Vaiheen 1 tutkimus Givosiranista (ALN-AS1) potilailla, joilla on akuutti ajoittainen porfyria (AIP)
keskiviikko 13. kesäkuuta 2018 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Vaihe 1, yksittäinen nouseva annos, useita nousevia annoksia ja usean annoksen turvallisuus-, siedettävyys-, farmakokinetiikka- ja farmakodynamiikkatutkimus ihonalaisesti annetusta ALN AS1:stä potilailla, joilla on akuutti ajoittainen porfyria (AIP)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida givosiranin (ALN-AS1) turvallisuutta ja siedettävyyttä AIP-potilailla sekä karakterisoida ALN-AS1:n farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) AIP-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Stockholm, Ruotsi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Osat A ja B
Sisällyttämiskriteerit:
- AIP:n diagnoosi
- Virtsan PBG seulonnassa osoittaa, että potilas erittää runsaasti
- Ei kliinisesti merkittäviä terveysongelmia
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee tehdä negatiivinen raskaustesti, he eivät saa imettää ja käyttää tehokasta ehkäisyä
- Halukas antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja valmis noudattamaan opiskeluvaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Porfyriakohtaus 6 kuukauden sisällä seulonnasta
- Aloitti uuden reseptilääkkeen 3 kuukauden sisällä seulonnasta
- Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratoriotulokset
- Sai tutkittavan aineen 90 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai ovat toisen kliinisen tutkimuksen seurannassa
- Useita lääkeaineallergioita tai ihonalaisen injektion intoleranssia
Osa C
Sisällyttämiskriteerit:
- AIP:n diagnoosi
- Potilaalla on ollut porfyriakohtaus tai hän käytti äskettäin lääkitystä kohtausten ehkäisemiseksi
- Ei kliinisesti merkittäviä terveysongelmia
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee tehdä negatiivinen raskaustesti, he eivät saa imettää ja käyttää tehokasta ehkäisyä
- Halukas antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja valmis noudattamaan opiskeluvaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Sain uuden reseptilääkkeen 3 kuukauden sisällä seulonnasta
- Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratoriotulokset
- Sai tutkittavan aineen 90 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai ovat toisen kliinisen tutkimuksen seurannassa
- Useita lääkeaineallergioita tai ihonalaisen injektion intoleranssia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl)
|
laskettu tilavuus vastaamaan aktiivista vertailua
|
|
Active Comparator: givosiran (ALN-AS1)
|
Yksittäiset tai useat annokset ALN-AS1:tä ihonalaisella (sc) injektiolla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Givosiraanin turvallisuus arvioidaan niiden potilaiden osuudella, joilla on haittavaikutuksia (AE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja haittavaikutuksia, jotka johtivat tutkimuslääkkeen käytön lopettamiseen
Aikaikkuna: Osa A (SAD-vaihe): päivään 42 asti; Osa B (MAD) vaihe: päivään 70 asti; Osa C (MD) vaihe: päivään 168 asti
|
Osa A (SAD-vaihe): päivään 42 asti; Osa B (MAD) vaihe: päivään 70 asti; Osa C (MD) vaihe: päivään 168 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Givosiranin farmakokinetiikan (PK) profiili
Aikaikkuna: Osa A (SAD) vaihe: ennen annosta - 42 päivää annoksen jälkeen; Osa B (MAD) vaihe: ennen annosta - 70 päivää annoksen jälkeen; Osa C (MD) vaihe: ennen annosta - 168 päivää annoksen jälkeen
|
Cmax
|
Osa A (SAD) vaihe: ennen annosta - 42 päivää annoksen jälkeen; Osa B (MAD) vaihe: ennen annosta - 70 päivää annoksen jälkeen; Osa C (MD) vaihe: ennen annosta - 168 päivää annoksen jälkeen
|
|
Givosiranin farmakokinetiikan (PK) profiili
Aikaikkuna: Osa A (SAD) vaihe: ennen annosta - 42 päivää annoksen jälkeen; Osa B (MAD) vaihe: ennen annosta - 70 päivää annoksen jälkeen; Osa C (MD) vaihe: ennen annosta - 168 päivää annoksen jälkeen
|
tmax
|
Osa A (SAD) vaihe: ennen annosta - 42 päivää annoksen jälkeen; Osa B (MAD) vaihe: ennen annosta - 70 päivää annoksen jälkeen; Osa C (MD) vaihe: ennen annosta - 168 päivää annoksen jälkeen
|
|
Givosiranin farmakokinetiikan (PK) profiili
Aikaikkuna: Osa A (SAD) vaihe: ennen annosta - 42 päivää annoksen jälkeen; Osa B (MAD) vaihe: ennen annosta - 70 päivää annoksen jälkeen; Osa C (MD) vaihe: ennen annosta - 168 päivää annoksen jälkeen
|
AUC
|
Osa A (SAD) vaihe: ennen annosta - 42 päivää annoksen jälkeen; Osa B (MAD) vaihe: ennen annosta - 70 päivää annoksen jälkeen; Osa C (MD) vaihe: ennen annosta - 168 päivää annoksen jälkeen
|
|
Givosiranin farmakokinetiikan (PK) profiili
Aikaikkuna: Osa A (SAD) vaihe: ennen annosta - 42 päivää annoksen jälkeen; Osa B (MAD) vaihe: ennen annosta - 70 päivää annoksen jälkeen; Osa C (MD) vaihe: ennen annosta - 168 päivää annoksen jälkeen
|
t1/2
|
Osa A (SAD) vaihe: ennen annosta - 42 päivää annoksen jälkeen; Osa B (MAD) vaihe: ennen annosta - 70 päivää annoksen jälkeen; Osa C (MD) vaihe: ennen annosta - 168 päivää annoksen jälkeen
|
|
Delta-aminolevuliinihapon (ALA) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Osa A (SAD) vaihe: seulonta - 42 päivää annoksen jälkeen; Osa B (MAD) vaihe: seulonta - 70 päivää annoksen jälkeen; Osa C (MD) vaihe: seulonta - 168 päivää annoksen jälkeen
|
Osa A (SAD) vaihe: seulonta - 42 päivää annoksen jälkeen; Osa B (MAD) vaihe: seulonta - 70 päivää annoksen jälkeen; Osa C (MD) vaihe: seulonta - 168 päivää annoksen jälkeen
|
|
|
Porfobilinogeenin (PBG) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Osa A (SAD) vaihe: seulonta - 42 päivää annoksen jälkeen; Osa B (MAD) vaihe: seulonta - 70 päivää annoksen jälkeen; Osa C (MD) vaihe: seulonta - 168 päivää annoksen jälkeen
|
Osa A (SAD) vaihe: seulonta - 42 päivää annoksen jälkeen; Osa B (MAD) vaihe: seulonta - 70 päivää annoksen jälkeen; Osa C (MD) vaihe: seulonta - 168 päivää annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Amy Simon, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 6. toukokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. syyskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. syyskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 19. toukokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. toukokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 22. toukokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 14. kesäkuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. kesäkuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-AS1-001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .