Um estudo de fase 1 de givosiran (ALN-AS1) em pacientes com porfiria aguda intermitente (AIP)
13 de junho de 2018 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Um estudo de Fase 1, Dose Ascendente Única, Dose Ascendente Múltipla e Multidose, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica de ALN AS1 administrado por via subcutânea em pacientes com Porfiria Aguda Intermitente (AIP)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do givosiran (ALN-AS1) em pacientes com PAI, bem como caracterizar a farmacocinética (PK) e a farmacodinâmica (PD) do ALN-AS1 em pacientes com PAI.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
40
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Stockholm, Suécia
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Partes A e B
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de PAI
- Urina PBG na Triagem indicando que o paciente é um alto excretador
- Sem problemas de saúde clinicamente significativos
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo, não estar amamentando e usar métodos contraceptivos eficazes
- Disposto a fornecer consentimento informado por escrito e disposto a cumprir os requisitos do estudo.
Critério de exclusão:
- Ataque de porfiria dentro de 6 meses após a triagem
- Iniciou um novo medicamento prescrito dentro de 3 meses após a triagem
- Resultados laboratoriais anormais clinicamente significativos
- Recebeu um agente experimental dentro de 90 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo ou está em acompanhamento de outro estudo clínico
- História de múltiplas alergias a medicamentos ou intolerância à injeção subcutânea
Parte C
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de PAI
- O paciente teve um ataque de porfiria ou estava tomando medicação para prevenir ataques recentemente
- Sem problemas de saúde clinicamente significativos
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo, não estar amamentando e usar métodos contraceptivos eficazes
- Disposto a fornecer consentimento informado por escrito e disposto a cumprir os requisitos do estudo.
Critério de exclusão:
- Iniciou um novo medicamento prescrito dentro de 3 meses após a triagem
- Resultados laboratoriais anormais clinicamente significativos
- Recebeu um agente experimental dentro de 90 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo ou está em acompanhamento de outro estudo clínico
- História de múltiplas alergias a medicamentos ou intolerância à injeção subcutânea
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Solução salina normal estéril (0,9% NaCl)
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volume calculado para corresponder ao comparador ativo
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Comparador Ativo: givosiran (ALN-AS1)
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Doses únicas ou múltiplas de ALN-AS1 por injeção subcutânea (sc)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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A segurança do givosiran avaliada pela proporção de indivíduos que apresentaram eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (SAEs) e AEs que levaram à descontinuação do medicamento do estudo
Prazo: Parte A (fase SAD): até o dia 42; Fase da Parte B (MAD): até o Dia 70; Fase da Parte C (MD): até o dia 168
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Parte A (fase SAD): até o dia 42; Fase da Parte B (MAD): até o Dia 70; Fase da Parte C (MD): até o dia 168
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Perfil da Farmacocinética (PK) do givosiran
Prazo: Fase da Parte A (SAD): pré-dose - 42 dias pós-dose; Fase da Parte B (MAD): pré-dose - 70 dias pós-dose; Fase Parte C (MD): pré-dose - 168 dias após a dose
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Cmax
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Fase da Parte A (SAD): pré-dose - 42 dias pós-dose; Fase da Parte B (MAD): pré-dose - 70 dias pós-dose; Fase Parte C (MD): pré-dose - 168 dias após a dose
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Perfil da Farmacocinética (PK) do givosiran
Prazo: Fase da Parte A (SAD): pré-dose - 42 dias pós-dose; Fase da Parte B (MAD): pré-dose - 70 dias pós-dose; Fase Parte C (MD): pré-dose - 168 dias após a dose
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tmax
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Fase da Parte A (SAD): pré-dose - 42 dias pós-dose; Fase da Parte B (MAD): pré-dose - 70 dias pós-dose; Fase Parte C (MD): pré-dose - 168 dias após a dose
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Perfil da Farmacocinética (PK) do givosiran
Prazo: Fase da Parte A (SAD): pré-dose - 42 dias pós-dose; Fase da Parte B (MAD): pré-dose - 70 dias pós-dose; Fase Parte C (MD): pré-dose - 168 dias após a dose
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AUC
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Fase da Parte A (SAD): pré-dose - 42 dias pós-dose; Fase da Parte B (MAD): pré-dose - 70 dias pós-dose; Fase Parte C (MD): pré-dose - 168 dias após a dose
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Perfil da Farmacocinética (PK) do givosiran
Prazo: Fase da Parte A (SAD): pré-dose - 42 dias pós-dose; Fase da Parte B (MAD): pré-dose - 70 dias pós-dose; Fase Parte C (MD): pré-dose - 168 dias após a dose
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t1/2
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Fase da Parte A (SAD): pré-dose - 42 dias pós-dose; Fase da Parte B (MAD): pré-dose - 70 dias pós-dose; Fase Parte C (MD): pré-dose - 168 dias após a dose
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A mudança no ácido delta-aminolevulínico (ALA) da linha de base
Prazo: Fase Parte A (SAD): triagem - 42 dias pós-dose; Fase Parte B (MAD): triagem - 70 dias pós-dose; Fase Parte C (MD): triagem - 168 dias após a dose
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Fase Parte A (SAD): triagem - 42 dias pós-dose; Fase Parte B (MAD): triagem - 70 dias pós-dose; Fase Parte C (MD): triagem - 168 dias após a dose
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A alteração no porfobilinogênio (PBG) desde a linha de base
Prazo: Fase Parte A (SAD): triagem - 42 dias pós-dose; Fase Parte B (MAD): triagem - 70 dias pós-dose; Fase Parte C (MD): triagem - 168 dias após a dose
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Fase Parte A (SAD): triagem - 42 dias pós-dose; Fase Parte B (MAD): triagem - 70 dias pós-dose; Fase Parte C (MD): triagem - 168 dias após a dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Amy Simon, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de maio de 2015
Conclusão Primária (Real)
6 de setembro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
6 de setembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de maio de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de maio de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
22 de maio de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de junho de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de junho de 2018
Última verificação
1 de junho de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALN-AS1-001
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