Фаза 1 исследования гивосирана (ALN-AS1) у пациентов с острой перемежающейся порфирией (ОИП)
13 июня 2018 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals
Фаза 1, исследование безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ALN AS1, вводимого подкожно, у пациентов с острой перемежающейся порфирией (AIP).
Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости гивосирана (ALN-AS1) у пациентов с ОИП, а также характеристика фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) ALN-AS1 у пациентов с ОИП.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
40
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Соединенные Штаты
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Швеция
- Clinical Trial Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Части А и Б
Критерии включения:
- Диагностика АИП
- Моча PBG при скрининге указывает на то, что у пациента высокий уровень выделения
- Нет клинически значимых проблем со здоровьем
- Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность, не кормить грудью и использовать эффективные средства контрацепции.
- Готов предоставить письменное информированное согласие и готов соблюдать требования исследования.
Критерий исключения:
- Приступ порфирии в течение 6 месяцев после скрининга
- Начал новый рецептурный препарат в течение 3 месяцев после скрининга
- Клинически значимые аномальные лабораторные результаты
- Получали исследуемый препарат в течение 90 дней до первой дозы исследуемого препарата или находятся в процессе последующего наблюдения за другим клиническим исследованием.
- Наличие в анамнезе множественной лекарственной аллергии или непереносимости подкожных инъекций.
Часть С
Критерии включения:
- Диагностика АИП
- Пациент перенес приступ порфирии или недавно принимал лекарства для предотвращения приступов.
- Нет клинически значимых проблем со здоровьем
- Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность, не кормить грудью и использовать эффективные средства контрацепции.
- Готов предоставить письменное информированное согласие и готов соблюдать требования исследования.
Критерий исключения:
- Начал принимать новое лекарство по рецепту в течение 3 месяцев после скрининга
- Клинически значимые аномальные лабораторные результаты
- Получали исследуемый препарат в течение 90 дней до первой дозы исследуемого препарата или находятся в процессе последующего наблюдения за другим клиническим исследованием.
- Наличие в анамнезе множественной лекарственной аллергии или непереносимости подкожных инъекций.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl)
|
рассчитанный объем для соответствия активному компаратору
|
|
Активный компаратор: живосиран (ALN-AS1)
|
Однократная или многократная доза ALN-AS1 путем подкожной (п/к) инъекции
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность гивосирана оценивали по доле субъектов, у которых наблюдались нежелательные явления (НЯ), серьезные нежелательные явления (СНЯ) и НЯ, приведшие к отмене исследуемого препарата.
Временное ограничение: Часть A (фаза SAD): до 42-го дня; Фаза части B (MAD): до 70-го дня; Фаза части C (MD): до 168-го дня
|
Часть A (фаза SAD): до 42-го дня; Фаза части B (MAD): до 70-го дня; Фаза части C (MD): до 168-го дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Профиль фармакокинетики (ФК) гивосирана
Временное ограничение: Фаза части A (SAD): до введения дозы - через 42 дня после введения дозы; Фаза части B (MAD): до введения дозы - через 70 дней после ее введения; Фаза части C (MD): до введения дозы - через 168 дней после ее введения.
|
Cmax
|
Фаза части A (SAD): до введения дозы - через 42 дня после введения дозы; Фаза части B (MAD): до введения дозы - через 70 дней после ее введения; Фаза части C (MD): до введения дозы - через 168 дней после ее введения.
|
|
Профиль фармакокинетики (ФК) гивосирана
Временное ограничение: Фаза части A (SAD): до введения дозы - через 42 дня после введения дозы; Фаза части B (MAD): до введения дозы - через 70 дней после ее введения; Фаза части C (MD): до введения дозы - через 168 дней после ее введения.
|
tmax
|
Фаза части A (SAD): до введения дозы - через 42 дня после введения дозы; Фаза части B (MAD): до введения дозы - через 70 дней после ее введения; Фаза части C (MD): до введения дозы - через 168 дней после ее введения.
|
|
Профиль фармакокинетики (ФК) гивосирана
Временное ограничение: Фаза части A (SAD): до введения дозы - через 42 дня после введения дозы; Фаза части B (MAD): до введения дозы - через 70 дней после ее введения; Фаза части C (MD): до введения дозы - через 168 дней после ее введения.
|
AUC
|
Фаза части A (SAD): до введения дозы - через 42 дня после введения дозы; Фаза части B (MAD): до введения дозы - через 70 дней после ее введения; Фаза части C (MD): до введения дозы - через 168 дней после ее введения.
|
|
Профиль фармакокинетики (ФК) гивосирана
Временное ограничение: Фаза части A (SAD): до введения дозы - через 42 дня после введения дозы; Фаза части B (MAD): до введения дозы - через 70 дней после ее введения; Фаза части C (MD): до введения дозы - через 168 дней после ее введения.
|
т1/2
|
Фаза части A (SAD): до введения дозы - через 42 дня после введения дозы; Фаза части B (MAD): до введения дозы - через 70 дней после ее введения; Фаза части C (MD): до введения дозы - через 168 дней после ее введения.
|
|
Изменение дельта-аминолевулиновой кислоты (АЛК) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Фаза части A (SAD): скрининг – через 42 дня после введения дозы; Фаза части B (MAD): скрининг – через 70 дней после введения дозы; Фаза части C (MD): скрининг – 168 дней после введения дозы
|
Фаза части A (SAD): скрининг – через 42 дня после введения дозы; Фаза части B (MAD): скрининг – через 70 дней после введения дозы; Фаза части C (MD): скрининг – 168 дней после введения дозы
|
|
|
Изменение порфобилиногена (ПБГ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Фаза части A (SAD): скрининг – через 42 дня после введения дозы; Фаза части B (MAD): скрининг – через 70 дней после введения дозы; Фаза части C (MD): скрининг – 168 дней после введения дозы
|
Фаза части A (SAD): скрининг – через 42 дня после введения дозы; Фаза части B (MAD): скрининг – через 70 дней после введения дозы; Фаза части C (MD): скрининг – 168 дней после введения дозы
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Amy Simon, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 мая 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
6 сентября 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
6 сентября 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 мая 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 мая 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
22 мая 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 июня 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 июня 2018 г.
Последняя проверка
1 июня 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-AS1-001
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .