Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1 Givosiranu (ALN-AS1) u pacientů s akutní intermitentní porfyrií (AIP)

13. června 2018 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Fáze 1, jednorázová, vícenásobně stoupající dávka a vícedávková studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky subkutánně podávaného ALN AS1 u pacientů s akutní intermitentní porfyrií (AIP)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost givosiranu (ALN-AS1) u pacientů s AIP a také charakterizovat farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) ALN-AS1 u pacientů s AIP.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy
        • Clinical Trial Site
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Části A a B

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika AIP
  • PBG v moči při screeningu, který ukazuje, že pacient má vysoké vylučování
  • Žádné klinicky významné zdravotní problémy
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test, nekojit a používat účinnou antikoncepci
  • Ochota poskytnout písemný informovaný souhlas a ochotna splnit požadavky studie.

Kritéria vyloučení:

  • Porfyrie ataka do 6 měsíců od screeningu
  • Zahájení užívání nového léku na předpis do 3 měsíců od screeningu
  • Klinicky významné abnormální laboratorní výsledky
  • Obdrželi hodnocenou látku během 90 dnů před první dávkou studovaného léku nebo jsou v návaznosti na jinou klinickou studii
  • Anamnéza alergií na více léků nebo intolerance na subkutánní injekci

Část C

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika AIP
  • Pacient nedávno prodělal záchvat porfyrie nebo užíval léky k prevenci záchvatů
  • Žádné klinicky významné zdravotní problémy
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test, nekojit a používat účinnou antikoncepci
  • Ochota poskytnout písemný informovaný souhlas a ochotna splnit požadavky studie.

Kritéria vyloučení:

  • Do 3 měsíců od screeningu začal používat nový lék na předpis
  • Klinicky významné abnormální laboratorní výsledky
  • Obdrželi hodnocenou látku během 90 dnů před první dávkou studovaného léku nebo jsou v návaznosti na jinou klinickou studii
  • Anamnéza alergií na více léků nebo intolerance na subkutánní injekci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
vypočítaný objem odpovídající aktivnímu komparátoru
Aktivní komparátor: givosiran (ALN-AS1)
Lék: givosiran (ALN-AS1)
Jedna nebo více dávek ALN-AS1 subkutánní (sc) injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost givosiranu hodnocená podílem subjektů, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody (AE), závažné nežádoucí účinky (SAE) a AE vedoucí k přerušení studovaného léku
Časové okno: Část A (fáze SAD): do 42. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 70; Část C (MD) fáze: do dne 168
Část A (fáze SAD): do 42. dne; Část B (MAD) fáze: do dne 70; Část C (MD) fáze: do dne 168

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Profil farmakokinetiky (PK) givosiranu
Časové okno: Část A (SAD) fáze: před dávkou - 42 dní po dávce; Část B (MAD) fáze: před dávkou - 70 dní po dávce; Část C (MD) fáze: před dávkou - 168 dní po dávce
Cmax
Část A (SAD) fáze: před dávkou - 42 dní po dávce; Část B (MAD) fáze: před dávkou - 70 dní po dávce; Část C (MD) fáze: před dávkou - 168 dní po dávce
Profil farmakokinetiky (PK) givosiranu
Časové okno: Část A (SAD) fáze: před dávkou - 42 dní po dávce; Část B (MAD) fáze: před dávkou - 70 dní po dávce; Část C (MD) fáze: před dávkou - 168 dní po dávce
tmax
Část A (SAD) fáze: před dávkou - 42 dní po dávce; Část B (MAD) fáze: před dávkou - 70 dní po dávce; Část C (MD) fáze: před dávkou - 168 dní po dávce
Profil farmakokinetiky (PK) givosiranu
Časové okno: Část A (SAD) fáze: před dávkou - 42 dní po dávce; Část B (MAD) fáze: před dávkou - 70 dní po dávce; Část C (MD) fáze: před dávkou - 168 dní po dávce
AUC
Část A (SAD) fáze: před dávkou - 42 dní po dávce; Část B (MAD) fáze: před dávkou - 70 dní po dávce; Část C (MD) fáze: před dávkou - 168 dní po dávce
Profil farmakokinetiky (PK) givosiranu
Časové okno: Část A (SAD) fáze: před dávkou - 42 dní po dávce; Část B (MAD) fáze: před dávkou - 70 dní po dávce; Část C (MD) fáze: před dávkou - 168 dní po dávce
t1/2
Část A (SAD) fáze: před dávkou - 42 dní po dávce; Část B (MAD) fáze: před dávkou - 70 dní po dávce; Část C (MD) fáze: před dávkou - 168 dní po dávce
Změna v kyselině delta-aminolevulové (ALA) oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Část A (SAD) fáze: screening - 42 dní po dávce; Část B (MAD) fáze: screening - 70 dní po dávce; Část C (MD) fáze: screening - 168 dní po dávce
Část A (SAD) fáze: screening - 42 dní po dávce; Část B (MAD) fáze: screening - 70 dní po dávce; Část C (MD) fáze: screening - 168 dní po dávce
Změna porfobilinogenu (PBG) oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Část A (SAD) fáze: screening - 42 dní po dávce; Část B (MAD) fáze: screening - 70 dní po dávce; Část C (MD) fáze: screening - 168 dní po dávce
Část A (SAD) fáze: screening - 42 dní po dávce; Část B (MAD) fáze: screening - 70 dní po dávce; Část C (MD) fáze: screening - 168 dní po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Amy Simon, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

6. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

6. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. května 2015

První zveřejněno (Odhad)

22. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. června 2018

Naposledy ověřeno

1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-AS1-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit