Suplementy energetyczne poprawiające tolerancję wysiłku w miopatiach metabolicznych
22 lutego 2024 zaktualizowane przez: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Pacjenci cierpiący na miopatię metaboliczną Glycogen Storage Disease typu IIIa (GSDIIIa) mają problem z uwalnianiem zmagazynowanego w komórkach cukru potrzebnego do produkcji energii.
Powoduje to kilka upośledzeń ogólnoustrojowych, ale dopiero niedawno zbadano objawy związane z ćwiczeniami w mięśniach.
Poprzednie badanie wykazało oznaki, że dożylny wlew glukozy łagodzi niektóre z tych objawów.
Celem tego badania jest zbadanie w sposób randomizowany i kontrolowany placebo, czy doustne spożycie cukru może złagodzić objawy mięśniowe u pacjentów z GSDIIIa.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Niedawno udokumentowano, że pacjenci z GSDIIIa mają umiarkowaną lub poważnie zmniejszoną wydolność wysiłkową, a ćwiczenia te wywołują ból i skurcze mięśni.
Objawy te są spowodowane niezdolnością do mobilizacji glikogenu mięśni szkieletowych i najprawdopodobniej są konsekwencją ciężkiego niedoboru energii w mięśniach.
Badanie zmieniło fenotyp GSDIIIa, obejmując objawy wywołane wysiłkiem fizycznym, co jest typowym objawem w innych miopatiach metabolicznych.
Udokumentowano również, że wydolność wysiłkowa uległa znacznej poprawie, a objawy mięśniowe wywołane wysiłkiem zostały złagodzone przez dożylny wlew glukozy.
Opierając się na tych ustaleniach, niniejsze badanie ma na celu zbadanie, czy doustne spożycie sacharozy ma taki sam wpływ na zdolność do pracy u większej liczby pacjentów, w randomizowanej, kontrolowanej placebo konfiguracji krzyżowej.
Spożycie sacharozy może być skutecznym, tanim i łatwo dostępnym sposobem leczenia objawów mięśniowych w GSDIIIa.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Region Hovedstaden
-
Copenhagen, Region Hovedstaden, Dania, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Genetycznie i/lub biochemicznie zweryfikowany GSDIIIa.
- 18 lat lub więcej.
Kryteria wyłączenia:
- Klinicznie istotna choroba serca lub płuc.
- Ciąża lub laktacja.
- Poważne zaburzenia psychiczne lub uczestnicy, którzy w inny sposób nie są w stanie zrozumieć celu badań.
- Osoby, w przypadku których badacz ocenia, że założenie cewnika dożylnego jest niemożliwe lub bardzo trudne.
- Inne stany stawów lub mięśni szkieletowych, takie jak zapalenie stawów lub skręcenia. Jeśli oczekuje się, że stan ustąpi przed zakończeniem okresu włączenia do badania, uczestnika można włączyć w późniejszym czasie.
- Umiarkowane do ciężkiego osłabienie mięśni, w przypadku którego od uczestników nie oczekuje się ukończenia 10 minut ćwiczeń cykloergometrycznych przy 70% VO2peak.
- Zweryfikowana cukrzyca.
- Udział w innych badaniach klinicznych, które mogą wpływać na wyniki.
- Leki, które mogą wpływać na wyniki lub zwiększać ryzyko krwawienia.
- Zaburzenia krzepnięcia krwi lub krwawienia.
- Oddawanie krwi na miesiąc lub krócej przed włączeniem.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: FAXE Kondi - słodki napój bezalkoholowy
100 ml FAXE Kondi (10 gramów węglowodanów na 100 ml) należy spożywać co 10 minut podczas ćwiczeń plus 400 ml przed rozpoczęciem ćwiczeń.
|
Napój bezalkoholowy zawierający sacharozę i glukozę
|
|
Komparator placebo: FAXE Kondi Free - bezcukrowy napój bezalkoholowy
100 ml FAXE Kondi Free (0 gramów węglowodanów na 100 ml) należy spożywać co dziesięć minut podczas ćwiczeń plus 400 ml przed rozpoczęciem ćwiczeń.
|
Dietetyczny napój bezalkoholowy ze sztucznymi słodzikami aspartamem i acesulfamem potasowym.
Oba słodziki są dopuszczone do stosowania jako dodatki do żywności w Unii Europejskiej oraz przez FDA.
Metabolizm aspartamu jest dobrze poznany, a normalne dawki nie wpływają na stężenie lipidów, aminokwasów, poziom glukozy w osoczu, kluczowe hormony regulujące lub metabolizm mięśni szkieletowych.
Acesulfam potasu nie jest metabolizowany u ludzi i jest wydalany jako związek macierzysty z moczem.
Ponieważ dwa sztuczne słodziki nie wpływają na metabolizm mięśni szkieletowych ani poziom glukozy we krwi, a oba związki mają dobrze udokumentowane profile bezpieczeństwa, FAXE Kondi Free jest uważany za idealny napój bezalkoholowy placebo w tym badaniu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
maksymalna wydajność pracy
Ramy czasowe: Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze drugiego i czwartego dnia.
|
Powierzchnia pod krzywą (AUC) = opór razy czas trwania treningu
|
Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze drugiego i czwartego dnia.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Szczytowe zużycie tlenu
Ramy czasowe: Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze w 2. i 4. dniu.
|
(VO2szczyt)
|
Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze w 2. i 4. dniu.
|
|
Szczytowe obciążenie pracą
Ramy czasowe: Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze w 2. i 4. dniu.
|
(Wszczyt)
|
Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze w 2. i 4. dniu.
|
|
Szczytowy współczynnik wymiany oddechowej
Ramy czasowe: Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze w 2. i 4. dniu.
|
(RER)
|
Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze w 2. i 4. dniu.
|
|
p-mleczan
Ramy czasowe: mierzone w spoczynku i maksymalnie w pierwszym dniu oraz przed pierwszą dawką napoju bezalkoholowego, przed wysiłkiem fizycznym i co 10 minut podczas wysiłku w drugim i czwartym dniu.
|
Analiza próbki krwi
|
mierzone w spoczynku i maksymalnie w pierwszym dniu oraz przed pierwszą dawką napoju bezalkoholowego, przed wysiłkiem fizycznym i co 10 minut podczas wysiłku w drugim i czwartym dniu.
|
|
Tętno
Ramy czasowe: Stale podczas badania cyklicznego (maks. 1 godzina) w 2. i 4. dniu
|
monitorowanie pulsu
|
Stale podczas badania cyklicznego (maks. 1 godzina) w 2. i 4. dniu
|
|
Wynik Borga
Ramy czasowe: Pomiar okresowy podczas testu cyklicznego (maks. 1 godzina) w 2. i 4. dniu
|
Tempo odczuwanego wysiłku
|
Pomiar okresowy podczas testu cyklicznego (maks. 1 godzina) w 2. i 4. dniu
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmęczenie
Ramy czasowe: Oceniano w dniach 3 i 5 badania
|
Ocena ciężkości zmęczenia (FSS)
|
Oceniano w dniach 3 i 5 badania
|
|
Kinaza p-kreatynowa
Ramy czasowe: mierzone w dniu 1, 3 i 5.
|
Aby ocenić uszkodzenie mięśni
|
mierzone w dniu 1, 3 i 5.
|
|
p-mioglobina
Ramy czasowe: mierzone w dniu 1, 3 i 5.
|
Aby ocenić uszkodzenie mięśni
|
mierzone w dniu 1, 3 i 5.
|
|
Współczynnik wymiany oddechowej, RER
Ramy czasowe: mierzone w sposób ciągły podczas testu wysiłkowego w dniu 2 i 4.
|
VO2/VCO2
|
mierzone w sposób ciągły podczas testu wysiłkowego w dniu 2 i 4.
|
|
p-glukoza
Ramy czasowe: mierzone w spoczynku i maksymalnie w pierwszym dniu oraz przed pierwszą dawką napoju bezalkoholowego, przed wysiłkiem fizycznym i co 10 minut podczas wysiłku w drugim i czwartym dniu.
|
Analiza próbki krwi
|
mierzone w spoczynku i maksymalnie w pierwszym dniu oraz przed pierwszą dawką napoju bezalkoholowego, przed wysiłkiem fizycznym i co 10 minut podczas wysiłku w drugim i czwartym dniu.
|
|
Ból
Ramy czasowe: Oceniano w dniach 3 i 5 badania
|
Ból oceniany w wizualnej skali analogowej (VAS) w skali od 0 do 10 cm
|
Oceniano w dniach 3 i 5 badania
|
|
p-amoniak
Ramy czasowe: mierzone w spoczynku i na poziomie maksymalnym pierwszego dnia oraz przed wysiłkiem fizycznym, po 10 minutach, 20 minutach wysiłku oraz przy maksymalnym obciążeniu w drugim i czwartym dniu.
|
Analiza próbki krwi
|
mierzone w spoczynku i na poziomie maksymalnym pierwszego dnia oraz przed wysiłkiem fizycznym, po 10 minutach, 20 minutach wysiłku oraz przy maksymalnym obciążeniu w drugim i czwartym dniu.
|
|
p-insulina
Ramy czasowe: mierzone w spoczynku i maksymalnie w pierwszym dniu oraz przed wysiłkiem fizycznym i co 10 minut podczas wysiłku w drugim i czwartym dniu.
|
analiza próbki krwi
|
mierzone w spoczynku i maksymalnie w pierwszym dniu oraz przed wysiłkiem fizycznym i co 10 minut podczas wysiłku w drugim i czwartym dniu.
|
|
p-glukagon
Ramy czasowe: mierzone w spoczynku i na poziomie maksymalnym pierwszego dnia oraz przed wysiłkiem fizycznym, po 10 minutach, 20 minutach wysiłku oraz przy maksymalnym obciążeniu w drugim i czwartym dniu.
|
analiza próbki krwi
|
mierzone w spoczynku i na poziomie maksymalnym pierwszego dnia oraz przed wysiłkiem fizycznym, po 10 minutach, 20 minutach wysiłku oraz przy maksymalnym obciążeniu w drugim i czwartym dniu.
|
|
p-katecholaminy
Ramy czasowe: mierzone w spoczynku i na poziomie maksymalnym pierwszego dnia oraz przed wysiłkiem fizycznym, po 10 minutach, 20 minutach wysiłku oraz przy maksymalnym obciążeniu w drugim i czwartym dniu.
|
analiza próbki krwi
|
mierzone w spoczynku i na poziomie maksymalnym pierwszego dnia oraz przed wysiłkiem fizycznym, po 10 minutach, 20 minutach wysiłku oraz przy maksymalnym obciążeniu w drugim i czwartym dniu.
|
|
Epizody hipoglikemii
Ramy czasowe: 2-godzinna obserwacja po każdej z dwóch prób wysiłkowych.
|
Obserwacja kliniczna oraz poziom glukozy we krwi monitorowany podczas prób wysiłkowych
|
2-godzinna obserwacja po każdej z dwóch prób wysiłkowych.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen neuromuscular center
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Borg G. Perceived exertion as an indicator of somatic stress. Scand J Rehabil Med. 1970;2(2):92-8. No abstract available.
- Dupont WD, Plummer WD Jr. Power and sample size calculations. A review and computer program. Control Clin Trials. 1990 Apr;11(2):116-28. doi: 10.1016/0197-2456(90)90005-m.
- Kishnani PS, Austin SL, Arn P, Bali DS, Boney A, Case LE, Chung WK, Desai DM, El-Gharbawy A, Haller R, Smit GP, Smith AD, Hobson-Webb LD, Wechsler SB, Weinstein DA, Watson MS; ACMG. Glycogen storage disease type III diagnosis and management guidelines. Genet Med. 2010 Jul;12(7):446-63. doi: 10.1097/GIM.0b013e3181e655b6. Erratum In: Genet Med. 2010 Sep;12(9):566.
- Van Hoof F, Hers HG. The subgroups of type 3 glycogenosis. Eur J Biochem. 1967 Oct;2(3):265-70. doi: 10.1111/j.1432-1033.1967.tb00134.x. No abstract available.
- Coleman RA, Winter HS, Wolf B, Gilchrist JM, Chen YT. Glycogen storage disease type III (glycogen debranching enzyme deficiency): correlation of biochemical defects with myopathy and cardiomyopathy. Ann Intern Med. 1992 Jun 1;116(11):896-900. doi: 10.7326/0003-4819-116-11-896.
- Preisler N, Pradel A, Husu E, Madsen KL, Becquemin MH, Mollet A, Labrune P, Petit F, Hogrel JY, Jardel C, Maillot F, Vissing J, Laforet P. Exercise intolerance in Glycogen Storage Disease Type III: weakness or energy deficiency? Mol Genet Metab. 2013 May;109(1):14-20. doi: 10.1016/j.ymgme.2013.02.008. Epub 2013 Feb 19.
- Haller RG, Vissing J. Spontaneous "second wind" and glucose-induced second "second wind" in McArdle disease: oxidative mechanisms. Arch Neurol. 2002 Sep;59(9):1395-402. doi: 10.1001/archneur.59.9.1395.
- Preisler N, Laforet P, Madsen KL, Hansen RS, Lukacs Z, Orngreen MC, Lacour A, Vissing J. Fat and carbohydrate metabolism during exercise in late-onset Pompe disease. Mol Genet Metab. 2012 Nov;107(3):462-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2012.08.019. Epub 2012 Aug 31.
- Coyle EF. Carbohydrate supplementation during exercise. J Nutr. 1992 Mar;122(3 Suppl):788-95. doi: 10.1093/jn/122.suppl_3.788.
- Maki DG, Kluger DM, Crnich CJ. The risk of bloodstream infection in adults with different intravascular devices: a systematic review of 200 published prospective studies. Mayo Clin Proc. 2006 Sep;81(9):1159-71. doi: 10.4065/81.9.1159.
- Chattopadhyay S, Raychaudhuri U, Chakraborty R. Artificial sweeteners - a review. J Food Sci Technol. 2014 Apr;51(4):611-21. doi: 10.1007/s13197-011-0571-1. Epub 2011 Oct 21.
- Marinovich M, Galli CL, Bosetti C, Gallus S, La Vecchia C. Aspartame, low-calorie sweeteners and disease: regulatory safety and epidemiological issues. Food Chem Toxicol. 2013 Oct;60:109-15. doi: 10.1016/j.fct.2013.07.040. Epub 2013 Jul 23.
- Magnuson BA, Burdock GA, Doull J, Kroes RM, Marsh GM, Pariza MW, Spencer PS, Waddell WJ, Walker R, Williams GM. Aspartame: a safety evaluation based on current use levels, regulations, and toxicological and epidemiological studies. Crit Rev Toxicol. 2007;37(8):629-727. doi: 10.1080/10408440701516184.
- EFSA ANS Panel (EFSA Panel on Food Additives and Nutrient Sources added to food), 2013. Scientific Opinion on the re-evaluation of aspartame (E 951) as a food additive. EFSA Journal 2013;11(12):3496, 263 pp. doi:10.2903/j.efsa.2013.3496
- Harris RA. Carbohydrate metabolism I: Major metabolic pathways and their control. In: Devlin TM, ed. Textbook of biochemistry with clinical correlations, 6th ed Wiley-Liss, 2006:581-635
- DiMauro S, Hays AP, Tsujino S. Metabolic Disorders Affecting Muscle. In: Engel AG, Franzini-Armstrong C, eds. Myology, 3rd ed McGraw-Hill, 2004:1535-1558
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 stycznia 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 kwietnia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
25 maja 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 maja 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 maja 2015
Pierwszy wysłany (Szacowany)
19 maja 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
26 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- H-4-2014-014
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .