Estudo da suspensão injetável de acetato de leuprolida no tratamento da puberdade precoce central
19 de maio de 2020 atualizado por: Tolmar Inc.
Um estudo aberto, de braço único e multicêntrico sobre a eficácia, segurança e farmacocinética do acetato de leuprolida 45 mg para liberação controlada por suspensão injetável em indivíduos com puberdade precoce central (dependente de gonadotropina)
Este estudo determina a eficácia do acetato de leuprolida 45 mg para suspensão injetável no tratamento de crianças com puberdade precoce central.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O acetato de leuprolida é um agonista de GnRH que inibe a secreção de gonadotrofina hipofisária ligando-se aos receptores de GnRH e bloqueando a síntese hormonal a jusante.
A diminuição constante na síntese hormonal (LH e FSH) leva a uma supressão da esteroidogênese testicular e ovariana.
Em crianças com DPC, essa diminuição constante na síntese hormonal interrompe a progressão da puberdade.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
64
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
- Hospital de Niños
-
-
-
-
-
Quebec, Canadá, G1V 4G2
- CHU de Quebec-Universite Laval
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- University of Calgary, Alberta Children's Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
Metropolitana
-
Santiago, Metropolitana, Chile, 8330074
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Metropolitana, Chile, 8360160
- Instituto de Investigaciones Materno Infantil (IDIMI)
-
-
Second Region
-
Antofagasta, Second Region, Chile, 1270001
- Hospital Regional de Antofagasta Leonardo Guzman
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- University of California, San Diego
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
- University of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Endocrine
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
- University of Oklahoma College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's
-
Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
-
-
-
-
-
Durango, México, 34000
- Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia, A.C.
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, México, 64460
- Hospital Unversitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
-
-
-
-
-
Auckland, Nova Zelândia, 1023
- The Liggins Institute, University of Auckland
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 9 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Mulheres de 2 a 8 anos (inclusive) ou homens de 2 a 9 anos (inclusive)
- Diagnóstico confirmado de CPP dentro de 12 meses da visita inicial (dia 0), mas não recebeu tratamento anterior com agonista de GnRH para CPP
- Resposta de LH do tipo puberal após um teste de estimulação abreviado de GnRHa antes do início do tratamento
- Evidência clínica de puberdade, definida como estágio de Tanner ≥ 2 para desenvolvimento mamário em mulheres ou volume testicular ≥ 4 mL em homens
- Diferença entre idade óssea (método de Greulich e Pyle) e idade cronológica ≥ 1 ano
Critério de exclusão:
- Puberdade precoce (periférica) independente de gonadotropina
- Tratamento anterior ou atual com GnRH para CPP
- Terapia anterior ou atual com acetato de medroxiprogesterona, hormônio do crescimento ou fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-1)
- Diagnóstico de baixa estatura (ou seja, 2,25 desvios padrão (DP) abaixo da altura média para a idade)
- História conhecida de convulsões, epilepsia e/ou distúrbios do sistema nervoso central que podem estar associados a convulsões ou convulsões
- Qualquer outra condição médica ou doença intercorrente grave que, na opinião do Investigador, possa tornar indesejável a participação do sujeito no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Intervenção Atribuída
O acetato de leuprolida 45 mg será administrado como uma injeção subcutânea em intervalos de 6 meses durante o período de estudo de 12 meses.
|
Injeção subcutânea
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Porcentagem de participantes com supressão do hormônio luteinizante estimulado por pico em 6 meses.
Prazo: 6 meses
|
A supressão do Hormônio Luteinizante (LH) é definida como pico de LH estimulado <4 UI/L.
O pico de LH estimulado refere-se à concentração máxima de LH medida 30 minutos após um teste de estimulação do hormônio liberador de gonadotropina agonista (GnRHa).
|
6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Porcentagem de indivíduos com supressão do hormônio luteinizante medido pelos níveis sanguíneos.
Prazo: Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
Porcentagem de indivíduos com concentrações séricas de LH suprimidas (<4 UI/L) 30 minutos após o teste de estimulação de GnRHa em todos os pontos de tempo avaliados.
|
Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
|
Mudanças na velocidade de altura (taxa de crescimento)
Prazo: Semana 4, Semana 12, Semana 20, Semana 24, Semana 36, Semana 44 e Semana 48
|
Alterações na velocidade de altura (taxa de crescimento) em todos os pontos de tempo do estudo após a triagem até o final do estudo.
A velocidade de crescimento é definida para cada visita como alteração da linha de base / [(número de semanas desde a linha de base)/52].
Semana 48: Mudança da velocidade de crescimento da Semana 24 é definida como mudança da semana 24 para a semana 48 / [(número de semanas desde a semana 24)/52].
|
Semana 4, Semana 12, Semana 20, Semana 24, Semana 36, Semana 44 e Semana 48
|
|
Razão da Idade Óssea para a Idade Cronológica no Momento da Medição
Prazo: Semana 24 e Semana 48
|
A Razão da Idade Óssea para a Idade Cronológica no Momento da Medição é a idade óssea/idade na avaliação da idade óssea.
|
Semana 24 e Semana 48
|
|
Alteração percentual da linha de base em altura
Prazo: Semana 4, Semana 12, Semana 20, Semana 24, Semana 36, Semana 44 e Semana 48
|
A variação percentual da linha de base em altura em cada medição pós-linha de base disponível.
A alteração percentual é definida como (((alteração da linha de base)/(linha de base)) x 100).
|
Semana 4, Semana 12, Semana 20, Semana 24, Semana 36, Semana 44 e Semana 48
|
|
Pontuações de Tanner: Meninos - Desenvolvimento da Genitália Externa
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
O desenvolvimento sexual (sinais físicos) na puberdade foi avaliado pelo estadiamento de Tanner, sistema desenvolvido por Marshall e Tanner para categorizar a maturação puberal.
Os estágios de Tanner são comumente usados para categorizar a maturação puberal em termos de sequência, tempo e andamento.
Estágios de Tanner: o mínimo é o Estágio 1 = características físicas pré-púberes e o máximo é o Estágio 5 = características físicas totalmente amadurecidas (adulto).
|
Linha de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
|
Pontuação de Tanner: Meninos - Desenvolvimento da Genitália Externa (Mudança da linha de base)
Prazo: Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
O desenvolvimento sexual (sinais físicos) na puberdade foi avaliado pelo estadiamento de Tanner, sistema desenvolvido por Marshall e Tanner para categorizar a maturação puberal.
Os estágios de Tanner são comumente usados para categorizar a maturação puberal em termos de sequência, tempo e andamento.
Estágios de Tanner: o mínimo é o Estágio 1 = características físicas pré-púberes e o máximo é o Estágio 5 = características físicas totalmente amadurecidas (adulto).
|
Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
|
Pontuação de Tanner: Meninos e Meninas - Pêlos Pubianos
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
O desenvolvimento sexual (sinais físicos) na puberdade foi avaliado pelo estadiamento de Tanner, sistema desenvolvido por Marshall e Tanner para categorizar a maturação puberal.
Os estágios de Tanner são comumente usados para categorizar a maturação puberal em termos de sequência, tempo e andamento.
Estágios de Tanner: o mínimo é o Estágio 1 = características físicas pré-púberes e o máximo é o Estágio 5 = características físicas totalmente amadurecidas (adulto).
|
Linha de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
|
Pontuações de Tanner: meninos e meninas - Pêlos pubianos (alteração da linha de base)
Prazo: Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
O desenvolvimento sexual (sinais físicos) na puberdade foi avaliado pelo estadiamento de Tanner, sistema desenvolvido por Marshall e Tanner para categorizar a maturação puberal.
Os estágios de Tanner são comumente usados para categorizar a maturação puberal em termos de sequência, tempo e andamento.
Estágios de Tanner: o mínimo é o Estágio 1 = características físicas pré-púberes e o máximo é o Estágio 5 = características físicas totalmente amadurecidas (adulto).
|
Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
|
Pontuações de Tanner: Meninas - Desenvolvimento da Mama
Prazo: Linha de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
O desenvolvimento sexual (sinais físicos) na puberdade foi avaliado pelo estadiamento de Tanner, sistema desenvolvido por Marshall e Tanner para categorizar a maturação puberal.
Os estágios de Tanner são comumente usados para categorizar a maturação puberal em termos de sequência, tempo e andamento.
Estágios de Tanner: o mínimo é o Estágio 1 = características físicas pré-púberes e o máximo é o Estágio 5 = características físicas totalmente amadurecidas (adulto).
|
Linha de base, Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
|
Pontuações de Tanner: meninas - desenvolvimento da mama (alteração da linha de base)
Prazo: Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
O desenvolvimento sexual (sinais físicos) na puberdade foi avaliado pelo estadiamento de Tanner, sistema desenvolvido por Marshall e Tanner para categorizar a maturação puberal.
Os estágios de Tanner são comumente usados para categorizar a maturação puberal em termos de sequência, tempo e andamento.
Estágios de Tanner: o mínimo é o Estágio 1 = características físicas pré-púberes e o máximo é o Estágio 5 = características físicas totalmente amadurecidas (adulto).
|
Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Altura
Prazo: Triagem, linha de base, semana 4, semana 12, semana 20, semana 24, semana 36, semana 44 e semana 48
|
Altura em cada ponto de medição disponível.
A linha de base é definida como a última medição de altura não omissa coletada antes ou na data da primeira injeção.
|
Triagem, linha de base, semana 4, semana 12, semana 20, semana 24, semana 36, semana 44 e semana 48
|
|
Idade óssea
Prazo: Linha de base, Semana 24 e Semana 48
|
Idade óssea em cada ponto de medição disponível.
|
Linha de base, Semana 24 e Semana 48
|
|
Progressão da Idade Óssea
Prazo: Semana 24 e Semana 48
|
Progressão da idade óssea em cada ponto de medição disponível após a linha de base.
A progressão da idade óssea é definida como (((alteração da linha de base)/(linha de base)) x 100), que é a variação percentual da linha de base.
|
Semana 24 e Semana 48
|
|
Razão da idade óssea para a idade cronológica no momento da medição (alteração percentual da linha de base)
Prazo: Semana 24 e Semana 48
|
A Razão da Idade Óssea para a Idade Cronológica no Momento da Medição é a idade óssea/idade na avaliação da idade óssea.
|
Semana 24 e Semana 48
|
|
Razão da idade óssea para a idade cronológica no início do estudo (alteração percentual da linha de base)
Prazo: Semana 24 e Semana 48
|
O avanço da idade óssea foi avaliado em relação à idade cronológica em cada ponto de medição.
A alteração percentual da linha de base é: 100 x (a alteração do valor da linha de base na visita pós-linha de base / valor da linha de base).
|
Semana 24 e Semana 48
|
|
Razão da Idade Óssea para a Idade Cronológica no Início do Estudo
Prazo: Linha de base, Semana 24 e Semana 48
|
O avanço da idade óssea foi avaliado em relação à idade cronológica em cada ponto de medição.
A relação entre a idade óssea e a idade cronológica no início do estudo é a idade/idade óssea na primeira injeção.
|
Linha de base, Semana 24 e Semana 48
|
|
Avaliação do Antagonista de GnRH
Prazo: Semana 2, Semana 4, Semana 12, Semana 20, Semana 24, Semana 26, Semana 36, Semana 44 e Semana 48
|
A avaliação do antagonista de GnRH ocorreu durante o período de duas semanas após cada tratamento e em cada visita para avaliar os sintomas de exacerbação.
A porcentagem de indivíduos que afirmam (ou cujo pai/responsável afirma) cada domínio de sintoma na entrevista global.
|
Semana 2, Semana 4, Semana 12, Semana 20, Semana 24, Semana 26, Semana 36, Semana 44 e Semana 48
|
|
Porcentagem de indivíduos com supressão de FSH, estradiol, estradiol (HS) e testosterona medida por níveis sanguíneos.
Prazo: Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
A porcentagem de indivíduos com supressão de FSH, estradiol e testosterona para níveis pré-púberes (FSH < 2,5 mIU/mL, estradiol < 20 pg/mL e testosterona < 28,4 ng/dL) em cada ponto de tempo disponível.
|
Semana 12, Semana 24, Semana 36 e Semana 48
|
|
Mudanças na Razão de LH/FSH
Prazo: Triagem (teste de estimulação pré e pós GnRHa), linha de base (0,1,4,6 horas após a injeção), semana 4, semana 12 (teste de estimulação pré e pós GnRHa), semana 20, semana 24 (teste de estimulação pré e pós GnRHa), semana 36 ( Teste pré e pós GnRHa Stim), Semana 44 e Semana 48 (Teste pré e pós GnRHa Stim)
|
Alterações na proporção de LH/FSH em cada ponto de tempo desde a triagem até o final do estudo
|
Triagem (teste de estimulação pré e pós GnRHa), linha de base (0,1,4,6 horas após a injeção), semana 4, semana 12 (teste de estimulação pré e pós GnRHa), semana 20, semana 24 (teste de estimulação pré e pós GnRHa), semana 36 ( Teste pré e pós GnRHa Stim), Semana 44 e Semana 48 (Teste pré e pós GnRHa Stim)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Peggy Schorr, orphan reach USA, LLC
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de agosto de 2015
Conclusão Primária (Real)
5 de setembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
5 de setembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de maio de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de maio de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
25 de maio de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de junho de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de maio de 2020
Última verificação
1 de maio de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TOL2581A
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .