Efficacité et innocuité de Fanhdi®, un von Willebrand de haute pureté contenant un concentré de FVIII, chez les patients pédiatriques atteints de la maladie de von Willebrand

Critère d'intégration:

1. Sujets ayant reçu un diagnostic de maladie de von Willebrand héréditaire grave (type 2 ou 3) (VWF : RCo<15-20 UI/dL) ou VWF : Act<15-20 UI/dL.
2. Sujets de moins de 6 ans.
3. Formulaire de consentement éclairé (ICF) signé fourni par un représentant autorisé au nom du sujet conformément à la législation locale et à la politique de l'établissement.

Critère d'exclusion:

1. Sujets diagnostiqués avec la maladie de von Willebrand acquise.
2. Sujets présentant des saignements actifs au moment de la première perfusion ou dans les 10 jours précédant la perfusion.
3. Sujets ayant été traités avec du DDAVP ou un autre concentré de FVIII contenant du FVIII au cours des 5 jours précédant la perfusion du Fanhdi. Cette période sans traitement peut être réduite à 3 jours pour les sujets atteints de la maladie de von Willebrand de type 3.
4. - Sujet positif pour les anticorps anti-VWF ou anti-FVIII (≥ 0,5 unités Bethesda) ou qui a été positif dans l'histoire de sa maladie.
5. Sujets ayant des allergies/intolérances connues à toute substance contenue dans Fanhdi.
6. Sujets ayant des antécédents connus de réaction(s) anaphylactique(s) au sang ou aux composants sanguins.
7. Sujets présentant un dysfonctionnement sévère de l'activité plaquettaire dû à l'utilisation de médicaments (aspirine, autres anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS], etc.) ou à un trouble congénital ou acquis de la fonction plaquettaire ou à d'autres processus concomitants pouvant interférer avec la coagulation.
8. Les sujets ont une infection antérieure connue par le virus de l'hépatite A (VHA), le virus de l'hépatite B (VHB), le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou présentent des signes et symptômes cliniques compatibles avec le VHA, le VHB, le VHC actuels ou une infection par le VIH.
9. Sujets présentant une anémie (hémoglobine <11 g/dL).
10. Sujets diagnostiqués avec des maladies métaboliques non contrôlées cliniquement, telles que le diabète sucré, qui pourraient potentiellement interférer avec les interprétations de l'étude.
11. A participé à un autre essai clinique dans les 30 jours précédant la visite de dépistage ou a reçu un produit expérimental (IP) dans les 3 mois précédant la visite de dépistage.
12. S'il est prévu que le sujet sera traité avec d'autres produits contenant du FVIII ou du VWF différents de Fanhdi tout au long de la participation du sujet.
13. Sujets qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent avoir des problèmes d'observance du protocole.