Badanie fazy 1 giwosiranu (ALN-AS1) u pacjentów z ostrą porfirią przerywaną (AIP)
13 czerwca 2018 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
Faza 1, jednorazowo rosnąca dawka, wielokrotnie rosnąca dawka i wielodawkowe badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki podskórnie podawanego ALN AS1 u pacjentów z ostrą przerywaną porfirią (AIP)
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji giwosiranu (ALN-AS1) u pacjentów z AIP oraz charakterystyka farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) ALN-AS1 u pacjentów z AIP.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
40
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Stany Zjednoczone
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Części A i B
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza AIP
- PBG w moczu podczas badania przesiewowego wskazuje, że pacjent ma duże wydalanie
- Brak klinicznie istotnych problemów zdrowotnych
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie karmić piersią i stosować skuteczną antykoncepcję
- Gotowość do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i chęć spełnienia wymagań dotyczących badania.
Kryteria wyłączenia:
- Atak porfirii w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
- Rozpoczął nowy lek na receptę w ciągu 3 miesięcy od badań przesiewowych
- Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych
- Otrzymali badany środek w ciągu 90 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub są w trakcie innego badania klinicznego
- Historia alergii na wiele leków lub nietolerancja wstrzyknięcia podskórnego
Część C
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza AIP
- Pacjent miał atak porfirii lub ostatnio przyjmował leki zapobiegające atakom
- Brak klinicznie istotnych problemów zdrowotnych
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie karmić piersią i stosować skuteczną antykoncepcję
- Gotowość do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i chęć spełnienia wymagań dotyczących badania.
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoczął nowy lek na receptę w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego
- Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych
- Otrzymali badany środek w ciągu 90 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub są w trakcie innego badania klinicznego
- Historia alergii na wiele leków lub nietolerancja wstrzyknięcia podskórnego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
|
obliczona objętość w celu dopasowania do aktywnego komparatora
|
|
Aktywny komparator: giwosiran (ALN-AS1)
|
Pojedyncze lub wielokrotne dawki ALN-AS1 przez wstrzyknięcie podskórne (sc).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo giwosyranu oceniane na podstawie odsetka pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) oraz zdarzenia niepożądane prowadzące do odstawienia badanego leku
Ramy czasowe: Część A (faza SAD): do dnia 42; Faza części B (MAD): do dnia 70; Faza części C (MD): do dnia 168
|
Część A (faza SAD): do dnia 42; Faza części B (MAD): do dnia 70; Faza części C (MD): do dnia 168
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Profil farmakokinetyki (PK) giwosiranu
Ramy czasowe: Część A (SAD) faza: przed podaniem dawki – 42 dni po podaniu; Faza części B (MAD): przed podaniem dawki – 70 dni po podaniu; Faza części C (MD): przed podaniem dawki – 168 dni po podaniu
|
Cmax
|
Część A (SAD) faza: przed podaniem dawki – 42 dni po podaniu; Faza części B (MAD): przed podaniem dawki – 70 dni po podaniu; Faza części C (MD): przed podaniem dawki – 168 dni po podaniu
|
|
Profil farmakokinetyki (PK) giwosiranu
Ramy czasowe: Część A (SAD) faza: przed podaniem dawki – 42 dni po podaniu; Faza części B (MAD): przed podaniem dawki – 70 dni po podaniu; Faza części C (MD): przed podaniem dawki – 168 dni po podaniu
|
tmaks
|
Część A (SAD) faza: przed podaniem dawki – 42 dni po podaniu; Faza części B (MAD): przed podaniem dawki – 70 dni po podaniu; Faza części C (MD): przed podaniem dawki – 168 dni po podaniu
|
|
Profil farmakokinetyki (PK) giwosiranu
Ramy czasowe: Część A (SAD) faza: przed podaniem dawki – 42 dni po podaniu; Faza części B (MAD): przed podaniem dawki – 70 dni po podaniu; Faza części C (MD): przed podaniem dawki – 168 dni po podaniu
|
AUC
|
Część A (SAD) faza: przed podaniem dawki – 42 dni po podaniu; Faza części B (MAD): przed podaniem dawki – 70 dni po podaniu; Faza części C (MD): przed podaniem dawki – 168 dni po podaniu
|
|
Profil farmakokinetyki (PK) giwosiranu
Ramy czasowe: Część A (SAD) faza: przed podaniem dawki – 42 dni po podaniu; Faza części B (MAD): przed podaniem dawki – 70 dni po podaniu; Faza części C (MD): przed podaniem dawki – 168 dni po podaniu
|
t1/2
|
Część A (SAD) faza: przed podaniem dawki – 42 dni po podaniu; Faza części B (MAD): przed podaniem dawki – 70 dni po podaniu; Faza części C (MD): przed podaniem dawki – 168 dni po podaniu
|
|
Zmiana stężenia kwasu delta-aminolewulinowego (ALA) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Część A (SAD): badanie przesiewowe – 42 dni po podaniu; Faza części B (MAD): badanie przesiewowe – 70 dni po podaniu; Część C (MD): faza przesiewowa - 168 dni po podaniu
|
Część A (SAD): badanie przesiewowe – 42 dni po podaniu; Faza części B (MAD): badanie przesiewowe – 70 dni po podaniu; Część C (MD): faza przesiewowa - 168 dni po podaniu
|
|
|
Zmiana porfobilinogenu (PBG) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Część A (SAD): badanie przesiewowe – 42 dni po podaniu; Faza części B (MAD): badanie przesiewowe – 70 dni po podaniu; Część C (MD): faza przesiewowa - 168 dni po podaniu
|
Część A (SAD): badanie przesiewowe – 42 dni po podaniu; Faza części B (MAD): badanie przesiewowe – 70 dni po podaniu; Część C (MD): faza przesiewowa - 168 dni po podaniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Amy Simon, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 maja 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 września 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
6 września 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 maja 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 maja 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 maja 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 czerwca 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 czerwca 2018
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-AS1-001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .