Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten og sikkerheten til Fanhdi®, et Von Willebrand med høy renhet som inneholder FVIII-konsentrat, hos pediatriske pasienter med Von Willebrands sykdom

20. mai 2026 oppdatert av: Grifols Therapeutics LLC

Evaluering av den farmakokinetiske profilen, klinisk effekt og sikkerhet for Von Willebrand-faktoren som finnes i FANHDI® (dobbelt-inaktivert human antihemofil faktor) hos pediatriske personer med alvorlig Von Willebrand-sykdom

Multisenter, prospektiv, ikke-kontrollert studie i en pediatrisk kohort (<6 år) med alvorlig (type 2 eller 3) arvelig Von Willebrand-sykdom (VWD).

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, prospektiv, åpen og enarmsstudie. Studiepopulasjonen er planlagt å inkludere 8 pediatriske personer (<6 år) med alvorlig (type 2 eller 3) arvelig VWD uten inhibitorer og uten aktiv blødning ved inklusjonstidspunktet. Kvalifiserte forsøkspersoner vil motta en enkeltdose av Fanhdi for en farmakokinetisk vurdering og vil bli fulgt i 12 måneder hvor effekten og sikkerheten til Fanhdi vil bli vurdert. I tillegg vil type 3 VWD-personene, etter 6 måneders oppfølging av den første infusjonen, få den andre dosen som i 1. PK-evaluering og gjennomgå en 2. PK-evaluering.

Studiet vil bestå av 2 faser:

  • PK-profilevaluering der alle kvalifiserte forsøkspersoner vil motta en enkeltdose på 80 IE/kg von Willebrand-faktor: Ristocetin-kofaktoraktivitet (VWF:RCo) av Fanhdi. I tillegg, etter 6 måneders oppfølging av den første infusjonen, vil type 3 VWD-individer motta den andre dosen av Fanhdi og gjennomgå en 2. PK-evaluering med redusert prøvetakingsplan.
  • En 12-måneders oppfølgingsperiode hvor sikkerheten og effekten av Fanhdi vil bli vurdert i forebygging og behandling av blødningsepisoder og/eller behandling av perioperativ hemostase under kirurgi og/eller invasive prosedyrer.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Spania
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, Spania
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Personer diagnostisert med alvorlig (type 2 eller 3) arvelig VWD (VWF:RCo<15-20 IU/dL), eller VWF:Act <15-20 IU/dL.
  2. Forsøkspersoner under 6 år.
  3. Signert skjema for informert samtykke (ICF) levert av en autorisert representant på vegne av subjektet i samsvar med lokal lov og institusjonell policy.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer diagnostisert med ervervet VWD.
  2. Personer med aktiv blødning på tidspunktet for den første infusjonen eller innen 10 dager før infusjonen.
  3. Pasienter som har blitt behandlet med DDAVP eller et annet FVIII-holdig VWF-konsentrat i løpet av de 5 dagene før infusjonen av Fanhdi. Denne behandlingsfrie perioden kan reduseres til 3 dager for personer med type 3 VWD.
  4. Personer som er positive for anti-VWF- eller anti-FVIII-antistoffer (≥0,5 Bethesda-enheter) eller har vært positiv i sykdomshistorien.
  5. Personer med kjent allergi/intoleranse overfor stoffer som finnes i Fanhdi.
  6. Personer med en kjent historie med anafylaktisk(e) reaksjon(er) på blod eller blodkomponenter.
  7. Personer som viser alvorlig dysfunksjon av blodplateaktivitet på grunn av bruk av legemidler (aspirin, andre ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler [NSAIDs], etc.) eller en medfødt eller ervervet blodplatefunksjonsforstyrrelse eller andre samtidige prosesser som kan forstyrre koagulasjonen.
  8. Personer har en kjent tidligere infeksjon med hepatitt A-virus (HAV), hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV) eller humant immunsviktvirus (HIV), eller har kliniske tegn og symptomer som samsvarer med gjeldende HAV, HBV, HCV eller HIV-infeksjon.
  9. Personer med anemi (hemoglobin <11 g/dL).
  10. Forsøkspersoner diagnostisert med metabolske sykdommer som ikke er klinisk kontrollert, slik som diabetes mellitus, som potensielt kan forstyrre tolkningene av studien.
  11. Deltok i en annen klinisk studie innen 30 dager før screeningbesøket eller har mottatt et undersøkelsesprodukt (IP) innen 3 måneder før screeningbesøket.
  12. Hvis det forventes at forsøkspersonen vil bli behandlet med andre produkter som inneholder FVIII eller VWF forskjellig fra Fanhdi gjennom forsøkspersonens deltakelse.
  13. Forsøkspersoner som etter utrederens oppfatning kan ha etterlevelsesproblemer med protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: plasmaavledet FVIII/VWF-konsentrat
Farmakokinetisk enkeltdosestudie med Fanhdi (Von Willebrand med høy renhet som inneholder FVIII-konsentrat)
Legemiddel: plasmaavledet FVIII/VWF-konsentrat
1 enkeltdose på 80 IE/kg VWF:RCo av Fanhdi vil bli administrert
Andre navn:
  • Fanhdi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
AUC^0-inf av koagulasjonsfaktor VIII-aktivitet (FVIII:C)
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Kumulativt areal under konsentrasjonstidskurven ekstrapolert til uendelig FVIII:C
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
AUC^0-inf av von Willebrand-faktor: Ristocetin-kofaktoraktivitet (VWF:RCo)
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Kumulativt areal under konsentrasjonstidskurven ekstrapolert til uendelig VWF:RCo
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
AUC^0-inf av von Willebrand faktor antigen (VWF:Ag)
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Kumulativt areal under konsentrasjonstidskurven ekstrapolert til uendelig VWF:Ag
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
AUC^0-inf av von Willebrand-faktor: Kollagenbindende aktivitet (VWF:CB)
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Kumulativt areal under konsentrasjonstidskurven ekstrapolert til uendelig VWF:CB
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
AUC^0-T av FVIII:C
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Kumulativt areal under konsentrasjonstidskurven beregnet fra 0 til tidspunktet for sist observerte kvantifiserbare konsentrasjon av FVIII:C
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
AUC^0-T av VWF:RCo
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Kumulativt areal under konsentrasjonstidskurven beregnet fra 0 til tidspunktet for sist observerte kvantifiserbare konsentrasjon av VWF:RCo
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
AUC^0-T av VWF:Ag
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Kumulativt areal under konsentrasjonstidskurven beregnet fra 0 til tidspunktet for sist observerte kvantifiserbare konsentrasjon av VWF:Ag
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
AUC^0-T av VWF:CB
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Kumulativt areal under konsentrasjonstidskurven beregnet fra 0 til tidspunktet for sist observerte kvantifiserbare konsentrasjon av VWF:CB
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
in vivo utvinning av FVIII:C
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
in vivo utvinning av VWF:RCo
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
in vivo utvinning av VWF:Ag
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
in vivo utvinning av VWF:CB
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Halveringstid for FVIII:C
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Terminal halveringstid for eliminering
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Halveringstid for VWF:RCo
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Terminal halveringstid for eliminering
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Halveringstid for VWF:Ag
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Terminal halveringstid for eliminering
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
C^maks av FVIII:C
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Maksimal observert plasma- og/eller serumkonsentrasjon av FVIII:C
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
C^max for VWF:RCo
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Maksimal observert plasma- og/eller serumkonsentrasjon av VWF:RCo
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
C^max for VWF:Ag
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Maksimal observert plasma- og/eller serumkonsentrasjon av VWF:Ag
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
C^max av VWF:CB
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Maksimal observert plasma- og/eller serumkonsentrasjon av VWF:CB
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
T^maks av FVIII:C
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Tidspunkt for maksimal observert plasma- og/eller serumkonsentrasjon av FVIII:C
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
T^maks for VWF:RCo
Tidsramme: Før første infusjon inntil 72 timer etter infusjon
Tidspunkt for maksimal observert plasma- og/eller serumkonsentrasjon av VWF:RCo
Før første infusjon inntil 72 timer etter infusjon
T^maks for VWF:Ag
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Tidspunkt for maksimal observert plasma- og/eller serumkonsentrasjon av VWF:Ag
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
T^maks for VWF:CB
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Tidspunkt for maksimal observert plasma- og/eller serumkonsentrasjon av VWF:CB
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Gjennomsnittlig oppholdstid for FVIII:C
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Gjennomsnittlig tid som et enkelt legemiddelmolekyl forblir i kroppen.
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Gjennomsnittlig oppholdstid for VWF:RCo
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Gjennomsnittlig tid som et enkelt legemiddelmolekyl forblir i kroppen til VWF:RCo
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Gjennomsnittlig oppholdstid for VWF:Ag
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Gjennomsnittlig tid som et enkelt legemiddelmolekyl forblir i kroppen til VWF:Ag
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Gjennomsnittlig oppholdstid for VWF:CB
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Gjennomsnittlig tid som et enkelt legemiddelmolekyl forblir i kroppen til VWF:CB
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Klarering av FVIII:C
Tidsramme: Før første infusjon, 30 minutter etter infusjon, 10 timer etter infusjon og 24, 48 og 72 timer etter infusjon
Total plasma- og/eller serumclearance
Før første infusjon, 30 minutter etter infusjon, 10 timer etter infusjon og 24, 48 og 72 timer etter infusjon
Klarering av VWF:RCo
Tidsramme: Før første infusjon, 30 minutter etter infusjon, 10 timer etter infusjon og 24, 48 og 72 timer etter infusjon
Total plasma- og/eller serumclearance
Før første infusjon, 30 minutter etter infusjon, 10 timer etter infusjon og 24, 48 og 72 timer etter infusjon
Klarering av VWF:Ag
Tidsramme: Før første infusjon, 30 minutter etter infusjon, 10 timer etter infusjon og 24, 48 og 72 timer etter infusjon
Total plasma- og/eller serumclearance
Før første infusjon, 30 minutter etter infusjon, 10 timer etter infusjon og 24, 48 og 72 timer etter infusjon
Klarering av VWF:CB
Tidsramme: Før første infusjon, 30 minutter etter infusjon, 10 timer etter infusjon og 24, 48 og 72 timer etter infusjon
Total plasma- og/eller serumclearance
Før første infusjon, 30 minutter etter infusjon, 10 timer etter infusjon og 24, 48 og 72 timer etter infusjon
Eliminasjonshastighetskonstant for FVIII:C
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Eliminasjonshastighetskonstant for VWF:RCo
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Eliminasjonshastighetskonstant for VWF:Ag
Tidsramme: Før første infusjon inntil 72 timer etter infusjon
Før første infusjon inntil 72 timer etter infusjon
Eliminasjonshastighetskonstant for VWF:CB
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Distribusjonsvolum av FVIII:C
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Distribusjonsvolum av VWF:RCo
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Distribusjonsvolum av VWF:Ag
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Distribusjonsvolum av VWF:CB
Tidsramme: Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Før første infusjon opptil 72 timer etter infusjon
VWF multimerisk mønster
Tidsramme: Før første infusjon opptil 12 timer etter infusjon
For type 3 VWD-fag
Før første infusjon opptil 12 timer etter infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Samarbeidspartnere

Instituto Grifols, S.A.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2013

Primær fullføring (Faktiske)

10. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

10. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juni 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. juni 2015

Først lagt ut (Antatt)

16. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IG1005

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere