Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1-studie av Givosiran (ALN-AS1) hos pasienter med akutt intermitterende porfyri (AIP)

13. juni 2018 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 1, enkelt-stigende dose, multippel-stigende dose og multi-dose studie av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av subkutant administrert ALN AS1 hos pasienter med akutt intermitterende porfyri (AIP)

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten til givosiran (ALN-AS1) hos AIP-pasienter, samt å karakterisere farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til ALN-AS1 hos AIP-pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forente stater
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Del A og B

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av AIP
  • Urin PBG ved screening indikerer at pasienten er en høy utskiller
  • Ingen klinisk signifikante helseproblemer
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest, ikke være ammende og bruke effektiv prevensjon
  • Villig til å gi skriftlig informert samtykke og villig til å overholde studiekrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Porfyrianfall innen 6 måneder etter screening
  • Startet en ny reseptbelagte medisin innen 3 måneder etter screening
  • Klinisk signifikante unormale laboratorieresultater
  • Mottatt et undersøkelsesmiddel innen 90 dager før den første dosen av studiemedikamentet eller er i oppfølging av en annen klinisk studie
  • Anamnese med flere medikamentallergier eller intoleranse mot subkutan injeksjon

Del C

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av AIP
  • Pasienten opplevde et porfyrianfall eller tok medisiner for å forhindre angrep nylig
  • Ingen klinisk signifikante helseproblemer
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest, ikke være ammende og bruke effektiv prevensjon
  • Villig til å gi skriftlig informert samtykke og villig til å overholde studiekrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Stirret på en ny reseptbelagt medisin innen 3 måneder etter screening
  • Klinisk signifikante unormale laboratorieresultater
  • Mottatt et undersøkelsesmiddel innen 90 dager før den første dosen av studiemedikamentet eller er i oppfølging av en annen klinisk studie
  • Anamnese med flere medikamentallergier eller intoleranse mot subkutan injeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)
Legemiddel: Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)
beregnet volum for å matche aktiv komparator
Aktiv komparator: givosiran (ALN-AS1)
Legemiddel: givosiran (ALN-AS1)
Enkelt- eller multiple doser av ALN-AS1 ved subkutan (sc) injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerheten til givosiran evaluert ut fra andelen pasienter som opplever bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og AE som fører til seponering av studiemedikamenter
Tidsramme: Del A (SAD fase): til og med dag 42; Del B (MAD) fase: til og med dag 70; Del C (MD) fase: til og med dag 168
Del A (SAD fase): til og med dag 42; Del B (MAD) fase: til og med dag 70; Del C (MD) fase: til og med dag 168

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Profilen for farmakokinetikk (PK) til givosiran
Tidsramme: Del A (SAD) fase: førdose - 42 dager etter dose; Del B (MAD) fase: førdose - 70 dager etter dose; Del C (MD) fase: før dose - 168 dager etter dose
Cmax
Del A (SAD) fase: førdose - 42 dager etter dose; Del B (MAD) fase: førdose - 70 dager etter dose; Del C (MD) fase: før dose - 168 dager etter dose
Profilen for farmakokinetikk (PK) til givosiran
Tidsramme: Del A (SAD) fase: førdose - 42 dager etter dose; Del B (MAD) fase: førdose - 70 dager etter dose; Del C (MD) fase: før dose - 168 dager etter dose
tmax
Del A (SAD) fase: førdose - 42 dager etter dose; Del B (MAD) fase: førdose - 70 dager etter dose; Del C (MD) fase: før dose - 168 dager etter dose
Profilen for farmakokinetikk (PK) til givosiran
Tidsramme: Del A (SAD) fase: førdose - 42 dager etter dose; Del B (MAD) fase: førdose - 70 dager etter dose; Del C (MD) fase: før dose - 168 dager etter dose
AUC
Del A (SAD) fase: førdose - 42 dager etter dose; Del B (MAD) fase: førdose - 70 dager etter dose; Del C (MD) fase: før dose - 168 dager etter dose
Profilen for farmakokinetikk (PK) til givosiran
Tidsramme: Del A (SAD) fase: førdose - 42 dager etter dose; Del B (MAD) fase: førdose - 70 dager etter dose; Del C (MD) fase: før dose - 168 dager etter dose
t1/2
Del A (SAD) fase: førdose - 42 dager etter dose; Del B (MAD) fase: førdose - 70 dager etter dose; Del C (MD) fase: før dose - 168 dager etter dose
Endringen i delta-aminolevulinsyre (ALA) fra baseline
Tidsramme: Del A (SAD) fase: screening - 42 dager etter dose; Del B (MAD) fase: screening - 70 dager etter dose; Del C (MD) fase: screening - 168 dager etter dose
Del A (SAD) fase: screening - 42 dager etter dose; Del B (MAD) fase: screening - 70 dager etter dose; Del C (MD) fase: screening - 168 dager etter dose
Endringen i porfobilinogen (PBG) fra baseline
Tidsramme: Del A (SAD) fase: screening - 42 dager etter dose; Del B (MAD) fase: screening - 70 dager etter dose; Del C (MD) fase: screening - 168 dager etter dose
Del A (SAD) fase: screening - 42 dager etter dose; Del B (MAD) fase: screening - 70 dager etter dose; Del C (MD) fase: screening - 168 dager etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Amy Simon, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. mai 2015

Primær fullføring (Faktiske)

6. september 2017

Studiet fullført (Faktiske)

6. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

22. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. juni 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2018

Sist bekreftet

1. juni 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-AS1-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere