ja ennen harjoittelua, 10 minuutin, 20 minuutin harjoituksen kohdalla ja maksimipäivinä 2 ja 4.
|
Verinäytteen analyysi
|
mitattuna levossa ja maksimipäivänä 1 ja ennen harjoittelua, 10 minuutin, 20 minuutin harjoituksen kohdalla ja maksimipäivinä 2 ja 4.
|
|
p-insuliini
Aikaikkuna: mitataan levossa ja maksimipäivänä 1 ja ennen harjoittelua ja 10 minuutin välein harjoituksen aikana päivinä 2 ja 4.
|
verinäytteen analyysi
|
mitataan levossa ja maksimipäivänä 1 ja ennen harjoittelua ja 10 minuutin välein harjoituksen aikana päivinä 2 ja 4.
|
|
p-glukagoni
Aikaikkuna: mitattuna levossa ja maksimipäivänä 1 ja ennen harjoittelua, 10 minuutin, 20 minuutin harjoituksen kohdalla ja maksimipäivinä 2 ja 4.
|
verinäytteen analyysi
|
mitattuna levossa ja maksimipäivänä 1 ja ennen harjoittelua, 10 minuutin, 20 minuutin harjoituksen kohdalla ja maksimipäivinä 2 ja 4.
|
|
p-katekoliamiinit
Aikaikkuna: mitattuna levossa ja maksimipäivänä 1 ja ennen harjoittelua, 10 minuutin, 20 minuutin harjoituksen kohdalla ja maksimipäivinä 2 ja 4.
|
verinäytteen analyysi
|
mitattuna levossa ja maksimipäivänä 1 ja ennen harjoittelua, 10 minuutin, 20 minuutin harjoituksen kohdalla ja maksimipäivinä 2 ja 4.
|
|
Hypoglykeemiset jaksot
Aikaikkuna: 2 tunnin tarkkailu kummankin harjoitustestin jälkeen.
|
Kliininen havainto sekä verensokeritasoja seurataan rasitustestien aikana
|
2 tunnin tarkkailu kummankin harjoitustestin jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen neuromuscular center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Borg G. Perceived exertion as an indicator of somatic stress. Scand J Rehabil Med. 1970;2(2):92-8. No abstract available.
- Dupont WD, Plummer WD Jr. Power and sample size calculations. A review and computer program. Control Clin Trials. 1990 Apr;11(2):116-28. doi: 10.1016/0197-2456(90)90005-m.
- Kishnani PS, Austin SL, Arn P, Bali DS, Boney A, Case LE, Chung WK, Desai DM, El-Gharbawy A, Haller R, Smit GP, Smith AD, Hobson-Webb LD, Wechsler SB, Weinstein DA, Watson MS; ACMG. Glycogen storage disease type III diagnosis and management guidelines. Genet Med. 2010 Jul;12(7):446-63. doi: 10.1097/GIM.0b013e3181e655b6. Erratum In: Genet Med. 2010 Sep;12(9):566.
- Van Hoof F, Hers HG. The subgroups of type 3 glycogenosis. Eur J Biochem. 1967 Oct;2(3):265-70. doi: 10.1111/j.1432-1033.1967.tb00134.x. No abstract available.
- Coleman RA, Winter HS, Wolf B, Gilchrist JM, Chen YT. Glycogen storage disease type III (glycogen debranching enzyme deficiency): correlation of biochemical defects with myopathy and cardiomyopathy. Ann Intern Med. 1992 Jun 1;116(11):896-900. doi: 10.7326/0003-4819-116-11-896.
- Preisler N, Pradel A, Husu E, Madsen KL, Becquemin MH, Mollet A, Labrune P, Petit F, Hogrel JY, Jardel C, Maillot F, Vissing J, Laforet P. Exercise intolerance in Glycogen Storage Disease Type III: weakness or energy deficiency? Mol Genet Metab. 2013 May;109(1):14-20. doi: 10.1016/j.ymgme.2013.02.008. Epub 2013 Feb 19.
- Haller RG, Vissing J. Spontaneous "second wind" and glucose-induced second "second wind" in McArdle disease: oxidative mechanisms. Arch Neurol. 2002 Sep;59(9):1395-402. doi: 10.1001/archneur.59.9.1395.
- Preisler N, Laforet P, Madsen KL, Hansen RS, Lukacs Z, Orngreen MC, Lacour A, Vissing J. Fat and carbohydrate metabolism during exercise in late-onset Pompe disease. Mol Genet Metab. 2012 Nov;107(3):462-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2012.08.019. Epub 2012 Aug 31.
- Coyle EF. Carbohydrate supplementation during exercise. J Nutr. 1992 Mar;122(3 Suppl):788-95. doi: 10.1093/jn/122.suppl_3.788.
- Maki DG, Kluger DM, Crnich CJ. The risk of bloodstream infection in adults with different intravascular devices: a systematic review of 200 published prospective studies. Mayo Clin Proc. 2006 Sep;81(9):1159-71. doi: 10.4065/81.9.1159.
- Chattopadhyay S, Raychaudhuri U, Chakraborty R. Artificial sweeteners - a review. J Food Sci Technol. 2014 Apr;51(4):611-21. doi: 10.1007/s13197-011-0571-1. Epub 2011 Oct 21.
- Marinovich M, Galli CL, Bosetti C, Gallus S, La Vecchia C. Aspartame, low-calorie sweeteners and disease: regulatory safety and epidemiological issues. Food Chem Toxicol. 2013 Oct;60:109-15. doi: 10.1016/j.fct.2013.07.040. Epub 2013 Jul 23.
- Magnuson BA, Burdock GA, Doull J, Kroes RM, Marsh GM, Pariza MW, Spencer PS, Waddell WJ, Walker R, Williams GM. Aspartame: a safety evaluation based on current use levels, regulations, and toxicological and epidemiological studies. Crit Rev Toxicol. 2007;37(8):629-727. doi: 10.1080/10408440701516184.
- EFSA ANS Panel (EFSA Panel on Food Additives and Nutrient Sources added to food), 2013. Scientific Opinion on the re-evaluation of aspartame (E 951) as a food additive. EFSA Journal 2013;11(12):3496, 263 pp. doi:10.2903/j.efsa.2013.3496
- Harris RA. Carbohydrate metabolism I: Major metabolic pathways and their control. In: Devlin TM, ed. Textbook of biochemistry with clinical correlations, 6th ed Wiley-Liss, 2006:581-635
- DiMauro S, Hays AP, Tsujino S. Metabolic Disorders Affecting Muscle. In: Engel AG, Franzini-Armstrong C, eds. Myology, 3rd ed McGraw-Hill, 2004:1535-1558
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. tammikuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 17. huhtikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 25. toukokuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 15. toukokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. toukokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 19. toukokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 26. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- H-4-2014-014
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .