Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie injekční suspenze leuprolidacetátu při léčbě centrální předčasné puberty

19. května 2020 aktualizováno: Tolmar Inc.

Otevřená, jednoramenná, multicentrická studie o účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetice leuprolidacetátu 45 mg pro injekční suspenzi s řízeným uvolňováním u pacientů s centrální (gonadotropinem závislou) předčasnou pubertou

Tato studie stanovuje účinnost leuprolidacetátu 45 mg pro injekční suspenzi pro léčbu dětí s centrální předčasnou pubertou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Leuprolid acetát je agonista GnRH, který inhibuje sekreci gonadotropinů hypofýzy vazbou na receptory GnRH a blokováním následné syntézy hormonů. Trvalý pokles syntézy hormonů (LH a FSH) vede k potlačení testikulární a ovariální steroidogeneze. U dětí s CPP tento trvalý pokles syntézy hormonů narušuje progresi puberty.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

64

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Ninos
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile, 8330074
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Metropolitana, Chile, 8360160
        • Instituto de Investigaciones Materno Infantil (IDIMI)
    • Second Region
      • Antofagasta, Second Region, Chile, 1270001
        • Hospital Regional de Antofagasta Leonardo Guzman
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • University of Calgary, Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Mexiko
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia, A.C.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko, 64460
        • Hospital Unversitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1023
        • The Liggins Institute, University of Auckland
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Endocrine
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74135
        • University of Oklahoma College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 9 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ženy ve věku 2 až 8 let (včetně) nebo muži ve věku 2 až 9 let (včetně)
  • Potvrzená diagnóza CPP během 12 měsíců od základní návštěvy (den 0), ale nebyli předtím léčeni agonistou GnRH pro CPP
  • LH odpověď pubertálního typu po zkráceném GnRHa stimulačním testu před zahájením léčby
  • Klinické známky puberty, definované jako Tannerovo stadium ≥ 2 pro vývoj prsou u žen nebo objem varlat ≥ 4 ml u mužů
  • Rozdíl mezi kostním věkem (Greulichova a Pyleova metoda) a chronologickým věkem ≥ 1 rok

Kritéria vyloučení:

  • Předčasná puberta nezávislá na gonadotropinu (periferní).
  • Předchozí nebo současná léčba CPP GnRH
  • Předchozí nebo současná léčba medroxyprogesteron acetátem, růstovým hormonem nebo inzulinu podobným růstovým faktorem-1 (IGF-1)
  • Diagnóza nízkého vzrůstu (tj. 2,25 směrodatné odchylky (SD) pod průměrnou výškou pro věk)
  • Známá anamnéza záchvatů, epilepsie a/nebo poruch centrálního nervového systému, které mohou být spojeny se záchvaty nebo křečemi
  • Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo závažná interkurentní onemocnění, které podle názoru zkoušejícího mohou způsobit nežádoucí účast subjektu ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Přiřazený zásah
Leuprolid acetát 45 mg bude podáván jako subkutánní injekce v 6měsíčních intervalech po dobu 12 měsíců studie.
Lék: Leuprolid acetát 45 mg
Subkutánní injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků se supresí vrcholově stimulovaného luteinizačního hormonu po 6 měsících.
Časové okno: 6 měsíců
Potlačení luteinizačního hormonu (LH) je definováno jako vrcholově stimulovaný LH <4 IU/L. Vrchol stimulovaného LH označuje maximální koncentraci LH naměřenou 30 minut po stimulačním testu agonisty hormonu uvolňujícího gonadotropin (GnRHa).
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů se supresí luteinizačního hormonu měřeno hladinami v krvi.
Časové okno: 12. týden, 24. týden, 36. týden a 48. týden
Procento subjektů se sníženými koncentracemi LH v séru (<4 IU/l) 30 minut po stimulačním testu GnRHa ve všech hodnocených časových bodech.
12. týden, 24. týden, 36. týden a 48. týden
Změny ve výškové rychlosti (rychlost růstu)
Časové okno: 4. týden, 12. týden, 20. týden, 24. týden, 36. týden, 44. týden a 48.
Změny ve výškové rychlosti (rychlosti růstu) ve všech časových bodech studie od screeningu do konce studie. Rychlost růstu je definována pro každou návštěvu jako změna od výchozího stavu / [(počet týdnů od výchozího stavu)/52]. 48. týden: Změna rychlosti růstu z 24. týdne je definována jako změna z 24. týdne na 48. týden / [(počet týdnů od týdne 24)/52].
4. týden, 12. týden, 20. týden, 24. týden, 36. týden, 44. týden a 48.
Poměr kostního věku k chronologickému věku v době měření
Časové okno: Týden 24 a týden 48
Poměr kostního věku k chronologickému věku v době měření je kostní věk/věk při hodnocení kostního věku.
Týden 24 a týden 48
Procentuální změna výšky od základní linie
Časové okno: 4. týden, 12. týden, 20. týden, 24. týden, 36. týden, 44. týden a 48.
Procentuální změna výšky od základní linie při každém dostupném měření po základním stavu. Procentuální změna je definována jako (((změna od výchozího stavu)/(výchozího stavu)) x 100).
4. týden, 12. týden, 20. týden, 24. týden, 36. týden, 44. týden a 48.
Tanner Score: Chlapci - Vývoj vnějších genitálií
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36 a týden 48
Sexuální vývoj (fyzické znaky) v pubertě byl hodnocen Tannerovým stagingem, systémem vyvinutý Marshallem a Tannerem ke kategorizaci pubertálního zrání. Tannerova stádia se běžně používají ke kategorizaci pubertálního zrání z hlediska sekvence, načasování a tempa. Tannerova stádia: minimum je stádium 1 = předpubertální fyzické vlastnosti a maximum je stádium 5 = plně zralé (dospělé) fyzické vlastnosti.
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36 a týden 48
Tanner Score: Chlapci - Vývoj vnějších genitálií (změna od základní linie)
Časové okno: 12. týden, 24. týden, 36. týden a 48. týden
Sexuální vývoj (fyzické znaky) v pubertě byl hodnocen Tannerovým stagingem, systémem vyvinutý Marshallem a Tannerem ke kategorizaci pubertálního zrání. Tannerova stádia se běžně používají ke kategorizaci pubertálního zrání z hlediska sekvence, načasování a tempa. Tannerova stádia: minimum je stádium 1 = předpubertální fyzické vlastnosti a maximum je stádium 5 = plně zralé (dospělé) fyzické vlastnosti.
12. týden, 24. týden, 36. týden a 48. týden
Tanner Score: Chlapci a dívky - ochlupení na ohanbí
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36 a týden 48
Sexuální vývoj (fyzické znaky) v pubertě byl hodnocen Tannerovým stagingem, systémem vyvinutý Marshallem a Tannerem ke kategorizaci pubertálního zrání. Tannerova stádia se běžně používají ke kategorizaci pubertálního zrání z hlediska sekvence, načasování a tempa. Tannerova stádia: minimum je stádium 1 = předpubertální fyzické vlastnosti a maximum je stádium 5 = plně zralé (dospělé) fyzické vlastnosti.
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36 a týden 48
Tanner Score: Chlapci a dívky – ochlupení na ohanbí (změna od základní linie)
Časové okno: 12. týden, 24. týden, 36. týden a 48. týden
Sexuální vývoj (fyzické znaky) v pubertě byl hodnocen Tannerovým stagingem, systémem vyvinutý Marshallem a Tannerem ke kategorizaci pubertálního zrání. Tannerova stádia se běžně používají ke kategorizaci pubertálního zrání z hlediska sekvence, načasování a tempa. Tannerova stádia: minimum je stádium 1 = předpubertální fyzické vlastnosti a maximum je stádium 5 = plně zralé (dospělé) fyzické vlastnosti.
12. týden, 24. týden, 36. týden a 48. týden
Tanner Skóre: Dívky - Vývoj prsou
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36 a týden 48
Sexuální vývoj (fyzické znaky) v pubertě byl hodnocen Tannerovým stagingem, systémem vyvinutý Marshallem a Tannerem ke kategorizaci pubertálního zrání. Tannerova stádia se běžně používají ke kategorizaci pubertálního zrání z hlediska sekvence, načasování a tempa. Tannerova stádia: minimum je stádium 1 = předpubertální fyzické vlastnosti a maximum je stádium 5 = plně zralé (dospělé) fyzické vlastnosti.
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 36 a týden 48
Tanner Score: Girls – Vývoj prsou (změna od základní linie)
Časové okno: 12. týden, 24. týden, 36. týden a 48. týden
Sexuální vývoj (fyzické znaky) v pubertě byl hodnocen Tannerovým stagingem, systémem vyvinutý Marshallem a Tannerem ke kategorizaci pubertálního zrání. Tannerova stádia se běžně používají ke kategorizaci pubertálního zrání z hlediska sekvence, načasování a tempa. Tannerova stádia: minimum je stádium 1 = předpubertální fyzické vlastnosti a maximum je stádium 5 = plně zralé (dospělé) fyzické vlastnosti.
12. týden, 24. týden, 36. týden a 48. týden

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výška
Časové okno: Screening, základní linie, týden 4, týden 12, týden 20, týden 24, týden 36, týden 44 a týden 48
Výška v každém dostupném bodě měření. Základní linie je definována jako poslední nepřehlédnutelné měření výšky shromážděné před nebo v den první injekce.
Screening, základní linie, týden 4, týden 12, týden 20, týden 24, týden 36, týden 44 a týden 48
Kostní věk
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Kostní věk v každém dostupném bodě měření.
Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Progrese kostního věku
Časové okno: Týden 24 a týden 48
Progrese kostního věku v každém dostupném bodě měření po základním měření. Progrese kostního věku je definována jako (((změna od výchozí hodnoty)/(základní hodnota)) x 100), což je procentuální změna od výchozí hodnoty.
Týden 24 a týden 48
Poměr kostního věku k chronologickému věku v době měření (procentuální změna oproti výchozí hodnotě)
Časové okno: Týden 24 a týden 48
Poměr kostního věku k chronologickému věku v době měření je kostní věk/věk při hodnocení kostního věku.
Týden 24 a týden 48
Poměr kostního věku k chronologickému věku na začátku studie (procentuální změna oproti výchozí hodnotě)
Časové okno: Týden 24 a týden 48
Posun kostního věku byl hodnocen vzhledem k chronologickému věku v každém daném bodě měření. Procentuální změna od výchozího stavu je: 100 x (změna od výchozí hodnoty při návštěvě po základním stavu / výchozí hodnota).
Týden 24 a týden 48
Poměr kostního věku k chronologickému věku na začátku studie
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Posun kostního věku byl hodnocen vzhledem k chronologickému věku v každém daném bodě měření. Poměr kostního věku k chronologickému věku na začátku studie je kostní věk/věk při první injekci.
Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Hodnocení antagonisty GnRH
Časové okno: 2. týden, 4. týden, 12. týden, 20. týden, 24. týden, 26. týden, 36. týden, 44. týden a 48.
Hodnocení antagonisty GnRH probíhalo po dobu dvou týdnů po každé léčbě a při každé návštěvě pro posouzení symptomů vzplanutí. Procento subjektů, které potvrzují (nebo jejichž rodič/opatrovník potvrzuje) každou doménu symptomů v globálním rozhovoru.
2. týden, 4. týden, 12. týden, 20. týden, 24. týden, 26. týden, 36. týden, 44. týden a 48.
Procento subjektů se supresí FSH, estradiolu, estradiolu (HS) a testosteronu měřeno hladinami v krvi.
Časové okno: 12. týden, 24. týden, 36. týden a 48. týden
Procento subjektů se supresí FSH, estradiolu a testosteronu na prepubertální hladiny (FSH < 2,5 mIU/ml, estradiol < 20 pg/ml a testosteron < 28,4 ng/dl) v každém dostupném časovém bodě.
12. týden, 24. týden, 36. týden a 48. týden
Změny v poměru LH/FSH
Časové okno: Screening (Pre&Post GnRHa stimulační test), základní linie (0,1,4,6 hodin po injekci), týden 4, týden 12 (pre&post GnRHa stimulační test), týden 20, týden 24 (pre&post GnRHa stimulační test), týden 36 ( Test stimulace GnRHa před a po něm), týden 44 a týden 48 (test stimulace GnRHa před a po něm)
Změny v poměru LH/FSH v každém časovém bodě od screeningu do konce studie
Screening (Pre&Post GnRHa stimulační test), základní linie (0,1,4,6 hodin po injekci), týden 4, týden 12 (pre&post GnRHa stimulační test), týden 20, týden 24 (pre&post GnRHa stimulační test), týden 36 ( Test stimulace GnRHa před a po něm), týden 44 a týden 48 (test stimulace GnRHa před a po něm)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tolmar Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Peggy Schorr, orphan reach USA, LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

5. září 2018

Dokončení studie (Aktuální)

5. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. května 2015

První zveřejněno (Odhad)

25. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2020

Naposledy ověřeno

1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TOL2581A

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Předčasná puberta, centrální

Klinické studie na Leuprolid acetát 45 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit