Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zawiesiny octanu leuprolidu do wstrzykiwań w leczeniu centralnego przedwczesnego dojrzewania płciowego

19 maja 2020 zaktualizowane przez: Tolmar Inc.

Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki octanu leuprolidu 45 mg do kontrolowanego uwalniania zawiesiny do wstrzykiwań u pacjentów z centralnym (zależnym od gonadotropin) przedwczesnym dojrzewaniem płciowym

Niniejsze badanie określa skuteczność octanu leuprolidu 45 mg do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań w leczeniu dzieci z Centralnym Przedwczesnym Pokwitaniem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Octan leuprolidu jest agonistą GnRH, który hamuje wydzielanie gonadotropin przez przysadkę mózgową poprzez wiązanie się z receptorami GnRH i blokowanie dalszej syntezy hormonów. Stały spadek syntezy hormonów (LH i FSH) prowadzi do zahamowania steroidogenezy jąder i jajników. U dzieci z CPP ten stały spadek syntezy hormonów zakłóca postęp dojrzewania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

64

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1425EFD
        • Hospital de Niños
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile, 8330074
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
      • Santiago, Metropolitana, Chile, 8360160
        • Instituto de Investigaciones Materno Infantil (IDIMI)
    • Second Region
      • Antofagasta, Second Region, Chile, 1270001
        • Hospital Regional de Antofagasta Leonardo Guzman
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • University of Calgary, Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Meksyk
      • Durango, Meksyk, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia, A.C.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Meksyk, 64460
        • Hospital Unversitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • The Liggins Institute, University of Auckland
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55414
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Endocrine
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74135
        • University of Oklahoma College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 9 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Suki w wieku od 2 do 8 lat (włącznie) lub chłopcy w wieku od 2 do 9 lat (włącznie)
  • Potwierdzona diagnoza CPP w ciągu 12 miesięcy od wizyty początkowej (dzień 0), ale nie otrzymali wcześniejszego leczenia agonistą GnRH z powodu CPP
  • Odpowiedź LH typu dojrzewania po skróconym teście stymulacji GnRHa przed rozpoczęciem leczenia
  • Kliniczne dowody dojrzewania, definiowane jako stadium Tannera ≥ 2 dla rozwoju piersi u kobiet lub objętość jąder ≥ 4 ml u mężczyzn
  • Różnica między wiekiem kostnym (metoda Greulicha i Pyle'a) a wiekiem chronologicznym ≥ 1 rok

Kryteria wyłączenia:

  • Niezależne od gonadotropin (obwodowe) przedwczesne dojrzewanie płciowe
  • Wcześniejsze lub obecne leczenie GnRH w przypadku CPP
  • Wcześniejsza lub bieżąca terapia octanem medroksyprogesteronu, hormonem wzrostu lub insulinopodobnym czynnikiem wzrostu-1 (IGF-1)
  • Rozpoznanie niskiego wzrostu (tj. 2,25 odchylenia standardowego (SD) poniżej średniego wzrostu dla wieku)
  • Znana historia napadów padaczkowych, padaczki i (lub) zaburzeń ośrodkowego układu nerwowego, które mogą być związane z drgawkami lub drgawkami
  • Wszelkie inne schorzenia lub poważne współistniejące choroby, które w opinii Badacza mogą sprawić, że udział uczestnika w badaniu będzie niepożądany

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Przypisana interwencja
Octan leuprolidu 45 mg będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym w odstępach 6-miesięcznych przez 12-miesięczny okres badania.
Lek: Octan leuprolidu 45 mg
Wstrzyknięcie podskórne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z supresją hormonu luteinizującego stymulowanego szczytem po 6 miesiącach.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Supresję hormonu luteinizującego (LH) definiuje się jako szczytową stymulację LH <4 IU/l. Szczyt stymulowanego LH odnosi się do maksymalnego stężenia LH zmierzonego 30 minut po teście stymulacji agonistą hormonu uwalniającego gonadotropiny (GnRHa).
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z supresją hormonu luteinizującego mierzony na podstawie poziomów we krwi.
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
Odsetek osób z obniżonym stężeniem LH w surowicy (<4 IU/l) 30 minut po teście stymulacji GnRHa we wszystkich ocenianych punktach czasowych.
Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
Zmiany prędkości wzrostu (tempo wzrostu)
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 20, Tydzień 24, Tydzień 36, Tydzień 44 i Tydzień 48
Zmiany prędkości wzrostu (tempa wzrostu) we wszystkich punktach czasowych badania po zakończeniu badania przesiewowego. Szybkość wzrostu jest definiowana dla każdej wizyty jako zmiana od wartości początkowej / [(liczba tygodni od wartości wyjściowej)/52]. Tydzień 48: Zmiana tempa wzrastania w porównaniu z tygodniem 24 jest zdefiniowana jako zmiana między tygodniem 24 a tygodniem 48 / [(liczba tygodni od tygodnia 24)/52].
Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 20, Tydzień 24, Tydzień 36, Tydzień 44 i Tydzień 48
Stosunek wieku kostnego do wieku chronologicznego w czasie pomiaru
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 48
Stosunek wieku kostnego do wieku chronologicznego w momencie pomiaru to wiek kostny/wiek w momencie oceny wieku kostnego.
Tydzień 24 i Tydzień 48
Procentowa zmiana wysokości od linii bazowej
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 20, Tydzień 24, Tydzień 36, Tydzień 44 i Tydzień 48
Procentowa zmiana wysokości od linii bazowej przy każdym dostępnym pomiarze po linii bazowej. Zmiana procentowa jest zdefiniowana jako (((zmiana od linii bazowej)/(linia bazowa)) x 100).
Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 20, Tydzień 24, Tydzień 36, Tydzień 44 i Tydzień 48
Wyniki Tannera: Chłopcy - Rozwój zewnętrznych narządów płciowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
Rozwój seksualny (oznaki fizyczne) w okresie dojrzewania oceniano za pomocą stopniowania Tannera, systemu opracowanego przez Marshalla i Tannera w celu kategoryzacji dojrzewania dojrzewania. Etapy Tannera są powszechnie używane do kategoryzowania dojrzewania dojrzewania pod względem sekwencji, czasu i tempa. Etapy Tannera: minimum to Etap 1 = cechy fizyczne przed okresem dojrzewania, a maksimum to Etap 5 = w pełni dojrzałe (dorosłe) cechy fizyczne.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
Wyniki Tannera: chłopcy — rozwój zewnętrznych narządów płciowych (zmiana w stosunku do wartości początkowej)
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
Rozwój seksualny (oznaki fizyczne) w okresie dojrzewania oceniano za pomocą stopniowania Tannera, systemu opracowanego przez Marshalla i Tannera w celu kategoryzacji dojrzewania dojrzewania. Etapy Tannera są powszechnie używane do kategoryzowania dojrzewania dojrzewania pod względem sekwencji, czasu i tempa. Etapy Tannera: minimum to Etap 1 = cechy fizyczne przed okresem dojrzewania, a maksimum to Etap 5 = w pełni dojrzałe (dorosłe) cechy fizyczne.
Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
Wyniki Tannera: chłopcy i dziewczęta — włosy łonowe
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
Rozwój seksualny (oznaki fizyczne) w okresie dojrzewania oceniano za pomocą stopniowania Tannera, systemu opracowanego przez Marshalla i Tannera w celu kategoryzacji dojrzewania dojrzewania. Etapy Tannera są powszechnie używane do kategoryzowania dojrzewania dojrzewania pod względem sekwencji, czasu i tempa. Etapy Tannera: minimum to Etap 1 = cechy fizyczne przed okresem dojrzewania, a maksimum to Etap 5 = w pełni dojrzałe (dorosłe) cechy fizyczne.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
Wyniki Tannera: chłopcy i dziewczęta — włosy łonowe (zmiana w stosunku do wartości wyjściowej)
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
Rozwój seksualny (oznaki fizyczne) w okresie dojrzewania oceniano za pomocą stopniowania Tannera, systemu opracowanego przez Marshalla i Tannera w celu kategoryzacji dojrzewania dojrzewania. Etapy Tannera są powszechnie używane do kategoryzowania dojrzewania dojrzewania pod względem sekwencji, czasu i tempa. Etapy Tannera: minimum to Etap 1 = cechy fizyczne przed okresem dojrzewania, a maksimum to Etap 5 = w pełni dojrzałe (dorosłe) cechy fizyczne.
Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
Wyniki Tannera: Dziewczęta - Rozwój piersi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
Rozwój seksualny (oznaki fizyczne) w okresie dojrzewania oceniano za pomocą stopniowania Tannera, systemu opracowanego przez Marshalla i Tannera w celu kategoryzacji dojrzewania dojrzewania. Etapy Tannera są powszechnie używane do kategoryzowania dojrzewania dojrzewania pod względem sekwencji, czasu i tempa. Etapy Tannera: minimum to Etap 1 = cechy fizyczne przed okresem dojrzewania, a maksimum to Etap 5 = w pełni dojrzałe (dorosłe) cechy fizyczne.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
Wyniki Tannera: dziewczęta — rozwój piersi (zmiana w stosunku do wartości wyjściowej)
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
Rozwój seksualny (oznaki fizyczne) w okresie dojrzewania oceniano za pomocą stopniowania Tannera, systemu opracowanego przez Marshalla i Tannera w celu kategoryzacji dojrzewania dojrzewania. Etapy Tannera są powszechnie używane do kategoryzowania dojrzewania dojrzewania pod względem sekwencji, czasu i tempa. Etapy Tannera: minimum to Etap 1 = cechy fizyczne przed okresem dojrzewania, a maksimum to Etap 5 = w pełni dojrzałe (dorosłe) cechy fizyczne.
Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wysokość
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 20, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 44 i tydzień 48
Wysokość w każdym dostępnym punkcie pomiarowym. Linię podstawową definiuje się jako ostatni pomiar wzrostu, który nie został pominięty, pobrany przed lub w dniu pierwszego wstrzyknięcia.
Badanie przesiewowe, wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 20, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 44 i tydzień 48
Wiek kostny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48
Wiek kostny w każdym dostępnym punkcie pomiarowym.
Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48
Progresja wieku kostnego
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 48
Progresja wieku kostnego w każdym dostępnym punkcie pomiarowym po linii podstawowej. Progresję wieku kostnego definiuje się jako (((zmiana od wartości wyjściowej)/(wartość wyjściowa)) x 100), co stanowi procentową zmianę od wartości wyjściowej.
Tydzień 24 i Tydzień 48
Stosunek wieku kostnego do wieku chronologicznego w czasie pomiaru (zmiana procentowa od wartości początkowej)
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 48
Stosunek wieku kostnego do wieku chronologicznego w momencie pomiaru to wiek kostny/wiek w momencie oceny wieku kostnego.
Tydzień 24 i Tydzień 48
Stosunek wieku kostnego do wieku chronologicznego na początku badania (procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej)
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 48
W każdym punkcie pomiarowym oceniano zaawansowanie wieku kostnego względem wieku metrykalnego. Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej wynosi: 100 x (zmiana w stosunku do wartości wyjściowej podczas wizyty po wizycie początkowej / wartość wyjściowa).
Tydzień 24 i Tydzień 48
Stosunek wieku kostnego do wieku chronologicznego na początku nauki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48
W każdym punkcie pomiarowym oceniano zaawansowanie wieku kostnego względem wieku metrykalnego. Stosunek wieku kostnego do wieku chronologicznego na początku badania to wiek kostny/wiek w chwili pierwszego wstrzyknięcia.
Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48
Ocena antagonisty GnRH
Ramy czasowe: Tydzień 2, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 20, Tydzień 24, Tydzień 26, Tydzień 36, Tydzień 44 i Tydzień 48
Ocenę antagonisty GnRH przeprowadzano przez okres dwóch tygodni po każdym leczeniu i podczas każdej wizyty w celu oceny objawów zaostrzenia. Odsetek osób, które potwierdzają (lub których rodzic/opiekun potwierdza) każdą domenę objawów w globalnym wywiadzie.
Tydzień 2, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 20, Tydzień 24, Tydzień 26, Tydzień 36, Tydzień 44 i Tydzień 48
Odsetek pacjentów z supresją FSH, estradiolu, estradiolu (HS) i testosteronu mierzony na podstawie poziomów we krwi.
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
Odsetek osób z supresją FSH, estradiolu i testosteronu do poziomu sprzed okresu dojrzewania (FSH < 2,5 mIU/ml, estradiol < 20 pg/ml i testosteron < 28,4 ng/dl) w każdym dostępnym punkcie czasowym.
Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
Zmiany stosunku LH/FSH
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (test stymulacji GnRHa przed i po), wartość wyjściowa (0,1, 4,6 godziny po wstrzyknięciu), tydzień 4, tydzień 12 (test stymulacji GnRHa przed i po), tydzień 20, tydzień 24 (test stymulacji GnRHa przed i po), tydzień 36 ( Test stymulacji GnRHa przed i po), tydzień 44 i 48 (test stymulacji GnRHa przed i po)
Zmiany stosunku LH/FSH w każdym punkcie czasowym od badania przesiewowego do zakończenia badania
Badanie przesiewowe (test stymulacji GnRHa przed i po), wartość wyjściowa (0,1, 4,6 godziny po wstrzyknięciu), tydzień 4, tydzień 12 (test stymulacji GnRHa przed i po), tydzień 20, tydzień 24 (test stymulacji GnRHa przed i po), tydzień 36 ( Test stymulacji GnRHa przed i po), tydzień 44 i 48 (test stymulacji GnRHa przed i po)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tolmar Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Peggy Schorr, orphan reach USA, LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 maja 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TOL2581A

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj