中枢性思春期早発症の治療における酢酸ロイプロリド注射懸濁液の研究
2020年5月19日 更新者：Tolmar Inc.
中枢性（ゴナドトロピン依存性）思春期早発症の被験者における注射用懸濁液制御放出のための酢酸ロイプロリド45mgの有効性、安全性、および薬物動態に関する非盲検、単一群、多施設研究
この研究では、中枢性思春期早発症の子供の治療のための注射用懸濁液としての酢酸ロイプロリド 45 mg の有効性を判断します。
調査の概要
詳細な説明
酢酸ロイプロリドは、GnRH受容体に結合して下流のホルモン合成を遮断することにより、下垂体ゴナドトロピンの分泌を阻害するGnRHアゴニストです。
ホルモン合成 (LH および FSH) の着実な減少は、精巣および卵巣のステロイド産生の抑制につながります。
CPP の小児では、このホルモン合成の着実な減少により、思春期の進行が妨げられます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
64
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
San Diego、California、アメリカ、92123
- University of California, San Diego
-
-
Florida
-
Hollywood、Florida、アメリカ、33021
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Nemours Children's Clinic
-
Orlando、Florida、アメリカ、32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55414
- University of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Endocrine
-
-
Oklahoma
-
Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74135
- University of Oklahoma College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's
-
Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
-
-
-
-
-
Buenos Aires、アルゼンチン、C1425EFD
- Hospital de Niños
-
-
-
-
-
Quebec、カナダ、G1V 4G2
- CHU de Quebec-Universite Laval
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- University of Calgary, Alberta Children's Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
Metropolitana
-
Santiago、Metropolitana、チリ、8330074
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago、Metropolitana、チリ、8360160
- Instituto de Investigaciones Materno Infantil (IDIMI)
-
-
Second Region
-
Antofagasta、Second Region、チリ、1270001
- Hospital Regional de Antofagasta Leonardo Guzman
-
-
-
-
-
Auckland、ニュージーランド、1023
- The Liggins Institute, University of Auckland
-
-
-
-
-
Durango、メキシコ、34000
- Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia, A.C.
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey、Nuevo Leon、メキシコ、64460
- Hospital Unversitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～9年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 2歳から8歳までの女性または2歳から9歳までの男性
- -ベースライン訪問（0日目）から12か月以内にCPPの診断が確認されたが、CPPの以前のGnRHアゴニスト治療を受けていない
- 治療開始前の簡略化されたGnRHa刺激試験後の思春期型LH反応
- -思春期の臨床的証拠、女性の乳房発達のタナーステージ≧2または男性の精巣容積≧4 mLとして定義
- 骨年齢（Greulich and Pyle法）と実年齢≧1歳の差
除外基準:
- ゴナドトロピン非依存性（末梢性）思春期早発症
- CPPに対する以前または現在のGnRH治療
- 酢酸メドロキシプロゲステロン、成長ホルモンまたはインスリン様成長因子-1（IGF-1）による以前または現在の治療
- 低身長の診断 (すなわち、年齢の平均身長より 2.25 標準偏差 (SD) 低い)
- -発作、てんかん、および/または発作または痙攣に関連する可能性のある中枢神経系障害の既知の病歴
- -治験責任医師の意見では、被験者が研究に参加することを望ましくないものにする可能性のある他の病状または深刻な併発疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：割り当てられた介入
酢酸ロイプロリド45mgは、12か月の研究期間中、6か月間隔で皮下注射として投与されます。
|
皮下注射
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
6か月でピーク刺激黄体形成ホルモンが抑制された参加者の割合。
時間枠：6ヵ月
|
黄体形成ホルモン (LH) 抑制は、ピーク刺激 LH < 4 IU/L として定義されます。
ピーク刺激 LH とは、ゴナドトロピン放出ホルモン アゴスト (GnRHa) 刺激試験の 30 分後に測定された最大 LH 濃度を指します。
|
6ヵ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血中濃度によって測定された黄体形成ホルモンの抑制を伴う被験者の割合。
時間枠：12週目、24週目、36週目、48週目
|
評価されたすべての時点で GnRHa 刺激試験の 30 分後に血清 LH 濃度が抑制された (< 4 IU/L) 被験者の割合。
|
12週目、24週目、36週目、48週目
|
|
高さ速度（成長率）の変化
時間枠：4週目、12週目、20週目、24週目、36週目、44週目、48週目
|
スクリーニング後から研究終了までのすべての研究時点での身長速度（成長率）の変化。
成長速度は、ベースラインからの変化 / [(ベースラインからの週数)/52] として各来院ごとに定義されます。
第 48 週: 第 24 週からの変化成長速度は、第 24 週から第 48 週までの変化 / [(第 24 週からの週数)/52] として定義されます。
|
4週目、12週目、20週目、24週目、36週目、44週目、48週目
|
|
測定時の実年齢に対する骨年齢の比率
時間枠：24週目と48週目
|
測定時の実年齢に対する骨年齢の比率は、骨年齢/骨年齢評価時の年齢です。
|
24週目と48週目
|
|
身長のベースラインからの変化率
時間枠：4週目、12週目、20週目、24週目、36週目、44週目、48週目
|
使用可能な各ベースライン後の測定値におけるベースラインからの高さの変化率。
変化率は (((ベースラインからの変化)/(ベースライン)) x 100) として定義されます。
|
4週目、12週目、20週目、24週目、36週目、44週目、48週目
|
|
タナー スコア: 男児 - 外性器の発達
時間枠：ベースライン、12 週目、24 週目、36 週目、48 週目
|
思春期における性的発達 (身体的徴候) は、思春期の成熟を分類するためにマーシャルとタナーによって開発されたシステムであるタナー病期分類によって評価されました。
タナー段階は、思春期の成熟を順序、タイミング、およびテンポの観点から分類するために一般的に使用されます。
タナー段階: 最小は段階 1 = 思春期前の身体的特徴であり、最大は段階 5 = 完全に成熟した (大人の) 身体的特徴です。
|
ベースライン、12 週目、24 週目、36 週目、48 週目
|
|
タナー スコア: 男児 - 外性器の発達 (ベースラインからの変化)
時間枠：12週目、24週目、36週目、48週目
|
思春期における性的発達 (身体的徴候) は、思春期の成熟を分類するためにマーシャルとタナーによって開発されたシステムであるタナー病期分類によって評価されました。
タナー段階は、思春期の成熟を順序、タイミング、およびテンポの観点から分類するために一般的に使用されます。
タナー段階: 最小は段階 1 = 思春期前の身体的特徴であり、最大は段階 5 = 完全に成熟した (大人の) 身体的特徴です。
|
12週目、24週目、36週目、48週目
|
|
タナー スコア: 男の子と女の子 - 陰毛
時間枠：ベースライン、12 週目、24 週目、36 週目、48 週目
|
思春期における性的発達 (身体的徴候) は、思春期の成熟を分類するためにマーシャルとタナーによって開発されたシステムであるタナー病期分類によって評価されました。
タナー段階は、思春期の成熟を順序、タイミング、およびテンポの観点から分類するために一般的に使用されます。
タナー段階: 最小は段階 1 = 思春期前の身体的特徴であり、最大は段階 5 = 完全に成熟した (大人の) 身体的特徴です。
|
ベースライン、12 週目、24 週目、36 週目、48 週目
|
|
タナー スコア: 男の子と女の子 - 陰毛 (ベースラインからの変化)
時間枠：12週目、24週目、36週目、48週目
|
思春期における性的発達 (身体的徴候) は、思春期の成熟を分類するためにマーシャルとタナーによって開発されたシステムであるタナー病期分類によって評価されました。
タナー段階は、思春期の成熟を順序、タイミング、およびテンポの観点から分類するために一般的に使用されます。
タナー段階: 最小は段階 1 = 思春期前の身体的特徴であり、最大は段階 5 = 完全に成熟した (大人の) 身体的特徴です。
|
12週目、24週目、36週目、48週目
|
|
タナー スコア: 女の子 - 乳房の発達
時間枠：ベースライン、12 週目、24 週目、36 週目、48 週目
|
思春期における性的発達 (身体的徴候) は、思春期の成熟を分類するためにマーシャルとタナーによって開発されたシステムであるタナー病期分類によって評価されました。
タナー段階は、思春期の成熟を順序、タイミング、およびテンポの観点から分類するために一般的に使用されます。
タナー段階: 最小は段階 1 = 思春期前の身体的特徴であり、最大は段階 5 = 完全に成熟した (大人の) 身体的特徴です。
|
ベースライン、12 週目、24 週目、36 週目、48 週目
|
|
タナー スコア: 女の子 - 乳房の発達 (ベースラインからの変化)
時間枠：12週目、24週目、36週目、48週目
|
思春期における性的発達 (身体的徴候) は、思春期の成熟を分類するためにマーシャルとタナーによって開発されたシステムであるタナー病期分類によって評価されました。
タナー段階は、思春期の成熟を順序、タイミング、およびテンポの観点から分類するために一般的に使用されます。
タナー段階: 最小は段階 1 = 思春期前の身体的特徴であり、最大は段階 5 = 完全に成熟した (大人の) 身体的特徴です。
|
12週目、24週目、36週目、48週目
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
身長
時間枠：スクリーニング、ベースライン、4 週目、12 週目、20 週目、24 週目、36 週目、44 週目、48 週目
|
利用可能な各測定点での高さ。
ベースラインは、最初の注射の前またはその日に収集された、欠損していない最後の身長測定値として定義されます。
|
スクリーニング、ベースライン、4 週目、12 週目、20 週目、24 週目、36 週目、44 週目、48 週目
|
|
骨年齢
時間枠：ベースライン、24 週目、48 週目
|
利用可能な各測定ポイントでの骨年齢。
|
ベースライン、24 週目、48 週目
|
|
骨年齢の進行
時間枠：24週目と48週目
|
利用可能な各ベースライン後の測定ポイントでの骨年齢の進行。
骨年齢の進行は、(((ベースラインからの変化)/(ベースライン)) x 100) として定義されます。これは、ベースラインからのパーセント変化です。
|
24週目と48週目
|
|
測定時の実年齢に対する骨年齢の比率（ベースラインからの変化率）
時間枠：24週目と48週目
|
測定時の実年齢に対する骨年齢の比率は、骨年齢/骨年齢評価時の年齢です。
|
24週目と48週目
|
|
研究開始時の実年齢に対する骨年齢の比率（ベースラインからの変化率）
時間枠：24週目と48週目
|
骨年齢の進行は、与えられた各測定点における実年齢と比較して評価されました。
ベースラインからの変化率: 100 x (ベースライン後の訪問時のベースライン値からの変化 / ベースライン値)。
|
24週目と48週目
|
|
研究開始時の暦年齢に対する骨年齢の比率
時間枠：ベースライン、24 週目、48 週目
|
骨年齢の進行は、与えられた各測定点における実年齢と比較して評価されました。
研究開始時の実年齢に対する骨年齢の比率は、骨年齢／初回注射時の年齢である。
|
ベースライン、24 週目、48 週目
|
|
GnRH アンタゴニストの評価
時間枠：2週目、4週目、12週目、20週目、24週目、26週目、36週目、44週目、48週目
|
ＧｎＲＨアンタゴニスト評価は、各治療後の２週間、再燃症状を評価するための各来院時に行った。
グローバルインタビューで各症状ドメインを肯定した（またはその親/保護者が肯定した）被験者の割合。
|
2週目、4週目、12週目、20週目、24週目、26週目、36週目、44週目、48週目
|
|
血中濃度によって測定されたFSH、エストラジオール、エストラジオール（HS）、およびテストステロンの抑制を伴う被験者の割合。
時間枠：12週目、24週目、36週目、48週目
|
利用可能な各時点で、FSH、エストラジオール、およびテストステロンが思春期前のレベル (FSH < 2.5 mIU/mL、エストラジオール < 20 pg/mL、およびテストステロン < 28.4 ng/dL) に抑制されている被験者の割合。
|
12週目、24週目、36週目、48週目
|
|
LH/FSH比の変化
時間枠：スクリーニング (Pre&Post GnRHa Stim Test)、ベースライン (注射後 0、1、4、6 時間)、4 週目、12 週目 (Pre&Post GnRHa Stim Test)、20 週目、24 週目 (Pre&Post GnRHa Stim Test)、36 週目 ( GnRHa Stim テストの前後）、44 週目、および 48 週目（GnRHa Stim テストの前後）
|
スクリーニングから研究終了までの各時点での LH/FSH 比の変化
|
スクリーニング (Pre&Post GnRHa Stim Test)、ベースライン (注射後 0、1、4、6 時間)、4 週目、12 週目 (Pre&Post GnRHa Stim Test)、20 週目、24 週目 (Pre&Post GnRHa Stim Test)、36 週目 ( GnRHa Stim テストの前後）、44 週目、および 48 週目（GnRHa Stim テストの前後）
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Peggy Schorr、orphan reach USA, LLC
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年8月31日
一次修了 (実際)
2018年9月5日
研究の完了 (実際)
2018年9月5日
試験登録日
最初に提出
2015年5月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年5月20日
最初の投稿 (見積もり)
2015年5月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年6月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年5月19日
最終確認日
2020年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。