Givosiran (ALN-AS1) 治疗急性间歇性卟啉症 (AIP) 患者的 1 期研究
2018年6月13日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
急性间歇性卟啉症 (AIP) 患者皮下注射 ALN AS1 的 1 期单递增剂量、多递增剂量和多剂量安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
本研究的目的是评估 givosiran (ALN-AS1) 在 AIP 患者中的安全性和耐受性，以及表征 ALN-AS1 在 AIP 患者中的药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
40
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
A 和 B 部分
纳入标准：
- AIP的诊断
- 筛选时的尿液 PBG 表明患者是高排泄者
- 没有临床上显着的健康问题
- 有生育潜力的妇女必须进行阴性妊娠试验，不得哺乳，并使用有效的避孕措施
- 愿意提供书面知情同意书并愿意遵守研究要求。
排除标准：
- 筛查后 6 个月内卟啉症发作
- 在筛选后 3 个月内开始使用新的处方药
- 具有临床意义的异常实验室结果
- 在研究药物首次给药前 90 天内接受过研究药物或正在接受另一项临床研究的随访
- 多种药物过敏史或对皮下注射不耐受
C部分
纳入标准：
- AIP的诊断
- 患者经历过卟啉症发作或最近正在服用预防发作的药物
- 没有临床上显着的健康问题
- 有生育潜力的妇女必须进行阴性妊娠试验，不得哺乳，并使用有效的避孕措施
- 愿意提供书面知情同意书并愿意遵守研究要求。
排除标准：
- 在筛选后 3 个月内开始服用新的处方药
- 具有临床意义的异常实验室结果
- 在研究药物首次给药前 90 天内接受过研究药物或正在接受另一项临床研究的随访
- 多种药物过敏史或对皮下注射不耐受
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：无菌生理盐水（0.9% NaCl）
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计算体积以匹配有源比较器
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有源比较器：givosiran (ALN-AS1)
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通过皮下 (sc) 注射单次或多次剂量的 ALN-AS1
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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通过经历不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和导致研究药物停药的 AE 的受试者比例来评估 givosiran 的安全性
大体时间：A 部分（SAD 阶段）：至第 42 天； B 部分（MAD）阶段：到第 70 天； C 部分（MD）阶段：到第 168 天
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A 部分（SAD 阶段）：至第 42 天； B 部分（MAD）阶段：到第 70 天； C 部分（MD）阶段：到第 168 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Givosiran 的药代动力学 (PK) 概况
大体时间：A 部分 (SAD) 阶段：给药前 - 给药后 42 天； B 部分 (MAD) 阶段：给药前 - 给药后 70 天； C 部分 (MD) 阶段：给药前 - 给药后 168 天
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最高潮
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A 部分 (SAD) 阶段：给药前 - 给药后 42 天； B 部分 (MAD) 阶段：给药前 - 给药后 70 天； C 部分 (MD) 阶段：给药前 - 给药后 168 天
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Givosiran 的药代动力学 (PK) 概况
大体时间：A 部分 (SAD) 阶段：给药前 - 给药后 42 天； B 部分 (MAD) 阶段：给药前 - 给药后 70 天； C 部分 (MD) 阶段：给药前 - 给药后 168 天
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最高温度
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A 部分 (SAD) 阶段：给药前 - 给药后 42 天； B 部分 (MAD) 阶段：给药前 - 给药后 70 天； C 部分 (MD) 阶段：给药前 - 给药后 168 天
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Givosiran 的药代动力学 (PK) 概况
大体时间：A 部分 (SAD) 阶段：给药前 - 给药后 42 天； B 部分 (MAD) 阶段：给药前 - 给药后 70 天； C 部分 (MD) 阶段：给药前 - 给药后 168 天
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AUC
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A 部分 (SAD) 阶段：给药前 - 给药后 42 天； B 部分 (MAD) 阶段：给药前 - 给药后 70 天； C 部分 (MD) 阶段：给药前 - 给药后 168 天
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Givosiran 的药代动力学 (PK) 概况
大体时间：A 部分 (SAD) 阶段：给药前 - 给药后 42 天； B 部分 (MAD) 阶段：给药前 - 给药后 70 天； C 部分 (MD) 阶段：给药前 - 给药后 168 天
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t1/2
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A 部分 (SAD) 阶段：给药前 - 给药后 42 天； B 部分 (MAD) 阶段：给药前 - 给药后 70 天； C 部分 (MD) 阶段：给药前 - 给药后 168 天
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Δ-氨基乙酰丙酸 (ALA) 相对于基线的变化
大体时间：A 部分 (SAD) 阶段：筛选 - 给药后 42 天； B 部分 (MAD) 阶段：筛选 - 给药后 70 天； C 部分 (MD) 阶段：筛选 - 给药后 168 天
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A 部分 (SAD) 阶段：筛选 - 给药后 42 天； B 部分 (MAD) 阶段：筛选 - 给药后 70 天； C 部分 (MD) 阶段：筛选 - 给药后 168 天
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胆色素原 (PBG) 相对于基线的变化
大体时间：A 部分 (SAD) 阶段：筛选 - 给药后 42 天； B 部分 (MAD) 阶段：筛选 - 给药后 70 天； C 部分 (MD) 阶段：筛选 - 给药后 168 天
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A 部分 (SAD) 阶段：筛选 - 给药后 42 天； B 部分 (MAD) 阶段：筛选 - 给药后 70 天； C 部分 (MD) 阶段：筛选 - 给药后 168 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Amy Simon, MD、Alnylam Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年5月6日
初级完成 (实际的)
2017年9月6日
研究完成 (实际的)
2017年9月6日
研究注册日期
首次提交
2015年5月19日
首先提交符合 QC 标准的
2015年5月20日
首次发布 (估计)
2015年5月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年6月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年6月13日
最后验证
2018年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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