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Eficacia y seguridad de Fanhdi®, un concentrado de FVIII de Von Willebrand de alta pureza, en pacientes pediátricos con enfermedad de Von Willebrand

20 de mayo de 2026 actualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Evaluación del Perfil Farmacocinético, Eficacia Clínica y Seguridad del Factor Von Willebrand Contenido en FANHDI® (Factor Antihemofílico Humano Doble Inactivado) en Sujetos Pediátricos con Enfermedad de Von Willebrand Severa

Estudio multicéntrico, prospectivo, no controlado en una cohorte pediátrica (<6 años) con enfermedad de Von Willebrand (EVW) hereditaria grave (tipo 2 o 3).

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, prospectivo, abierto y de un solo brazo. Se planea que la población del estudio incluya 8 sujetos pediátricos (<6 años de edad) con EvW hereditaria grave (tipo 2 o 3) sin inhibidores y sin sangrado activo en el momento de la inclusión. Los sujetos elegibles recibirán una dosis única de Fanhdi para una evaluación farmacocinética y serán seguidos durante 12 meses durante los cuales se evaluará la eficacia y seguridad de Fanhdi. Además, los sujetos con EVW tipo 3, después de 6 meses de seguimiento de la primera infusión, recibirán la segunda dosis como en la primera evaluación farmacocinética y se someterán a una segunda evaluación farmacocinética.

El estudio constará de 2 fases:

  • Evaluación del perfil farmacocinético en el que todos los sujetos elegibles recibirán una dosis única de 80 UI/kg de factor de von Willebrand: actividad del cofactor de ristocetina (VWF:RCo) de Fanhdi. Además, después de 6 meses de seguimiento de la primera infusión, los sujetos con VWD tipo 3 recibirán la segunda dosis de Fanhdi y se someterán a una segunda evaluación farmacocinética con un programa de muestreo reducido.
  • Un período de seguimiento de 12 meses durante el cual se evaluará la seguridad y la eficacia de Fanhdi en la prevención y el manejo de los episodios de sangrado y/o el manejo de la hemostasia perioperatoria durante la cirugía y/o los procedimientos invasivos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, España
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 meses a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos diagnosticados con EVW hereditaria grave (tipo 2 o 3) (FVW:RCo<15-20 UI/dL) o FVW:Act<15-20 UI/dL.
  2. Sujetos menores de 6 años.
  3. Formulario de consentimiento informado (ICF) firmado proporcionado por un representante autorizado en nombre del sujeto de acuerdo con la ley local y la política institucional.

Criterio de exclusión:

  1. Sujetos diagnosticados con VWD adquirida.
  2. Sujetos con sangrado activo en el momento de la primera infusión o dentro de los 10 días anteriores a la infusión.
  3. Sujetos que hayan sido tratados con DDAVP u otro concentrado de VWF que contenga FVIII durante los 5 días previos a la infusión de Fanhdi. Este período sin tratamiento puede reducirse a 3 días para sujetos con VWD tipo 3.
  4. Sujetos que sean positivos para anticuerpos anti-VWF o anti-FVIII (≥0.5 Unidades Bethesda) o hayan sido positivos en la historia de su enfermedad.
  5. Sujetos con alergias/intolerancia conocidas a cualquier sustancia contenida en Fanhdi.
  6. Sujetos con antecedentes conocidos de reacciones anafilácticas a la sangre o componentes sanguíneos.
  7. Sujetos que presenten una disfunción grave de la actividad plaquetaria por el uso de fármacos (aspirina, otros antiinflamatorios no esteroideos [AINE], etc.) o un trastorno de la función plaquetaria congénito o adquirido u otros procesos concomitantes que puedan interferir en la coagulación.
  8. Los sujetos tienen una infección previa conocida con el virus de la hepatitis A (VHA), el virus de la hepatitis B (VHB), el virus de la hepatitis C (VHC) o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), o tienen signos y síntomas clínicos compatibles con el VHA, el VHB o el VHC actual. o infección por VIH.
  9. Sujetos que presenten anemia (hemoglobina <11 g/dL).
  10. Sujetos diagnosticados con enfermedades metabólicas que no estén clínicamente controladas, como la diabetes mellitus, que potencialmente podrían interferir con las interpretaciones del estudio.
  11. Participó en otro ensayo clínico dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección o recibió cualquier producto en investigación (PI) dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección.
  12. Si se prevé que el sujeto será tratado con otros productos que contengan FVIII o VWF diferentes de Fanhdi durante la participación del sujeto.
  13. Sujetos que, a juicio del investigador, puedan tener problemas de cumplimiento del protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: concentrado de FVIII/FvW derivado de plasma
Estudio farmacocinético de dosis única con Fanhdi (concentrado de Von Willebrand de alta pureza que contiene FVIII)
Droga: concentrado de FVIII/FvW derivado de plasma
Se administrará 1 dosis única de 80 UI/kg FVW:RCo de Fanhdi
Otros nombres:
  • Fanhdi

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
AUC^0-inf de la actividad del factor VIII de coagulación (FVIII:C)
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Área acumulada bajo la curva de concentración-tiempo extrapolada al infinito de FVIII:C
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
AUC^0-inf del factor de von Willebrand: actividad del cofactor de ristocetina (VWF:RCo)
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Área acumulada bajo la curva de tiempo de concentración extrapolada al infinito de VWF:RCo
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
AUC^0-inf del antígeno del factor de von Willebrand (VWF:Ag)
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Área acumulada bajo la curva de tiempo de concentración extrapolada al infinito de VWF:Ag
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
AUC^0-inf del factor de von Willebrand: actividad de unión al colágeno (VWF:CB)
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Área acumulada bajo la curva de tiempo de concentración extrapolada al infinito de VWF:CB
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
AUC^0-T de FVIII:C
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Área acumulada bajo la curva de tiempo de concentración calculada desde 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable observada de FVIII:C
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
AUC^0-T de VWF:RCo
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Área acumulada bajo la curva de tiempo de concentración calculada desde 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable observada de VWF:RCo
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
AUC^0-T de VWF:Ag
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Área acumulada bajo la curva de tiempo de concentración calculada desde 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable observada de VWF:Ag
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
AUC^0-T de VWF:CB
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Área acumulada bajo la curva de tiempo de concentración calculada desde 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable observada de VWF:CB
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
recuperación in vivo de FVIII:C
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
recuperación in vivo de VWF:RCo
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
recuperación in vivo de VWF:Ag
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
recuperación in vivo de VWF:CB
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Vida media de FVIII:C
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Semivida de eliminación terminal
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Semivida de VWF:RCo
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Semivida de eliminación terminal
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Semivida de VWF:Ag
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Vida media de eliminación terminal
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
C^máx de FVIII:C
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Concentración plasmática y/o sérica máxima observada de FVIII:C
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
C^max de VWF:RCo
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Concentración plasmática y/o sérica máxima observada de VWF:RCo
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
C^max de VWF:Ag
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Concentración plasmática y/o sérica máxima observada de VWF:Ag
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
C^max de VWF:CB
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Concentración plasmática y/o sérica máxima observada de VWF:CB
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
T^máx de FVIII:C
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Momento de máxima concentración plasmática y/o sérica observada de FVIII:C
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
T^máx de VWF:RCo
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Momento de la concentración plasmática y/o sérica máxima observada de VWF:RCo
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
T^máx de VWF:Ag
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Momento de la concentración plasmática y/o sérica máxima observada de VWF:Ag
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
T^máx de VWF:CB
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Momento de máxima concentración plasmática y/o sérica observada de VWF:CB
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Tiempo medio de residencia del FVIII:C
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Cantidad promedio de tiempo que una sola molécula de fármaco permanece en el cuerpo.
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Tiempo medio de residencia del VWF:RCo
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Cantidad promedio de tiempo que una sola molécula de fármaco permanece en el cuerpo de VWF:RCo
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Tiempo medio de residencia del VWF:Ag
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Cantidad promedio de tiempo que una sola molécula de fármaco permanece en el cuerpo de VWF:Ag
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Tiempo medio de residencia del VWF:CB
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Cantidad promedio de tiempo que una sola molécula de fármaco permanece en el cuerpo de VWF:CB
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Aclaramiento de FVIII:C
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión, 30 minutos después de la infusión, 10 horas después de la infusión y 24, 48 y 72 horas después de la infusión
Aclaramiento total en plasma y/o suero
Antes de la primera infusión, 30 minutos después de la infusión, 10 horas después de la infusión y 24, 48 y 72 horas después de la infusión
Aclaramiento de VWF:RCo
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión, 30 minutos después de la infusión, 10 horas después de la infusión y 24, 48 y 72 horas después de la infusión
Aclaramiento total en plasma y/o suero
Antes de la primera infusión, 30 minutos después de la infusión, 10 horas después de la infusión y 24, 48 y 72 horas después de la infusión
Depuración de VWF:Ag
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión, 30 minutos después de la infusión, 10 horas después de la infusión y 24, 48 y 72 horas después de la infusión
Aclaramiento total en plasma y/o suero
Antes de la primera infusión, 30 minutos después de la infusión, 10 horas después de la infusión y 24, 48 y 72 horas después de la infusión
Aclaramiento de VWF:CB
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión, 30 minutos después de la infusión, 10 horas después de la infusión y 24, 48 y 72 horas después de la infusión
Aclaramiento total en plasma y/o suero
Antes de la primera infusión, 30 minutos después de la infusión, 10 horas después de la infusión y 24, 48 y 72 horas después de la infusión
Constante de tasa de eliminación de FVIII:C
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Constante de tasa de eliminación de VWF:RCo
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Constante de tasa de eliminación de VWF:Ag
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Constante de tasa de eliminación de VWF:CB
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Volumen de distribución de FVIII:C
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Volumen de distribución de VWF:RCo
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Volumen de distribución de VWF:Ag
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Volumen de distribución de VWF:CB
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Antes de la primera infusión hasta 72 horas después de la infusión
Patrón multimérico de VWF
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión hasta 12 horas después de la infusión
Para sujetos con VWD tipo 3
Antes de la primera infusión hasta 12 horas después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Grifols Therapeutics LLC

Colaboradores

Instituto Grifols, S.A.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2013

Finalización primaria (Actual)

10 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

10 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de junio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de junio de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

16 de junio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IG1005

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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