Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed af Fanhdi®, et højrent Von Willebrand indeholdende FVIII-koncentrat, hos pædiatriske patienter med Von Willebrands sygdom

20. maj 2026 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC

Evaluering af den farmakokinetiske profil, kliniske effektivitet og sikkerhed af Von Willebrand-faktoren indeholdt i FANHDI® (dobbelt-inaktiveret human antihæmofil faktor) hos pædiatriske forsøgspersoner med svær Von Willebrands sygdom

Multicenter, prospektiv, ikke-kontrolleret undersøgelse i en pædiatrisk kohorte (<6 år) med svær (type 2 eller 3) arvelig Von Willebrand sygdom (VWD).

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, prospektivt, åbent og enkeltarmsstudie. Undersøgelsespopulationen er planlagt til at inkludere 8 pædiatriske forsøgspersoner (<6 år) med svær (type 2 eller 3) arvelig VWD uden inhibitorer og uden aktiv blødning på tidspunktet for inklusion. Kvalificerede forsøgspersoner vil modtage en enkelt dosis Fanhdi til en farmakokinetisk vurdering og vil blive fulgt i 12 måneder, hvor virkningen og sikkerheden af ​​Fanhdi vil blive vurderet. Derudover vil type 3 VWD-personer efter 6 måneders opfølgning af den første infusion modtage den anden dosis som i 1. PK-evaluering og gennemgå en 2. PK-evaluering.

Undersøgelsen vil bestå af 2 faser:

  • PK profilevaluering, hvor alle kvalificerede forsøgspersoner vil modtage en enkelt dosis på 80 IE/kg von Willebrand faktor: Ristocetin cofaktor aktivitet (VWF:RCo) af Fanhdi. Derudover vil type 3 VWD-personer efter 6 måneders opfølgning af den første infusion modtage den anden dosis Fanhdi og gennemgå en 2. PK-evaluering med en reduceret prøveudtagningsplan.
  • En 12-måneders opfølgningsperiode, hvor sikkerheden og effektiviteten af ​​Fanhdi vil blive vurderet til forebyggelse og håndtering af blødningsepisoder og/eller håndtering af perioperativ hæmostase under operation og/eller invasive procedurer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, Spanien
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 måneder til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Personer diagnosticeret med svær (type 2 eller 3) arvelig VWD (VWF:RCo<15-20 IE/dL) eller VWF:Act <15-20 IE/dL.
  2. Forsøgspersoner under 6 år.
  3. Underskrevet informeret samtykkeformular (ICF) leveret af en autoriseret repræsentant på vegne af emnet i overensstemmelse med lokal lovgivning og institutionel politik.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner diagnosticeret med erhvervet VWD.
  2. Personer med aktiv blødning på tidspunktet for den første infusion eller inden for 10 dage før infusionen.
  3. Individer, der er blevet behandlet med DDAVP eller et andet FVIII-holdigt VWF-koncentrat i løbet af de 5 dage forud for infusionen af ​​Fanhdi. Denne behandlingsfri periode kan reduceres til 3 dage for forsøgspersoner med type 3 VWD.
  4. Forsøgsperson, som er positiv for anti-VWF eller anti-FVIII antistoffer (≥0,5 Bethesda-enheder) eller har været positiv i deres sygdomshistorie.
  5. Personer med kendt allergi/intolerance over for ethvert stof indeholdt i Fanhdi.
  6. Personer med en kendt historie med anafylaktiske reaktioner på blod eller blodkomponenter.
  7. Personer, der udviser alvorlig dysfunktion af blodpladeaktivitet på grund af brugen af ​​lægemidler (aspirin, andre ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler [NSAID'er] osv.) eller en medfødt eller erhvervet blodpladefunktionsforstyrrelse eller andre samtidige processer, der kan interferere med koagulation.
  8. Forsøgspersoner har en kendt tidligere infektion med hepatitis A-virus (HAV), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) eller human immundefektvirus (HIV), eller har kliniske tegn og symptomer i overensstemmelse med nuværende HAV, HBV, HCV eller HIV-infektion.
  9. Personer med anæmi (hæmoglobin <11 g/dL).
  10. Forsøgspersoner diagnosticeret med metaboliske sygdomme, der ikke er klinisk kontrolleret, såsom diabetes mellitus, som potentielt kan interferere med fortolkningerne af undersøgelsen.
  11. Deltog i et andet klinisk forsøg inden for 30 dage før screeningsbesøget eller har modtaget et forsøgsprodukt (IP) inden for 3 måneder før screeningsbesøget.
  12. Hvis det forventes, at forsøgspersonen vil blive behandlet med andre produkter, der indeholder FVIII eller VWF, der er forskellige fra Fanhdi under forsøgspersonens deltagelse.
  13. Forsøgspersoner, der efter undersøgerens vurdering kan have problemer med at overholde protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: plasma-afledt FVIII/VWF koncentrat
Farmakokinetisk enkeltdosisundersøgelse med Fanhdi (Von Willebrand med høj renhed indeholdende FVIII-koncentrat)
Medicin: plasma-afledt FVIII/VWF koncentrat
1 enkelt dosis på 80 IE/kg VWF:RCo af Fanhdi vil blive administreret
Andre navne:
  • Fanhdi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AUC^0-inf af koagulationsfaktor VIII-aktivitet (FVIII:C)
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Kumulativt areal under koncentrationstidskurven ekstrapoleret til uendeligt FVIII:C
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
AUC^0-inf af von Willebrand faktor: Ristocetin cofaktor aktivitet (VWF:RCo)
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Kumulativt areal under koncentrationstidskurven ekstrapoleret til uendeligt VWF:RCo
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
AUC^0-inf af von Willebrand faktor antigen (VWF:Ag)
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Kumulativt areal under koncentrationstidskurven ekstrapoleret til uendeligt VWF:Ag
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
AUC^0-inf af von Willebrand-faktor: Kollagenbindingsaktivitet (VWF:CB)
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Kumulativt areal under koncentrationstidskurven ekstrapoleret til uendeligt VWF:CB
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
AUC^0-T af FVIII:C
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Kumulativt areal under koncentrationstidskurven beregnet fra 0 til tidspunktet for sidst observerede kvantificerbare koncentration af FVIII:C
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
AUC^0-T af VWF:RCo
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Kumulativt areal under koncentrationstidskurven beregnet fra 0 til tidspunktet for sidst observerede kvantificerbare koncentration af VWF:RCo
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
AUC^0-T af VWF:Ag
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Kumulativt areal under koncentrationstidskurven beregnet fra 0 til tidspunktet for sidst observerede kvantificerbare koncentration af VWF:Ag
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
AUC^0-T af VWF:CB
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Kumulativt areal under koncentrationstidskurven beregnet fra 0 til tidspunktet for sidst observerede kvantificerbare koncentration af VWF:CB
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
in vivo genvinding af FVIII:C
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
in vivo-gendannelse af VWF:RCo
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
in vivo genvinding af VWF:Ag
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
in vivo genvinding af VWF:CB
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Halveringstid af FVIII:C
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Terminal halveringstid for eliminering
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Halveringstid for VWF:RCo
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Terminal halveringstid for eliminering
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Halveringstid for VWF:Ag
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Terminal halveringstid for eliminering
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
C^max af FVIII:C
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Maksimal observeret plasma- og/eller serumkoncentration af FVIII:C
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
C^max af VWF:RCo
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Maksimal observeret plasma- og/eller serumkoncentration af VWF:RCo
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
C^max af VWF:Ag
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Maksimal observeret plasma- og/eller serumkoncentration af VWF:Ag
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
C^max af VWF:CB
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Maksimal observeret plasma- og/eller serumkoncentration af VWF:CB
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
T^max af FVIII:C
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Tidspunkt for maksimal observeret plasma- og/eller serumkoncentration af FVIII:C
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
T^max af VWF:RCo
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Tidspunkt for maksimal observeret plasma- og/eller serumkoncentration af VWF:RCo
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
T^max af VWF:Ag
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Tidspunkt for maksimal observeret plasma- og/eller serumkoncentration af VWF:Ag
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
T^max af VWF:CB
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Tidspunkt for maksimal observeret plasma- og/eller serumkoncentration af VWF:CB
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Gennemsnitlig opholdstid for FVIII:C
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Den gennemsnitlige tid, som et enkelt stofmolekyle forbliver i kroppen.
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Gennemsnitlig opholdstid for VWF:RCo
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Gennemsnitlig tid, som et enkelt lægemiddelmolekyle forbliver i kroppen af ​​VWF:RCo
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Gennemsnitlig opholdstid for VWF:Ag
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Gennemsnitlig tid, som et enkelt stofmolekyle forbliver i kroppen af ​​VWF:Ag
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Gennemsnitlig opholdstid for VWF:CB
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Gennemsnitlig tid, som et enkelt lægemiddelmolekyle forbliver i kroppen af ​​VWF:CB
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Klarering af FVIII:C
Tidsramme: Før den første infusion, 30 minutter efter infusion, 10 timer efter infusion og 24, 48 og 72 timer efter infusion
Total plasma- og/eller serumclearance
Før den første infusion, 30 minutter efter infusion, 10 timer efter infusion og 24, 48 og 72 timer efter infusion
Godkendelse af VWF:RCo
Tidsramme: Før den første infusion, 30 minutter efter infusion, 10 timer efter infusion og 24, 48 og 72 timer efter infusion
Total plasma- og/eller serumclearance
Før den første infusion, 30 minutter efter infusion, 10 timer efter infusion og 24, 48 og 72 timer efter infusion
Godkendelse af VWF:Ag
Tidsramme: Før den første infusion, 30 minutter efter infusion, 10 timer efter infusion og 24, 48 og 72 timer efter infusion
Total plasma- og/eller serumclearance
Før den første infusion, 30 minutter efter infusion, 10 timer efter infusion og 24, 48 og 72 timer efter infusion
Godkendelse af VWF:CB
Tidsramme: Før den første infusion, 30 minutter efter infusion, 10 timer efter infusion og 24, 48 og 72 timer efter infusion
Total plasma- og/eller serumclearance
Før den første infusion, 30 minutter efter infusion, 10 timer efter infusion og 24, 48 og 72 timer efter infusion
Eliminationshastighedskonstant for FVIII:C
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Elimineringshastighedskonstant for VWF:RCo
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Elimineringshastighedskonstant for VWF:Ag
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Eliminationshastighedskonstant for VWF:CB
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Fordelingsvolumen af ​​FVIII:C
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Distributionsvolumen af ​​VWF:RCo
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Distributionsvolumen af ​​VWF:Ag
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Distributionsvolumen af ​​VWF:CB
Tidsramme: Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
Før den første infusion op til 72 timer efter infusion
VWF multimerisk mønster
Tidsramme: Før den første infusion op til 12 timer efter infusion
Til type 3 VWD-fag
Før den første infusion op til 12 timer efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Samarbejdspartnere

Instituto Grifols, S.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

10. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juni 2015

Først opslået (Anslået)

16. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IG1005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner