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Wirksamkeit und Sicherheit von Fanhdi®, einem hochreinen Von-Willebrand-haltigen FVIII-Konzentrat, bei pädiatrischen Patienten mit Von-Willebrand-Krankheit

20. Mai 2026 aktualisiert von: Grifols Therapeutics LLC

Bewertung des pharmakokinetischen Profils, der klinischen Wirksamkeit und der Sicherheit des in FANHDI® (doppelt inaktivierter humaner Antihämophiliefaktor) enthaltenen Von-Willebrand-Faktors bei pädiatrischen Probanden mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit

Multizentrische, prospektive, nicht kontrollierte Studie in einer pädiatrischen Kohorte (< 6 Jahre) mit schwerer (Typ 2 oder 3) hereditärer Von-Willebrand-Krankheit (VWD).

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, prospektive, offene und einarmige Studie. Die Studienpopulation soll 8 pädiatrische Probanden (< 6 Jahre) mit schwerem (Typ 2 oder 3) hereditärem VWD ohne Inhibitoren und ohne aktive Blutung zum Zeitpunkt der Aufnahme umfassen. Geeignete Probanden erhalten eine Einzeldosis Fanhdi für eine PK-Bewertung und werden 12 Monate lang beobachtet, in denen die Wirksamkeit und Sicherheit von Fanhdi bewertet werden. Darüber hinaus erhalten die VWD-Typ-3-Patienten nach 6 Monaten Nachbeobachtung der ersten Infusion die zweite Dosis wie bei der ersten PK-Bewertung und werden einer zweiten PK-Bewertung unterzogen.

Die Studie wird aus 2 Phasen bestehen:

  • Bewertung des PK-Profils, bei der alle geeigneten Probanden eine Einzeldosis von 80 IE/kg von-Willebrand-Faktor erhalten: Ristocetin-Cofaktor-Aktivität (VWF:RCo) von Fanhdi. Darüber hinaus erhalten Typ-3-VWD-Patienten nach 6 Monaten Nachbeobachtung der ersten Infusion die zweite Fanhdi-Dosis und werden einer zweiten PK-Bewertung mit einem reduzierten Probenahmeplan unterzogen.
  • Eine 12-monatige Nachbeobachtungsphase, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Fanhdi bei der Prävention und Behandlung von Blutungsepisoden und/oder der Behandlung der perioperativen Hämostase während chirurgischer und/oder invasiver Eingriffe bewertet wird.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, Spanien
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Monate bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten, bei denen schwerer (Typ 2 oder 3) hereditärer VWD (VWF:RCo < 15-20 IE/dL) oder VWF:Act < 15-20 IE/dL diagnostiziert wurde.
  2. Probanden unter 6 Jahren.
  3. Unterschriebenes Einwilligungsformular (ICF), das von einem bevollmächtigten Vertreter im Namen des Subjekts gemäß den örtlichen Gesetzen und institutionellen Richtlinien bereitgestellt wird.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten, bei denen erworbener VWD diagnostiziert wurde.
  2. Patienten mit aktiver Blutung zum Zeitpunkt der ersten Infusion oder innerhalb von 10 Tagen vor der Infusion.
  3. Patienten, die in den 5 Tagen vor der Infusion von Fanhdi mit DDAVP oder einem anderen FVIII-haltigen VWF-Konzentrat behandelt wurden. Diese behandlungsfreie Zeit kann bei Patienten mit VWD Typ 3 auf 3 Tage verkürzt werden.
  4. Probanden, die positiv auf Anti-VWF- oder Anti-FVIII-Antikörper (≥0,5 Bethesda-Einheiten) sind oder in der Vorgeschichte ihrer Krankheit positiv waren.
  5. Personen mit bekannter Allergie/Unverträglichkeit gegenüber einer in Fanhdi enthaltenen Substanz.
  6. Patienten mit bekannter Vorgeschichte anaphylaktischer Reaktion(en) auf Blut oder Blutbestandteile.
  7. Patienten mit schwerer Thrombozytenaktivitätsstörung aufgrund der Einnahme von Medikamenten (Aspirin, andere nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente [NSAIDs] usw.) oder einer angeborenen oder erworbenen Thrombozytenfunktionsstörung oder anderer begleitender Prozesse, die die Gerinnung beeinträchtigen können.
  8. Die Probanden haben eine bekannte frühere Infektion mit dem Hepatitis-A-Virus (HAV), dem Hepatitis-B-Virus (HBV), dem Hepatitis-C-Virus (HCV) oder dem humanen Immunschwächevirus (HIV) oder weisen klinische Anzeichen und Symptome auf, die mit dem aktuellen HAV, HBV, HCV übereinstimmen oder HIV-Infektion.
  9. Patienten mit Anämie (Hämoglobin <11 g/dl).
  10. Probanden, bei denen klinisch nicht kontrollierte Stoffwechselerkrankungen diagnostiziert wurden, wie z. B. Diabetes mellitus, die möglicherweise die Interpretationen der Studie beeinträchtigen könnten.
  11. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch oder Erhalt eines Prüfpräparats (IP) innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch.
  12. Wenn zu erwarten ist, dass das Subjekt während der gesamten Teilnahme des Subjekts mit anderen Produkten behandelt wird, die FVIII oder VWF enthalten und sich von Fanhdi unterscheiden.
  13. Probanden, die nach Meinung des Prüfarztes möglicherweise Probleme mit der Einhaltung des Protokolls haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: aus Plasma gewonnenes FVIII/VWF-Konzentrat
Pharmakokinetische Einzeldosisstudie mit Fanhdi (hochreines Von Willebrand-haltiges FVIII-Konzentrat)
Arzneimittel: aus Plasma gewonnenes FVIII/VWF-Konzentrat
1 Einzeldosis von 80 IE/kg VWF:RCo von Fanhdi wird verabreicht
Andere Namen:
  • Fanhdi

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
AUC^0-inf der Gerinnungsfaktor-VIII-Aktivität (FVIII:C)
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Kumulative Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve extrapoliert ins Unendliche von FVIII:C
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
AUC^0-inf des von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor-Aktivität (VWF:RCo)
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Kumulative Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve, extrapoliert ins Unendliche von VWF:RCo
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
AUC^0-inf des von-Willebrand-Faktor-Antigens (VWF:Ag)
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Kumulative Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve, extrapoliert ins Unendliche von VWF:Ag
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
AUC^0-inf des von-Willebrand-Faktors: Kollagenbindungsaktivität (VWF:CB)
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Kumulative Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve, extrapoliert ins Unendliche von VWF:CB
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
AUC^0-T von FVIII:C
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Kumulative Fläche unter der Konzentrationszeitkurve, berechnet von 0 bis zum Zeitpunkt der letzten beobachteten quantifizierbaren Konzentration von FVIII:C
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
AUC^0-T von VWF:RCo
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Kumulative Fläche unter der Konzentrationszeitkurve, berechnet von 0 bis zum Zeitpunkt der letzten beobachteten quantifizierbaren Konzentration von VWF:RCo
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
AUC^0-T von VWF:Ag
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Kumulative Fläche unter der Konzentrationszeitkurve, berechnet von 0 bis zum Zeitpunkt der letzten beobachteten quantifizierbaren Konzentration von VWF:Ag
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
AUC^0-T von VWF:CB
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Kumulative Fläche unter der Konzentrationszeitkurve, berechnet von 0 bis zum Zeitpunkt der letzten beobachteten quantifizierbaren Konzentration von VWF:CB
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
in vivo Gewinnung von FVIII:C
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
In-vivo-Gewinnung von VWF:RCo
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
in vivo Gewinnung von VWF:Ag
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
in vivo Gewinnung von VWF:CB
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Halbwertszeit von FVIII:C
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Halbwertszeit der terminalen Elimination
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Halbwertszeit von VWF:RCo
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Halbwertszeit der terminalen Elimination
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Halbwertszeit von VWF:Ag
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Halbwertszeit der terminalen Elimination
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
C^max von FVIII:C
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Maximal beobachtete Plasma- und/oder Serumkonzentration von FVIII:C
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
C^max von VWF:RCo
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Maximal beobachtete Plasma- und/oder Serumkonzentration von VWF:RCo
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
C^max von VWF:Ag
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Maximal beobachtete Plasma- und/oder Serumkonzentration von VWF:Ag
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
C^max von VWF:CB
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Maximal beobachtete Plasma- und/oder Serumkonzentration von VWF:CB
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
T^max von FVIII:C
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Zeitpunkt der maximal beobachteten Plasma- und/oder Serumkonzentration von FVIII:C
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
T^max von VWF:RCo
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Zeitpunkt der maximal beobachteten Plasma- und/oder Serumkonzentration von VWF:RCo
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
T^max von VWF:Ag
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Zeitpunkt der maximal beobachteten Plasma- und/oder Serumkonzentration von VWF:Ag
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
T^max von VWF:CB
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Zeitpunkt der maximal beobachteten Plasma- und/oder Serumkonzentration von VWF:CB
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Mittlere Verweilzeit von FVIII:C
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Durchschnittliche Verweildauer eines einzelnen Wirkstoffmoleküls im Körper.
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Mittlere Verweilzeit von VWF:RCo
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Durchschnittliche Verweildauer eines einzelnen Wirkstoffmoleküls im VWF:RCo-Körper
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Mittlere Verweilzeit von VWF:Ag
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Durchschnittliche Verweildauer eines einzelnen Wirkstoffmoleküls im VWF:Ag-Körper
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Mittlere Verweilzeit von VWF:CB
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Durchschnittliche Verweildauer eines einzelnen Wirkstoffmoleküls im VWF:CB-Körper
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Clearance von FVIII:C
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion, 30 Minuten nach der Infusion, 10 Stunden nach der Infusion und 24, 48 und 72 Stunden nach der Infusion
Gesamtplasma- und/oder Serumclearance
Vor der ersten Infusion, 30 Minuten nach der Infusion, 10 Stunden nach der Infusion und 24, 48 und 72 Stunden nach der Infusion
Freigabe von VWF:RCo
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion, 30 Minuten nach der Infusion, 10 Stunden nach der Infusion und 24, 48 und 72 Stunden nach der Infusion
Gesamtplasma- und/oder Serumclearance
Vor der ersten Infusion, 30 Minuten nach der Infusion, 10 Stunden nach der Infusion und 24, 48 und 72 Stunden nach der Infusion
Freigabe VWF:Ag
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion, 30 Minuten nach der Infusion, 10 Stunden nach der Infusion und 24, 48 und 72 Stunden nach der Infusion
Gesamtplasma- und/oder Serumclearance
Vor der ersten Infusion, 30 Minuten nach der Infusion, 10 Stunden nach der Infusion und 24, 48 und 72 Stunden nach der Infusion
Freigabe von VWF:CB
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion, 30 Minuten nach der Infusion, 10 Stunden nach der Infusion und 24, 48 und 72 Stunden nach der Infusion
Gesamtplasma- und/oder Serumclearance
Vor der ersten Infusion, 30 Minuten nach der Infusion, 10 Stunden nach der Infusion und 24, 48 und 72 Stunden nach der Infusion
Eliminationsgeschwindigkeitskonstante von FVIII:C
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Eliminationsgeschwindigkeitskonstante von VWF:RCo
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Eliminationsgeschwindigkeitskonstante von VWF:Ag
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Eliminationsgeschwindigkeitskonstante von VWF:CB
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Verteilungsvolumen von FVIII:C
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Verteilungsvolumen von VWF:RCo
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Verteilungsvolumen von VWF:Ag
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Verteilungsvolumen von VWF:CB
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vor der ersten Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
VWF-multimeres Muster
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion bis zu 12 Stunden nach der Infusion
Für Typ 3 VWD-Fächer
Vor der ersten Infusion bis zu 12 Stunden nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Mitarbeiter

Instituto Grifols, S.A.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juni 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Juni 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

16. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IG1005

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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