フォン・ヴィレブランド病の小児患者におけるFVIII濃縮物を含む高純度のフォン・ヴィレブランドであるFanhdi®の有効性と安全性
2026年5月20日 更新者：Grifols Therapeutics LLC
重度のフォン・ヴィレブランド病の小児被験者における、FANHDI®（二重不活化ヒト抗血友病因子）に含まれるフォン・ヴィレブランド因子の薬物動態プロファイル、臨床的有効性および安全性の評価
重症（2型または3型）の遺伝性フォン・ヴィレブランド病（VWD）の小児コホート（6歳未満）における多施設共同前向き非対照研究。
調査の概要
詳細な説明
これは、多施設、前向き、非盲検、単一群の研究です。 研究集団には、重度（2型または3型）の遺伝性VWDで、インヒビターがなく、組み入れ時に活動性出血がない8人の小児被験者（6歳未満）を含める予定です。 適格な被験者は、PK評価のためにFanhdiの単回投与を受け、Fanhdiの有効性と安全性が評価される12か月間追跡されます。 さらに、タイプ 3 VWD 被験者は、最初の注入の 6 か月のフォローアップ後、1 回目の PK 評価と同様に 2 回目の投与を受け、2 回目の PK 評価を受けます。
この調査は、次の 2 つのフェーズで構成されます。
- すべての適格な被験者が 80 IU/kg フォン ヴィレブランド因子の単回投与を受ける PK プロファイル評価: ファンディのリストセチン補因子活性 (VWF:RCo)。 さらに、最初の注入の追跡の6か月後、タイプ3のVWD被験者はFanhdiの2回目の投与を受け、サンプリングスケジュールを減らして2回目のPK評価を受けます。
- 出血エピソードの予防と管理、および/または手術中および/または侵襲的処置中の周術期止血の管理において、Fanhdiの安全性と有効性が評価される12か月のフォローアップ期間。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Madrid、スペイン
- Hospital Universitario La Paz
-
Zaragoza、スペイン
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
-
-
Sevilla
-
Seville、Sevilla、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2ヶ月～6年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -重度の（タイプ2または3）遺伝性VWD（VWF：RCo <15-20 IU / dL）、またはVWF：Act <15-20 IU / dLと診断された被験者。
- 6歳未満の被験者。
- -現地の法律および施設の方針に従って、対象者に代わって正式な代表者によって提供された署名済みのインフォームドコンセントフォーム（ICF）。
除外基準:
- -後天性VWDと診断された被験者。
- -最初の注入時または注入前の10日以内に活動的な出血のある被験者。
- -Fanhdiの注入前の5日間、DDAVPまたはVWF濃縮物を含む別のFVIIIで治療された被験者。 この無治療期間は、タイプ 3 VWD の被験者の場合は 3 日に短縮される場合があります。
- -抗VWFまたは抗FVIII抗体（≥0.5 Bethesda Units）が陽性であるか、または病歴が陽性である被験者。
- -Fanhdiに含まれる物質に対する既知のアレルギー/不耐性のある被験者。
- -血液または血液成分に対するアナフィラキシー反応の既往歴がある被験者。
- -薬物（アスピリン、他の非ステロイド性抗炎症薬[NSAID]など）の使用、または先天性または後天性血小板機能障害、または凝固を妨げる可能性のあるその他の付随するプロセスにより、重度の血小板活性機能障害を示す被験者。
- -被験者は、A型肝炎ウイルス（HAV）、B型肝炎ウイルス（HBV）、C型肝炎ウイルス（HCV）、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）に以前に感染したことがわかっているか、現在のHAV、HBV、HCVと一致する臨床徴候および症状を持っていますまたはHIV感染。
- -貧血を示す被験者（ヘモグロビン<11 g / dL）。
- -糖尿病など、臨床的に制御されていない代謝性疾患と診断された被験者は、研究の解釈を妨げる可能性があります。
- -スクリーニング訪問前の30日以内に別の臨床試験に参加したか、スクリーニング訪問前の3か月以内に治験薬（IP）を受け取りました。
- 被験者がFVIIIまたはVWFを含む他の製品で治療されることが予想される場合 被験者の参加を通じて、Fanhdiとは異なります。
- -治験責任医師の意見では、プロトコルの遵守に問題がある可能性がある被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：血漿由来 FVIII/VWF 濃縮液
Fanhdi（FVIII濃縮物を含む高純度Von Willebrand）による薬物動態単回投与試験
|
Fanhdiの80 IU/kg VWF:RCoの1回の単回投与が投与されます
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
凝固因子VIII活性のAUC^0-inf (FVIII:C)
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
FVIII:C の無限大に外挿された濃度時間曲線下の累積面積
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
フォン・ヴィレブランド因子のAUC^0-inf: リストセチン補因子活性 (VWF:RCo)
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
VWF:RCo の無限大に外挿された濃度時間曲線下の累積面積
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
フォン・ヴィレブランド因子抗原 (VWF:Ag) の AUC^0-inf
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
VWF:Ag の無限大に外挿された濃度時間曲線下の累積面積
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
AUC^0-inf of von Willebrand factor: コラーゲン結合活性 (VWF:CB)
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
VWF:CB の無限大に外挿された濃度時間曲線下の累積面積
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
FVIII:CのAUC^0-T
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
0 から最後に観察された FVIII:C の定量可能な濃度の時間まで計算された濃度時間曲線下の累積面積
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:RCo の AUC^0-T
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
0 から最後に観察された VWF:RCo の定量可能な濃度の時間まで計算された濃度時間曲線下の累積面積
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:AgのAUC^0-T
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
0 から最後に観察された VWF:Ag の定量可能な濃度の時間まで計算された濃度時間曲線下の累積面積
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:CB の AUC^0-T
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
0 から最後に観察された VWF:CB の定量可能な濃度の時間まで計算された濃度時間曲線下の累積面積
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
FVIII:Cのin vivo回収
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
|
VWF:RCo の in vivo 回復
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
|
VWF:Ag の in vivo 回復
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
|
VWF:CB の in vivo 回復
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
|
FVIII:Cの半減期
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
終末消失半減期
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:RCo の半減期
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
終末消失半減期
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:Agの半減期
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
終末消失半減期
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
FVIII:CのC^max
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
観察された FVIII:C の最大血漿および/または血清濃度
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:RCoのC^max
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
観察された VWF:RCo の最大血漿および/または血清濃度
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:AgのC^max
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
観察された VWF:Ag の最大血漿および/または血清濃度
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:CB の C^max
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
観察された VWF:CB の最大血漿および/または血清濃度
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
FVIII:CのT^max
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
FVIII:C の最大血漿および/または血清濃度が観察された時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:RCo の T^max
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
VWF:RCo の最大血漿および/または血清濃度が観察された時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:AgのT^max
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
VWF:Ag の最大血漿および/または血清濃度が観察された時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:CB の T^max
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
VWF:CB の最大血漿および/または血清濃度が観測された時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
FVIII:Cの平均滞留時間
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
薬物の単一分子が体内に留まる平均時間。
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:RCo の平均滞留時間
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
薬物の単一分子が VWF:RCo の体内に留まる平均時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:Ag の平均滞留時間
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
薬物の単一分子が VWF:Ag の体内に留まる平均時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
VWF:CBの平均滞留時間
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
薬物の単一分子が VWF:CB の体内に留まる平均時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
FVIII:Cのクリアランス
時間枠：最初の注入前、注入後 30 分、注入後 10 時間、および注入後 24、48、および 72 時間
|
総血漿および/または血清クリアランス
|
最初の注入前、注入後 30 分、注入後 10 時間、および注入後 24、48、および 72 時間
|
|
VWF:RCoのクリアランス
時間枠：最初の注入前、注入後 30 分、注入後 10 時間、および注入後 24、48、および 72 時間
|
総血漿および/または血清クリアランス
|
最初の注入前、注入後 30 分、注入後 10 時間、および注入後 24、48、および 72 時間
|
|
VWF:Ag のクリアランス
時間枠：最初の注入前、注入後 30 分、注入後 10 時間、および注入後 24、48、および 72 時間
|
総血漿および/または血清クリアランス
|
最初の注入前、注入後 30 分、注入後 10 時間、および注入後 24、48、および 72 時間
|
|
VWF:CBのクリアランス
時間枠：最初の注入前、注入後 30 分、注入後 10 時間、および注入後 24、48、および 72 時間
|
総血漿および/または血清クリアランス
|
最初の注入前、注入後 30 分、注入後 10 時間、および注入後 24、48、および 72 時間
|
|
FVIII:Cの消失速度定数
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
|
VWF:RCoの消失速度定数
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
|
VWF:Agの消失速度定数
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
|
VWF:CBの消失速度定数
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
|
FVIII:Cの流通量
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
|
VWF:RCoの流通量
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
|
VWF:Agの流通量
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
|
VWF:CBの流通量
時間枠：初回注入前～注入後 72 時間
|
初回注入前～注入後 72 時間
|
|
|
VWF多量体パターン
時間枠：初回注入前～注入後12時間まで
|
タイプ 3 VWD 被験者の場合
|
初回注入前～注入後12時間まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年12月1日
一次修了 (実際)
2024年12月10日
研究の完了 (実際)
2024年12月10日
試験登録日
最初に提出
2015年6月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年6月15日
最初の投稿 (推定)
2015年6月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月20日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IG1005
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。