Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Leuprolide Acetat Injicerbar Suspension i Behandling af Central Precocious Pubertet

19. maj 2020 opdateret af: Tolmar Inc.

En åben-label, enkeltarms, multicenterundersøgelse af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af leuprolidacetat 45 mg til injicerbar suspension kontrolleret frigivelse hos forsøgspersoner med central (gonadotropinafhængig) tidlig pubertet

Denne undersøgelse bestemmer effektiviteten af ​​leuprolidacetat 45 mg til injicerbar suspension til behandling af børn med central tidlig pubertet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Leuprolidacetat er en GnRH-agonist, der hæmmer hypofysegonadotropinsekretion ved at binde sig til GnRH-receptorerne og blokere nedstrøms hormonsyntese. Det konstante fald i hormonsyntesen (LH og FSH) fører til en undertrykkelse af testikel- og ovariesteroidogenese. Hos børn med CPP forstyrrer dette konstante fald i hormonsyntesen udviklingen af ​​puberteten.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Ninos
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • University of Calgary, Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile, 8330074
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Metropolitana, Chile, 8360160
        • Instituto de Investigaciones Materno Infantil (IDIMI)
    • Second Region
      • Antofagasta, Second Region, Chile, 1270001
        • Hospital Regional de Antofagasta Leonardo Guzman
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55414
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Endocrine
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74135
        • University of Oklahoma College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation
  • Mexico
      • Durango, Mexico, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia, A.C.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64460
        • Hospital Unversitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • The Liggins Institute, University of Auckland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 9 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvinder i alderen 2 til 8 år (inklusive) eller mænd i alderen 2 til 9 år (inklusive)
  • Bekræftet diagnose af CPP inden for 12 måneder efter baselinebesøg (dag 0), men har ikke modtaget tidligere GnRH-agonistbehandling for CPP
  • Pubertal-type LH-respons efter en forkortet GnRHa-stimuleringstest før behandlingsstart
  • Klinisk evidens for pubertet, defineret som Tanner stadium ≥ 2 for brystudvikling hos kvinder eller testikelvolumen ≥ 4 ml hos mænd
  • Forskel mellem knoglealder (Greulich og Pyle-metoden) og kronologisk alder ≥ 1 år

Ekskluderingskriterier:

  • Gonadotropin-uafhængig (perifer) tidlig pubertet
  • Tidligere eller nuværende GnRH-behandling for CPP
  • Tidligere eller nuværende behandling med medroxyprogesteronacetat, væksthormon eller insulinlignende vækstfaktor-1 (IGF-1)
  • Diagnose af kort statur (dvs. 2,25 standardafvigelser (SD) under middelhøjden for alder)
  • Kendt historie med anfald, epilepsi og/eller forstyrrelser i centralnervesystemet, der kan være forbundet med anfald eller kramper
  • Enhver anden medicinsk tilstand eller alvorlig sammenfaldende sygdom, der efter investigatorens mening kan gøre det uønsket for forsøgspersonen at deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tildelt intervention
Leuprolidacetat 45 mg vil blive administreret som en subkutan injektion med 6-måneders intervaller i den 12 måneder lange undersøgelsesperiode.
Medicin: Leuprolidacetat 45 mg
Subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med undertrykkelse af peak-stimuleret luteiniserende hormon efter 6 måneder.
Tidsramme: 6 måneder
Undertrykkelse af luteiniserende hormon (LH) er defineret som peak-stimuleret LH <4 IE/L. Peak-stimuleret LH refererer til den maksimale LH-koncentration målt 30 minutter efter en gonadotropin-frigivende hormon agonst (GnRHa) stimulationstest.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner med suppression af luteiniserende hormon målt ved blodniveauer.
Tidsramme: Uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Procentdel af forsøgspersoner med undertrykte serum-LH-koncentrationer (<4 IE/L) 30 minutter efter GnRHa-stimuleringstest på alle vurderede tidspunkter.
Uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Ændringer i højdehastighed (væksthastighed)
Tidsramme: Uge 4, Uge 12, Uge 20, Uge 24, Uge 36, Uge 44 og Uge 48
Ændringer i højdehastighed (væksthastighed) på alle undersøgelsestidspunkter efter screening til afslutning af undersøgelsen. Væksthastighed er defineret for hvert besøg som ændring fra baseline / [(antal uger siden baseline)/52]. Uge 48: Ændring fra uge 24 væksthastighed er defineret som ændring fra uge 24 til uge 48 / [(antal uger siden uge 24)/52].
Uge 4, Uge 12, Uge 20, Uge 24, Uge 36, Uge 44 og Uge 48
Knoglealdersforhold til kronologisk alder på målingstidspunktet
Tidsramme: Uge 24 og uge 48
Knoglealderforhold til kronologisk alder på målingstidspunktet er knoglealder/alder ved vurdering af knoglealder.
Uge 24 og uge 48
Procent ændring fra basislinje i højde
Tidsramme: Uge 4, Uge 12, Uge 20, Uge 24, Uge 36, Uge 44 og Uge 48
Den procentvise ændring fra baseline i højden ved hver tilgængelig post-baseline-måling. Procent ændring er defineret som (((ændring fra baseline)/(baseline)) x 100).
Uge 4, Uge 12, Uge 20, Uge 24, Uge 36, Uge 44 og Uge 48
Tanner Scores: Drenge - Udvikling af ydre kønsorganer
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Seksuel udvikling (fysiske tegn) i puberteten blev vurderet ved Tanner staging, et system udviklet af Marshall og Tanner til at kategorisere pubertal modning. Tanner-stadier bruges almindeligvis til at kategorisere pubertetsmodning i form af sekvens, timing og tempo. Garverstadier: minimum er trin 1 = fysiske egenskaber før puberteten og maksimum er trin 5 = fuldt modne (voksne) fysiske egenskaber.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Tanner-resultater: Drenge - Udvikling af ydre kønsorganer (ændring fra baseline)
Tidsramme: Uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Seksuel udvikling (fysiske tegn) i puberteten blev vurderet ved Tanner staging, et system udviklet af Marshall og Tanner til at kategorisere pubertal modning. Tanner-stadier bruges almindeligvis til at kategorisere pubertetsmodning i form af sekvens, timing og tempo. Garverstadier: minimum er trin 1 = fysiske egenskaber før puberteten og maksimum er trin 5 = fuldt modne (voksne) fysiske egenskaber.
Uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Tanner-resultater: Drenge og piger - kønshår
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Seksuel udvikling (fysiske tegn) i puberteten blev vurderet ved Tanner staging, et system udviklet af Marshall og Tanner til at kategorisere pubertal modning. Tanner-stadier bruges almindeligvis til at kategorisere pubertetsmodning i form af sekvens, timing og tempo. Garverstadier: minimum er trin 1 = fysiske egenskaber før puberteten og maksimum er trin 5 = fuldt modne (voksne) fysiske egenskaber.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Tanner-resultater: Drenge og piger - kønshår (ændring fra baseline)
Tidsramme: Uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Seksuel udvikling (fysiske tegn) i puberteten blev vurderet ved Tanner staging, et system udviklet af Marshall og Tanner til at kategorisere pubertal modning. Tanner-stadier bruges almindeligvis til at kategorisere pubertetsmodning i form af sekvens, timing og tempo. Garverstadier: minimum er trin 1 = fysiske egenskaber før puberteten og maksimum er trin 5 = fuldt modne (voksne) fysiske egenskaber.
Uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Tanner Scores: Piger - Brystudvikling
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Seksuel udvikling (fysiske tegn) i puberteten blev vurderet ved Tanner staging, et system udviklet af Marshall og Tanner til at kategorisere pubertal modning. Tanner-stadier bruges almindeligvis til at kategorisere pubertetsmodning i form af sekvens, timing og tempo. Garverstadier: minimum er trin 1 = fysiske egenskaber før puberteten og maksimum er trin 5 = fuldt modne (voksne) fysiske egenskaber.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Tanner-resultater: Piger - Brystudvikling (ændring fra baseline)
Tidsramme: Uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Seksuel udvikling (fysiske tegn) i puberteten blev vurderet ved Tanner staging, et system udviklet af Marshall og Tanner til at kategorisere pubertal modning. Tanner-stadier bruges almindeligvis til at kategorisere pubertetsmodning i form af sekvens, timing og tempo. Garverstadier: minimum er trin 1 = fysiske egenskaber før puberteten og maksimum er trin 5 = fuldt modne (voksne) fysiske egenskaber.
Uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Højde
Tidsramme: Screening, baseline, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​20, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​44 og uge 48
Højde ved hvert tilgængeligt målepunkt. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende højdemåling indsamlet før eller på datoen for første injektion.
Screening, baseline, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​20, uge ​​24, uge ​​36, uge ​​44 og uge 48
Knoglealder
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og uge 48
Knoglealder ved hvert tilgængeligt målepunkt.
Baseline, uge ​​24 og uge 48
Knoglealderprogression
Tidsramme: Uge 24 og uge 48
Knoglealderprogression ved hvert tilgængeligt post-baseline-målepunkt. Knoglealderprogression er defineret som (((ændring fra baseline)/(baseline)) x 100), hvilket er procentvis ændring fra baseline.
Uge 24 og uge 48
Knoglealdersforhold til kronologisk alder på målingstidspunktet (procent ændring fra baseline)
Tidsramme: Uge 24 og uge 48
Knoglealderforhold til kronologisk alder på målingstidspunktet er knoglealder/alder ved vurdering af knoglealder.
Uge 24 og uge 48
Knoglealdersforhold til kronologisk alder ved studiestart (procent ændring fra baseline)
Tidsramme: Uge 24 og uge 48
Knoglealderfremskridt blev evalueret i forhold til kronologisk alder ved hvert givet målepunkt. Procentvis ændring fra baseline er: 100 x (ændringen fra baseline værdi ved post-baseline besøg / baseline værdi).
Uge 24 og uge 48
Knoglealdersforhold til kronologisk alder ved studiestart
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og uge 48
Knoglealderfremskridt blev evalueret i forhold til kronologisk alder ved hvert givet målepunkt. Knoglealderforhold til kronologisk alder ved studiestart er knoglealder/alder ved første injektion.
Baseline, uge ​​24 og uge 48
GnRH-antagonist-evaluering
Tidsramme: Uge 2, Uge 4, Uge 12, Uge 20, Uge 24, Uge 26, Uge 36, Uge 44 og Uge 48
GnRH-antagonist-evaluering fandt sted i en periode på to uger efter hver behandling og ved hvert besøg for at vurdere flare-symptomer. Procentdelen af ​​forsøgspersoner, der bekræfter (eller hvis forælder/værge bekræfter) hvert symptomdomæne i det globale interview.
Uge 2, Uge 4, Uge 12, Uge 20, Uge 24, Uge 26, Uge 36, Uge 44 og Uge 48
Procentdel af forsøgspersoner med suppression af FSH, østradiol, østradiol (HS) og testosteron målt ved blodniveauer.
Tidsramme: Uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Procentdelen af ​​forsøgspersoner med undertrykkelse af FSH, østradiol og testosteron til præpubertale niveauer (FSH < 2,5 mIU/ml, østradiol < 20 pg/mL og testosteron < 28,4 ng/dL) på hvert tilgængeligt tidspunkt.
Uge 12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Ændringer i forholdet mellem LH/FSH
Tidsramme: Screening (Pre&Post GnRHa Stim Test), Baseline (0,1,4,6 timer efter injektion), Uge 4, Uge 12 (Pre&Post GnRHa Stim Test), Uge 20, Uge 24 (Pre&Post GnRHa Stim Test), Uge 36 ( Pre&Post GnRHa Stim Test), Uge 44 og Uge 48 (Pre&Post GnRHa Stim Test)
Ændringer i forholdet mellem LH/FSH på hvert tidspunkt fra screening til slutningen af ​​undersøgelsen
Screening (Pre&Post GnRHa Stim Test), Baseline (0,1,4,6 timer efter injektion), Uge 4, Uge 12 (Pre&Post GnRHa Stim Test), Uge 20, Uge 24 (Pre&Post GnRHa Stim Test), Uge 36 ( Pre&Post GnRHa Stim Test), Uge 44 og Uge 48 (Pre&Post GnRHa Stim Test)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tolmar Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Peggy Schorr, orphan reach USA, LLC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

5. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. maj 2015

Først opslået (Skøn)

25. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TOL2581A

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tidlig pubertet, Central

Kliniske forsøg med Leuprolidacetat 45 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner