Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Leuprolide Acetate Injiserbar Suspensjon i Behandling av Sentral Precocious Pubertet

19. mai 2020 oppdatert av: Tolmar Inc.

En åpen, enkeltarms, multisenterstudie om effektivitet, sikkerhet og farmakokinetikk av leuprolidacetat 45 mg for injiserbar suspensjon kontrollert frigjøring hos personer med sentral (gonadotropinavhengig) tidlig pubertet

Denne studien bestemmer effektiviteten av leuprolidacetat 45 mg for injiserbar suspensjon for behandling av barn med sentral tidlig pubertet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Leuprolidacetat er en GnRH-agonist som hemmer hypofysegonadotropinsekresjon ved å binde seg til GnRH-reseptorene og blokkere nedstrøms hormonsyntese. Den jevne reduksjonen i hormonsyntesen (LH og FSH) fører til en undertrykkelse av testikkel- og ovariesteroidogenese. Hos barn med CPP forstyrrer denne jevne nedgangen i hormonsyntese utviklingen av puberteten.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • University of Calgary, Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile, 8330074
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
      • Santiago, Metropolitana, Chile, 8360160
        • Instituto de Investigaciones Materno Infantil (IDIMI)
    • Second Region
      • Antofagasta, Second Region, Chile, 1270001
        • Hospital Regional de Antofagasta Leonardo Guzman
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Endocrine
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74135
        • University of Oklahoma College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Mexico
      • Durango, Mexico, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia, A.C.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64460
        • Hospital Unversitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • The Liggins Institute, University of Auckland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 9 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kvinner i alderen 2 til 8 år (inklusive) eller menn i alderen 2 til 9 år (inklusive)
  • Bekreftet diagnose av CPP innen 12 måneder etter baseline-besøk (dag 0), men har ikke mottatt tidligere GnRH-agonistbehandling for CPP
  • Pubertal-type LH-respons etter en forkortet GnRHa-stimuleringstest før behandlingsstart
  • Klinisk bevis på pubertet, definert som Tanner stadium ≥ 2 for brystutvikling hos kvinner eller testikkelvolum ≥ 4 mL hos menn
  • Forskjellen mellom beinalder (Greulich og Pyle-metoden) og kronologisk alder ≥ 1 år

Ekskluderingskriterier:

  • Gonadotropin-uavhengig (perifer) tidlig pubertet
  • Tidligere eller nåværende GnRH-behandling for CPP
  • Tidligere eller nåværende behandling med medroksyprogesteronacetat, veksthormon eller insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1)
  • Diagnose av kortvoksthet (dvs. 2,25 standardavvik (SD) under gjennomsnittlig høyde for alder)
  • Kjent historie med anfall, epilepsi og/eller forstyrrelser i sentralnervesystemet som kan være assosiert med anfall eller kramper
  • Enhver annen medisinsk tilstand eller alvorlig sammenfallende sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, kan gjøre det uønsket for forsøkspersonen å delta i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tildelt intervensjon
Leuprolidacetat 45 mg vil bli administrert som en subkutan injeksjon med 6-måneders intervaller for den 12 måneder lange studieperioden.
Legemiddel: Leuprolidacetat 45 mg
Subkutan injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med undertrykkelse av toppstimulert luteiniserende hormon ved 6 måneder.
Tidsramme: 6 måneder
Supresjon av luteiniserende hormon (LH) er definert som toppstimulert LH <4 IE/L. Toppstimulert LH refererer til den maksimale LH-konsentrasjonen målt 30 minutter etter en gonadotropinfrigjørende hormonagonst (GnRHa) stimuleringstest.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av personer med undertrykkelse av luteiniserende hormon målt etter blodnivåer.
Tidsramme: Uke 12, Uke 24, Uke 36 og Uke 48
Prosentandel av forsøkspersoner med undertrykte LH-konsentrasjoner i serum (<4 IE/L) 30 minutter etter GnRHa-stimuleringstest på alle vurderte tidspunkter.
Uke 12, Uke 24, Uke 36 og Uke 48
Endringer i høydehastighet (veksthastighet)
Tidsramme: Uke 4, Uke 12, Uke 20, Uke 24, Uke 36, Uke 44 og Uke 48
Endringer i høydehastighet (veksthastighet) ved alle studietidspunkter etter screening til studieslutt. Veksthastighet er definert for hvert besøk som endring fra baseline / [(antall uker siden baseline)/52]. Uke 48: Endring fra uke 24 veksthastighet er definert som endring fra uke 24 til uke 48 / [(antall uker siden uke 24)/52].
Uke 4, Uke 12, Uke 20, Uke 24, Uke 36, Uke 44 og Uke 48
Benalderforhold til kronologisk alder på målingstidspunktet
Tidsramme: Uke 24 og uke 48
Benalderforhold til kronologisk alder på målingstidspunktet er beinalder/alder ved vurdering av beinalder.
Uke 24 og uke 48
Prosentvis endring fra grunnlinje i høyde
Tidsramme: Uke 4, Uke 12, Uke 20, Uke 24, Uke 36, Uke 44 og Uke 48
Prosentendringen fra baseline i høyden ved hver tilgjengelig post-baseline-måling. Prosentvis endring er definert som (((endring fra grunnlinje)/(grunnlinje)) x 100).
Uke 4, Uke 12, Uke 20, Uke 24, Uke 36, Uke 44 og Uke 48
Tanner-score: Gutter - Utvikling av ytre kjønnsorganer
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
Seksuell utvikling (fysiske tegn) i puberteten ble vurdert ved Tanner staging, et system utviklet av Marshall og Tanner for å kategorisere pubertetsmodning. Tanner-stadier brukes ofte til å kategorisere pubertetsmodning når det gjelder sekvens, timing og tempo. Tanner-stadier: minimum er trinn 1 = fysiske egenskaper før puberteten og maksimum er trinn 5 = fullt modne (voksen) fysiske egenskaper.
Baseline, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
Tanner-score: Gutter - Utvikling av ytre kjønnsorganer (endring fra grunnlinje)
Tidsramme: Uke 12, Uke 24, Uke 36 og Uke 48
Seksuell utvikling (fysiske tegn) i puberteten ble vurdert ved Tanner staging, et system utviklet av Marshall og Tanner for å kategorisere pubertetsmodning. Tanner-stadier brukes ofte til å kategorisere pubertetsmodning når det gjelder sekvens, timing og tempo. Tanner-stadier: minimum er trinn 1 = fysiske egenskaper før puberteten og maksimum er trinn 5 = fullt modne (voksen) fysiske egenskaper.
Uke 12, Uke 24, Uke 36 og Uke 48
Tanner Poeng: Gutter og jenter - Kjønnshår
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
Seksuell utvikling (fysiske tegn) i puberteten ble vurdert ved Tanner staging, et system utviklet av Marshall og Tanner for å kategorisere pubertetsmodning. Tanner-stadier brukes ofte til å kategorisere pubertetsmodning når det gjelder sekvens, timing og tempo. Tanner-stadier: minimum er trinn 1 = fysiske egenskaper før puberteten og maksimum er trinn 5 = fullt modne (voksen) fysiske egenskaper.
Baseline, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
Tanner-score: Gutter og jenter – kjønnshår (endring fra grunnlinje)
Tidsramme: Uke 12, Uke 24, Uke 36 og Uke 48
Seksuell utvikling (fysiske tegn) i puberteten ble vurdert ved Tanner staging, et system utviklet av Marshall og Tanner for å kategorisere pubertetsmodning. Tanner-stadier brukes ofte til å kategorisere pubertetsmodning når det gjelder sekvens, timing og tempo. Tanner-stadier: minimum er trinn 1 = fysiske egenskaper før puberteten og maksimum er trinn 5 = fullt modne (voksen) fysiske egenskaper.
Uke 12, Uke 24, Uke 36 og Uke 48
Tanner Poeng: Jenter - Brystutvikling
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
Seksuell utvikling (fysiske tegn) i puberteten ble vurdert ved Tanner staging, et system utviklet av Marshall og Tanner for å kategorisere pubertetsmodning. Tanner-stadier brukes ofte til å kategorisere pubertetsmodning når det gjelder sekvens, timing og tempo. Tanner-stadier: minimum er trinn 1 = fysiske egenskaper før puberteten og maksimum er trinn 5 = fullt modne (voksen) fysiske egenskaper.
Baseline, uke 12, uke 24, uke 36 og uke 48
Tanner-score: Jenter - Brystutvikling (endring fra baseline)
Tidsramme: Uke 12, Uke 24, Uke 36 og Uke 48
Seksuell utvikling (fysiske tegn) i puberteten ble vurdert ved Tanner staging, et system utviklet av Marshall og Tanner for å kategorisere pubertetsmodning. Tanner-stadier brukes ofte til å kategorisere pubertetsmodning når det gjelder sekvens, timing og tempo. Tanner-stadier: minimum er trinn 1 = fysiske egenskaper før puberteten og maksimum er trinn 5 = fullt modne (voksen) fysiske egenskaper.
Uke 12, Uke 24, Uke 36 og Uke 48

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Høyde
Tidsramme: Screening, baseline, uke 4, uke 12, uke 20, uke 24, uke 36, uke 44 og uke 48
Høyde ved hvert tilgjengelig målepunkt. Baseline er definert som den siste ikke-manglende høydemålingen samlet før eller på datoen for første injeksjon.
Screening, baseline, uke 4, uke 12, uke 20, uke 24, uke 36, uke 44 og uke 48
Benalder
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 48
Benalder ved hvert tilgjengelig målepunkt.
Baseline, uke 24 og uke 48
Benalderprogresjon
Tidsramme: Uke 24 og uke 48
Benalderprogresjon ved hvert tilgjengelig post-baseline-målepunkt. Benalderprogresjon er definert som (((endring fra baseline)/(baseline)) x 100), som er prosentvis endring fra baseline.
Uke 24 og uke 48
Benalderforhold til kronologisk alder på målingstidspunktet (prosentvis endring fra baseline)
Tidsramme: Uke 24 og uke 48
Benalderforhold til kronologisk alder på målingstidspunktet er beinalder/alder ved vurdering av beinalder.
Uke 24 og uke 48
Benalderforhold til kronologisk alder ved studiestart (prosentvis endring fra baseline)
Tidsramme: Uke 24 og uke 48
Benalderfremgang ble evaluert i forhold til kronologisk alder ved hvert gitt målepunkt. Prosentvis endring fra baseline er: 100 x (endringen fra baseline-verdi ved besøk etter baseline / baseline-verdi).
Uke 24 og uke 48
Benalderforhold til kronologisk alder ved studiestart
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 48
Benalderfremgang ble evaluert i forhold til kronologisk alder ved hvert gitt målepunkt. Benalderforhold til kronologisk alder ved studiestart er beinalder/alder ved første injeksjon.
Baseline, uke 24 og uke 48
GnRH-antagonistevaluering
Tidsramme: Uke 2, Uke 4, Uke 12, Uke 20, Uke 24, Uke 26, Uke 36, Uke 44 og Uke 48
GnRH-antagonist-evaluering skjedde i to uker etter hver behandling og ved hvert besøk for å vurdere blusssymptomer. Prosentandelen av forsøkspersoner som bekrefter (eller hvis foreldre/foresatte bekrefter) hvert symptomdomene i det globale intervjuet.
Uke 2, Uke 4, Uke 12, Uke 20, Uke 24, Uke 26, Uke 36, Uke 44 og Uke 48
Prosentandel av personer med undertrykkelse av FSH, østradiol, østradiol (HS) og testosteron målt etter blodnivåer.
Tidsramme: Uke 12, Uke 24, Uke 36 og Uke 48
Prosentandelen av personer med FSH-, østradiol- og testosteronundertrykkelse til prepubertale nivåer (FSH < 2,5 mIU/mL, østradiol < 20 pg/mL og testosteron < 28,4 ng/dL) ved hvert tilgjengelig tidspunkt.
Uke 12, Uke 24, Uke 36 og Uke 48
Endringer i forholdet mellom LH/FSH
Tidsramme: Screening (Pre&Post GnRHa Stim Test), Baseline (0,1,4,6 timer etter injeksjon), Uke 4, Uke 12 (Pre&Post GnRHa Stim Test), Uke 20, Uke 24 (Pre&Post GnRHa Stim Test), Uke 36 ( Pre&Post GnRHa Stim Test), uke 44 og uke 48 (Pre&Post GnRHa Stim Test)
Endringer i forholdet mellom LH/FSH på hvert tidspunkt fra screening til slutten av studien
Screening (Pre&Post GnRHa Stim Test), Baseline (0,1,4,6 timer etter injeksjon), Uke 4, Uke 12 (Pre&Post GnRHa Stim Test), Uke 20, Uke 24 (Pre&Post GnRHa Stim Test), Uke 36 ( Pre&Post GnRHa Stim Test), uke 44 og uke 48 (Pre&Post GnRHa Stim Test)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tolmar Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Peggy Schorr, orphan reach USA, LLC

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

5. september 2018

Studiet fullført (Faktiske)

5. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

25. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2020

Sist bekreftet

1. mai 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TOL2581A

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere