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Uno studio di fase 1 su givosiran (ALN-AS1) in pazienti con porfiria acuta intermittente (AIP)

13 giugno 2018 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1, dose ascendente singola, dose ascendente multipla e dose multipla sulla sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica dell'ALN AS1 somministrato per via sottocutanea in pazienti con porfiria acuta intermittente (AIP)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del givosiran (ALN-AS1) nei pazienti con AIP, nonché caratterizzare la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) dell'ALN-AS1 nei pazienti con AIP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Parti A e B

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di AIP
  • Urina PBG allo screening che indica che il paziente è un alto escretore
  • Nessun problema di salute clinicamente significativo
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non essere allattanti e usare una contraccezione efficace
  • Disposto a fornire il consenso informato scritto e disposto a rispettare i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Attacco di porfiria entro 6 mesi dallo screening
  • Ha iniziato una nuova prescrizione di farmaci entro 3 mesi dallo screening
  • Risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi
  • Ha ricevuto un agente sperimentale entro 90 giorni prima della prima dose del farmaco in studio o è in fase di follow-up di un altro studio clinico
  • Storia di più allergie ai farmaci o intolleranza all'iniezione sottocutanea

Parte C

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di AIP
  • Il paziente ha avuto un attacco di porfiria o stava assumendo farmaci per prevenire gli attacchi di recente
  • Nessun problema di salute clinicamente significativo
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non essere allattanti e usare una contraccezione efficace
  • Disposto a fornire il consenso informato scritto e disposto a rispettare i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Fissò una nuova prescrizione di farmaci entro 3 mesi dallo screening
  • Risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi
  • Ha ricevuto un agente sperimentale entro 90 giorni prima della prima dose del farmaco in studio o è in fase di follow-up di un altro studio clinico
  • Storia di più allergie ai farmaci o intolleranza all'iniezione sottocutanea

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
Droga: Soluzione salina normale sterile (0,9% NaCl)
volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo
Comparatore attivo: givosiran (ALN-AS1)
Droga: givosiran (ALN-AS1)
Dosi singole o multiple di ALN-AS1 mediante iniezione sottocutanea (sc).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La sicurezza di givosiran valutata in base alla percentuale di soggetti che hanno manifestato eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e AE che hanno portato all'interruzione del farmaco oggetto dello studio
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino al giorno 42; Fase Parte B (MAD): fino al giorno 70; Fase Parte C (MD): fino al giorno 168
Parte A (fase SAD): fino al giorno 42; Fase Parte B (MAD): fino al giorno 70; Fase Parte C (MD): fino al giorno 168

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo di farmacocinetica (PK) di givosiran
Lasso di tempo: Parte A (SAD) fase: pre-dose - 42 giorni post-dose; Fase Parte B (MAD): pre-dose - 70 giorni post-dose; Fase Parte C (MD): pre-dose - 168 giorni post-dose
Cmax
Parte A (SAD) fase: pre-dose - 42 giorni post-dose; Fase Parte B (MAD): pre-dose - 70 giorni post-dose; Fase Parte C (MD): pre-dose - 168 giorni post-dose
Profilo di farmacocinetica (PK) di givosiran
Lasso di tempo: Parte A (SAD) fase: pre-dose - 42 giorni post-dose; Fase Parte B (MAD): pre-dose - 70 giorni post-dose; Fase Parte C (MD): pre-dose - 168 giorni post-dose
tmax
Parte A (SAD) fase: pre-dose - 42 giorni post-dose; Fase Parte B (MAD): pre-dose - 70 giorni post-dose; Fase Parte C (MD): pre-dose - 168 giorni post-dose
Profilo di farmacocinetica (PK) di givosiran
Lasso di tempo: Parte A (SAD) fase: pre-dose - 42 giorni post-dose; Fase Parte B (MAD): pre-dose - 70 giorni post-dose; Fase Parte C (MD): pre-dose - 168 giorni post-dose
AUC
Parte A (SAD) fase: pre-dose - 42 giorni post-dose; Fase Parte B (MAD): pre-dose - 70 giorni post-dose; Fase Parte C (MD): pre-dose - 168 giorni post-dose
Profilo di farmacocinetica (PK) di givosiran
Lasso di tempo: Parte A (SAD) fase: pre-dose - 42 giorni post-dose; Fase Parte B (MAD): pre-dose - 70 giorni post-dose; Fase Parte C (MD): pre-dose - 168 giorni post-dose
t1/2
Parte A (SAD) fase: pre-dose - 42 giorni post-dose; Fase Parte B (MAD): pre-dose - 70 giorni post-dose; Fase Parte C (MD): pre-dose - 168 giorni post-dose
La variazione dell'acido delta-aminolevulinico (ALA) rispetto al basale
Lasso di tempo: Parte A (SAD) fase: screening - 42 giorni post-dose; Fase Parte B (MAD): screening - 70 giorni post-dose; Fase Parte C (MD): screening - 168 giorni post-dose
Parte A (SAD) fase: screening - 42 giorni post-dose; Fase Parte B (MAD): screening - 70 giorni post-dose; Fase Parte C (MD): screening - 168 giorni post-dose
La variazione del porfobilinogeno (PBG) rispetto al basale
Lasso di tempo: Parte A (SAD) fase: screening - 42 giorni post-dose; Fase Parte B (MAD): screening - 70 giorni post-dose; Fase Parte C (MD): screening - 168 giorni post-dose
Parte A (SAD) fase: screening - 42 giorni post-dose; Fase Parte B (MAD): screening - 70 giorni post-dose; Fase Parte C (MD): screening - 168 giorni post-dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Amy Simon, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

6 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

6 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

22 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 giugno 2018

Ultimo verificato

1 giugno 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-AS1-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Porfiria acuta intermittente

Prove cliniche su Soluzione salina normale sterile (0,9% NaCl)

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