Un estudio de fase 1 de givosiran (ALN-AS1) en pacientes con porfiria intermitente aguda (AIP)
13 de junio de 2018 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Un estudio de fase 1 de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de dosis única ascendente, dosis ascendente múltiple y dosis múltiple de ALN AS1 administrado por vía subcutánea en pacientes con porfiria aguda intermitente (AIP)
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de givosirán (ALN-AS1) en pacientes con PAI, así como caracterizar la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de ALN-AS1 en pacientes con PAI.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
40
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Stockholm, Suecia
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Partes A y B
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de PAI
- PBG en orina en la selección que indica que el paciente es un excretor alto
- Sin problemas de salud clínicamente significativos
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa, no estar amamantando y usar métodos anticonceptivos efectivos.
- Dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y dispuesto a cumplir con los requisitos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Ataque de porfiria dentro de los 6 meses posteriores a la selección
- Comenzó un nuevo medicamento recetado dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
- Resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos
- Recibió un agente en investigación dentro de los 90 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio o está en seguimiento de otro estudio clínico
- Antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o intolerancia a la inyección subcutánea
Parte C
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de PAI
- El paciente experimentó un ataque de porfiria o estaba tomando medicamentos para prevenir ataques recientemente
- Sin problemas de salud clínicamente significativos
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa, no estar amamantando y usar métodos anticonceptivos efectivos.
- Dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y dispuesto a cumplir con los requisitos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Comenzó a tomar un nuevo medicamento recetado dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
- Resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos
- Recibió un agente en investigación dentro de los 90 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio o está en seguimiento de otro estudio clínico
- Antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o intolerancia a la inyección subcutánea
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Solución salina normal estéril (0,9% NaCl)
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volumen calculado para que coincida con el comparador activo
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Comparador activo: givosirán (ALN-AS1)
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Dosis únicas o múltiples de ALN-AS1 por inyección subcutánea (sc)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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La seguridad de givosiran evaluada por la proporción de sujetos que experimentaron eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE) y AE que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Parte A (fase SAD): hasta el día 42; Fase de la Parte B (MAD): hasta el día 70; Fase de la Parte C (MD): hasta el día 168
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Parte A (fase SAD): hasta el día 42; Fase de la Parte B (MAD): hasta el día 70; Fase de la Parte C (MD): hasta el día 168
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Perfil de farmacocinética (PK) de givosiran
Periodo de tiempo: Fase de la Parte A (SAD): predosis - 42 días después de la dosis; Fase de la Parte B (MAD): predosis - 70 días después de la dosis; Fase de la Parte C (MD): antes de la dosis - 168 días después de la dosis
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Cmáx
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Fase de la Parte A (SAD): predosis - 42 días después de la dosis; Fase de la Parte B (MAD): predosis - 70 días después de la dosis; Fase de la Parte C (MD): antes de la dosis - 168 días después de la dosis
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Perfil de farmacocinética (PK) de givosiran
Periodo de tiempo: Fase de la Parte A (SAD): predosis - 42 días después de la dosis; Fase de la Parte B (MAD): predosis - 70 días después de la dosis; Fase de la Parte C (MD): antes de la dosis - 168 días después de la dosis
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tmáx
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Fase de la Parte A (SAD): predosis - 42 días después de la dosis; Fase de la Parte B (MAD): predosis - 70 días después de la dosis; Fase de la Parte C (MD): antes de la dosis - 168 días después de la dosis
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Perfil de farmacocinética (PK) de givosiran
Periodo de tiempo: Fase de la Parte A (SAD): predosis - 42 días después de la dosis; Fase de la Parte B (MAD): predosis - 70 días después de la dosis; Fase de la Parte C (MD): antes de la dosis - 168 días después de la dosis
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ABC
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Fase de la Parte A (SAD): predosis - 42 días después de la dosis; Fase de la Parte B (MAD): predosis - 70 días después de la dosis; Fase de la Parte C (MD): antes de la dosis - 168 días después de la dosis
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Perfil de farmacocinética (PK) de givosiran
Periodo de tiempo: Fase de la Parte A (SAD): predosis - 42 días después de la dosis; Fase de la Parte B (MAD): predosis - 70 días después de la dosis; Fase de la Parte C (MD): antes de la dosis - 168 días después de la dosis
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t1/2
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Fase de la Parte A (SAD): predosis - 42 días después de la dosis; Fase de la Parte B (MAD): predosis - 70 días después de la dosis; Fase de la Parte C (MD): antes de la dosis - 168 días después de la dosis
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El cambio en el ácido delta-aminolevulínico (ALA) desde el inicio
Periodo de tiempo: Fase de la Parte A (SAD): detección - 42 días después de la dosis; Fase de la Parte B (MAD): detección - 70 días después de la dosis; Fase de la Parte C (MD): detección - 168 días después de la dosis
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Fase de la Parte A (SAD): detección - 42 días después de la dosis; Fase de la Parte B (MAD): detección - 70 días después de la dosis; Fase de la Parte C (MD): detección - 168 días después de la dosis
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El cambio en el porfobilinógeno (PBG) desde el inicio
Periodo de tiempo: Fase de la Parte A (SAD): detección - 42 días después de la dosis; Fase de la Parte B (MAD): detección - 70 días después de la dosis; Fase de la Parte C (MD): detección - 168 días después de la dosis
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Fase de la Parte A (SAD): detección - 42 días después de la dosis; Fase de la Parte B (MAD): detección - 70 días después de la dosis; Fase de la Parte C (MD): detección - 168 días después de la dosis
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Amy Simon, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de mayo de 2015
Finalización primaria (Actual)
6 de septiembre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
6 de septiembre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de mayo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de mayo de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de mayo de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de junio de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de junio de 2018
Última verificación
1 de junio de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-AS1-001
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .