Účinnost a bezpečnost Fanhdi®, vysoce čistého von Willebrandova koncentrátu obsahujícího FVIII, u dětských pacientů s von Willebrandovou chorobou
20. května 2026 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC
Hodnocení farmakokinetického profilu, klinické účinnosti a bezpečnosti von Willebrandova faktoru obsaženého ve FANHDI® (dvojitě inaktivovaný lidský antihemofilní faktor) u pediatrických pacientů s těžkou von Willebrandovou chorobou
Multicentrická, prospektivní, nekontrolovaná studie u pediatrické kohorty (<6 let) s těžkou (typ 2 nebo 3) dědičnou von Willebrandovou chorobou (VWD).
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o multicentrickou, prospektivní, otevřenou a jednoramennou studii. Populace studie je plánována tak, aby zahrnovala 8 pediatrických subjektů (<6 let věku) s těžkou (typ 2 nebo 3) dědičnou VWD bez inhibitorů a bez aktivního krvácení v době zařazení. Způsobilí jedinci dostanou jednu dávku Fanhdi pro hodnocení PK a budou sledováni po dobu 12 měsíců, během kterých bude hodnocena účinnost a bezpečnost Fanhdi. Kromě toho subjekty VWD typu 3 po 6 měsících sledování první infuze dostanou druhou dávku jako v 1. PK hodnocení a podstoupí 2. PK hodnocení.
Studie bude mít 2 fáze:
- Hodnocení PK profilu, ve kterém všichni způsobilí jedinci dostanou jednorázovou dávku 80 IU/kg von Willebrandův faktor: aktivita kofaktoru Ristocetinu (VWF:RCo) Fanhdi. Kromě toho po 6 měsících sledování první infuze dostanou subjekty VWD typu 3 druhou dávku Fanhdi a podstoupí 2. hodnocení PK se sníženým schématem odběru vzorků.
- 12měsíční období sledování, během kterého bude posuzována bezpečnost a účinnost Fanhdi při prevenci a léčbě epizod krvácení a/nebo léčbě perioperační hemostázy během chirurgických a/nebo invazivních postupů.
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario La Paz
-
Zaragoza, Španělsko
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
-
-
Sevilla
-
Seville, Sevilla, Španělsko, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 měsíce až 6 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty s diagnózou těžkého (typu 2 nebo 3) dědičného VWD (VWF:RCo<15-20 IU/dL) nebo VWF:Act<15-20 IU/dl.
- Subjekty mladší 6 let.
- Podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF) poskytnutý oprávněným zástupcem jménem subjektu v souladu s místními zákony a institucionální politikou.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s diagnózou získané VWD.
- Subjekty s aktivním krvácením v době první infuze nebo během 10 dnů před infuzí.
- Jedinci, kteří byli léčeni DDAVP nebo jiným koncentrátem VWF obsahujícím FVIII během 5 dnů před infuzí Fanhdi. Toto období bez léčby může být zkráceno na 3 dny u subjektů s VWD typu 3.
- Subjekt, který je pozitivní na protilátky anti-VWF nebo anti-FVIII (≥0,5 jednotek Bethesda) nebo byl pozitivní v anamnéze svého onemocnění.
- Subjekty se známou alergií/nesnášenlivostí na jakoukoli látku obsaženou ve Fanhdi.
- Subjekty se známou anamnézou anafylaktické reakce (reakcí) na krev nebo krevní složky.
- Jedinci s těžkou dysfunkcí krevní destičky v důsledku užívání léků (aspirin, jiná nesteroidní protizánětlivá léčiva [NSAID] atd.) nebo vrozenou nebo získanou poruchou funkce krevních destiček nebo jinými průvodními procesy, které mohou interferovat s koagulací.
- Subjekty mají známou předchozí infekci virem hepatitidy A (HAV), virem hepatitidy B (HBV), virem hepatitidy C (HCV) nebo virem lidské imunodeficience (HIV) nebo mají klinické známky a příznaky odpovídající současnému HAV, HBV, HCV nebo infekce HIV.
- Subjekty s anémií (hemoglobin <11 g/dl).
- Subjekty s diagnózou metabolických onemocnění, která nejsou klinicky kontrolována, jako je diabetes mellitus, což by mohlo potenciálně interferovat s interpretacemi studie.
- Účastnil se jiného klinického hodnocení během 30 dnů před screeningovou návštěvou nebo obdržel jakýkoli hodnocený produkt (IP) během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
- Pokud se předpokládá, že subjekt bude během účasti subjektu léčen jinými přípravky obsahujícími FVIII nebo VWF odlišnými od Fanhdi.
- Subjekty, které podle názoru zkoušejícího mohou mít problémy s dodržováním protokolu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: koncentrát FVIII/VWF získaný z plazmy
Farmakokinetická studie s jednorázovou dávkou s Fanhdi (vysoce čistý Von Willebrand obsahující koncentrát FVIII)
|
Bude podána 1 jednotlivá dávka 80 IU/kg VWF:RCo přípravku Fanhdi
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
AUC^0-inf aktivity koagulačního faktoru VIII (FVIII:C)
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Kumulativní plocha pod křivkou koncentrace a času extrapolovaná do nekonečna FVIII:C
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
AUC^0-inf von Willebrandova faktoru: Aktivita kofaktoru Ristocetinu (VWF:RCo)
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Kumulativní plocha pod křivkou koncentrace a času extrapolovaná do nekonečna VWF:RCo
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
AUC^0-inf antigenu von Willebrandova faktoru (VWF:Ag)
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Kumulativní plocha pod křivkou koncentrace a času extrapolovaná do nekonečna VWF:Ag
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
AUC^0-inf von Willebrandova faktoru: Vazebná aktivita kolagenu (VWF:CB)
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Kumulativní plocha pod křivkou koncentrace a času extrapolovaná do nekonečna VWF:CB
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
AUC^0-T FVIII:C
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Kumulativní plocha pod křivkou koncentrace a času vypočtená od 0 do času poslední pozorované kvantifikovatelné koncentrace FVIII:C
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
AUC^0-T VWF:RCo
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Kumulativní plocha pod křivkou koncentrace a času vypočtená od 0 do času poslední pozorované kvantifikovatelné koncentrace VWF:RCo
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
AUC^0-T VWF:Ag
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Kumulativní plocha pod křivkou koncentrace a času vypočtená od 0 do času poslední pozorované kvantifikovatelné koncentrace VWF:Ag
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
AUC^0-T VWF:CB
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Kumulativní plocha pod křivkou koncentrace a času vypočtená od 0 do času poslední pozorované kvantifikovatelné koncentrace VWF:CB
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
in vivo izolace FVIII:C
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
|
in vivo izolace VWF:RCo
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
|
in vivo izolace VWF:Ag
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
|
in vivo izolace VWF:CB
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
|
Poločas rozpadu FVIII:C
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Terminální eliminační poločas
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
Poločas rozpadu VWF:RCo
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Terminální eliminační poločas
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
Poločas rozpadu VWF:Ag
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Terminální eliminační poločas
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
C^max FVIII:C
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Maximální pozorovaná plazmatická a/nebo sérová koncentrace FVIII:C
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
C^max VWF:RCo
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Maximální pozorovaná plazmatická a/nebo sérová koncentrace VWF:RCo
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
C^max VWF:Ag
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Maximální pozorovaná plazmatická a/nebo sérová koncentrace VWF:Ag
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
C^max VWF:CB
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Maximální pozorovaná plazmatická a/nebo sérová koncentrace VWF:CB
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
T^max FVIII:C
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Doba maximální pozorované plazmatické a/nebo sérové koncentrace FVIII:C
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
T^max VWF:RCo
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Čas maximální pozorované plazmatické a/nebo sérové koncentrace VWF:RCo
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
T^max VWF:Ag
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Čas maximální pozorované plazmatické a/nebo sérové koncentrace VWF:Ag
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
T^max VWF:CB
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Čas maximální pozorované plazmatické a/nebo sérové koncentrace VWF:CB
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
Střední doba zdržení FVIII:C
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Průměrná doba, po kterou v těle zůstává jedna molekula léčiva.
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
Střední doba zdržení VWF:RCo
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Průměrná doba, po kterou jediná molekula léku zůstává v těle VWF:RCo
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
Střední doba zdržení VWF:Ag
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Průměrná doba, po kterou jediná molekula léčiva zůstává v těle VWF:Ag
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
Střední doba zdržení VWF:CB
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Průměrná doba, po kterou jediná molekula léčiva zůstává v těle VWF:CB
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
Clearance FVIII:C
Časové okno: Před první infuzí, 30 minut po infuzi, 10 hodin po infuzi a 24, 48 a 72 hodin po infuzi
|
Celková plazmatická a/nebo sérová clearance
|
Před první infuzí, 30 minut po infuzi, 10 hodin po infuzi a 24, 48 a 72 hodin po infuzi
|
|
Schválení VWF:RCo
Časové okno: Před první infuzí, 30 minut po infuzi, 10 hodin po infuzi a 24, 48 a 72 hodin po infuzi
|
Celková plazmatická a/nebo sérová clearance
|
Před první infuzí, 30 minut po infuzi, 10 hodin po infuzi a 24, 48 a 72 hodin po infuzi
|
|
Clearance VWF:Ag
Časové okno: Před první infuzí, 30 minut po infuzi, 10 hodin po infuzi a 24, 48 a 72 hodin po infuzi
|
Celková plazmatická a/nebo sérová clearance
|
Před první infuzí, 30 minut po infuzi, 10 hodin po infuzi a 24, 48 a 72 hodin po infuzi
|
|
Odbavení VWF:CB
Časové okno: Před první infuzí, 30 minut po infuzi, 10 hodin po infuzi a 24, 48 a 72 hodin po infuzi
|
Celková plazmatická a/nebo sérová clearance
|
Před první infuzí, 30 minut po infuzi, 10 hodin po infuzi a 24, 48 a 72 hodin po infuzi
|
|
Konstanta rychlosti eliminace FVIII:C
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
|
Konstanta rychlosti eliminace VWF:RCo
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
|
Rychlostní konstanta eliminace VWF:Ag
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
|
Konstanta rychlosti eliminace VWF:CB
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
|
Distribuční objem FVIII:C
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
|
Distribuční objem VWF:RCo
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
|
Distribuční objem VWF:Ag
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
|
Distribuční objem VWF:CB
Časové okno: Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
Před první infuzí až 72 hodin po infuzi
|
|
|
Multimerní vzor VWF
Časové okno: Před první infuzí až 12 hodin po infuzi
|
Pro subjekty typu 3 VWD
|
Před první infuzí až 12 hodin po infuzi
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2013
Primární dokončení (Aktuální)
10. prosince 2024
Dokončení studie (Aktuální)
10. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. června 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. června 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
16. června 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IG1005
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .