Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fanhdi®:n, erittäin puhtaan von Willebrandia sisältävän FVIII-konsentraatin, teho ja turvallisuus lapsipotilailla, joilla on von Willebrandin tauti

keskiviikko 20. toukokuuta 2026 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC

FANHDI®:n (kaksoisinaktivoitu ihmisen antihemofiilinen tekijä) sisältämän Von Willebrand -tekijän farmakokineettisen profiilin, kliinisen tehon ja turvallisuuden arviointi lapsipotilailla, joilla on vaikea Von Willebrandin tauti

Monikeskus, prospektiivinen, kontrolloimaton tutkimus lapsiryhmässä (alle 6-vuotiaat), joilla oli vaikea (tyyppi 2 tai 3) perinnöllinen Von Willebrandin tauti (VWD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, prospektiivinen, avoin ja yhden haaran tutkimus. Tutkimuspopulaatioon suunnitellaan 8 lapsipotilasta (<6-vuotias), joilla on vaikea (tyyppi 2 tai 3) perinnöllinen VWD ilman estäjiä ja joilla ei ole aktiivista verenvuotoa sisällyttämishetkellä. Tukikelpoiset koehenkilöt saavat kerta-annoksen Fanhdia PK-arviointia varten ja heitä seurataan 12 kuukauden ajan, jonka aikana Fanhdin tehoa ja turvallisuutta arvioidaan. Lisäksi tyypin 3 VWD-potilaat saavat ensimmäisen infuusion 6 kuukauden seurannan jälkeen toisen annoksen, kuten ensimmäisessä PK-arvioinnissa, ja heille tehdään 2. farmakokineettinen arviointi.

Tutkimus koostuu kahdesta vaiheesta:

  • PK-profiilin arviointi, jossa kaikki kelvolliset koehenkilöt saavat kerta-annoksen 80 IU/kg Fanhdin von Willebrand-tekijä: Ristosetiinikofaktoriaktiivisuus (VWF:RCo). Lisäksi 6 kuukauden ensimmäisen infuusion seurannan jälkeen tyypin 3 VWD-potilaat saavat toisen annoksen Fanhdia ja heille suoritetaan toinen PK-arviointi lyhennetyllä näytteenottoaikataululla.
  • 12 kuukauden seurantajakso, jonka aikana Fanhdin turvallisuutta ja tehoa arvioidaan verenvuotojaksojen ehkäisyssä ja hoidossa ja/tai perioperatiivisen hemostaasin hoidossa leikkauksen ja/tai invasiivisten toimenpiteiden aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, Espanja
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 kuukautta - 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on diagnosoitu vakava (tyyppi 2 tai 3) perinnöllinen VWD (VWF:RCo<15-20 IU/dL) tai VWF:Act <15-20 IU/dl.
  2. Alle 6-vuotiaat.
  3. Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake (ICF), jonka valtuutettu edustaja toimittaa tutkittavan puolesta paikallisen lain ja institutionaalisten käytäntöjen mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu hankittu VWD.
  2. Potilaat, joilla on aktiivista verenvuotoa ensimmäisen infuusion aikana tai 10 päivän sisällä ennen infuusiota.
  3. Potilaat, joita on hoidettu DDAVP:llä tai muulla FVIII:aa sisältävällä VWF-konsentraatilla Fanhdi-infuusiota edeltäneiden 5 päivän aikana. Tämä hoitovapaa ajanjakso voidaan lyhentää 3 päivään potilailla, joilla on tyypin 3 VWD.
  4. Koehenkilö, joka on positiivinen anti-VWF- tai anti-FVIII-vasta-aineille (≥0,5 Bethesda-yksikköä) tai on ollut positiivinen sairautensa aikana.
  5. Potilaat, joilla on tunnettu allergia/intoleranssi jollekin Fanhdin sisältämälle aineelle.
  6. Potilaat, joilla on aiemmin ollut anafylaktisia reaktioita vereen tai veren komponentteihin.
  7. Potilaat, joilla on vakava verihiutaleiden toimintahäiriö, joka johtuu lääkkeiden käytöstä (aspiriini, muut ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet [NSAID:t] jne.) tai synnynnäinen tai hankittu verihiutaleiden toimintahäiriö tai muut samanaikaiset prosessit, jotka voivat häiritä hyytymistä.
  8. Koehenkilöillä on tiedossa aikaisempi hepatiitti A-virus (HAV), hepatiitti B-virus (HBV), hepatiitti C-virus (HCV) tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) tai heillä on kliiniset merkit ja oireet, jotka ovat yhdenmukaisia ​​nykyisen HAV:n, HBV:n tai HCV:n kanssa. tai HIV-infektio.
  9. Koehenkilöt, joilla on anemia (hemoglobiini <11 g/dl).
  10. Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu aineenvaihduntasairauksia, jotka eivät ole kliinisesti hallinnassa, kuten diabetes mellitus, jotka voivat mahdollisesti häiritä tutkimuksen tulkintaa.
  11. Osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivää ennen seulontakäyntiä tai saanut mitä tahansa tutkimustuotetta (IP) 3 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä.
  12. Jos on odotettavissa, että koehenkilöä hoidetaan muilla FVIII:a tai VWF:ää sisältävillä tuotteilla, jotka eroavat Fanhdista koko tutkittavan osallistumisen ajan.
  13. Koehenkilöt, joilla voi tutkijan mielestä olla ongelmia protokollan noudattamisessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: plasmasta peräisin oleva FVIII/VWF-konsentraatti
Farmakokineettinen kerta-annostutkimus Fanhdilla (korkean puhtaus FVIII-konsentraattia sisältävä Von Willebrand)
Lääke: plasmasta peräisin oleva FVIII/VWF-konsentraatti
Fanhdia annetaan yksi kerta-annos 80 IU/kg VWF:RCo
Muut nimet:
  • Fanhdi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hyytymistekijä VIII:n aktiivisuuden AUC^0-inf (FVIII:C)
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Konsentraatioaikakäyrän alla oleva kumulatiivinen pinta-ala ekstrapoloituna FVIII:C:n äärettömyyteen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Von Willebrand -tekijän AUC^0-inf: Ristoketiinikofaktoriaktiivisuus (VWF:RCo)
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Konsentraatioaikakäyrän alla oleva kumulatiivinen pinta-ala ekstrapoloituna VWF:RCo:n äärettömyyteen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Von Willebrand -tekijän antigeenin AUC^0-inf (VWF:Ag)
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Konsentraatioaikakäyrän alla oleva kumulatiivinen pinta-ala ekstrapoloituna VWF:Ag:n äärettömyyteen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Von Willebrand -tekijän AUC^0-inf: Kollageenia sitova aktiivisuus (VWF:CB)
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Konsentraatioaikakäyrän alla oleva kumulatiivinen pinta-ala ekstrapoloituna VWF:CB:n äärettömyyteen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
FVIII:C:n AUC^0-T
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Konsentraatio-aikakäyrän alapuolella oleva kumulatiivinen pinta-ala laskettuna 0:sta viimeisen havaitun FVIII:C:n kvantitatiivisen pitoisuuden aikaan
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:RCo:n AUC^0-T
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Konsentraatio-aikakäyrän alapuolella oleva kumulatiivinen pinta-ala laskettuna 0:sta viimeisen havaitun VWF:RCo:n kvantitatiivisen pitoisuuden aikaan
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:Ag:n AUC^0-T
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Konsentraatio-aikakäyrän alla oleva kumulatiivinen pinta-ala laskettuna 0:sta viimeisen havaitun VWF:Ag:n kvantitatiivisen pitoisuuden aikaan
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:CB:n AUC^0-T
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Konsentraatio-aikakäyrän alapuolella oleva kumulatiivinen pinta-ala laskettuna 0:sta viimeisen havaitun VWF:CB:n kvantitatiivisen pitoisuuden aikaan
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
FVIII:C:n talteenotto in vivo
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:RCo:n talteenotto in vivo
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:Ag:n talteenotto in vivo
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:CB:n talteenotto in vivo
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
FVIII:C:n puoliintumisaika
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Terminaalinen eliminaation puoliintumisaika
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:RCo:n puoliintumisaika
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Terminaalinen eliminaation puoliintumisaika
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:Ag:n puoliintumisaika
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Terminaalinen eliminaation puoliintumisaika
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
FVIII:n C^max:C
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Suurin havaittu FVIII:C-pitoisuus plasmassa ja/tai seerumissa
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:RCo:n C^max
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Suurin havaittu VWF:RCo-pitoisuus plasmassa ja/tai seerumissa
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:n C^max:Ag
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Suurin havaittu VWF:Ag-pitoisuus plasmassa ja/tai seerumissa
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:CB:n C^max
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Suurin havaittu VWF:CB-pitoisuus plasmassa ja/tai seerumissa
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
FVIII:C:n T^max
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Aika, jolloin havaittiin FVIII:C:n plasma- ja/tai seerumikonsentraatio
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:RCo:n T^max
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Aika, jolloin havaittiin VWF:RCo:n plasma- ja/tai seerumikonsentraatio
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:n T^max:Ag
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Aika, jolloin havaittu VWF:Ag:n plasma- ja/tai seerumikonsentraatio on suurin
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:CB:n T^max
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Aika, jolloin havaittu VWF:CB:n plasma- ja/tai seerumikonsentraatio on suurin
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
FVIII:C:n keskimääräinen viipymäaika
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Keskimääräinen aika, jonka yksi lääkemolekyyli viipyy kehossa.
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:RCo:n keskimääräinen viipymäaika
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Keskimääräinen aika, jonka yksi lääkemolekyyli viipyy VWF:RCo:n kehossa
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:n keskimääräinen viipymäaika: Ag
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Keskimääräinen aika, jonka yksi lääkemolekyyli viipyy VWF:Ag:n kehossa
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:CB:n keskimääräinen viipymäaika
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Keskimääräinen aika, jonka yksi lääkemolekyyli viipyy VWF:CB:n kehossa
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
FVIII:C:n puhdistuma
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota, 30 minuuttia infuusion jälkeen, 10 tuntia infuusion jälkeen ja 24, 48 ja 72 tuntia infuusion jälkeen
Plasman kokonaispuhdistuma ja/tai seerumipuhdistuma
Ennen ensimmäistä infuusiota, 30 minuuttia infuusion jälkeen, 10 tuntia infuusion jälkeen ja 24, 48 ja 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:RCo
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota, 30 minuuttia infuusion jälkeen, 10 tuntia infuusion jälkeen ja 24, 48 ja 72 tuntia infuusion jälkeen
Plasman kokonaispuhdistuma ja/tai seerumipuhdistuma
Ennen ensimmäistä infuusiota, 30 minuuttia infuusion jälkeen, 10 tuntia infuusion jälkeen ja 24, 48 ja 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:Ag
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota, 30 minuuttia infuusion jälkeen, 10 tuntia infuusion jälkeen ja 24, 48 ja 72 tuntia infuusion jälkeen
Plasman kokonaispuhdistuma ja/tai seerumipuhdistuma
Ennen ensimmäistä infuusiota, 30 minuuttia infuusion jälkeen, 10 tuntia infuusion jälkeen ja 24, 48 ja 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:CB:n tyhjennys
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota, 30 minuuttia infuusion jälkeen, 10 tuntia infuusion jälkeen ja 24, 48 ja 72 tuntia infuusion jälkeen
Plasman kokonaispuhdistuma ja/tai seerumipuhdistuma
Ennen ensimmäistä infuusiota, 30 minuuttia infuusion jälkeen, 10 tuntia infuusion jälkeen ja 24, 48 ja 72 tuntia infuusion jälkeen
FVIII:C:n eliminaationopeusvakio
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:RCo:n eliminointinopeusvakio
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:Ag:n eliminaationopeusvakio
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:CB:n eliminointinopeusvakio
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
FVIII:C:n jakautumistilavuus
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:RCo:n jakelumäärä
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:Ag:n jakelumäärä
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF:CB:n jakelumäärä
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 72 tuntia infuusion jälkeen
VWF-multimeerikuvio
Aikaikkuna: Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 12 tuntia infuusion jälkeen
Tyypin 3 VWD kohteille
Ennen ensimmäistä infuusiota enintään 12 tuntia infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Grifols Therapeutics LLC

Yhteistyökumppanit

Instituto Grifols, S.A.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 16. kesäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IG1005

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa