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Une étude de phase 1 sur le givosiran (ALN-AS1) chez des patients atteints de porphyrie aiguë intermittente (AIP)

13 juin 2018 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

Une étude de phase 1, à dose unique ascendante, à doses multiples ascendantes et à doses multiples sur l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ALN AS1 administré par voie sous-cutanée chez des patients atteints de porphyrie aiguë intermittente (AIP)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du givosiran (ALN-AS1) chez les patients AIP ainsi que de caractériser la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de l'ALN-AS1 chez les patients AIP.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

40

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
  • Suède
      • Stockholm, Suède
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, États-Unis
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Parties A et B

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de l'AIP
  • PBG d'urine au dépistage indiquant que le patient est un excréteur élevé
  • Aucun problème de santé cliniquement significatif
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif, ne pas allaiter et utiliser une contraception efficace
  • Disposé à fournir un consentement éclairé écrit et disposé à se conformer aux exigences de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Crise de porphyrie dans les 6 mois suivant le dépistage
  • A commencé un nouveau médicament sur ordonnance dans les 3 mois suivant le dépistage
  • Résultats de laboratoire anormaux cliniquement significatifs
  • A reçu un agent expérimental dans les 90 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ou est en cours de suivi d'une autre étude clinique
  • Antécédents d'allergies médicamenteuses multiples ou d'intolérance à l'injection sous-cutanée

Partie C

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de l'AIP
  • Le patient a subi une crise de porphyrie ou prenait récemment des médicaments pour prévenir les crises
  • Aucun problème de santé cliniquement significatif
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif, ne pas allaiter et utiliser une contraception efficace
  • Disposé à fournir un consentement éclairé écrit et disposé à se conformer aux exigences de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • A commencé un nouveau médicament sur ordonnance dans les 3 mois suivant le dépistage
  • Résultats de laboratoire anormaux cliniquement significatifs
  • A reçu un agent expérimental dans les 90 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ou est en cours de suivi d'une autre étude clinique
  • Antécédents d'allergies médicamenteuses multiples ou d'intolérance à l'injection sous-cutanée

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl)
Médicament: Solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl)
volume calculé pour correspondre au comparateur actif
Comparateur actif: givosiran (ALN-AS1)
Médicament: givosiran (ALN-AS1)
Doses uniques ou multiples d'ALN-AS1 par injection sous-cutanée (sc)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
L'innocuité du givosiran évaluée par la proportion de sujets ayant subi des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et des EI entraînant l'arrêt du médicament à l'étude
Délai: Partie A (phase SAD) : jusqu'au jour 42 ; Phase Partie B (MAD) : jusqu'au jour 70 ; Phase de la partie C (MD) : jusqu'au jour 168
Partie A (phase SAD) : jusqu'au jour 42 ; Phase Partie B (MAD) : jusqu'au jour 70 ; Phase de la partie C (MD) : jusqu'au jour 168

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil pharmacocinétique (PK) du givosiran
Délai: Phase de la partie A (SAD) : pré-dose - 42 jours après la dose ; Phase de la partie B (MAD) : pré-dose - 70 jours après la dose ; Phase de la partie C (MD) : prédose - 168 jours après la dose
Cmax
Phase de la partie A (SAD) : pré-dose - 42 jours après la dose ; Phase de la partie B (MAD) : pré-dose - 70 jours après la dose ; Phase de la partie C (MD) : prédose - 168 jours après la dose
Profil pharmacocinétique (PK) du givosiran
Délai: Phase de la partie A (SAD) : pré-dose - 42 jours après la dose ; Phase de la partie B (MAD) : pré-dose - 70 jours après la dose ; Phase de la partie C (MD) : prédose - 168 jours après la dose
tmax
Phase de la partie A (SAD) : pré-dose - 42 jours après la dose ; Phase de la partie B (MAD) : pré-dose - 70 jours après la dose ; Phase de la partie C (MD) : prédose - 168 jours après la dose
Profil pharmacocinétique (PK) du givosiran
Délai: Phase de la partie A (SAD) : pré-dose - 42 jours après la dose ; Phase de la partie B (MAD) : pré-dose - 70 jours après la dose ; Phase de la partie C (MD) : prédose - 168 jours après la dose
ASC
Phase de la partie A (SAD) : pré-dose - 42 jours après la dose ; Phase de la partie B (MAD) : pré-dose - 70 jours après la dose ; Phase de la partie C (MD) : prédose - 168 jours après la dose
Profil pharmacocinétique (PK) du givosiran
Délai: Phase de la partie A (SAD) : pré-dose - 42 jours après la dose ; Phase de la partie B (MAD) : pré-dose - 70 jours après la dose ; Phase de la partie C (MD) : prédose - 168 jours après la dose
t1/2
Phase de la partie A (SAD) : pré-dose - 42 jours après la dose ; Phase de la partie B (MAD) : pré-dose - 70 jours après la dose ; Phase de la partie C (MD) : prédose - 168 jours après la dose
Le changement de l'acide delta-aminolévulinique (ALA) par rapport à la ligne de base
Délai: Phase de la partie A (SAD) : dépistage - 42 jours après l'administration de la dose ; Phase Partie B (MAD) : dépistage - 70 jours après l'administration de la dose ; Phase Partie C (MD) : dépistage - 168 jours après l'administration
Phase de la partie A (SAD) : dépistage - 42 jours après l'administration de la dose ; Phase Partie B (MAD) : dépistage - 70 jours après l'administration de la dose ; Phase Partie C (MD) : dépistage - 168 jours après l'administration
Le changement de porphobilinogène (PBG) par rapport à la ligne de base
Délai: Phase de la partie A (SAD) : dépistage - 42 jours après l'administration de la dose ; Phase Partie B (MAD) : dépistage - 70 jours après l'administration de la dose ; Phase Partie C (MD) : dépistage - 168 jours après l'administration
Phase de la partie A (SAD) : dépistage - 42 jours après l'administration de la dose ; Phase Partie B (MAD) : dépistage - 70 jours après l'administration de la dose ; Phase Partie C (MD) : dépistage - 168 jours après l'administration

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Amy Simon, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 mai 2015

Achèvement primaire (Réel)

6 septembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

6 septembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2015

Première publication (Estimation)

22 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 juin 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 juin 2018

Dernière vérification

1 juin 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-AS1-001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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