- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02448667
Suplementos energéticos para mejorar la tolerancia al ejercicio en miopatías metabólicas
22 de febrero de 2024 actualizado por: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Los pacientes que padecen la miopatía metabólica Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IIIa (GSDIIIa) tienen problemas para liberar el azúcar almacenado en las células que se necesita para la producción de energía.
Esto causa varias deficiencias sistémicas, pero solo recientemente se han examinado los síntomas relacionados con el ejercicio en los músculos.
Un estudio anterior mostró signos de que la infusión intravenosa de glucosa alivia algunos de estos síntomas.
El propósito de este estudio es investigar de forma aleatoria y controlada con placebo si la ingestión oral de azúcar puede aliviar los síntomas musculares en pacientes con GSDIIIa.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Recientemente se ha documentado cómo los pacientes con GSDIIIa tienen una capacidad de ejercicio moderada a severamente reducida, y que el ejercicio induce dolor y calambres musculares.
Estos síntomas son causados por la incapacidad de movilizar el glucógeno del músculo esquelético y muy probablemente sean la consecuencia de una deficiencia severa de energía dentro de los músculos.
El estudio cambió el fenotipo de GSDIIIa para incluir síntomas inducidos por el ejercicio, que es una presentación típica en otras miopatías metabólicas.
También documentó que la capacidad de ejercicio mejoró significativamente mientras que los síntomas musculares inducidos por el ejercicio se aliviaron con una infusión de glucosa intravenosa.
Con base en estos hallazgos, este estudio desea investigar si la ingestión oral de sacarosa tiene los mismos efectos sobre la capacidad de trabajo en un mayor número de pacientes, en una configuración cruzada aleatoria, controlada con placebo.
La ingestión de sacarosa tiene el potencial de ser un tratamiento dietético eficaz, económico y de fácil acceso para los síntomas musculares en GSDIIIa.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Region Hovedstaden
-
Copenhagen, Region Hovedstaden, Dinamarca, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
- GSDIIIa verificada genética y/o bioquímicamente.
- 18 años o más.
Criterio de exclusión:
- Enfermedad cardíaca o pulmonar clínicamente significativa.
- Embarazo o lactancia.
- Trastornos mentales graves o participantes que de alguna otra manera no pueden comprender el propósito de los ensayos.
- Sujetos en los que el investigador evalúe que no es posible o es muy difícil colocar un catéter intravenoso.
- Otras afecciones de las articulaciones o del músculo esquelético, como artritis o esguinces. Si se espera que la condición se resuelva antes de que se detenga el período de inclusión del estudio, el sujeto puede ser incluido en un momento posterior.
- Debilidad muscular de moderada a grave, en la que no se espera que los participantes completen 10 minutos de ejercicio de cicloergometría al 70 % del VO2máx.
- Diabetes comprobada.
- Participación en otros ensayos clínicos que puedan interferir en los resultados.
- Medicamentos que pueden interferir con los resultados o aumentar el riesgo de sangrado.
- Trastornos hemorrágicos o de la coagulación de la sangre.
- Donación de sangre un mes o menos antes de la inclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: FAXE Kondi - un refresco azucarado
Se ingieren 100 ml de FAXE Kondi (10 gramos de carbohidratos por cada 100 ml) cada diez minutos durante el ejercicio más 400 ml antes de comenzar el ejercicio.
|
Refrescos que contienen sacarosa y glucosa
|
Comparador de placebos: FAXE Kondi Free - un refresco sin azúcar
Se ingiere 100 ml de FAXE Kondi Free (0 gramos de carbohidratos por cada 100 ml) cada diez minutos durante el ejercicio más 400 ml antes del inicio del ejercicio.
|
Refresco dietético con edulcorantes artificiales aspartamo y acesulfamo potásico.
Ambos edulcorantes están aprobados para su uso como aditivos alimentarios en la Unión Europea y por la FDA.
El metabolismo del aspartamo es bien conocido y las dosis normales no afectan las concentraciones plasmáticas de lípidos, aminoácidos, niveles de glucosa, hormonas reguladoras clave o el metabolismo del músculo esquelético.
El acesulfame de potasio no se metaboliza en humanos y se excreta como compuesto original en la orina.
Dado que los dos edulcorantes artificiales no afectan el metabolismo del músculo esquelético ni los niveles de glucosa en sangre, y ambos compuestos tienen perfiles de seguridad bien documentados, FAXE Kondi Free se considera un refresco de placebo ideal en este estudio.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
capacidad máxima de trabajo
Periodo de tiempo: Después de hasta 1 hora de ciclismo el segundo y cuarto día.
|
Área bajo la curva (AUC) = resistencia multiplicada por la duración del entrenamiento
|
Después de hasta 1 hora de ciclismo el segundo y cuarto día.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Consumo máximo de oxígeno
Periodo de tiempo: Después de hasta 1 hora de ciclismo en el segundo y cuarto día.
|
(VO2 pico)
|
Después de hasta 1 hora de ciclismo en el segundo y cuarto día.
|
Carga de trabajo máxima
Periodo de tiempo: Después de hasta 1 hora de ciclismo en el segundo y cuarto día.
|
(Pico)
|
Después de hasta 1 hora de ciclismo en el segundo y cuarto día.
|
Cociente de intercambio respiratorio máximo
Periodo de tiempo: Después de hasta 1 hora de ciclismo en el segundo y cuarto día.
|
(RER)
|
Después de hasta 1 hora de ciclismo en el segundo y cuarto día.
|
p-lactato
Periodo de tiempo: medido en reposo y máximo el día 1, y antes de la primera dosis de refresco, antes del ejercicio y cada 10 minutos durante el ejercicio los días 2 y 4.
|
Análisis de muestra de sangre.
|
medido en reposo y máximo el día 1, y antes de la primera dosis de refresco, antes del ejercicio y cada 10 minutos durante el ejercicio los días 2 y 4.
|
Ritmo cardiaco
Periodo de tiempo: Continuamente durante la prueba del ciclo (máx. 1 hora) el segundo y cuarto día
|
monitorización del pulso
|
Continuamente durante la prueba del ciclo (máx. 1 hora) el segundo y cuarto día
|
Puntuación de Borg
Periodo de tiempo: Medido periódicamente durante la prueba del ciclo (máx. 1 hora) el segundo y cuarto día
|
Tasa de esfuerzo percibido
|
Medido periódicamente durante la prueba del ciclo (máx. 1 hora) el segundo y cuarto día
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Fatiga
Periodo de tiempo: Evaluado los días 3 y 5 del juicio
|
Puntuación de gravedad de la fatiga (FSS)
|
Evaluado los días 3 y 5 del juicio
|
p-creatina quinasa
Periodo de tiempo: medida los días 1, 3 y 5.
|
Para evaluar el daño muscular
|
medida los días 1, 3 y 5.
|
p-mioglobina
Periodo de tiempo: medida los días 1, 3 y 5.
|
Para evaluar el daño muscular
|
medida los días 1, 3 y 5.
|
Relación de intercambio respiratorio, RER
Periodo de tiempo: medido continuamente durante la prueba de ejercicio los días 2 y 4.
|
VO2/VCO2
|
medido continuamente durante la prueba de ejercicio los días 2 y 4.
|
p-glucosa
Periodo de tiempo: medido en reposo y máximo el día 1, y antes de la primera dosis de refresco, antes del ejercicio y cada 10 minutos durante el ejercicio los días 2 y 4.
|
Análisis de muestra de sangre.
|
medido en reposo y máximo el día 1, y antes de la primera dosis de refresco, antes del ejercicio y cada 10 minutos durante el ejercicio los días 2 y 4.
|
Dolor
Periodo de tiempo: Evaluado los días 3 y 5 del ensayo.
|
Dolor evaluado en una escala visual analógica (EVA) con una escala de 0 a 10 cm.
|
Evaluado los días 3 y 5 del ensayo.
|
p-amoníaco
Periodo de tiempo: medido en reposo y máximo el día 1, y antes del ejercicio, a los 10 minutos, 20 min de ejercicio y al máximo los días 2 y 4.
|
Análisis de muestra de sangre.
|
medido en reposo y máximo el día 1, y antes del ejercicio, a los 10 minutos, 20 min de ejercicio y al máximo los días 2 y 4.
|
p-insulina
Periodo de tiempo: medido en reposo y máximo el día 1 y antes del ejercicio y cada 10 minutos durante el ejercicio los días 2 y 4.
|
análisis de muestra de sangre
|
medido en reposo y máximo el día 1 y antes del ejercicio y cada 10 minutos durante el ejercicio los días 2 y 4.
|
p-glucagón
Periodo de tiempo: medido en reposo y máximo el día 1, y antes del ejercicio, a los 10 minutos, 20 min de ejercicio y al máximo los días 2 y 4.
|
análisis de muestra de sangre
|
medido en reposo y máximo el día 1, y antes del ejercicio, a los 10 minutos, 20 min de ejercicio y al máximo los días 2 y 4.
|
p-catecolaminas
Periodo de tiempo: medido en reposo y máximo el día 1, y antes del ejercicio, a los 10 minutos, 20 min de ejercicio y al máximo los días 2 y 4.
|
análisis de muestra de sangre
|
medido en reposo y máximo el día 1, y antes del ejercicio, a los 10 minutos, 20 min de ejercicio y al máximo los días 2 y 4.
|
Episodios de hipoglucemia
Periodo de tiempo: Observación de 2 horas después de cada una de las dos pruebas de ejercicio.
|
Observación clínica y control de los niveles de glucosa en sangre durante las pruebas de esfuerzo.
|
Observación de 2 horas después de cada una de las dos pruebas de ejercicio.
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen Neuromuscular Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Borg G. Perceived exertion as an indicator of somatic stress. Scand J Rehabil Med. 1970;2(2):92-8. No abstract available.
- Dupont WD, Plummer WD Jr. Power and sample size calculations. A review and computer program. Control Clin Trials. 1990 Apr;11(2):116-28. doi: 10.1016/0197-2456(90)90005-m.
- Kishnani PS, Austin SL, Arn P, Bali DS, Boney A, Case LE, Chung WK, Desai DM, El-Gharbawy A, Haller R, Smit GP, Smith AD, Hobson-Webb LD, Wechsler SB, Weinstein DA, Watson MS; ACMG. Glycogen storage disease type III diagnosis and management guidelines. Genet Med. 2010 Jul;12(7):446-63. doi: 10.1097/GIM.0b013e3181e655b6. Erratum In: Genet Med. 2010 Sep;12(9):566.
- Van Hoof F, Hers HG. The subgroups of type 3 glycogenosis. Eur J Biochem. 1967 Oct;2(3):265-70. doi: 10.1111/j.1432-1033.1967.tb00134.x. No abstract available.
- Coleman RA, Winter HS, Wolf B, Gilchrist JM, Chen YT. Glycogen storage disease type III (glycogen debranching enzyme deficiency): correlation of biochemical defects with myopathy and cardiomyopathy. Ann Intern Med. 1992 Jun 1;116(11):896-900. doi: 10.7326/0003-4819-116-11-896.
- Preisler N, Pradel A, Husu E, Madsen KL, Becquemin MH, Mollet A, Labrune P, Petit F, Hogrel JY, Jardel C, Maillot F, Vissing J, Laforet P. Exercise intolerance in Glycogen Storage Disease Type III: weakness or energy deficiency? Mol Genet Metab. 2013 May;109(1):14-20. doi: 10.1016/j.ymgme.2013.02.008. Epub 2013 Feb 19.
- Haller RG, Vissing J. Spontaneous "second wind" and glucose-induced second "second wind" in McArdle disease: oxidative mechanisms. Arch Neurol. 2002 Sep;59(9):1395-402. doi: 10.1001/archneur.59.9.1395.
- Preisler N, Laforet P, Madsen KL, Hansen RS, Lukacs Z, Orngreen MC, Lacour A, Vissing J. Fat and carbohydrate metabolism during exercise in late-onset Pompe disease. Mol Genet Metab. 2012 Nov;107(3):462-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2012.08.019. Epub 2012 Aug 31.
- Coyle EF. Carbohydrate supplementation during exercise. J Nutr. 1992 Mar;122(3 Suppl):788-95. doi: 10.1093/jn/122.suppl_3.788.
- Maki DG, Kluger DM, Crnich CJ. The risk of bloodstream infection in adults with different intravascular devices: a systematic review of 200 published prospective studies. Mayo Clin Proc. 2006 Sep;81(9):1159-71. doi: 10.4065/81.9.1159.
- Chattopadhyay S, Raychaudhuri U, Chakraborty R. Artificial sweeteners - a review. J Food Sci Technol. 2014 Apr;51(4):611-21. doi: 10.1007/s13197-011-0571-1. Epub 2011 Oct 21.
- Marinovich M, Galli CL, Bosetti C, Gallus S, La Vecchia C. Aspartame, low-calorie sweeteners and disease: regulatory safety and epidemiological issues. Food Chem Toxicol. 2013 Oct;60:109-15. doi: 10.1016/j.fct.2013.07.040. Epub 2013 Jul 23.
- Magnuson BA, Burdock GA, Doull J, Kroes RM, Marsh GM, Pariza MW, Spencer PS, Waddell WJ, Walker R, Williams GM. Aspartame: a safety evaluation based on current use levels, regulations, and toxicological and epidemiological studies. Crit Rev Toxicol. 2007;37(8):629-727. doi: 10.1080/10408440701516184.
- EFSA ANS Panel (EFSA Panel on Food Additives and Nutrient Sources added to food), 2013. Scientific Opinion on the re-evaluation of aspartame (E 951) as a food additive. EFSA Journal 2013;11(12):3496, 263 pp. doi:10.2903/j.efsa.2013.3496
- Harris RA. Carbohydrate metabolism I: Major metabolic pathways and their control. In: Devlin TM, ed. Textbook of biochemistry with clinical correlations, 6th ed Wiley-Liss, 2006:581-635
- DiMauro S, Hays AP, Tsujino S. Metabolic Disorders Affecting Muscle. In: Engel AG, Franzini-Armstrong C, eds. Myology, 3rd ed McGraw-Hill, 2004:1535-1558
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2015
Finalización primaria (Actual)
17 de abril de 2017
Finalización del estudio (Actual)
25 de mayo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de mayo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de mayo de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
19 de mayo de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
26 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- H-4-2014-014
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .