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Efficacia e sicurezza di Fanhdi®, un concentrato di FVIII contenente Von Willebrand ad alta purezza, in pazienti pediatrici con malattia di Von Willebrand

20 maggio 2026 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

Valutazione del profilo farmacocinetico, dell'efficacia clinica e della sicurezza del fattore di Von Willebrand contenuto in FANHDI® (fattore antiemofilico umano a doppia inattivazione) in soggetti pediatrici con grave malattia di Von Willebrand

Studio multicentrico, prospettico, non controllato in una coorte pediatrica (<6 anni) con malattia di Von Willebrand (VWD) ereditaria grave (tipo 2 o 3).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, prospettico, in aperto e a braccio singolo. Si prevede che la popolazione in studio includa 8 soggetti pediatrici (<6 anni di età) con VWD ereditaria grave (tipo 2 o 3) senza inibitori e senza sanguinamento attivo al momento dell'inclusione. I soggetti eleggibili riceveranno una singola dose di Fanhdi per una valutazione farmacocinetica e saranno seguiti per 12 mesi durante i quali verranno valutate l'efficacia e la sicurezza di Fanhdi. Inoltre, i soggetti con VWD di tipo 3, dopo 6 mesi di follow-up della prima infusione, riceveranno la seconda dose come nella 1a valutazione farmacocinetica e saranno sottoposti a una 2a valutazione farmacocinetica.

Lo studio si articolerà in 2 fasi:

  • Valutazione del profilo farmacocinetico in cui tutti i soggetti idonei riceveranno una singola dose di 80 UI/kg di fattore von Willebrand: attività del cofattore ristocetinico (VWF:RCo) di Fanhdi. Inoltre, dopo 6 mesi di follow-up della prima infusione, i soggetti con VWD di tipo 3 riceveranno la seconda dose di Fanhdi e saranno sottoposti a una seconda valutazione farmacocinetica con un programma di campionamento ridotto.
  • Un periodo di follow-up di 12 mesi durante il quale sarà valutata la sicurezza e l'efficacia di Fanhdi nella prevenzione e gestione di episodi di sanguinamento e/o gestione dell'emostasi perioperatoria durante interventi chirurgici e/o procedure invasive.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, Spagna
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 mesi a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti con diagnosi di VWD ereditaria grave (tipo 2 o 3) (VWF:RCo<15-20 IU/dL) o VWF:Act<15-20 IU/dL.
  2. Soggetti di età inferiore ai 6 anni.
  3. Modulo di consenso informato firmato (ICF) fornito da un rappresentante autorizzato per conto del soggetto in conformità con la legge locale e la politica istituzionale.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con diagnosi di VWD acquisita.
  2. Soggetti con sanguinamento attivo al momento della prima infusione o nei 10 giorni precedenti l'infusione.
  3. Soggetti che sono stati trattati con DDAVP o un altro FVIII contenente concentrato di VWF durante i 5 giorni precedenti l'infusione del Fanhdi. Questo periodo senza trattamento può essere ridotto a 3 giorni per i soggetti con VWD di tipo 3.
  4. Soggetti che sono positivi per gli anticorpi anti-VWF o anti-FVIII (≥0,5 Unità Bethesda) o sono stati positivi nella storia della loro malattia.
  5. Soggetti con una nota allergia/intolleranza a qualsiasi sostanza contenuta in Fanhdi.
  6. Soggetti con una storia nota di reazioni anafilattiche al sangue o ai componenti del sangue.
  7. Soggetti che presentano una grave disfunzione dell'attività piastrinica dovuta all'uso di farmaci (aspirina, altri farmaci antinfiammatori non steroidei [FANS], ecc.) o un disturbo della funzione piastrinica congenita o acquisita o altri processi concomitanti che possono interferire con la coagulazione.
  8. I soggetti hanno una precedente infezione nota da virus dell'epatite A (HAV), virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o presentano segni e sintomi clinici coerenti con l'attuale HAV, HBV, HCV o infezione da HIV.
  9. Soggetti che presentano anemia (emoglobina <11 g/dL).
  10. Soggetti con diagnosi di malattie metaboliche non controllate clinicamente, come il diabete mellito, che potrebbero potenzialmente interferire con le interpretazioni dello studio.
  11. - Ha partecipato a un altro studio clinico entro 30 giorni prima della visita di screening o ha ricevuto qualsiasi prodotto sperimentale (IP) entro 3 mesi prima della visita di screening.
  12. Se si prevede che il soggetto sarà trattato con altri prodotti contenenti FVIII o VWF diversi da Fanhdi durante la partecipazione del soggetto.
  13. Soggetti che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero avere problemi di compliance con il protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: concentrato di FVIII/VWF plasmaderivato
Studio farmacocinetico a dose singola con Fanhdi (Von Willebrand ad alta purezza contenente concentrato di FVIII)
Droga: concentrato di FVIII/VWF plasmaderivato
Verrà somministrata 1 dose singola di 80 UI/kg VWF:RCo di Fanhdi
Altri nomi:
  • Fanhdi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
AUC^0-inf dell'attività del fattore VIII della coagulazione (FVIII:C)
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Area cumulativa sotto la curva concentrazione-tempo estrapolata all'infinito di FVIII:C
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
AUC^0-inf del fattore di von Willebrand: attività del cofattore della ristocetina (VWF:RCo)
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Area cumulativa sotto la curva del tempo di concentrazione estrapolata all'infinito di VWF:RCo
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
AUC^0-inf dell'antigene del fattore di von Willebrand (VWF:Ag)
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Area cumulativa sotto la curva concentrazione-tempo estrapolata all'infinito di VWF:Ag
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
AUC^0-inf del fattore di von Willebrand: attività legante il collagene (VWF:CB)
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Area cumulativa sotto la curva del tempo di concentrazione estrapolata all'infinito di VWF:CB
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
AUC^0-T di FVIII:C
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Area cumulativa sotto la curva concentrazione-tempo calcolata da 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile osservata di FVIII:C
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
AUC^0-T di VWF:RCo
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Area cumulativa sotto la curva concentrazione-tempo calcolata da 0 al momento dell'ultima concentrazione quantificabile osservata di VWF:RCo
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
AUC^0-T del VWF:Ag
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Area cumulativa sotto la curva concentrazione-tempo calcolata da 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile osservata di VWF:Ag
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
AUC^0-T di VWF:CB
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Area cumulativa sotto la curva concentrazione-tempo calcolata da 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile osservata di VWF:CB
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
recupero in vivo di FVIII:C
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
recupero in vivo di VWF:RCo
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
recupero in vivo di VWF:Ag
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
recupero in vivo di VWF:CB
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Emivita del FVIII:C
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Emivita di eliminazione terminale
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Emivita del VWF:RCo
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Emivita di eliminazione terminale
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Emivita del VWF:Ag
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Emivita di eliminazione terminale
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
C^max di FVIII:C
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Massima concentrazione plasmatica e/o sierica osservata di FVIII:C
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
C^max di VWF:RCo
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Massima concentrazione plasmatica e/o sierica osservata di VWF:RCo
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
C^max di VWF:Ag
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Concentrazione plasmatica e/o sierica massima osservata di VWF:Ag
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
C^max di VWF:CB
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Concentrazione plasmatica e/o sierica massima osservata di VWF:CB
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
T^max di FVIII:C
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tempo di massima concentrazione plasmatica e/o sierica osservata di FVIII:C
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
T^max di VWF:RCo
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tempo di massima concentrazione plasmatica e/o sierica osservata di VWF:RCo
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
T^max di VWF:Ag
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tempo di massima concentrazione plasmatica e/o sierica osservata di VWF:Ag
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
T^max di VWF:CB
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tempo di massima concentrazione plasmatica e/o sierica osservata di VWF:CB
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tempo medio di residenza del FVIII:C
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tempo medio in cui una singola molecola di farmaco rimane nel corpo.
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tempo medio di permanenza del VWF:RCo
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tempo medio di permanenza di una singola molecola di farmaco nel corpo del VWF:RCo
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tempo medio di permanenza del VWF:Ag
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tempo medio di permanenza di una singola molecola di farmaco nel corpo del VWF:Ag
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tempo medio di permanenza del VWF:CB
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Tempo medio di permanenza di una singola molecola di farmaco nel corpo del VWF:CB
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Liquidazione del FVIII:C
Lasso di tempo: Prima della prima infusione, 30 minuti dopo l'infusione, 10 ore dopo l'infusione e 24, 48 e 72 ore dopo l'infusione
Clearance totale plasmatica e/o sierica
Prima della prima infusione, 30 minuti dopo l'infusione, 10 ore dopo l'infusione e 24, 48 e 72 ore dopo l'infusione
Autorizzazione di VWF:RCo
Lasso di tempo: Prima della prima infusione, 30 minuti dopo l'infusione, 10 ore dopo l'infusione e 24, 48 e 72 ore dopo l'infusione
Clearance totale plasmatica e/o sierica
Prima della prima infusione, 30 minuti dopo l'infusione, 10 ore dopo l'infusione e 24, 48 e 72 ore dopo l'infusione
Autorizzazione di VWF:Ag
Lasso di tempo: Prima della prima infusione, 30 minuti dopo l'infusione, 10 ore dopo l'infusione e 24, 48 e 72 ore dopo l'infusione
Clearance totale plasmatica e/o sierica
Prima della prima infusione, 30 minuti dopo l'infusione, 10 ore dopo l'infusione e 24, 48 e 72 ore dopo l'infusione
Autorizzazione di VWF:CB
Lasso di tempo: Prima della prima infusione, 30 minuti dopo l'infusione, 10 ore dopo l'infusione e 24, 48 e 72 ore dopo l'infusione
Clearance totale plasmatica e/o sierica
Prima della prima infusione, 30 minuti dopo l'infusione, 10 ore dopo l'infusione e 24, 48 e 72 ore dopo l'infusione
Costante di velocità di eliminazione di FVIII:C
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Costante di velocità di eliminazione di VWF:RCo
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Costante di velocità di eliminazione del VWF:Ag
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Costante di velocità di eliminazione del VWF:CB
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Volume di distribuzione di FVIII:C
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Volume di distribuzione del VWF:RCo
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Volume di distribuzione del VWF:Ag
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Volume di distribuzione del VWF:CB
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Prima della prima infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Modello multimerico VWF
Lasso di tempo: Prima della prima infusione fino a 12 ore dopo l'infusione
Per soggetti con VWD di tipo 3
Prima della prima infusione fino a 12 ore dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Collaboratori

Instituto Grifols, S.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

10 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

10 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 giugno 2015

Primo Inserito (Stimato)

16 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IG1005

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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