急性間欠性ポルフィリン症（AIP）患者におけるジボシラン（ALN-AS1）の第1相試験
2018年6月13日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
急性間欠性ポルフィリン症（AIP）患者における皮下投与されたALN AS1のフェーズ1、単回漸増用量、複数漸増用量、および複数用量の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学研究
この研究の目的は、AIP 患者におけるジボシラン (ALN-AS1) の安全性と忍容性を評価し、AIP 患者における ALN-AS1 の薬物動態 (PK) と薬力学 (PD) を特徴付けることです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
40
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ
- Clinical Trial Site
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California
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San Francisco、California、アメリカ
- Clinical Trial Site
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New York
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New York、New York、アメリカ
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston、Texas、アメリカ
- Clinical Trial Site
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London、イギリス
- Clinical Trial Site
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Stockholm、スウェーデン
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
パートAとB
包含基準:
- AIPの診断
- 患者が高排泄者であることを示すスクリーニング時の尿中 PBG
- 臨床的に重大な健康上の問題はありません
- 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければならず、授乳中ではなく、効果的な避妊を使用する必要があります
- -書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、研究要件を遵守する意思がある。
除外基準:
- -スクリーニングから6か月以内のポルフィリン症の発作
- スクリーニングから3か月以内に新しい処方薬を開始した
- 臨床的に重要な検査結果の異常
- -治験薬の初回投与前90日以内に治験薬を受け取ったか、別の臨床試験のフォローアップ中
- -複数の薬物アレルギーまたは皮下注射に対する不耐性の病歴
パート C
包含基準:
- AIPの診断
- 患者はポルフィリン症の発作を経験したか、最近発作を防ぐために薬を服用していました
- 臨床的に重大な健康上の問題はありません
- 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければならず、授乳中ではなく、効果的な避妊を使用する必要があります
- -書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、研究要件を遵守する意思がある。
除外基準:
- スクリーニングから 3 か月以内に新しい処方薬を開始した
- 臨床的に重要な検査結果の異常
- -治験薬の初回投与前90日以内に治験薬を受け取ったか、別の臨床試験のフォローアップ中
- -複数の薬物アレルギーまたは皮下注射に対する不耐性の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)
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アクティブなコンパレータに一致するように計算されたボリューム
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アクティブコンパレータ：ジボシラン (ALN-AS1)
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皮下（sc）注射によるALN-AS1の単回または複数回投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ジボシランの安全性は、有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および治験薬の中止に至った AE を経験した被験者の割合によって評価されました。
時間枠：パート A (SAD フェーズ): 42 日目まで。パート B (MAD) フェーズ: 70 日目まで。パート C (MD) フェーズ: 168 日目まで
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パート A (SAD フェーズ): 42 日目まで。パート B (MAD) フェーズ: 70 日目まで。パート C (MD) フェーズ: 168 日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ジボシランの薬物動態（PK）プロファイル
時間枠：パート A (SAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 42 日。パート B (MAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 70 日。パート C (MD) フェーズ: 投与前 - 投与後 168 日
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Cmax
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パート A (SAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 42 日。パート B (MAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 70 日。パート C (MD) フェーズ: 投与前 - 投与後 168 日
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ジボシランの薬物動態（PK）プロファイル
時間枠：パート A (SAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 42 日。パート B (MAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 70 日。パート C (MD) フェーズ: 投与前 - 投与後 168 日
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tmax
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パート A (SAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 42 日。パート B (MAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 70 日。パート C (MD) フェーズ: 投与前 - 投与後 168 日
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ジボシランの薬物動態（PK）プロファイル
時間枠：パート A (SAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 42 日。パート B (MAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 70 日。パート C (MD) フェーズ: 投与前 - 投与後 168 日
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AUC
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パート A (SAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 42 日。パート B (MAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 70 日。パート C (MD) フェーズ: 投与前 - 投与後 168 日
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ジボシランの薬物動態（PK）プロファイル
時間枠：パート A (SAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 42 日。パート B (MAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 70 日。パート C (MD) フェーズ: 投与前 - 投与後 168 日
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t1/2
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パート A (SAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 42 日。パート B (MAD) フェーズ: 投与前 - 投与後 70 日。パート C (MD) フェーズ: 投与前 - 投与後 168 日
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ベースラインからのデルタ-アミノレブリン酸 (ALA) の変化
時間枠：パート A (SAD) フェーズ: スクリーニング - 投与後 42 日。パート B (MAD) フェーズ: スクリーニング - 投与後 70 日。パート C (MD) フェーズ: スクリーニング - 投与後 168 日
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パート A (SAD) フェーズ: スクリーニング - 投与後 42 日。パート B (MAD) フェーズ: スクリーニング - 投与後 70 日。パート C (MD) フェーズ: スクリーニング - 投与後 168 日
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ベースラインからのポルフォビリノーゲン (PBG) の変化
時間枠：パート A (SAD) フェーズ: スクリーニング - 投与後 42 日。パート B (MAD) フェーズ: スクリーニング - 投与後 70 日。パート C (MD) フェーズ: スクリーニング - 投与後 168 日
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パート A (SAD) フェーズ: スクリーニング - 投与後 42 日。パート B (MAD) フェーズ: スクリーニング - 投与後 70 日。パート C (MD) フェーズ: スクリーニング - 投与後 168 日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Amy Simon, MD、Alnylam Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年5月6日
一次修了 (実際)
2017年9月6日
研究の完了 (実際)
2017年9月6日
試験登録日
最初に提出
2015年5月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年5月20日
最初の投稿 (見積もり)
2015年5月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年6月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年6月13日
最終確認日
2018年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-AS1-001
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