Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность Fanhdi®, высокочистого концентрата фон Виллебранда, содержащего FVIII, у педиатрических пациентов с болезнью фон Виллебранда

20 мая 2026 г. обновлено: Grifols Therapeutics LLC

Оценка фармакокинетического профиля, клинической эффективности и безопасности фактора фон Виллебранда, содержащегося в FANHDI® (двойной инактивированный человеческий антигемофильный фактор), у детей с тяжелым течением болезни фон Виллебранда

Многоцентровое проспективное неконтролируемое исследование в когорте детей (младше 6 лет) с тяжелой (тип 2 или 3) наследственной болезнью фон Виллебранда (БВ).

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, проспективное, открытое и одногрупповое исследование. В исследование планируется включить 8 детей (младше 6 лет) с тяжелой (тип 2 или 3) наследственной болезнью Виллебранда без ингибиторов и без активного кровотечения на момент включения. Подходящие субъекты получат одну дозу Fanhdi для оценки фармакокинетики и будут наблюдаться в течение 12 месяцев, в течение которых будут оцениваться эффективность и безопасность Fanhdi. Кроме того, субъекты с болезнью Виллебранда 3 типа после 6 месяцев последующего наблюдения за первой инфузией получат вторую дозу, как при 1-й ФК-оценке, и пройдут 2-ю ФК-оценку.

Исследование будет состоять из 2-х этапов:

  • Оценка фармакокинетического профиля, при которой все подходящие субъекты получат однократную дозу 80 МЕ/кг фактора фон Виллебранда: активность кофактора ристоцетина (VWF:RCo) Fanhdi. Кроме того, через 6 месяцев наблюдения за первой инфузией пациенты с болезнью Виллебранда 3 типа получат вторую дозу Fanhdi и пройдут 2-ю оценку фармакокинетики с сокращенным графиком отбора проб.
  • Последующий период продолжительностью 12 месяцев, в течение которого будут оцениваться безопасность и эффективность Fanhdi в отношении предотвращения и лечения эпизодов кровотечения и/или управления периоперационным гемостазом во время операции и/или инвазивных процедур.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, Испания
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 месяца до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекты с диагнозом тяжелая (тип 2 или 3) наследственная БВ (ФВ:RCo<15-20 МЕ/дл) или ФВ:Act<15-20 МЕ/дл.
  2. Субъекты до 6 лет.
  3. Подписанная форма информированного согласия (ICF), предоставленная уполномоченным представителем от имени субъекта в соответствии с местным законодательством и институциональной политикой.

Критерий исключения:

  1. Субъекты с диагнозом приобретенный БВ.
  2. Субъекты с активным кровотечением во время первой инфузии или в течение 10 дней до инфузии.
  3. Субъекты, получавшие лечение DDAVP или другим FVIII, содержащим VWF, концентрируются в течение 5 дней до инфузии Fanhdi. Этот период без лечения может быть сокращен до 3 дней для пациентов с болезнью Виллебранда 3 типа.
  4. Субъект с положительным результатом на антитела против ФВ или против FVIII (≥0,5 единиц Бетесда) или был положительным в анамнезе своего заболевания.
  5. Субъекты с известной аллергией/непереносимостью любого вещества, содержащегося в Fanhdi.
  6. Субъекты с известной историей анафилактических реакций на кровь или компоненты крови.
  7. Субъекты с тяжелой дисфункцией активности тромбоцитов из-за приема лекарств (аспирин, другие нестероидные противовоспалительные препараты [НПВП] и т. д.) или с врожденным или приобретенным нарушением функции тромбоцитов или другими сопутствующими процессами, которые могут нарушать коагуляцию.
  8. Субъекты имеют известную предыдущую инфекцию вирусом гепатита А (HAV), вирусом гепатита B (HBV), вирусом гепатита C (HCV) или вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), или имеют клинические признаки и симптомы, соответствующие текущему HAV, HBV, HCV. или ВИЧ-инфекции.
  9. Субъекты с анемией (гемоглобин <11 г/дл).
  10. Субъекты, у которых диагностированы метаболические заболевания, которые клинически не контролируются, такие как сахарный диабет, которые потенциально могут повлиять на интерпретацию исследования.
  11. Участвовал в другом клиническом исследовании в течение 30 дней до визита для скрининга или получил какой-либо исследуемый продукт (IP) в течение 3 месяцев до визита для скрининга.
  12. Если предполагается, что субъект будет лечиться другими продуктами, содержащими FVIII или VWF, отличными от Fanhdi, на протяжении всего участия субъекта.
  13. Субъекты, у которых, по мнению исследователя, могут быть проблемы с соблюдением протокола.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: полученный из плазмы концентрат FVIII/VWF
Фармакокинетическое исследование однократной дозы Fanhdi (концентрат Von Willebrand высокой чистоты, содержащий FVIII)
Лекарство: полученный из плазмы концентрат FVIII/VWF
Будет введена 1 разовая доза 80 МЕ/кг фактора Виллебранда: RCo Фанхди.
Другие имена:
  • Фанхди

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
AUC^0-инф активности фактора свертывания крови VIII (FVIII:C)
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Совокупная площадь под кривой зависимости концентрации от времени, экстраполированная до бесконечности для FVIII:C
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
AUC^0-inf фактора фон Виллебранда: активность кофактора ристоцетина (VWF:RCo)
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Совокупная площадь под кривой зависимости концентрации от времени, экстраполированная на бесконечность VWF:RCo
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
AUC^0-inf антигена фактора фон Виллебранда (VWF:Ag)
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Совокупная площадь под кривой зависимости концентрации от времени, экстраполированная на бесконечность VWF:Ag
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
AUC^0-inf фактора фон Виллебранда: Коллагенсвязывающая активность (VWF:CB)
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Совокупная площадь под кривой зависимости концентрации от времени, экстраполированная на бесконечность VWF:CB
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
AUC^0-T фактора VIII:C
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Совокупная площадь под кривой зависимости концентрации от времени, рассчитанная от 0 до времени последней наблюдаемой измеряемой концентрации FVIII:C
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
AUC^0-T VWF:RCo
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Совокупная площадь под кривой зависимости концентрации от времени, рассчитанная от 0 до времени последней наблюдаемой измеряемой концентрации VWF:RCo
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
AUC^0-T фактора Виллебранда: Ag
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Совокупная площадь под кривой зависимости концентрации от времени, рассчитанная от 0 до времени последней наблюдаемой измеряемой концентрации VWF:Ag
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
AUC^0-T VWF: CB
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Совокупная площадь под кривой зависимости концентрации от времени, рассчитанная от 0 до времени последней наблюдаемой количественно определяемой концентрации ФВ:ХБ
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
выделение FVIII:C in vivo
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
восстановление in vivo VWF:RCo
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
восстановление in vivo VWF:Ag
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
восстановление in vivo VWF:CB
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Период полураспада FVIII:C
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Терминальный период полувыведения
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Период полураспада VWF:RCo
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Терминальный период полувыведения
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Период полувыведения VWF:Ag
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Терминальный период полувыведения
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
C^max фактора VIII:C
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Максимальная наблюдаемая концентрация FVIII:C в плазме и/или сыворотке
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
C^max VWF:RCo
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Максимальная наблюдаемая концентрация VWF:RCo в плазме и/или сыворотке
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
C^max ФВ: Ag
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Максимальная наблюдаемая концентрация VWF:Ag в плазме и/или сыворотке
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
C^max VWF:CB
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Максимальная наблюдаемая концентрация VWF:CB в плазме и/или сыворотке
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
T^max фактора VIII:C
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Время максимальной наблюдаемой концентрации FVIII:C в плазме и/или сыворотке
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
T^max VWF:RCo
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Время максимальной наблюдаемой концентрации VWF:RCo в плазме и/или сыворотке
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
T^max ФВ: Ag
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Время максимальной наблюдаемой концентрации VWF:Ag в плазме и/или сыворотке
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
T^max VWF: CB
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Время максимальной наблюдаемой концентрации VWF:CB в плазме и/или сыворотке
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Среднее время пребывания FVIII:C
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Среднее время, в течение которого одна молекула лекарства остается в организме.
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Среднее время пребывания VWF:RCo
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Среднее время, в течение которого одна молекула лекарства остается в организме VWF:RCo.
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Среднее время пребывания VWF:Ag
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Среднее время, в течение которого одна молекула препарата остается в организме VWF:Ag
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Среднее время пребывания VWF:CB
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Среднее время, в течение которого одна молекула лекарства остается в организме VWF:CB
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Клиренс фактора VIII:C
Временное ограничение: Перед первой инфузией, через 30 минут после инфузии, через 10 часов после инфузии и через 24, 48 и 72 часа после инфузии
Общий плазменный и/или сывороточный клиренс
Перед первой инфузией, через 30 минут после инфузии, через 10 часов после инфузии и через 24, 48 и 72 часа после инфузии
Оформление VWF:RCo
Временное ограничение: Перед первой инфузией, через 30 минут после инфузии, через 10 часов после инфузии и через 24, 48 и 72 часа после инфузии
Общий плазменный и/или сывороточный клиренс
Перед первой инфузией, через 30 минут после инфузии, через 10 часов после инфузии и через 24, 48 и 72 часа после инфузии
Клиренс VWF:Ag
Временное ограничение: Перед первой инфузией, через 30 минут после инфузии, через 10 часов после инфузии и через 24, 48 и 72 часа после инфузии
Общий плазменный и/или сывороточный клиренс
Перед первой инфузией, через 30 минут после инфузии, через 10 часов после инфузии и через 24, 48 и 72 часа после инфузии
Оформление VWF:CB
Временное ограничение: Перед первой инфузией, через 30 минут после инфузии, через 10 часов после инфузии и через 24, 48 и 72 часа после инфузии
Общий плазменный и/или сывороточный клиренс
Перед первой инфузией, через 30 минут после инфузии, через 10 часов после инфузии и через 24, 48 и 72 часа после инфузии
Константа скорости элиминации FVIII:C
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Константа скорости элиминации VWF:RCo
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Константа скорости элиминации VWF:Ag
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Константа скорости элиминации VWF:CB
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Объем распределения FVIII:C
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Объем распространения VWF:RCo
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Объем дистрибуции VWF:Ag
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Объем дистрибуции VWF:CB
Временное ограничение: До первой инфузии до 72 часов после инфузии
До первой инфузии до 72 часов после инфузии
Мультимерный шаблон VWF
Временное ограничение: До первой инфузии до 12 часов после инфузии
Для субъектов болезни Виллебранда 3 типа
До первой инфузии до 12 часов после инфузии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Grifols Therapeutics LLC

Соавторы

Instituto Grifols, S.A.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 июня 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 июня 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

16 июня 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IG1005

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться