Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Leuprolide-acetaat injecteerbare suspensie bij de behandeling van centrale vroegrijpe puberteit

19 mei 2020 bijgewerkt door: Tolmar Inc.

Een open-label, eenarmig, multicenter onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van leuprolide-acetaat 45 mg voor injecteerbare suspensie Gecontroleerde afgifte bij proefpersonen met centrale (van gonadotropine afhankelijke) vroegtijdige puberteit

Deze studie bepaalt de werkzaamheid van leuprolide-acetaat 45 mg voor injecteerbare suspensie voor de behandeling van kinderen met centrale vroegrijpe puberteit.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Leuprolide-acetaat is een GnRH-agonist die de secretie van gonadotropine door de hypofyse remt door zich te binden aan de GnRH-receptoren en de stroomafwaartse hormoonsynthese te blokkeren. De gestage afname van de hormoonsynthese (LH en FSH) leidt tot een onderdrukking van testiculaire en ovariële steroïdogenese. Bij kinderen met CPP verstoort deze gestage afname van de hormoonsynthese de progressie van de puberteit.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

64

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1425EFD
        • Hospital de Ninos
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • University of Calgary, Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Mcgill University Health Centre
  • Chili
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chili, 8330074
        • Pontificia universidad catolica de Chile
      • Santiago, Metropolitana, Chili, 8360160
        • Instituto de Investigaciones Materno Infantil (IDIMI)
    • Second Region
      • Antofagasta, Second Region, Chili, 1270001
        • Hospital Regional de Antofagasta Leonardo Guzman
  • Mexico
      • Durango, Mexico, 34000
        • Instituto de Investigaciones Aplicadas a la Neurociencia, A.C.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64460
        • Hospital Unversitario "Dr. Jose Eleuterio Gonzalez"
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
        • The Liggins Institute, University of Auckland
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Endocrine
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74135
        • University of Oklahoma College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 9 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrouwtjes van 2 tot 8 jaar (inclusief) of mannetjes van 2 tot 9 jaar (inclusief)
  • Bevestigde diagnose van CPP binnen 12 maanden na basislijnbezoek (dag 0) maar geen eerdere behandeling met GnRH-agonisten voor CPP gekregen
  • LH-respons van het puberteitstype na een verkorte GnRHa-stimulatietest vóór aanvang van de behandeling
  • Klinisch bewijs van puberteit, gedefinieerd als Tanner-stadium ≥ 2 voor borstontwikkeling bij vrouwen of testisvolume ≥ 4 ml bij mannen
  • Verschil tussen botleeftijd (Greulich en Pyle methode) en chronologische leeftijd ≥ 1 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Gonadotropine-onafhankelijke (perifere) vroegrijpe puberteit
  • Eerdere of huidige GnRH-behandeling voor CPP
  • Eerdere of huidige behandeling met medroxyprogesteronacetaat, groeihormoon of insuline-achtige groeifactor-1 (IGF-1)
  • Diagnose van kleine gestalte (dwz 2,25 standaarddeviaties (SD) onder de gemiddelde lengte voor leeftijd)
  • Bekende voorgeschiedenis van toevallen, epilepsie en/of aandoeningen van het centrale zenuwstelsel die kunnen worden geassocieerd met toevallen of convulsies
  • Elke andere medische aandoening of ernstige bijkomende ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, het voor de proefpersoon onwenselijk kan maken om aan het onderzoek deel te nemen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Toegewezen interventie
Leuprolide-acetaat 45 mg zal worden toegediend als een subcutane injectie met tussenpozen van 6 maanden gedurende de onderzoeksperiode van 12 maanden.
Geneesmiddel: Leuprolide-acetaat 45 mg
Subcutane injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met onderdrukking van piekgestimuleerd luteïniserend hormoon na 6 maanden.
Tijdsspanne: 6 maanden
Onderdrukking van luteïniserend hormoon (LH) wordt gedefinieerd als piekgestimuleerde LH <4 IU/L. Piekgestimuleerde LH verwijst naar de maximale LH-concentratie gemeten 30 minuten na een gonadotropine-releasing hormone agonst (GnRHa)-stimulatietest.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met onderdrukking van luteïniserend hormoon, gemeten aan de hand van bloedspiegels.
Tijdsspanne: Week 12, week 24, week 36 en week 48
Percentage proefpersonen met onderdrukte serum-LH-concentraties (<4 IE/L) 30 minuten na de GnRHa-stimulatietest op alle beoordeelde tijdstippen.
Week 12, week 24, week 36 en week 48
Veranderingen in hoogtesnelheid (groeisnelheid)
Tijdsspanne: Week 4, Week 12, Week 20, Week 24, Week 36, Week 44 en Week 48
Veranderingen in lengtesnelheid (groeisnelheid) op alle studietijdstippen na screening tot het einde van de studie. De groeisnelheid wordt voor elk bezoek gedefinieerd als verandering ten opzichte van baseline / [(aantal weken sinds baseline)/52]. Week 48: verandering ten opzichte van week 24 groeisnelheid wordt gedefinieerd als verandering van week 24 naar week 48 / [(aantal weken sinds week 24)/52].
Week 4, Week 12, Week 20, Week 24, Week 36, Week 44 en Week 48
Botleeftijdsverhouding tot chronologische leeftijd op moment van meting
Tijdsspanne: Week 24 en Week 48
Verhouding botleeftijd tot chronologische leeftijd op moment van meting is botleeftijd/leeftijd bij beoordeling van botleeftijd.
Week 24 en Week 48
Procentuele verandering van basislijn in hoogte
Tijdsspanne: Week 4, Week 12, Week 20, Week 24, Week 36, Week 44 en Week 48
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in hoogte bij elke beschikbare meting na de basislijn. Procentuele verandering wordt gedefinieerd als (((verandering ten opzichte van basislijn)/(basislijn)) x 100).
Week 4, Week 12, Week 20, Week 24, Week 36, Week 44 en Week 48
Tanner Scores: Boys - Ontwikkeling van externe genitaliën
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36 en week 48
Seksuele ontwikkeling (fysieke tekenen) in de puberteit werden beoordeeld door Tanner-stadiëring, een systeem ontwikkeld door Marshall en Tanner om puberale rijping te categoriseren. Tanner-stadia worden vaak gebruikt om puberale rijping te categoriseren in termen van volgorde, timing en tempo. Tannerstadia: het minimum is stadium 1 = prepuberale fysieke kenmerken en het maximum is stadium 5 = volledig gerijpte (volwassen) fysieke kenmerken.
Basislijn, week 12, week 24, week 36 en week 48
Tanner-scores: jongens - ontwikkeling van externe genitaliën (verandering vanaf baseline)
Tijdsspanne: Week 12, week 24, week 36 en week 48
Seksuele ontwikkeling (fysieke tekenen) in de puberteit werden beoordeeld door Tanner-stadiëring, een systeem ontwikkeld door Marshall en Tanner om puberale rijping te categoriseren. Tanner-stadia worden vaak gebruikt om puberale rijping te categoriseren in termen van volgorde, timing en tempo. Tannerstadia: het minimum is stadium 1 = prepuberale fysieke kenmerken en het maximum is stadium 5 = volledig gerijpte (volwassen) fysieke kenmerken.
Week 12, week 24, week 36 en week 48
Tanner-scores: jongens en meisjes - schaamhaar
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36 en week 48
Seksuele ontwikkeling (fysieke tekenen) in de puberteit werden beoordeeld door Tanner-stadiëring, een systeem ontwikkeld door Marshall en Tanner om puberale rijping te categoriseren. Tanner-stadia worden vaak gebruikt om puberale rijping te categoriseren in termen van volgorde, timing en tempo. Tannerstadia: het minimum is stadium 1 = prepuberale fysieke kenmerken en het maximum is stadium 5 = volledig gerijpte (volwassen) fysieke kenmerken.
Basislijn, week 12, week 24, week 36 en week 48
Tanner-scores: jongens en meisjes - schaamhaar (veranderen vanaf basislijn)
Tijdsspanne: Week 12, week 24, week 36 en week 48
Seksuele ontwikkeling (fysieke tekenen) in de puberteit werden beoordeeld door Tanner-stadiëring, een systeem ontwikkeld door Marshall en Tanner om puberale rijping te categoriseren. Tanner-stadia worden vaak gebruikt om puberale rijping te categoriseren in termen van volgorde, timing en tempo. Tannerstadia: het minimum is stadium 1 = prepuberale fysieke kenmerken en het maximum is stadium 5 = volledig gerijpte (volwassen) fysieke kenmerken.
Week 12, week 24, week 36 en week 48
Tanner-scores: meisjes - borstontwikkeling
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24, week 36 en week 48
Seksuele ontwikkeling (fysieke tekenen) in de puberteit werden beoordeeld door Tanner-stadiëring, een systeem ontwikkeld door Marshall en Tanner om puberale rijping te categoriseren. Tanner-stadia worden vaak gebruikt om puberale rijping te categoriseren in termen van volgorde, timing en tempo. Tannerstadia: het minimum is stadium 1 = prepuberale fysieke kenmerken en het maximum is stadium 5 = volledig gerijpte (volwassen) fysieke kenmerken.
Basislijn, week 12, week 24, week 36 en week 48
Tanner-scores: meisjes - borstontwikkeling (verandering vanaf baseline)
Tijdsspanne: Week 12, week 24, week 36 en week 48
Seksuele ontwikkeling (fysieke tekenen) in de puberteit werden beoordeeld door Tanner-stadiëring, een systeem ontwikkeld door Marshall en Tanner om puberale rijping te categoriseren. Tanner-stadia worden vaak gebruikt om puberale rijping te categoriseren in termen van volgorde, timing en tempo. Tannerstadia: het minimum is stadium 1 = prepuberale fysieke kenmerken en het maximum is stadium 5 = volledig gerijpte (volwassen) fysieke kenmerken.
Week 12, week 24, week 36 en week 48

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoogte
Tijdsspanne: Screening, baseline, week 4, week 12, week 20, week 24, week 36, week 44 en week 48
Hoogte op elk beschikbaar meetpunt. Basislijn wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende hoogtemeting die is verzameld vóór of op de datum van de eerste injectie.
Screening, baseline, week 4, week 12, week 20, week 24, week 36, week 44 en week 48
Bot leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en week 48
Botleeftijd op elk beschikbaar meetpunt.
Basislijn, week 24 en week 48
Voortgang van de botleeftijd
Tijdsspanne: Week 24 en Week 48
Voortgang van de botleeftijd op elk beschikbaar post-baseline meetpunt. De progressie van de botleeftijd wordt gedefinieerd als (((verandering t.o.v. baseline)/(baseline)) x 100), wat het percentage verandering ten opzichte van baseline is.
Week 24 en Week 48
Verhouding botleeftijd tot chronologische leeftijd op het moment van meting (procentuele verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Week 24 en Week 48
Verhouding botleeftijd tot chronologische leeftijd op moment van meting is botleeftijd/leeftijd bij beoordeling van botleeftijd.
Week 24 en Week 48
Verhouding botleeftijd tot chronologische leeftijd aan het begin van het onderzoek (procentuele verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Week 24 en Week 48
De voortgang van de botleeftijd werd geëvalueerd ten opzichte van de chronologische leeftijd op elk gegeven meetpunt. Percentage verandering ten opzichte van baseline is: 100 x (de verandering ten opzichte van baselinewaarde bij het post-baselinebezoek / baselinewaarde).
Week 24 en Week 48
Botleeftijdsverhouding tot chronologische leeftijd aan het begin van de studie
Tijdsspanne: Basislijn, week 24 en week 48
De voortgang van de botleeftijd werd geëvalueerd ten opzichte van de chronologische leeftijd op elk gegeven meetpunt. Verhouding botleeftijd tot chronologische leeftijd bij aanvang van onderzoek is botleeftijd/leeftijd bij eerste injectie.
Basislijn, week 24 en week 48
GnRH-antagonistevaluatie
Tijdsspanne: Week 2, Week 4, Week 12, Week 20, Week 24, Week 26, Week 36, Week 44 en Week 48
GnRH-antagonist Evaluatie vond plaats gedurende de periode van twee weken na elke behandeling en bij elk bezoek om symptomen van opflakkering te beoordelen. Het percentage proefpersonen dat elk symptoomdomein bevestigt (of wiens ouder/voogd bevestigt) in het globale interview.
Week 2, Week 4, Week 12, Week 20, Week 24, Week 26, Week 36, Week 44 en Week 48
Percentage proefpersonen met onderdrukking van FSH, estradiol, oestradiol (HS) en testosteron, gemeten aan de hand van bloedspiegels.
Tijdsspanne: Week 12, week 24, week 36 en week 48
Het percentage proefpersonen met onderdrukking van FSH, oestradiol en testosteron tot prepuberale niveaus (FSH < 2,5 mIE/ml, oestradiol < 20 pg/ml en testosteron < 28,4 ng/dL) op elk beschikbaar tijdstip.
Week 12, week 24, week 36 en week 48
Veranderingen in de verhouding van LH/FSH
Tijdsspanne: Screening (Pre&Post GnRHa Stim-test), baseline (0,1,4,6 uur na injectie), week 4, week 12 (pre&post GnRHa Stim-test), week 20, week 24 (pre&post GnRHa Stim-test), week 36 ( Pre&Post GnRHa Stim-test), week 44 en week 48 (Pre&Post GnRHa Stim-test)
Veranderingen in de verhouding van LH/FSH op elk tijdstip van screening tot einde van het onderzoek
Screening (Pre&Post GnRHa Stim-test), baseline (0,1,4,6 uur na injectie), week 4, week 12 (pre&post GnRHa Stim-test), week 20, week 24 (pre&post GnRHa Stim-test), week 36 ( Pre&Post GnRHa Stim-test), week 44 en week 48 (Pre&Post GnRHa Stim-test)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tolmar Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Peggy Schorr, orphan reach USA, LLC

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 augustus 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 september 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 mei 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

25 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juni 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2020

Laatst geverifieerd

1 mei 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TOL2581A

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Vroegrijpe puberteit, centraal

Klinische onderzoeken op Leuprolide-acetaat 45 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Algeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren