급성 간헐적 포르피린증(AIP) 환자를 대상으로 한 지보시란(ALN-AS1)의 1상 연구

부품 A 및 B

포함 기준:

• AIP의 진단
• 스크리닝 시 소변 PBG는 환자가 고배설자임을 나타냅니다.
• 임상적으로 심각한 건강 문제 없음
• 임신 가능성이 있는 여성은 임신 테스트 결과 음성이어야 하며 수유 중이 아니어야 하며 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
• 서면 동의서를 제공하고 연구 요구 사항을 준수할 의향이 있습니다.

제외 기준:

• 스크리닝 6개월 이내의 포르피린증 발작
• 스크리닝 3개월 이내에 새로운 처방약 시작
• 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 결과
• 연구 약물의 첫 번째 투여 전 90일 이내에 연구용 제제를 받았거나 다른 임상 연구의 후속 조치 중입니다.
• 다발성 약물 알레르기 또는 피하 주사에 대한 과민증의 병력

파트 C

포함 기준:

• AIP의 진단
• 환자가 최근에 포르피린증 발작을 경험했거나 발작을 예방하기 위해 약물을 복용하고 있었습니다.
• 임상적으로 심각한 건강 문제 없음
• 임신 가능성이 있는 여성은 임신 테스트 결과 음성이어야 하며 수유 중이 아니어야 하며 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
• 서면 동의서를 제공하고 연구 요구 사항을 준수할 의향이 있습니다.

제외 기준:

• 스크리닝 후 3개월 이내에 새로운 처방약을 시작했습니다.
• 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 결과
• 연구 약물의 첫 번째 투여 전 90일 이내에 연구용 제제를 받았거나 다른 임상 연구의 후속 조치 중입니다.
• 다발성 약물 알레르기 또는 피하 주사에 대한 과민증의 병력