Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1-studie af Givosiran (ALN-AS1) hos patienter med akut intermitterende porfyri (AIP)

13. juni 2018 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 1, enkelt-stigende dosis, multipel-stigende dosis og multi-dosis sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik undersøgelse af subkutant administreret ALN AS1 hos patienter med akut intermitterende porfyri (AIP)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​givosiran (ALN-AS1) hos AIP-patienter samt at karakterisere farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af ALN-AS1 hos AIP-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Del A og B

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af AIP
  • Urin PBG ved screening indikerer, at patienten er en højudskiller
  • Ingen klinisk signifikante sundhedsproblemer
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, ikke være ammende og bruge effektiv prævention
  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke og villig til at overholde studiekrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Porfyrianfald inden for 6 måneder efter screening
  • Startede en ny receptpligtig medicin inden for 3 måneder efter screening
  • Klinisk signifikante abnorme laboratorieresultater
  • Modtaget et forsøgsmiddel inden for 90 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller er i opfølgning af en anden klinisk undersøgelse
  • Anamnese med flere lægemiddelallergier eller intolerance over for subkutan injektion

Del C

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af AIP
  • Patienten oplevede et porfyrianfald eller tog medicin for at forhindre anfald for nylig
  • Ingen klinisk signifikante sundhedsproblemer
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, ikke være ammende og bruge effektiv prævention
  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke og villig til at overholde studiekrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Stirrede en ny receptpligtig medicin inden for 3 måneder efter screening
  • Klinisk signifikante abnorme laboratorieresultater
  • Modtaget et forsøgsmiddel inden for 90 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller er i opfølgning af en anden klinisk undersøgelse
  • Anamnese med flere lægemiddelallergier eller intolerance over for subkutan injektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
Medicin: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
beregnet volumen til at matche aktiv komparator
Aktiv komparator: givosiran (ALN-AS1)
Medicin: givosiran (ALN-AS1)
Enkelt- eller multiple doser af ALN-AS1 ved subkutan (sc) injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerheden af ​​givosiran vurderet ud fra andelen af ​​forsøgspersoner, der oplever bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og AE'er, der fører til seponering af lægemiddel
Tidsramme: Del A (SAD fase): til og med dag 42; Del B (MAD) fase: til og med dag 70; Del C (MD) fase: til og med dag 168
Del A (SAD fase): til og med dag 42; Del B (MAD) fase: til og med dag 70; Del C (MD) fase: til og med dag 168

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Profil for farmakokinetik (PK) af givosiran
Tidsramme: Del A (SAD) fase: før dosis - 42 dage efter dosis; Del B (MAD) fase: før dosis - 70 dage efter dosis; Del C (MD) fase: før dosis - 168 dage efter dosis
Cmax
Del A (SAD) fase: før dosis - 42 dage efter dosis; Del B (MAD) fase: før dosis - 70 dage efter dosis; Del C (MD) fase: før dosis - 168 dage efter dosis
Profil for farmakokinetik (PK) af givosiran
Tidsramme: Del A (SAD) fase: før dosis - 42 dage efter dosis; Del B (MAD) fase: før dosis - 70 dage efter dosis; Del C (MD) fase: før dosis - 168 dage efter dosis
tmax
Del A (SAD) fase: før dosis - 42 dage efter dosis; Del B (MAD) fase: før dosis - 70 dage efter dosis; Del C (MD) fase: før dosis - 168 dage efter dosis
Profil for farmakokinetik (PK) af givosiran
Tidsramme: Del A (SAD) fase: før dosis - 42 dage efter dosis; Del B (MAD) fase: før dosis - 70 dage efter dosis; Del C (MD) fase: før dosis - 168 dage efter dosis
AUC
Del A (SAD) fase: før dosis - 42 dage efter dosis; Del B (MAD) fase: før dosis - 70 dage efter dosis; Del C (MD) fase: før dosis - 168 dage efter dosis
Profil for farmakokinetik (PK) af givosiran
Tidsramme: Del A (SAD) fase: før dosis - 42 dage efter dosis; Del B (MAD) fase: før dosis - 70 dage efter dosis; Del C (MD) fase: før dosis - 168 dage efter dosis
t1/2
Del A (SAD) fase: før dosis - 42 dage efter dosis; Del B (MAD) fase: før dosis - 70 dage efter dosis; Del C (MD) fase: før dosis - 168 dage efter dosis
Ændringen i delta-aminolevulinsyre (ALA) fra baseline
Tidsramme: Del A (SAD) fase: screening - 42 dage efter dosis; Del B (MAD) fase: screening - 70 dage efter dosis; Del C (MD) fase: screening - 168 dage efter dosis
Del A (SAD) fase: screening - 42 dage efter dosis; Del B (MAD) fase: screening - 70 dage efter dosis; Del C (MD) fase: screening - 168 dage efter dosis
Ændringen i porfobilinogen (PBG) fra baseline
Tidsramme: Del A (SAD) fase: screening - 42 dage efter dosis; Del B (MAD) fase: screening - 70 dage efter dosis; Del C (MD) fase: screening - 168 dage efter dosis
Del A (SAD) fase: screening - 42 dage efter dosis; Del B (MAD) fase: screening - 70 dage efter dosis; Del C (MD) fase: screening - 168 dage efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Amy Simon, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

6. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. maj 2015

Først opslået (Skøn)

22. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juni 2018

Sidst verificeret

1. juni 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-AS1-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut intermitterende porfyri

Kliniske forsøg med Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner