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Untersuchung der injizierbaren Leuprolidacetat-Suspension bei der Behandlung der zentralen vorzeitigen Pubertät

19. Mai 2020 aktualisiert von: Tolmar Inc.

Eine offene, einarmige, multizentrische Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Leuprolidacetat 45 mg als injizierbare Suspension mit kontrollierter Freisetzung bei Patienten mit zentraler (Gonadotropin-abhängiger) vorzeitiger Pubertät

Diese Studie bestimmt die Wirksamkeit von Leuprolidacetat 45 mg als injizierbare Suspension zur Behandlung von Kindern mit zentraler vorzeitiger Pubertät.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Leuprolidacetat ist ein GnRH-Agonist, der die hypophysäre Gonadotropin-Sekretion hemmt, indem es an die GnRH-Rezeptoren bindet und die nachgeschaltete Hormonsynthese blockiert. Die stetige Abnahme der Hormonsynthese (LH und FSH) führt zu einer Unterdrückung der testikulären und ovariellen Steroidogenese. Bei Kindern mit CPP stört diese stetige Abnahme der Hormonsynthese das Fortschreiten der Pubertät.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

64

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1425EFD
        • Hospital de Ninos
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile, 8330074
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Metropolitana, Chile, 8360160
        • Instituto de Investigaciones Materno Infantil (IDIMI)
    • Second Region
      • Antofagasta, Second Region, Chile, 1270001
        • Hospital Regional de Antofagasta Leonardo Guzman
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • University of Calgary, Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Mexiko
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia, A.C.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko, 64460
        • Hospital Unversitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • The Liggins Institute, University of Auckland
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55414
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Endocrine
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74135
        • University of Oklahoma College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 9 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Frauen im Alter von 2 bis 8 Jahren (einschließlich) oder Männer im Alter von 2 bis 9 Jahren (einschließlich)
  • Bestätigte Diagnose von CPP innerhalb von 12 Monaten nach dem Baseline-Besuch (Tag 0), aber keine vorherige Behandlung mit GnRH-Agonisten für CPP erhalten
  • LH-Antwort vom pubertären Typ nach einem abgekürzten GnRHa-Stimulationstest vor Beginn der Behandlung
  • Klinischer Nachweis der Pubertät, definiert als Tanner-Stadium ≥ 2 für die Brustentwicklung bei Frauen oder Hodenvolumen ≥ 4 ml bei Männern
  • Differenz zwischen Knochenalter (Methode nach Greulich und Pyle) und chronologischem Alter ≥ 1 Jahr

Ausschlusskriterien:

  • Gonadotropin-unabhängige (periphere) vorzeitige Pubertät
  • Vorherige oder aktuelle GnRH-Behandlung für CPP
  • Vorherige oder aktuelle Therapie mit Medroxyprogesteronacetat, Wachstumshormon oder insulinähnlichem Wachstumsfaktor-1 (IGF-1)
  • Diagnose von Kleinwuchs (d. h. 2,25 Standardabweichungen (SD) unter der mittleren Körpergröße für das Alter)
  • Bekannte Vorgeschichte von Anfällen, Epilepsie und/oder Erkrankungen des zentralen Nervensystems, die mit Anfällen oder Krämpfen einhergehen können
  • Jede andere Erkrankung oder schwere interkurrente Krankheit, die es nach Ansicht des Prüfarztes für den Probanden unerwünscht macht, an der Studie teilzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Zugewiesene Intervention
Leuprolidacetat 45 mg wird als subkutane Injektion in Abständen von 6 Monaten während des 12-monatigen Studienzeitraums verabreicht.
Arzneimittel: Leuprolidacetat 45 mg
Subkutane Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Unterdrückung des Peak-stimulierten luteinisierenden Hormons nach 6 Monaten.
Zeitfenster: 6 Monate
Die Suppression des luteinisierenden Hormons (LH) ist definiert als Peak-stimuliertes LH <4 IU/L. Das maximal stimulierte LH bezieht sich auf die maximale LH-Konzentration, die 30 Minuten nach einem Gonadotropin-Releasing-Hormon-Agonst (GnRHa)-Stimulationstest gemessen wird.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Probanden mit Unterdrückung des luteinisierenden Hormons, gemessen an Blutspiegeln.
Zeitfenster: Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Prozentsatz der Probanden mit unterdrückten Serum-LH-Konzentrationen (< 4 IE/l) 30 Minuten nach dem GnRHa-Stimulationstest zu allen bewerteten Zeitpunkten.
Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Änderungen der Höhengeschwindigkeit (Wachstumsrate)
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 24, Woche 36, Woche 44 und Woche 48
Änderungen der Höhengeschwindigkeit (Wachstumsrate) zu allen Studienzeitpunkten nach dem Screening bis zum Ende der Studie. Die Wachstumsgeschwindigkeit wird für jeden Besuch als Änderung gegenüber dem Ausgangswert / [(Anzahl der Wochen seit dem Ausgangswert)/52] definiert. Woche 48: Die Veränderung der Wachstumsgeschwindigkeit von Woche 24 ist definiert als Veränderung von Woche 24 zu Woche 48 / [(Anzahl der Wochen seit Woche 24)/52].
Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 24, Woche 36, Woche 44 und Woche 48
Knochenalterverhältnis zum chronologischen Alter zum Zeitpunkt der Messung
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 48
Knochenalterverhältnis zu chronologischem Alter zum Zeitpunkt der Messung ist Knochenalter/Alter bei Knochenalterbestimmung.
Woche 24 und Woche 48
Prozentuale Veränderung von der Grundlinie in der Höhe
Zeitfenster: Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 24, Woche 36, Woche 44 und Woche 48
Die prozentuale Änderung der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert bei jeder verfügbaren Post-Baseline-Messung. Die prozentuale Änderung ist definiert als (((Änderung gegenüber der Basislinie)/(Basislinie)) x 100).
Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 24, Woche 36, Woche 44 und Woche 48
Tanner-Ergebnisse: Jungen – Entwicklung der äußeren Genitalien
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Die sexuelle Entwicklung (körperliche Anzeichen) in der Pubertät wurden durch Tanner-Staging bewertet, ein System, das von Marshall und Tanner entwickelt wurde, um die Pubertätsreifung zu kategorisieren. Tanner-Stadien werden üblicherweise verwendet, um die Pubertätsreifung in Bezug auf Sequenz, Timing und Tempo zu kategorisieren. Tanner-Stadien: Das Minimum ist Stadium 1 = vorpubertäre körperliche Merkmale und das Maximum ist Stadium 5 = voll ausgereifte (erwachsene) körperliche Merkmale.
Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Tanner-Scores: Jungen – Entwicklung der äußeren Genitalien (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert)
Zeitfenster: Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Die sexuelle Entwicklung (körperliche Anzeichen) in der Pubertät wurden durch Tanner-Staging bewertet, ein System, das von Marshall und Tanner entwickelt wurde, um die Pubertätsreifung zu kategorisieren. Tanner-Stadien werden üblicherweise verwendet, um die Pubertätsreifung in Bezug auf Sequenz, Timing und Tempo zu kategorisieren. Tanner-Stadien: Das Minimum ist Stadium 1 = vorpubertäre körperliche Merkmale und das Maximum ist Stadium 5 = voll ausgereifte (erwachsene) körperliche Merkmale.
Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Tanner-Ergebnisse: Jungen und Mädchen – Schambehaarung
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Die sexuelle Entwicklung (körperliche Anzeichen) in der Pubertät wurden durch Tanner-Staging bewertet, ein System, das von Marshall und Tanner entwickelt wurde, um die Pubertätsreifung zu kategorisieren. Tanner-Stadien werden üblicherweise verwendet, um die Pubertätsreifung in Bezug auf Sequenz, Timing und Tempo zu kategorisieren. Tanner-Stadien: Das Minimum ist Stadium 1 = vorpubertäre körperliche Merkmale und das Maximum ist Stadium 5 = voll ausgereifte (erwachsene) körperliche Merkmale.
Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Tanner-Ergebnisse: Jungen und Mädchen – Schambehaarung (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert)
Zeitfenster: Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Die sexuelle Entwicklung (körperliche Anzeichen) in der Pubertät wurden durch Tanner-Staging bewertet, ein System, das von Marshall und Tanner entwickelt wurde, um die Pubertätsreifung zu kategorisieren. Tanner-Stadien werden üblicherweise verwendet, um die Pubertätsreifung in Bezug auf Sequenz, Timing und Tempo zu kategorisieren. Tanner-Stadien: Das Minimum ist Stadium 1 = vorpubertäre körperliche Merkmale und das Maximum ist Stadium 5 = voll ausgereifte (erwachsene) körperliche Merkmale.
Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Tanner-Ergebnisse: Mädchen – Brustentwicklung
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Die sexuelle Entwicklung (körperliche Anzeichen) in der Pubertät wurden durch Tanner-Staging bewertet, ein System, das von Marshall und Tanner entwickelt wurde, um die Pubertätsreifung zu kategorisieren. Tanner-Stadien werden üblicherweise verwendet, um die Pubertätsreifung in Bezug auf Sequenz, Timing und Tempo zu kategorisieren. Tanner-Stadien: Das Minimum ist Stadium 1 = vorpubertäre körperliche Merkmale und das Maximum ist Stadium 5 = voll ausgereifte (erwachsene) körperliche Merkmale.
Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Tanner-Scores: Mädchen – Brustentwicklung (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert)
Zeitfenster: Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Die sexuelle Entwicklung (körperliche Anzeichen) in der Pubertät wurden durch Tanner-Staging bewertet, ein System, das von Marshall und Tanner entwickelt wurde, um die Pubertätsreifung zu kategorisieren. Tanner-Stadien werden üblicherweise verwendet, um die Pubertätsreifung in Bezug auf Sequenz, Timing und Tempo zu kategorisieren. Tanner-Stadien: Das Minimum ist Stadium 1 = vorpubertäre körperliche Merkmale und das Maximum ist Stadium 5 = voll ausgereifte (erwachsene) körperliche Merkmale.
Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Höhe
Zeitfenster: Screening, Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 24, Woche 36, Woche 44 und Woche 48
Höhe an jedem verfügbaren Messpunkt. Die Basislinie ist definiert als die letzte nicht fehlende Höhenmessung, die vor oder am Datum der ersten Injektion erfasst wurde.
Screening, Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 24, Woche 36, Woche 44 und Woche 48
Knochenalter
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und Woche 48
Knochenalter an jedem verfügbaren Messpunkt.
Baseline, Woche 24 und Woche 48
Fortschreiten des Knochenalters
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 48
Fortschreiten des Knochenalters an jedem verfügbaren Post-Baseline-Messpunkt. Die Progression des Knochenalters ist definiert als (((Veränderung vom Ausgangswert)/(Ausgangswert)) x 100), was die prozentuale Änderung vom Ausgangswert ist.
Woche 24 und Woche 48
Knochenalterverhältnis zum chronologischen Alter zum Zeitpunkt der Messung (prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert)
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 48
Knochenalterverhältnis zu chronologischem Alter zum Zeitpunkt der Messung ist Knochenalter/Alter bei Knochenalterbestimmung.
Woche 24 und Woche 48
Knochenalterverhältnis zum chronologischen Alter bei Studienbeginn (prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert)
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 48
Das Fortschreiten des Knochenalters wurde relativ zum chronologischen Alter an jedem gegebenen Messpunkt bewertet. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert beträgt: 100 x (die Änderung gegenüber dem Ausgangswert beim Besuch nach dem Ausgangswert / Ausgangswert).
Woche 24 und Woche 48
Verhältnis Knochenalter zu chronologischem Alter bei Studienbeginn
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und Woche 48
Das Fortschreiten des Knochenalters wurde relativ zum chronologischen Alter an jedem gegebenen Messpunkt bewertet. Verhältnis von Knochenalter zu chronologischem Alter zu Beginn der Studie ist Knochenalter/Alter bei der ersten Injektion.
Baseline, Woche 24 und Woche 48
Bewertung des GnRH-Antagonisten
Zeitfenster: Woche 2, Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 24, Woche 26, Woche 36, Woche 44 und Woche 48
Die Bewertung des GnRH-Antagonisten erfolgte für den Zeitraum von zwei Wochen nach jeder Behandlung und bei jedem Besuch, um die Symptome des Schübens zu beurteilen. Der Prozentsatz der Probanden, die jede Symptomdomäne im globalen Interview bestätigen (oder deren Eltern/Erziehungsberechtigte dies bestätigen).
Woche 2, Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 24, Woche 26, Woche 36, Woche 44 und Woche 48
Prozentsatz der Probanden mit Unterdrückung von FSH, Östradiol, Östradiol (HS) und Testosteron, gemessen anhand der Blutspiegel.
Zeitfenster: Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Der Prozentsatz der Patienten mit FSH-, Östradiol- und Testosteronsuppression auf präpubertäre Werte (FSH < 2,5 mIU/ml, Östradiol < 20 pg/ml und Testosteron < 28,4 ng/dl) zu jedem verfügbaren Zeitpunkt.
Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Änderungen im Verhältnis von LH/FSH
Zeitfenster: Screening (Prä- und Post-GnRHa-Stimulationstest), Baseline (0, 1, 4, 6 Stunden nach der Injektion), Woche 4, Woche 12 (Prä- und Post-GnRHa-Stimulationstest), Woche 20, Woche 24 (Prä- und Post-GnRHa-Stimulationstest), Woche 36 ( Prä- und Post-GnRHa-Stimulationstest), Woche 44 und Woche 48 (Prä- und Post-GnRHa-Stimulationstest)
Änderungen im Verhältnis von LH/FSH zu jedem Zeitpunkt vom Screening bis zum Ende der Studie
Screening (Prä- und Post-GnRHa-Stimulationstest), Baseline (0, 1, 4, 6 Stunden nach der Injektion), Woche 4, Woche 12 (Prä- und Post-GnRHa-Stimulationstest), Woche 20, Woche 24 (Prä- und Post-GnRHa-Stimulationstest), Woche 36 ( Prä- und Post-GnRHa-Stimulationstest), Woche 44 und Woche 48 (Prä- und Post-GnRHa-Stimulationstest)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tolmar Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Peggy Schorr, orphan reach USA, LLC

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. August 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Mai 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TOL2581A

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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