Eficácia e segurança de Fanhdi®, um concentrado de Von Willebrand contendo FVIII de alta pureza, em pacientes pediátricos com doença de Von Willebrand
20 de maio de 2026 atualizado por: Grifols Therapeutics LLC
Avaliação do Perfil Farmacocinético, Eficácia Clínica e Segurança do Fator de Von Willebrand Contido no FANHDI® (Fator Anti-hemofílico Humano Duplamente Inativado) em Sujeitos Pediátricos com Doença de Von Willebrand Grave
Estudo multicêntrico, prospectivo, não controlado em uma coorte pediátrica (<6 anos de idade) com Doença de Von Willebrand (VWD) hereditária grave (tipo 2 ou 3).
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, prospectivo, aberto e de braço único. A população do estudo está planejada para incluir 8 indivíduos pediátricos (<6 anos de idade) com VWD hereditária grave (tipo 2 ou 3) sem inibidores e sem sangramento ativo no momento da inclusão. Os indivíduos elegíveis receberão uma dose única de Fanhdi para uma avaliação farmacocinética e serão acompanhados por 12 meses para os quais a eficácia e a segurança do Fanhdi serão avaliadas. Além disso, os sujeitos com DVW tipo 3, após 6 meses de acompanhamento da primeira infusão, receberão a segunda dose como na 1ª avaliação farmacocinética e passarão por uma 2ª avaliação farmacocinética.
O estudo será composto por 2 fases:
- Avaliação do perfil farmacocinético em que todos os indivíduos elegíveis receberão uma dose única de 80 UI/kg de fator de von Willebrand: atividade do cofator Ristocetina (VWF:RCo) de Fanhdi. Além disso, após 6 meses de acompanhamento da primeira infusão, os indivíduos com DVW tipo 3 receberão a segunda dose de Fanhdi e serão submetidos a uma 2ª avaliação farmacocinética com um cronograma de amostragem reduzido.
- Um período de acompanhamento de 12 meses durante o qual a segurança e a eficácia do Fanhdi serão avaliadas na prevenção e tratamento de episódios hemorrágicos e/ou tratamento de hemostasia perioperatória durante a cirurgia e/ou procedimentos invasivos.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario La Paz
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Zaragoza, Espanha
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
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Sevilla
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Seville, Sevilla, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 meses a 6 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos diagnosticados com VWD hereditária grave (tipo 2 ou 3) (VWF:RCo<15-20 UI/dL) ou VWF:Act<15-20 UI/dL.
- Indivíduos com menos de 6 anos de idade.
- Formulário de consentimento informado (TCLE) assinado fornecido por um representante autorizado em nome do sujeito de acordo com a lei local e a política institucional.
Critério de exclusão:
- Indivíduos diagnosticados com VWD adquirida.
- Indivíduos com sangramento ativo no momento da primeira infusão ou até 10 dias antes da infusão.
- Indivíduos que foram tratados com DDAVP ou outro concentrado de VWF contendo FVIII durante os 5 dias anteriores à infusão do Fanhdi. Este período sem tratamento pode ser reduzido para 3 dias para indivíduos com VWD tipo 3.
- Indivíduo que é positivo para anticorpos anti-VWF ou anti-FVIII (≥0,5 Unidades Bethesda) ou foi positivo no histórico de sua doença.
- Indivíduos com alergia/intolerância conhecida a qualquer substância contida no Fanhdi.
- Indivíduos com histórico conhecido de reação(ões) anafilática(s) ao sangue ou componentes sanguíneos.
- Indivíduos que apresentam disfunção grave da atividade plaquetária devido ao uso de drogas (aspirina, outros anti-inflamatórios não esteróides [AINEs], etc.) ou distúrbio congênito ou adquirido da função plaquetária ou outros processos concomitantes que possam interferir na coagulação.
- Os indivíduos têm uma infecção anterior conhecida com vírus da hepatite A (HAV), vírus da hepatite B (HBV), vírus da hepatite C (HCV) ou vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou apresentam sinais e sintomas clínicos consistentes com HAV, HBV, HCV atuais ou infecção pelo HIV.
- Indivíduos apresentando anemia (hemoglobina <11 g/dL).
- Sujeitos diagnosticados com doenças metabólicas não controladas clinicamente, como diabetes mellitus, que poderiam interferir nas interpretações do estudo.
- Participou de outro estudo clínico até 30 dias antes da visita de triagem ou recebeu qualquer produto experimental (IP) dentro de 3 meses antes da visita de triagem.
- Se for previsto que o sujeito será tratado com outros produtos contendo FVIII ou VWF diferentes do Fanhdi durante a participação do sujeito.
- Sujeitos que, na opinião do investigador, podem ter problemas de adesão ao protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: concentrado de FVIII/VWF derivado de plasma
Estudo farmacocinético de dose única com Fanhdi (concentrado de Von Willebrand de alta pureza contendo FVIII)
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1 dose única de 80 UI/kg VWF:RCo de Fanhdi será administrada
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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AUC^0-inf da atividade do fator VIII de coagulação (FVIII:C)
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Área cumulativa sob a curva de tempo de concentração extrapolada ao infinito de FVIII:C
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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AUC^0-inf do fator de von Willebrand: atividade do cofator de ristocetina (VWF:RCo)
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Área cumulativa sob a curva de tempo de concentração extrapolada ao infinito de VWF:RCo
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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AUC^0-inf do antígeno do fator de von Willebrand (VWF:Ag)
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Área cumulativa sob a curva de tempo de concentração extrapolada ao infinito de VWF:Ag
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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AUC^0-inf do fator de von Willebrand: atividade de ligação ao colágeno (VWF:CB)
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Área cumulativa sob a curva de tempo de concentração extrapolada ao infinito de VWF:CB
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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AUC^0-T de FVIII:C
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Área cumulativa sob a curva de tempo de concentração calculada de 0 ao tempo da última concentração quantificável observada de FVIII:C
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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AUC^0-T de VWF:RCo
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Área cumulativa sob a curva de tempo de concentração calculada de 0 ao tempo da última concentração quantificável observada de VWF:RCo
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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AUC^0-T de VWF:Ag
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Área cumulativa sob a curva de tempo de concentração calculada de 0 ao tempo da última concentração quantificável observada de VWF:Ag
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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AUC^0-T de VWF:CB
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Área cumulativa sob a curva de tempo de concentração calculada de 0 ao tempo da última concentração quantificável observada de VWF:CB
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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recuperação in vivo de FVIII:C
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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recuperação in vivo de VWF:RCo
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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recuperação in vivo de VWF:Ag
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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recuperação in vivo de VWF:CB
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Meia-vida do FVIII:C
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Meia-vida de eliminação terminal
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Meia-vida de VWF:RCo
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Meia-vida de eliminação terminal
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Meia-vida do VWF:Ag
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Meia-vida de eliminação terminal
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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C^max de FVIII:C
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Concentração plasmática e/ou sérica máxima observada de FVIII:C
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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C^max de VWF:RCo
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Concentração plasmática e/ou sérica máxima observada de VWF:RCo
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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C^max de VWF:Ag
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Concentração plasmática e/ou sérica máxima observada de VWF:Ag
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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C^max de VWF:CB
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Concentração plasmática e/ou sérica máxima observada de VWF:CB
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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T^max de FVIII:C
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Tempo de concentração plasmática e/ou sérica máxima observada de FVIII:C
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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T^max de VWF:RCo
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Tempo de concentração plasmática e/ou sérica máxima observada de VWF:RCo
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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T^max de VWF:Ag
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Tempo de concentração plasmática e/ou sérica máxima observada de VWF:Ag
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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T^max de VWF:CB
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Tempo de concentração plasmática e/ou sérica máxima observada de VWF:CB
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Tempo médio de residência do FVIII:C
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Quantidade média de tempo que uma única molécula de droga permanece no corpo.
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Tempo médio de residência de VWF:RCo
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Tempo médio que uma única molécula da droga permanece no corpo do VWF:RCo
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Tempo médio de residência de VWF:Ag
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
|
Tempo médio que uma única molécula da droga permanece no corpo do VWF:Ag
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Tempo médio de residência de VWF:CB
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Tempo médio que uma única molécula da droga permanece no corpo do VWF:CB
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Depuração de FVIII:C
Prazo: Antes da primeira infusão, 30 minutos após a infusão, 10 horas após a infusão e 24, 48 e 72 horas após a infusão
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Depuração total de plasma e/ou soro
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Antes da primeira infusão, 30 minutos após a infusão, 10 horas após a infusão e 24, 48 e 72 horas após a infusão
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Liberação de VWF:RCo
Prazo: Antes da primeira infusão, 30 minutos após a infusão, 10 horas após a infusão e 24, 48 e 72 horas após a infusão
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Depuração total de plasma e/ou soro
|
Antes da primeira infusão, 30 minutos após a infusão, 10 horas após a infusão e 24, 48 e 72 horas após a infusão
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Depuração de VWF:Ag
Prazo: Antes da primeira infusão, 30 minutos após a infusão, 10 horas após a infusão e 24, 48 e 72 horas após a infusão
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Depuração total de plasma e/ou soro
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Antes da primeira infusão, 30 minutos após a infusão, 10 horas após a infusão e 24, 48 e 72 horas após a infusão
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Liberação de VWF:CB
Prazo: Antes da primeira infusão, 30 minutos após a infusão, 10 horas após a infusão e 24, 48 e 72 horas após a infusão
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Depuração total de plasma e/ou soro
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Antes da primeira infusão, 30 minutos após a infusão, 10 horas após a infusão e 24, 48 e 72 horas após a infusão
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Constante de taxa de eliminação de FVIII:C
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Constante de taxa de eliminação de VWF:RCo
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Constante de taxa de eliminação de VWF:Ag
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Constante de taxa de eliminação de VWF:CB
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Volume de distribuição de FVIII:C
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Volume de distribuição de VWF:RCo
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Volume de distribuição de VWF:Ag
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Volume de distribuição de VWF:CB
Prazo: Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Antes da primeira infusão até 72 horas após a infusão
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Padrão multimérico VWF
Prazo: Antes da primeira infusão até 12 horas após a infusão
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Para indivíduos com VWD tipo 3
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Antes da primeira infusão até 12 horas após a infusão
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2013
Conclusão Primária (Real)
10 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
10 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de junho de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de junho de 2015
Primeira postagem (Estimado)
16 de junho de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Von Willebrand doenças
Outros números de identificação do estudo
- IG1005
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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