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폰빌레브란트병 소아 환자에서 FVIII 농축액을 함유한 고순도 폰빌레브란트 Fanhdi®의 효능 및 안전성

2026년 5월 20일 업데이트: Grifols Therapeutics LLC

중증 폰빌레브란트병을 앓고 있는 소아 피험자에서 FANHDI®(이중 불활성화 인간 항혈우병 인자)에 포함된 폰빌레브란트 인자의 약동학 프로파일, 임상적 효능 및 안전성 평가

중증(2형 또는 3형) 유전성 폰빌레브란트병(VWD)이 있는 소아 코호트(<6세)를 대상으로 한 다기관, 전향적, 비통제 연구.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 다기관, 전향적, 오픈 라벨 및 단일 암 연구입니다. 연구 모집단은 포함 시점에 억제제가 없고 활동성 출혈이 없는 중증(2형 또는 3형) 유전성 vWD가 있는 8명의 소아 피험자(6세 미만)를 포함할 계획입니다. 적격 피험자는 PK 평가를 위해 1회 분량의 판흐디를 투여받게 되며 12개월 동안 판흐디의 효능과 안전성이 평가될 것입니다. 또한 3형 vWD 피험자는 1차 약동학 평가와 마찬가지로 6개월 후 2차 약동학 평가를 받고 2차 약동학 평가를 받게 된다.

이 연구는 2단계로 구성됩니다.

  • 모든 적격 피험자가 80 IU/kg 폰 빌레브란트 인자: Fanhdi의 리스토세틴 보조인자 활성(VWF:RCo)의 단일 용량을 받는 PK 프로파일 평가. 또한, 첫 번째 주입 후 6개월의 추적 관찰 후, 3형 vWD 피험자는 두 번째 판흐디 용량을 받고 축소된 샘플링 일정으로 두 번째 PK 평가를 받게 됩니다.
  • 수술 및/또는 침습적 절차 중 출혈 에피소드의 예방 및 관리 및/또는 수술 전후 지혈 관리에서 Fanhdi의 안전성과 효능을 평가하는 12개월 추적 기간.

연구 유형

중재적

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 스페인
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, 스페인
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, 스페인, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 중증(유형 2 또는 3) 유전성 VWD(VWF:RCo<15-20 IU/dL) 또는 VWF:Act<15-20 IU/dL로 진단된 피험자.
  2. 6세 미만 대상.
  3. 현지 법률 및 기관 정책에 따라 피험자를 대신하여 권한 있는 대리인이 제공한 서명된 정보에 입각한 동의서(ICF).

제외 기준:

  1. 후천성 vWD 진단을 받은 피험자.
  2. 첫 번째 주입 시 또는 주입 전 10일 이내에 활동성 출혈이 있는 피험자.
  3. Fanhdi 주입 전 5일 동안 DDAVP 또는 VWF 농축물을 포함하는 다른 FVIII로 치료받은 피험자. 이 무치료 기간은 3형 vWD 환자의 경우 3일로 단축될 수 있습니다.
  4. 항-VWF 또는 항-FVIII 항체(≥0.5 Bethesda Units)에 양성이거나 질병 병력에 양성인 피험자.
  5. Fanhdi에 포함된 물질에 대해 알려진 알레르기/과민증이 있는 피험자.
  6. 혈액 또는 혈액 성분에 대한 아나필락시스 반응(들)의 알려진 이력이 있는 피험자.
  7. 약물(아스피린, 기타 비스테로이드성 항염증제[NSAIDs] 등)의 사용 또는 선천적 또는 후천적 혈소판 기능 장애 또는 응고를 방해할 수 있는 기타 수반되는 과정으로 인해 심각한 혈소판 활동 기능 장애를 나타내는 피험자.
  8. 피험자는 A형 간염 바이러스(HAV), B형 간염 바이러스(HBV), C형 간염 바이러스(HCV) 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 이전에 감염되었다고 알려져 있거나 현재 HAV, HBV, HCV와 일치하는 임상 징후 및 증상이 있습니다. 또는 HIV 감염.
  9. 빈혈(헤모글로빈 <11g/dL)을 나타내는 피험자.
  10. 연구의 해석을 잠재적으로 방해할 수 있는 진성 당뇨병과 같이 임상적으로 조절되지 않는 대사 질환으로 진단된 피험자.
  11. 스크리닝 방문 전 30일 이내에 다른 임상 시험에 참여했거나 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 조사 제품(IP)을 받은 경우.
  12. 피험자가 참여하는 동안 Fanhdi와 다른 FVIII 또는 VWF를 포함하는 다른 제품으로 치료를 받을 것으로 예상되는 경우.
  13. 시험자의 의견에 따라 프로토콜 준수 문제가 있을 수 있는 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 혈장 유래 FVIII/VWF 농축액
Fanhdi(FVIII 농축물을 함유한 고순도 Von Willebrand)를 이용한 약동학 단일 용량 연구
의약품: 혈장 유래 FVIII/VWF 농축액
Fanhdi의 80 IU/kg VWF:RCo 1회 투여
다른 이름들:
  • 판디

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
응고 인자 VIII 활성의 AUC^0-inf(FVIII:C)
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
FVIII:C의 무한대로 외삽된 농도 시간 곡선 아래의 누적 면적
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
폰 빌레브란트 인자의 AUC^0-inf: 리스토세틴 보조 인자 활성(VWF:RCo)
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:RCo의 무한대로 외삽된 농도 시간 곡선 아래의 누적 면적
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
폰 빌레브란트 인자 항원의 AUC^0-inf(VWF:Ag)
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:Ag의 무한대로 외삽된 농도 시간 곡선 아래의 누적 면적
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
Von Willebrand 인자의 AUC^0-inf: 콜라겐 결합 활성(VWF:CB)
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:CB의 무한대로 외삽된 농도 시간 곡선 아래의 누적 면적
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
FVIII의 AUC^0-T:C
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
FVIII:C의 0부터 마지막으로 관찰된 정량화 가능한 농도의 시간까지 계산된 농도 시간 곡선 아래의 누적 면적
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:RCo의 AUC^0-T
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
0에서 VWF:RCo의 정량화 가능한 마지막 관찰 농도 시간까지 계산된 농도 시간 곡선 아래의 누적 면적
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:Ag의 AUC^0-T
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
0에서 계산된 VWF:Ag의 마지막 정량화 가능한 농도의 시간까지 계산된 농도 시간 곡선 아래의 누적 면적
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:CB의 AUC^0-T
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
0에서 VWF:CB의 정량화 가능한 마지막 관찰 농도 시간까지 계산된 농도 시간 곡선 아래의 누적 면적
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
FVIII:C의 생체 내 회복
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:RCo의 생체 내 복구
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:Ag의 생체 내 회수
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:CB의 생체 내 회복
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
FVIII:C의 반감기
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
말단 제거 반감기
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:RCo의 반감기
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
말단 제거 반감기
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:Ag의 반감기
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
말단 제거 반감기
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
FVIII의 C^max:C
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
FVIII:C의 최대 관찰 혈장 및/또는 혈청 농도
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:RCo의 C^max
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:RCo의 최대 관찰 혈장 및/또는 혈청 농도
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:Ag의 C^max
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:Ag의 최대 관찰 혈장 및/또는 혈청 농도
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:CB의 C^max
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:CB의 최대 관찰 혈장 및/또는 혈청 농도
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
FVIII의 T^max:C
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
FVIII:C의 최대 관찰 혈장 및/또는 혈청 농도의 시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:RCo의 T^max
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:RCo의 최대 관찰 혈장 및/또는 혈청 농도의 시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:Ag의 T^max
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:Ag의 최대 관찰 혈장 및/또는 혈청 농도의 시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:CB의 T^max
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:CB의 최대 관찰 혈장 및/또는 혈청 농도의 시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
FVIII:C의 평균 체류 시간
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
단일 약물 분자가 체내에 머무르는 평균 시간.
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:RCo의 평균 체류 시간
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
단일 약물 분자가 VWF:RCo의 체내에 머무르는 평균 시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:Ag의 평균 체류 시간
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
단일 약물 분자가 VWF:Ag 체내에 머무는 평균 시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:CB의 평균 체류 시간
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
단일 약물 분자가 VWF:CB의 체내에 머무르는 평균 시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
FVIII:C 허가
기간: 첫 번째 주입 전, 주입 후 30분, 주입 후 10시간, 주입 후 24, 48 및 72시간에
총 혈장 및/또는 혈청 청소율
첫 번째 주입 전, 주입 후 30분, 주입 후 10시간, 주입 후 24, 48 및 72시간에
VWF:RCo 승인
기간: 첫 번째 주입 전, 주입 후 30분, 주입 후 10시간, 주입 후 24, 48 및 72시간에
총 혈장 및/또는 혈청 청소율
첫 번째 주입 전, 주입 후 30분, 주입 후 10시간, 주입 후 24, 48 및 72시간에
VWF:Ag의 클리어런스
기간: 첫 번째 주입 전, 주입 후 30분, 주입 후 10시간, 주입 후 24, 48 및 72시간에
총 혈장 및/또는 혈청 청소율
첫 번째 주입 전, 주입 후 30분, 주입 후 10시간, 주입 후 24, 48 및 72시간에
VWF:CB 승인
기간: 첫 번째 주입 전, 주입 후 30분, 주입 후 10시간, 주입 후 24, 48 및 72시간
총 혈장 및/또는 혈청 청소율
첫 번째 주입 전, 주입 후 30분, 주입 후 10시간, 주입 후 24, 48 및 72시간
FVIII:C의 제거 속도 상수
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:RCo의 소거율 상수
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:Ag의 제거 속도 상수
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:CB의 제거 속도 상수
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
FVIII:C의 분포량
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:RCo의 배포량
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:Ag의 분포량
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF:CB의 유통량
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
최초 주입 전 주입 후 최대 72시간
VWF 멀티메릭 패턴
기간: 최초 주입 전 주입 후 최대 12시간
제3형 vWD 대상자의 경우
최초 주입 전 주입 후 최대 12시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Grifols Therapeutics LLC

협력자

Instituto Grifols, S.A.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2024년 12월 10일

연구 완료 (실제)

2024년 12월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 6월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 6월 15일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 6월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 20일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IG1005

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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