Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Fanhdi®, egy nagy tisztaságú Von Willebrand FVIII-as koncentrátum hatékonysága és biztonságossága von Willebrand-betegségben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél

2024. március 11. frissítette: Grifols Therapeutics LLC

A FANHDI®-ban (kettős inaktivált humán antihemofil faktor) található Von Willebrand-faktor farmakokinetikai profiljának, klinikai hatékonyságának és biztonságosságának értékelése súlyos Von Willebrand-betegségben szenvedő gyermekeknél

Multicentrikus, prospektív, nem kontrollált vizsgálat súlyos (2-es vagy 3-as típusú) örökletes Von Willebrand-kórban (VWD) szenvedő gyermekkorú kohorszban (<6 éves).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, prospektív, nyílt elrendezésű és egykarú tanulmány. A vizsgálati populációban a tervek szerint 8 olyan gyermek (<6 éves) szerepel, akik súlyos (2-es vagy 3-as típusú) örökletes VWD-ben szenvednek inhibitorok nélkül, és a felvétel időpontjában nem volt aktív vérzés. A jogosult alanyok egyetlen adag Fanhdi-t kapnak a farmakokinetikai értékeléshez, és 12 hónapig követik őket, amely során értékelik a Fanhdi hatékonyságát és biztonságosságát. Ezenkívül a 3-as típusú VWD alanyok az első infúzió 6 hónapos követése után megkapják a második adagot, mint az 1. PK értékelésben, és átesnek a 2. PK értékelésen.

A tanulmány 2 szakaszból fog állni:

  • A farmakokinetikai profil értékelése, amelyben minden jogosult alany egyszeri, 80 NE/kg Von Willebrand-faktor: Ristocetin-kofaktor aktivitás (VWF:RCo) dózist kap a Fanhdi-tól. Ezen túlmenően, az első infúzió 6 hónapos követése után a 3-as típusú VWD alanyok megkapják a második adag Fanhdi-t, és csökkentett mintavételi ütemezés mellett esnek át a 2. PK értékelésen.
  • 12 hónapos követési időszak, amelynek során a Fanhdi biztonságosságát és hatékonyságát értékelik a vérzéses epizódok megelőzésében és kezelésében és/vagy a perioperatív vérzéscsillapítás kezelésében műtétek és/vagy invazív eljárások során.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

8

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kapcsolatba lépni:
          • Jiménez-Yuste, MD
      • Sevilla, Spanyolország, 41013
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Kutatásvezető:
          • Ramiro Núñez, MD
      • Zaragoza, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Miguel Servet
        • Kapcsolatba lépni:
          • Fernández Monteserín, MD
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Toborzás
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Kapcsolatba lépni:
          • Berrueco Moreno, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Súlyos (2-es vagy 3-as típusú) örökletes VWD-vel diagnosztizált alanyok (VWF:RCo<15-20 IU/dL) vagy VWF:Act<15-20 IU/dl.
  2. 6 év alatti alanyok.
  3. Aláírt tájékozott beleegyezési űrlap (ICF), amelyet az alany nevében egy meghatalmazott képviselő biztosít a helyi törvényeknek és az intézményi szabályzatnak megfelelően.

Kizárási kritériumok:

  1. Szerzett VWD-vel diagnosztizált alanyok.
  2. Olyan alanyok, akiknél az első infúzió idején vagy az infúziót megelőző 10 napon belül aktív vérzés tapasztalható.
  3. Azok az alanyok, akiket DDAVP-vel vagy más FVIII-at tartalmazó VWF-koncentrátummal kezeltek a Fanhdi infúzióját megelőző 5 napon belül. Ez a kezelésmentes időszak 3 napra csökkenthető a 3-as típusú VWD-ben szenvedő betegeknél.
  4. Azok az alanyok, akik pozitívak az anti-VWF vagy anti-FVIII antitestekre (≥0,5 Bethesda egység), vagy a betegségük történetében pozitív volt.
  5. Olyan alanyok, akiknek ismert allergiája/intoleranciája van a Fanhdiban található bármely anyagra.
  6. Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében vérrel vagy vérkomponensekkel szembeni anafilaxiás reakció(k) szerepeltek.
  7. Azok az alanyok, akiknél a vérlemezke aktivitás súlyos diszfunkciója van gyógyszerek (aszpirin, egyéb nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek [NSAID-ok] stb.) alkalmazása vagy veleszületett vagy szerzett thrombocyta-működési rendellenesség vagy egyéb, a véralvadást zavaró folyamatok miatt.
  8. Az alanyok korábban ismerten voltak hepatitis A vírussal (HAV), hepatitis B vírussal (HBV), hepatitis C vírussal (HCV) vagy humán immunhiány vírussal (HIV) fertőzöttek, vagy a jelenlegi HAV-vel, HBV-vel, HCV-vel megegyező klinikai jelek és tünetek vagy HIV fertőzés.
  9. Vérszegénységben szenvedő alanyok (hemoglobin <11 g/dl).
  10. Klinikailag nem kontrollált anyagcsere-betegségekkel diagnosztizált alanyok, mint például a cukorbetegség, amely potenciálisan befolyásolhatja a vizsgálat értelmezését.
  11. Részt vett egy másik klinikai vizsgálatban a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül, vagy kapott bármilyen vizsgálati terméket (IP) a szűrővizit előtti 3 hónapon belül.
  12. Ha várható, hogy az alany az alany részvétele alatt a Fanhditól eltérő FVIII-at vagy VWF-et tartalmazó egyéb termékekkel kezeli.
  13. Azok az alanyok, akiknek a vizsgáló véleménye szerint megfelelési problémái lehetnek a protokollal.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: plazmából származó FVIII/VWF koncentrátum
Farmakokinetikai egyszeri dózisú vizsgálat Fanhdi-val (nagy tisztaságú Von Willebrand, amely FVIII koncentrátumot tartalmaz)
Drog: plazmából származó FVIII/VWF koncentrátum
1 egyszeri 80 NE/kg VWF:RCo Fanhdi adag kerül beadásra
Más nevek:
  • Fanhdi

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A VIII-as véralvadási faktor aktivitásának AUC^0-inf (FVIII:C)
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az FVIII:C végtelenségére extrapolált koncentráció-idő görbe alatti kumulatív terület
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A von Willebrand faktor AUC^0-inf: Ristocetin kofaktor aktivitás (VWF:RCo)
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A koncentrációs idő görbe alatti kumulatív terület a VWF:RCo végtelenségére extrapolálva
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A von Willebrand-faktor antigén AUC^0-inf (VWF:Ag)
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A koncentráció-idő görbe alatti kumulatív terület a VWF:Ag végtelenségére extrapolálva
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A von Willebrand-faktor AUC^0-inf: Kollagénkötő aktivitás (VWF:CB)
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A koncentráció-idő görbe alatti kumulatív terület a VWF:CB végtelenségére extrapolálva
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
FVIII:C AUC^0-T
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A koncentráció-idő görbe alatti kumulatív terület a 0-tól az utolsó megfigyelt mennyiségileg mérhető FVIII:C koncentráció időpontjáig
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
VWF:RCo AUC^0-T
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A koncentráció-idő görbe alatti kumulatív terület, 0-tól a VWF:RCo utolsó megfigyelt mennyiségileg mérhető koncentrációjának időpontjáig számítva
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:Ag AUC^0-T
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A koncentráció-idő görbe alatti kumulatív terület, 0-tól a VWF:Ag utolsó megfigyelhető mennyiségileg mérhető koncentrációjának időpontjáig számítva
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:CB AUC^0-T
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A koncentráció-idő görbe alatti kumulatív terület, 0-tól a VWF:CB utolsó megfigyelhető mennyiségileg mérhető koncentrációjáig számítva
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
a FVIII:C in vivo visszanyerése
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
a VWF:RCo in vivo visszanyerése
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
a VWF:Ag in vivo visszanyerése
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
a VWF:CB in vivo helyreállítása
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
FVIII:C felezési ideje
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Terminális eliminációs felezési idő
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:RCo felezési ideje
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Terminális eliminációs felezési idő
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:Ag felezési ideje
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Terminális eliminációs felezési idő
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
FVIII:C C^max
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
FVIII:C maximális megfigyelt plazma és/vagy szérumkoncentrációja
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
VWF:RCo C^max
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:RCo maximális megfigyelt plazma és/vagy szérumkoncentrációja
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
C^max VWF:Ag
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:Ag maximális megfigyelt plazma és/vagy szérumkoncentrációja
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
VWF:CB C^max
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:CB maximális megfigyelt plazma- és/vagy szérumkoncentrációja
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
FVIII:C T^max
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A FVIII:C maximális megfigyelt plazma- és/vagy szérumkoncentrációjának időpontja
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
VWF:RCo T^max
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:RCo maximális megfigyelt plazma- és/vagy szérumkoncentrációjának ideje
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
T^max a VWF:Ag
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:Ag maximális megfigyelt plazma- és/vagy szérumkoncentrációjának időpontja
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
VWF:CB T^max
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:CB maximális megfigyelt plazma- és/vagy szérumkoncentrációjának ideje
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
FVIII:C átlagos tartózkodási ideje
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Átlagosan az az idő, ameddig egyetlen gyógyszermolekula a szervezetben marad.
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:RCo átlagos tartózkodási ideje
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az átlagos időtartam, ameddig egyetlen gyógyszermolekula a VWF:RCo szervezetében marad
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF átlagos tartózkodási ideje:Ag
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az átlagos időtartam, ameddig egyetlen gyógyszermolekula a VWF:Ag testében marad
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:CB átlagos tartózkodási ideje
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az átlagos időtartam, ameddig egyetlen gyógyszermolekula a VWF:CB testében marad
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
FVIII:C
Időkeret: Az első infúzió előtt 30 perccel az infúzió után, 10 órával az infúzió után és 24, 48 és 72 órával az infúzió után
Teljes plazma és/vagy szérum clearance
Az első infúzió előtt 30 perccel az infúzió után, 10 órával az infúzió után és 24, 48 és 72 órával az infúzió után
VWF:RCo
Időkeret: Az első infúzió előtt 30 perccel az infúzió után, 10 órával az infúzió után és 24, 48 és 72 órával az infúzió után
Teljes plazma és/vagy szérum clearance
Az első infúzió előtt 30 perccel az infúzió után, 10 órával az infúzió után és 24, 48 és 72 órával az infúzió után
VWF:Ag
Időkeret: Az első infúzió előtt 30 perccel az infúzió után, 10 órával az infúzió után és 24, 48 és 72 órával az infúzió után
Teljes plazma és/vagy szérum clearance
Az első infúzió előtt 30 perccel az infúzió után, 10 órával az infúzió után és 24, 48 és 72 órával az infúzió után
VWF:CB engedély
Időkeret: Az első infúzió előtt 30 perccel az infúzió után, 10 órával az infúzió után és 24, 48 és 72 órával az infúzió után
Teljes plazma és/vagy szérum clearance
Az első infúzió előtt 30 perccel az infúzió után, 10 órával az infúzió után és 24, 48 és 72 órával az infúzió után
FVIII:C eliminációs sebességi állandója
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
VWF:RCo eliminációs sebességi állandója
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:Ag eliminációs sebességi állandója
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
VWF:CB eliminációs sebességi állandója
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
FVIII:C elterjedési mennyisége
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:RCo terjesztési mennyisége
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:Ag eloszlási mennyisége
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
A VWF:CB terjesztési mennyisége
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
Az első infúzió előtt, legfeljebb 72 órával az infúzió után
VWF multimer minta
Időkeret: Az első infúzió előtt, legfeljebb 12 órával az infúzió után
3-as típusú VWD alanyokhoz
Az első infúzió előtt, legfeljebb 12 órával az infúzió után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Grifols Therapeutics LLC

Együttműködők

Instituto Grifols, S.A.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. december 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. június 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. június 15.

Első közzététel (Becsült)

2015. június 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IG1005

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Von Willebrand-kór

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Indonesia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel