Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Leuprolide Acetate Injicerable Suspension vid behandling av central tidig pubertet

19 maj 2020 uppdaterad av: Tolmar Inc.

En öppen, enkelarms-, multicenterstudie om effektivitet, säkerhet och farmakokinetik av leuprolidacetat 45 mg för injicerbar suspension med kontrollerad frisättning hos patienter med central (gonadotropinberoende) tidig pubertet

Denna studie bestämmer effektiviteten av leuprolidacetat 45 mg för injicerbar suspension för behandling av barn med central tidig pubertet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Leuprolidacetat är en GnRH-agonist som hämmar hypofysgonadotropinsekretion genom att binda till GnRH-receptorerna och blockera nedströms hormonsyntes. Den stadiga minskningen av hormonsyntesen (LH och FSH) leder till ett undertryckande av testikel- och äggstockssteroidogenes. Hos barn med CPP stör denna stadiga minskning av hormonsyntes utvecklingen av puberteten.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

64

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile, 8330074
        • Pontificia universidad catolica de Chile
      • Santiago, Metropolitana, Chile, 8360160
        • Instituto de Investigaciones Materno Infantil (IDIMI)
    • Second Region
      • Antofagasta, Second Region, Chile, 1270001
        • Hospital Regional de Antofagasta Leonardo Guzman
  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55414
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Endocrine
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74135
        • University of Oklahoma College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • University of Calgary, Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Mcgill University Health Centre
  • Mexiko
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia, A.C.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko, 64460
        • Hospital Unversitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1023
        • The Liggins Institute, University of Auckland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 9 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kvinnor i åldern 2 till 8 år (inklusive) eller män i åldern 2 till 9 år (inklusive)
  • Bekräftad diagnos av CPP inom 12 månader efter baslinjebesöket (dag 0) men har inte fått tidigare GnRH-agonistbehandling för CPP
  • LH-svar av pubertaltyp efter ett förkortat GnRHa-stimuleringstest innan behandlingsstart
  • Kliniska bevis för pubertet, definierat som Tanner stadium ≥ 2 för bröstutveckling hos kvinnor eller testikelvolym ≥ 4 mL hos män
  • Skillnad mellan benålder (Greulich och Pyle-metoden) och kronologisk ålder ≥ 1 år

Exklusions kriterier:

  • Gonadotropinoberoende (perifer) brådmogen pubertet
  • Tidigare eller aktuell GnRH-behandling för CPP
  • Tidigare eller aktuell behandling med medroxiprogesteronacetat, tillväxthormon eller insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1)
  • Diagnos av kortväxthet (dvs 2,25 standardavvikelser (SD) under medelhöjden för ålder)
  • Känd historia av anfall, epilepsi och/eller störningar i centrala nervsystemet som kan vara associerade med anfall eller kramper
  • Alla andra medicinska tillstånd eller allvarliga tillkommande sjukdomar som, enligt utredarens uppfattning, kan göra det oönskat för försökspersonen att delta i studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tilldelad intervention
Leuprolidacetat 45 mg kommer att administreras som en subkutan injektion med 6 månaders intervall under den 12 månader långa studieperioden.
Läkemedel: Leuprolidacetat 45 mg
Subkutan injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med dämpning av toppstimulerat luteiniserande hormon vid 6 månader.
Tidsram: 6 månader
Undertryckning av luteiniserande hormon (LH) definieras som toppstimulerad LH <4 IE/L. Toppstimulerad LH avser den maximala LH-koncentrationen uppmätt 30 minuter efter ett gonadotropinfrisättande hormonagonst (GnRHa)-stimuleringstest.
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av försökspersoner med dämpning av luteiniserande hormon mätt med blodnivåer.
Tidsram: Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Andel försökspersoner med undertryckta LH-koncentrationer i serum (<4 IE/L) 30 minuter efter GnRHa-stimuleringstest vid alla bedömda tidpunkter.
Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Förändringar i höjdhastighet (tillväxthastighet)
Tidsram: Vecka 4, Vecka 12, Vecka 20, Vecka 24, Vecka 36, ​​Vecka 44 och Vecka 48
Förändringar i höjdhastighet (tillväxthastighet) vid alla studietidpunkter efter screening till slutet av studien. Tillväxthastighet definieras för varje besök som förändring från baslinjen / [(antal veckor sedan baslinjen)/52]. Vecka 48: Förändring från vecka 24 tillväxthastighet definieras som förändring från vecka 24 till vecka 48 / [(antal veckor sedan vecka 24)/52].
Vecka 4, Vecka 12, Vecka 20, Vecka 24, Vecka 36, ​​Vecka 44 och Vecka 48
Benåldersförhållande till kronologisk ålder vid tidpunkten för mätning
Tidsram: Vecka 24 och vecka 48
Benåldersförhållande till kronologisk ålder vid tidpunkten för mätning är benålder/ålder vid bedömning av benålder.
Vecka 24 och vecka 48
Procentuell förändring från baslinjen i höjd
Tidsram: Vecka 4, Vecka 12, Vecka 20, Vecka 24, Vecka 36, ​​Vecka 44 och Vecka 48
Den procentuella förändringen från baslinjen i höjd vid varje tillgänglig mätning efter baslinje. Procentuell förändring definieras som (((förändring från baslinje)/(baslinje)) x 100).
Vecka 4, Vecka 12, Vecka 20, Vecka 24, Vecka 36, ​​Vecka 44 och Vecka 48
Tanner Poäng: Pojkar - Utveckling av yttre könsorgan
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
Sexuell utveckling (fysiska tecken) i puberteten utvärderades med Tanner staging, ett system utvecklat av Marshall och Tanner för att kategorisera pubertetsmognad. Tanner-stadier används vanligtvis för att kategorisera pubertetsmognad i termer av sekvens, timing och tempo. Garvningsstadier: minimum är Steg 1 = fysiska egenskaper före puberteten och maximum är Steg 5 = fullständigt mogna (vuxna) fysiska egenskaper.
Baslinje, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
Tanner-resultat: Pojkar - Utveckling av yttre könsorgan (förändring från baslinjen)
Tidsram: Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Sexuell utveckling (fysiska tecken) i puberteten utvärderades med Tanner staging, ett system utvecklat av Marshall och Tanner för att kategorisera pubertetsmognad. Tanner-stadier används vanligtvis för att kategorisera pubertetsmognad i termer av sekvens, timing och tempo. Garvningsstadier: minimum är Steg 1 = fysiska egenskaper före puberteten och maximum är Steg 5 = fullständigt mogna (vuxna) fysiska egenskaper.
Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Tanner Poäng: Pojkar och flickor - Blygdhår
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
Sexuell utveckling (fysiska tecken) i puberteten utvärderades med Tanner staging, ett system utvecklat av Marshall och Tanner för att kategorisera pubertetsmognad. Tanner-stadier används vanligtvis för att kategorisera pubertetsmognad i termer av sekvens, timing och tempo. Garvningsstadier: minimum är Steg 1 = fysiska egenskaper före puberteten och maximum är Steg 5 = fullständigt mogna (vuxna) fysiska egenskaper.
Baslinje, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
Tanner-resultat: pojkar och flickor - könshår (förändring från baslinjen)
Tidsram: Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Sexuell utveckling (fysiska tecken) i puberteten utvärderades med Tanner staging, ett system utvecklat av Marshall och Tanner för att kategorisera pubertetsmognad. Tanner-stadier används vanligtvis för att kategorisera pubertetsmognad i termer av sekvens, timing och tempo. Garvningsstadier: minimum är Steg 1 = fysiska egenskaper före puberteten och maximum är Steg 5 = fullständigt mogna (vuxna) fysiska egenskaper.
Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Tanner Poäng: Flickor - Bröstutveckling
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
Sexuell utveckling (fysiska tecken) i puberteten utvärderades med Tanner staging, ett system utvecklat av Marshall och Tanner för att kategorisera pubertetsmognad. Tanner-stadier används vanligtvis för att kategorisera pubertetsmognad i termer av sekvens, timing och tempo. Garvningsstadier: minimum är Steg 1 = fysiska egenskaper före puberteten och maximum är Steg 5 = fullständigt mogna (vuxna) fysiska egenskaper.
Baslinje, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
Tanner-resultat: Flickor - Bröstutveckling (förändring från baslinjen)
Tidsram: Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Sexuell utveckling (fysiska tecken) i puberteten utvärderades med Tanner staging, ett system utvecklat av Marshall och Tanner för att kategorisera pubertetsmognad. Tanner-stadier används vanligtvis för att kategorisera pubertetsmognad i termer av sekvens, timing och tempo. Garvningsstadier: minimum är Steg 1 = fysiska egenskaper före puberteten och maximum är Steg 5 = fullständigt mogna (vuxna) fysiska egenskaper.
Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Höjd
Tidsram: Screening, Baseline, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 20, Vecka 24, Vecka 36, ​​Vecka 44 och Vecka 48
Höjd vid varje tillgänglig mätpunkt. Baslinje definieras som den sista icke-saknade höjdmätningen som samlats in före eller på datumet för den första injektionen.
Screening, Baseline, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 20, Vecka 24, Vecka 36, ​​Vecka 44 och Vecka 48
Benålder
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och vecka 48
Benålder vid varje tillgänglig mätpunkt.
Baslinje, vecka 24 och vecka 48
Benåldersprogression
Tidsram: Vecka 24 och vecka 48
Benåldersprogression vid varje tillgänglig mätpunkt efter baslinjen. Benåldersprogression definieras som (((förändring från baslinje)/(baslinje)) x 100), vilket är procentuell förändring från baslinje.
Vecka 24 och vecka 48
Benåldersförhållande till kronologisk ålder vid tidpunkten för mätning (procentuell förändring från baslinjen)
Tidsram: Vecka 24 och vecka 48
Benåldersförhållande till kronologisk ålder vid tidpunkten för mätning är benålder/ålder vid bedömning av benålder.
Vecka 24 och vecka 48
Benåldersförhållande till kronologisk ålder vid studiestart (procentuell förändring från baslinjen)
Tidsram: Vecka 24 och vecka 48
Benålderns framsteg utvärderades i förhållande till kronologisk ålder vid varje given mätpunkt. Procentuell förändring från baslinjen är: 100 x (ändringen från baslinjevärdet vid besöket efter baslinje/baslinjevärdet).
Vecka 24 och vecka 48
Benåldersförhållande till kronologisk ålder vid studiestart
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och vecka 48
Benålderns framsteg utvärderades i förhållande till kronologisk ålder vid varje given mätpunkt. Benåldersförhållande till kronologisk ålder vid studiestart är benålder/ålder vid första injektionen.
Baslinje, vecka 24 och vecka 48
GnRH-antagonistutvärdering
Tidsram: Vecka 2, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 20, Vecka 24, Vecka 26, Vecka 36, ​​Vecka 44 och Vecka 48
Utvärdering av GnRH-antagonister skedde under tvåveckorsperioden efter varje behandling och vid varje besök för att bedöma flaresymtom. Procentandelen av försökspersoner som bekräftar (eller vars förälder/vårdnadshavare bekräftar) varje symptomdomän i den globala intervjun.
Vecka 2, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 20, Vecka 24, Vecka 26, Vecka 36, ​​Vecka 44 och Vecka 48
Andel försökspersoner med dämpning av FSH, östradiol, östradiol (HS) och testosteron mätt med blodnivåer.
Tidsram: Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Andelen försökspersoner med FSH-, östradiol- och testosteron-suppression till prepubertala nivåer (FSH < 2,5 mIU/mL, estradiol < 20 pg/mL och testosteron < 28,4 ng/dL) vid varje tillgänglig tidpunkt.
Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36 och Vecka 48
Förändringar i förhållandet LH/FSH
Tidsram: Screening (Pre&Post GnRHa Stim Test), Baseline (0,1,4,6 timmar efter injektion), Vecka 4, Vecka 12 (Pre&Post GnRHa Stim Test), Vecka 20, Vecka 24 (Pre&Post GnRHa Stim Test), Vecka 36 ( Pre&Post GnRHa Stim Test), Vecka 44 och Vecka 48 (Pre&Post GnRHa Stim Test)
Förändringar i förhållandet mellan LH/FSH vid varje tidpunkt från screening till slutet av studien
Screening (Pre&Post GnRHa Stim Test), Baseline (0,1,4,6 timmar efter injektion), Vecka 4, Vecka 12 (Pre&Post GnRHa Stim Test), Vecka 20, Vecka 24 (Pre&Post GnRHa Stim Test), Vecka 36 ( Pre&Post GnRHa Stim Test), Vecka 44 och Vecka 48 (Pre&Post GnRHa Stim Test)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Tolmar Inc.

Utredare

  • Studierektor: Peggy Schorr, orphan reach USA, LLC

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 augusti 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

5 september 2018

Avslutad studie (Faktisk)

5 september 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2015

Första postat (Uppskatta)

25 maj 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juni 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2020

Senast verifierad

1 maj 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TOL2581A

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Brådmogen pubertet, Central

Kliniska prövningar på Leuprolidacetat 45 mg

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera