Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo Fanhdi®, koncentratu FVIII o wysokiej czystości zawierającego czynnik von Willebranda, u pacjentów pediatrycznych z chorobą von Willebranda

11 marca 2024 zaktualizowane przez: Grifols Therapeutics LLC

Ocena profilu farmakokinetycznego, skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa czynnika von Willebranda zawartego w FANHDI® (podwójnie inaktywowany ludzki czynnik przeciwhemofilowy) u dzieci i młodzieży z ciężką chorobą von Willebranda

Wieloośrodkowe, prospektywne, niekontrolowane badanie w kohorcie pediatrycznej (<6 lat) z ciężką (typu 2 lub 3) dziedziczną chorobą von Willebranda (VWD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, prospektywne, otwarte i jednoramienne badanie. Planuje się, że populacja badana obejmie 8 pacjentów pediatrycznych (w wieku <6 lat) z ciężką (typu 2 lub 3) dziedziczną chorobą VWD bez inhibitorów i bez aktywnego krwawienia w momencie włączenia. Kwalifikujący się pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę Fanhdi w celu oceny farmakokinetycznej i będą obserwowani przez 12 miesięcy, podczas których oceniana będzie skuteczność i bezpieczeństwo Fanhdi. Dodatkowo chorzy na VWD typu 3, po 6 miesiącach obserwacji po pierwszym wlewie, otrzymają drugą dawkę jak w I ocenie PK i przejdą II ocenę PK.

Badanie będzie składało się z 2 etapów:

  • Ocena profilu farmakokinetycznego, w której wszyscy kwalifikujący się pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę 80 j.m./kg czynnika von Willebranda: aktywność kofaktora rystocetyny (VWF:RCo) Fanhdiego. Ponadto, po 6 miesiącach obserwacji po pierwszym wlewie, pacjenci z VWD typu 3 otrzymają drugą dawkę Fanhdi i zostaną poddani drugiej ocenie PK ze skróconym harmonogramem pobierania próbek.
  • 12-miesięczny okres obserwacji, podczas którego oceniane będzie bezpieczeństwo i skuteczność produktu Fanhdi w zapobieganiu epizodom krwawień i leczeniu ich oraz/lub utrzymywaniu hemostazy okołooperacyjnej podczas zabiegów chirurgicznych i/lub inwazyjnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

8

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
          • Jiménez-Yuste, MD
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Główny śledczy:
          • Ramiro Núñez, MD
      • Zaragoza, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Miguel Servet
        • Kontakt:
          • Fernández Monteserín, MD
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Kontakt:
          • Berrueco Moreno, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Osoby ze zdiagnozowaną ciężką (typu 2 lub 3) dziedziczną chorobą VWD (VWF:RCo<15-20 IU/dL) lub VWF:Act<15-20 IU/dL.
  2. Osoby poniżej 6 roku życia.
  3. Podpisany formularz świadomej zgody (ICF) dostarczony przez upoważnionego przedstawiciela w imieniu uczestnika, zgodnie z lokalnym prawem i polityką instytucji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby z rozpoznaniem nabytej choroby VWD.
  2. Osoby z aktywnym krwawieniem w czasie pierwszej infuzji lub w ciągu 10 dni przed infuzją.
  3. Pacjenci, którzy byli leczeni DDAVP lub innym koncentratem VWF zawierającym FVIII w ciągu 5 dni poprzedzających infuzję Fanhdi. Ten okres bez leczenia może zostać skrócony do 3 dni w przypadku pacjentów z chorobą VWD typu 3.
  4. Osoby, które mają pozytywny wynik na obecność przeciwciał anty-VWF lub anty-FVIII (≥0,5 jednostek Bethesda) lub były dodatnie w historii swojej choroby.
  5. Osoby ze znaną alergią/nietolerancją jakiejkolwiek substancji zawartej w Fanhdi.
  6. Pacjenci ze znaną historią reakcji anafilaktycznych na krew lub składniki krwi.
  7. Osoby z ciężkimi zaburzeniami czynności płytek krwi z powodu stosowania leków (aspiryny, innych niesteroidowych leków przeciwzapalnych [NLPZ] itp.) lub wrodzonymi lub nabytymi zaburzeniami czynności płytek krwi lub innymi współistniejącymi procesami, które mogą zakłócać krzepnięcie.
  8. Pacjenci mają znane wcześniejsze zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu A (HAV), wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) lub ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) lub mają objawy kliniczne zgodne z aktualnym HAV, HBV, HCV lub zakażenie wirusem HIV.
  9. Osoby z niedokrwistością (hemoglobina <11 g/dl).
  10. Osoby, u których zdiagnozowano choroby metaboliczne, które nie są kontrolowane klinicznie, takie jak cukrzyca, co może potencjalnie wpływać na interpretację badania.
  11. Uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową lub otrzymał jakikolwiek badany produkt (IP) w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  12. Jeśli przewiduje się, że pacjent będzie leczony innymi produktami zawierającymi FVIII lub VWF, innymi niż Fanhdi, przez cały okres uczestnictwa pacjenta.
  13. Osoby, które w opinii badacza mogą mieć problemy z przestrzeganiem protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: koncentrat FVIII/VWF pochodzący z osocza
Badanie farmakokinetyczne pojedynczej dawki z Fanhdi (koncentrat Von Willebrand o wysokiej czystości zawierający FVIII)
Lek: koncentrat FVIII/VWF pochodzący z osocza
Zostanie podana 1 pojedyncza dawka 80 IU/kg VWF:RCo preparatu Fanhdi
Inne nazwy:
  • Fanhdi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
AUC^0-inf aktywności czynnika krzepnięcia VIII (FVIII:C)
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Skumulowany obszar pod krzywą stężenie-czas ekstrapolowano do nieskończoności FVIII:C
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
AUC^0-inf czynnika von Willebranda: aktywność kofaktora rystocetyny (VWF:RCo)
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Skumulowany obszar pod krzywą stężenia w czasie ekstrapolowany do nieskończoności VWF:RCo
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
AUC^0-inf antygenu czynnika von Willebranda (VWF:Ag)
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Skumulowany obszar pod krzywą stężenia w czasie ekstrapolowany do nieskończoności dla VWF:Ag
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
AUC^0-inf czynnika von Willebranda: aktywność wiązania kolagenu (VWF:CB)
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Skumulowany obszar pod krzywą stężenia w czasie ekstrapolowany do nieskończoności VWF:CB
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
AUC^0-T FVIII:C
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Skumulowane pole pod krzywą stężenie-czas obliczone od 0 do czasu ostatniego zaobserwowanego kwantyfikowalnego stężenia FVIII:C
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
AUC^0-T dla VWF:RCo
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Skumulowane pole pod krzywą stężenie-czas obliczone od 0 do czasu ostatniego zaobserwowanego kwantyfikowalnego stężenia VWF:RCo
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
AUC^0-T dla VWF:Ag
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Skumulowane pole pod krzywą stężenie-czas obliczone od 0 do czasu ostatniego zaobserwowanego mierzalnego stężenia VWF:Ag
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
AUC^0-T dla VWF:CB
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Skumulowane pole pod krzywą stężenie-czas obliczone od 0 do czasu ostatniego zaobserwowanego mierzalnego stężenia VWF:CB
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
odzyskiwanie in vivo FVIII:C
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
odzyskiwanie in vivo VWF:RCo
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
odzyskiwanie in vivo VWF:Ag
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
odzyskiwanie in vivo VWF:CB
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Okres półtrwania FVIII:C
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Okres półtrwania w fazie eliminacji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Okres półtrwania VWF:RCo
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Okres półtrwania w fazie eliminacji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Okres półtrwania VWF:Ag
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Okres półtrwania w fazie eliminacji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
C^max FVIII:C
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Maksymalne obserwowane stężenie FVIII:C w osoczu i/lub surowicy
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
C^max VWF:RCo
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Maksymalne zaobserwowane stężenie VWF:RCo w osoczu i/lub surowicy
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
C^max VWF:Ag
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Maksymalne zaobserwowane stężenie VWF:Ag w osoczu i/lub surowicy
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
C^max VWF:CB
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Maksymalne obserwowane stężenie VWF:CB w osoczu i/lub surowicy
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
T^max FVIII:C
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Czas maksymalnego zaobserwowanego stężenia FVIII:C w osoczu i/lub surowicy
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
T^max VWF:RCo
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Czas maksymalnego obserwowanego stężenia VWF:RCo w osoczu i/lub surowicy
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
T^max VWF:Ag
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Czas maksymalnego zaobserwowanego stężenia VWF:Ag w osoczu i/lub surowicy
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
T^max VWF:CB
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Czas maksymalnego obserwowanego stężenia VWF:CB w osoczu i/lub surowicy
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Średni czas przebywania FVIII:C
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Średni czas, przez jaki pojedyncza cząsteczka leku pozostaje w organizmie.
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Średni czas przebywania VWF:RCo
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Średni czas, przez jaki pojedyncza cząsteczka leku pozostaje w organizmie VWF:RCo
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Średni czas przebywania VWF:Ag
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Średni czas, przez jaki pojedyncza cząsteczka leku pozostaje w organizmie VWF:Ag
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Średni czas przebywania VWF:CB
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Średni czas, przez jaki pojedyncza cząsteczka leku pozostaje w organizmie VWF:CB
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Klirens FVIII:C
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją, 30 minut po infuzji, 10 godzin po infuzji oraz 24, 48 i 72 godziny po infuzji
Całkowity klirens w osoczu i/lub surowicy
Przed pierwszą infuzją, 30 minut po infuzji, 10 godzin po infuzji oraz 24, 48 i 72 godziny po infuzji
Odprawa VWF:RCo
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją, 30 minut po infuzji, 10 godzin po infuzji oraz 24, 48 i 72 godziny po infuzji
Całkowity klirens w osoczu i/lub surowicy
Przed pierwszą infuzją, 30 minut po infuzji, 10 godzin po infuzji oraz 24, 48 i 72 godziny po infuzji
Odprawa VWF:Ag
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją, 30 minut po infuzji, 10 godzin po infuzji oraz 24, 48 i 72 godziny po infuzji
Całkowity klirens w osoczu i/lub surowicy
Przed pierwszą infuzją, 30 minut po infuzji, 10 godzin po infuzji oraz 24, 48 i 72 godziny po infuzji
Odprawa VWF:CB
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją, 30 minut po infuzji, 10 godzin po infuzji oraz 24, 48 i 72 godziny po infuzji
Całkowity klirens w osoczu i/lub surowicy
Przed pierwszą infuzją, 30 minut po infuzji, 10 godzin po infuzji oraz 24, 48 i 72 godziny po infuzji
Stała szybkości eliminacji FVIII:C
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Stała szybkości eliminacji VWF:RCo
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Stała szybkości eliminacji VWF:Ag
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Stała szybkości eliminacji VWF:CB
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Objętość dystrybucji FVIII:C
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Objętość dystrybucji VWF:RCo
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Objętość dystrybucji VWF:Ag
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Objętość dystrybucji VWF:CB
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Przed pierwszą infuzją do 72 godzin po infuzji
Wzór multimeryczny VWF
Ramy czasowe: Przed pierwszą infuzją do 12 godzin po infuzji
Dla osób z VWD typu 3
Przed pierwszą infuzją do 12 godzin po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Współpracownicy

Instituto Grifols, S.A.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2013

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

16 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IG1005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba von Willebranda

Badania kliniczne na koncentrat FVIII/VWF pochodzący z osocza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj