Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Fanhdi®, een zeer zuiver Von Willebrand-bevattend FVIII-concentraat, bij pediatrische patiënten met de ziekte van Von Willebrand

20 mei 2026 bijgewerkt door: Grifols Therapeutics LLC

Evaluatie van het farmacokinetisch profiel, de klinische werkzaamheid en veiligheid van de Von Willebrand-factor in FANHDI® (dubbel geïnactiveerde humane antihemofilie-factor) bij pediatrische proefpersonen met ernstige ziekte van Von Willebrand

Multicenter, prospectief, niet-gecontroleerd onderzoek in een pediatrisch cohort (<6 jaar oud) met ernstige (type 2 of 3) erfelijke ziekte van Von Willebrand (VWD).

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, prospectief, open-label en eenarmig onderzoek. Het is de bedoeling dat de onderzoekspopulatie 8 pediatrische proefpersonen (<6 jaar) omvat met ernstige (type 2 of 3) erfelijke VWD zonder remmers en zonder actieve bloeding op het moment van opname. In aanmerking komende proefpersonen krijgen een enkele dosis Fanhdi voor een PK-evaluatie en worden gedurende 12 maanden gevolgd, waarbij de werkzaamheid en veiligheid van Fanhdi zullen worden beoordeeld. Bovendien krijgen proefpersonen met VWD type 3, na 6 maanden follow-up van de eerste infusie, de tweede dosis zoals bij de 1e PK-evaluatie en ondergaan ze een 2e PK-evaluatie.

Het onderzoek zal bestaan ​​uit 2 fasen:

  • PK-profielevaluatie waarbij alle in aanmerking komende proefpersonen een enkele dosis van 80 IE/kg von Willebrand-factor zullen krijgen: Ristocetin-cofactoractiviteit (VWF:RCo) van Fanhdi. Bovendien zullen type 3 VWD-proefpersonen na 6 maanden follow-up van de eerste infusie de tweede dosis Fanhdi krijgen en een 2e PK-evaluatie ondergaan met een verkort bemonsteringsschema.
  • Een follow-upperiode van 12 maanden waarin de veiligheid en werkzaamheid van Fanhdi zullen worden beoordeeld bij de preventie en behandeling van bloedingsepisoden en/of behandeling van peri-operatieve hemostase tijdens chirurgie en/of invasieve procedures.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, Spanje
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 maanden tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen gediagnosticeerd met ernstige (type 2 of 3) erfelijke VWD (VWF:RCo<15-20 IE/dL), of VWF:Act<15-20 IE/dL.
  2. Onderwerpen jonger dan 6 jaar.
  3. Ondertekend geïnformeerd toestemmingsformulier (ICF) verstrekt door een bevoegde vertegenwoordiger namens de proefpersoon in overeenstemming met de lokale wetgeving en het institutioneel beleid.

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen gediagnosticeerd met verworven VWD.
  2. Proefpersonen met actieve bloeding op het moment van de eerste infusie of binnen 10 dagen voorafgaand aan de infusie.
  3. Proefpersonen die zijn behandeld met DDAVP of een ander FVIII-bevattend VWF-concentraat gedurende de 5 dagen voorafgaand aan de infusie van de Fanhdi. Deze behandelingsvrije periode kan worden verkort tot 3 dagen voor proefpersonen met type 3 VWD.
  4. Proefpersoon die positief is voor anti-VWF- of anti-FVIII-antilichamen (≥0,5 Bethesda-eenheden) of positief is geweest in de voorgeschiedenis van hun ziekte.
  5. Proefpersonen met een bekende allergie/intolerantie voor een stof in Fanhdi.
  6. Proefpersonen met een bekende voorgeschiedenis van anafylactische reactie(s) op bloed of bloedbestanddelen.
  7. Proefpersonen met ernstige disfunctie van de bloedplaatjesactiviteit als gevolg van het gebruik van geneesmiddelen (aspirine, andere niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen [NSAID's], enz.) of een aangeboren of verworven bloedplaatjesfunctiestoornis of andere bijkomende processen die de stolling kunnen verstoren.
  8. Proefpersonen hebben een bekende eerdere infectie met hepatitis A-virus (HAV), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV), of hebben klinische tekenen en symptomen die overeenkomen met huidige HAV, HBV, HCV of HIV-infectie.
  9. Proefpersonen met bloedarmoede (hemoglobine <11 g/dl).
  10. Proefpersonen met de diagnose metabole ziekten die niet klinisch onder controle zijn, zoals diabetes mellitus, die mogelijk de interpretaties van het onderzoek zouden kunnen verstoren.
  11. Deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningbezoek of binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningbezoek een onderzoeksproduct (IP) heeft ontvangen.
  12. Als wordt verwacht dat de proefpersoon tijdens de deelname van de proefpersoon zal worden behandeld met andere producten die FVIII of VWF bevatten die verschillen van Fanhdi.
  13. Proefpersonen die naar het oordeel van de onderzoeker mogelijk nalevingsproblemen hebben met het protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: uit plasma verkregen FVIII/VWF-concentraat
Farmacokinetisch onderzoek met enkelvoudige dosis Fanhdi (hoogzuivere Von Willebrand met FVIII-concentraat)
Geneesmiddel: uit plasma verkregen FVIII/VWF-concentraat
Er zal 1 enkele dosis van 80 IE/kg VWF:RCo Fanhdi worden toegediend
Andere namen:
  • Fanhdi

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
AUC^0-inf van stollingsfactor VIII-activiteit (FVIII:C)
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Cumulatief oppervlak onder de concentratietijdcurve geëxtrapoleerd naar oneindig van FVIII:C
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
AUC^0-inf van von Willebrand-factor: ristocetine-cofactoractiviteit (VWF:RCo)
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Cumulatief oppervlak onder de concentratietijdcurve geëxtrapoleerd naar oneindig van VWF:RCo
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
AUC^0-inf van von Willebrand-factorantigeen (VWF:Ag)
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Cumulatief oppervlak onder de concentratie-tijdcurve geëxtrapoleerd naar oneindig van VWF:Ag
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
AUC^0-inf van von Willebrand-factor: collageenbindende activiteit (VWF:CB)
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Cumulatief oppervlak onder de concentratie-tijdcurve geëxtrapoleerd naar oneindig van VWF:CB
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
AUC^0-T van FVIII:C
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Cumulatieve oppervlakte onder de concentratietijdcurve berekend van 0 tot het tijdstip van de laatst waargenomen kwantificeerbare concentratie van FVIII:C
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
AUC^0-T van VWF:RCo
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Cumulatieve oppervlakte onder de concentratietijdcurve berekend van 0 tot het tijdstip van de laatst waargenomen kwantificeerbare concentratie van VWF:RCo
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
AUC^0-T van VWF:Ag
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Cumulatieve oppervlakte onder de concentratietijdcurve berekend van 0 tot het tijdstip van de laatst waargenomen kwantificeerbare concentratie van VWF:Ag
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
AUC^0-T van VWF:CB
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Cumulatieve oppervlakte onder de concentratietijdcurve berekend van 0 tot het tijdstip van de laatst waargenomen kwantificeerbare concentratie van VWF:CB
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
in vivo herstel van FVIII:C
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
in vivo herstel van VWF:RCo
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
in vivo herstel van VWF:Ag
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
in vivo herstel van VWF:CB
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Halfwaardetijd van FVIII:C
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Terminale eliminatiehalfwaardetijd
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Halfwaardetijd van VWF:RCo
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Terminale eliminatiehalfwaardetijd
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Halfwaardetijd van VWF:Ag
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Terminale eliminatiehalfwaardetijd
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
C^max van FVIII:C
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Maximale waargenomen plasma- en/of serumconcentratie van FVIII:C
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
C^max van VWF:RCo
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Maximale waargenomen plasma- en/of serumconcentratie van VWF:RCo
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
C^max van VWF:Ag
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Maximale waargenomen plasma- en/of serumconcentratie van VWF:Ag
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
C^max van VWF:CB
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Maximaal waargenomen plasma- en/of serumconcentratie van VWF:CB
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
T^max van FVIII:C
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Tijd van maximaal waargenomen plasma- en/of serumconcentratie van FVIII:C
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
T^max van VWF:RCo
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Tijd van maximaal waargenomen plasma- en/of serumconcentratie van VWF:RCo
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
T^max van VWF:Ag
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Tijd van maximaal waargenomen plasma- en/of serumconcentratie van VWF:Ag
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
T^max van VWF:CB
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Tijd van maximaal waargenomen plasma- en/of serumconcentratie van VWF:CB
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Gemiddelde verblijftijd van FVIII:C
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Gemiddelde tijd dat een enkel molecuul geneesmiddel in het lichaam blijft.
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Gemiddelde verblijftijd van VWF:RCo
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Gemiddelde tijd dat een enkel medicijnmolecuul in het lichaam van VWF:RCo blijft
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Gemiddelde verblijftijd van VWF:Ag
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Gemiddelde tijd dat een enkel medicijnmolecuul in het lichaam van VWF:Ag blijft
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Gemiddelde verblijftijd van VWF:CB
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Gemiddelde tijd dat een enkel medicijnmolecuul in het lichaam van VWF:CB blijft
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Goedkeuring van FVIII:C
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie, 30 minuten na de infusie, 10 uur na de infusie en 24, 48 en 72 uur na de infusie
Totale plasma- en/of serumklaring
Voorafgaand aan de eerste infusie, 30 minuten na de infusie, 10 uur na de infusie en 24, 48 en 72 uur na de infusie
Goedkeuring van VWF:RCo
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie, 30 minuten na de infusie, 10 uur na de infusie en 24, 48 en 72 uur na de infusie
Totale plasma- en/of serumklaring
Voorafgaand aan de eerste infusie, 30 minuten na de infusie, 10 uur na de infusie en 24, 48 en 72 uur na de infusie
Opruiming van VWF:Ag
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie, 30 minuten na de infusie, 10 uur na de infusie en 24, 48 en 72 uur na de infusie
Totale plasma- en/of serumklaring
Voorafgaand aan de eerste infusie, 30 minuten na de infusie, 10 uur na de infusie en 24, 48 en 72 uur na de infusie
Goedkeuring van VWF:CB
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie, 30 minuten na de infusie, 10 uur na de infusie en 24, 48 en 72 uur na de infusie
Totale plasma- en/of serumklaring
Voorafgaand aan de eerste infusie, 30 minuten na de infusie, 10 uur na de infusie en 24, 48 en 72 uur na de infusie
Eliminatiesnelheidsconstante van FVIII:C
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Eliminatiesnelheidsconstante van VWF:RCo
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Eliminatiesnelheidsconstante van VWF:Ag
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Eliminatiesnelheidsconstante van VWF:CB
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Distributievolume van FVIII:C
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Distributievolume van VWF:RCo
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Distributievolume van VWF:Ag
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Distributievolume van VWF:CB
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 72 uur na de infusie
VWF multimeer patroon
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste infusie tot 12 uur na de infusie
Voor type 3 VWD-onderwerpen
Voorafgaand aan de eerste infusie tot 12 uur na de infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Medewerkers

Instituto Grifols, S.A.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 december 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 juni 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

16 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IG1005

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren