封入体筋炎の治療におけるラパマイシン vs プラセボ (RAPAMI)
Étude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire et la réponse Immunitaire au Cours de la Myosite à Inclusions: étude RAPAMI"
散発性封入体筋炎 (IBM) は、50 歳以上の患者に最も多く見られる炎症性ミオパシーです。 それはゆっくりと進行しますが、今日では治療不可能な病気です (特に古典的な免疫抑制剤による)。
臓器移植で使用されるラパマイシンは、T エフェクター細胞の活性をブロックし、T 制御細胞を保護し、オートファジー (タンパク質分解) を誘導します。IBM ではすべてのパラメーターが損なわれます。
RAPAMI は、プラセボに対するラパマイシンを評価する前向き、無作為化、対照、二重盲検、モノセントリック、第 IIb 相試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
44
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス、75651
- CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
45年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- Benveniste & Hilton-Jones (Neuromuscul Disord. 2010;20: 414-21) または Llyod 基準 (Neurology 2014; 83: 426-433)
除外基準:
- 10メートルも歩けない
- ラパマイシンまたは経口溶液の1つの化合物に対する過敏症
- 重度の呼吸不全 (FVC < 50% および/または FEV1 < 50%)
- -重度の慢性腎臓病（推定糸球体濾過率<15 ml /分および/またはタンパク尿> 0.3 g / 24時間）
- 慢性肝疾患 (肝硬変および/または ALT/AST > 2.5 正常値)
- -過去12か月間にがんが寛解していない（特定の治療が必要）
- -過去12か月間に寛解していない（特定の治療が必要な）結合組織病
- 妊娠
- HIV、HCVまたはHBVに対する血清陽性
- 総コレステロール血症 > 8mmol/l
- 中性脂肪血症 > 5mmol/l
- ヘモグロビン血症 < 11 g/dL
- 血小板減少症 < 100,000/mm3
- 好中球減少 < 1500/ mm3
- リンパ球減少 < 1000/ mm3
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ラパマイシン
ラパマイシン 1 mg/ml 内服液 2 mg/日 (2 ml/日) 1 日 1 回、1 年間
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実験: ラパマイシン経口溶液、2 mg/日を 1 年間比較対照: プラセボ
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ内服液 2ml/日 1 日 1 回 1 年間
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コンパレータ: プラセボ
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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マイオメトリーによって測定された大腿四頭筋の強度の安定化
時間枠：52週
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52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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マイオメトリーで測定した握力の安定化
時間枠：52週
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52週
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6分間歩行テストの比較
時間枠：52週
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52週
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ハンディキャップの複合尺度
時間枠：52週
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リバーミード モビリティ インデックス (RMI)、スケール ウォルトン、封入体筋炎弱点複合指数 (IBMWCI)、封入体筋炎機能評価尺度 (IBMFRS)
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52週
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さまざまな尺度による生活の質
時間枠：52週
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健康評価質問票 (HAQ)、日常生活の道具的活動 (IADL)、個別化された神経筋の生活の質の質問票 (INQol)
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52週
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MRIによる筋肉脂肪置換の対策
時間枠：52週
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52週
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公差の測定
時間枠：52週
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有効性は次の方法で測定されます。 ラパマイシンの既知の副作用のチェックリスト。 |
52週
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MRIによる炎症の測定
時間枠：52週
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52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Benveniste O, Hilton-Jones D. International Workshop on Inclusion Body Myositis held at the Institute of Myology, Paris, on 29 May 2009. Neuromuscul Disord. 2010 Jun;20(6):414-21. doi: 10.1016/j.nmd.2010.03.014. Epub 2010 Apr 21. No abstract available.
- Lloyd TE, Mammen AL, Amato AA, Weiss MD, Needham M, Greenberg SA. Evaluation and construction of diagnostic criteria for inclusion body myositis. Neurology. 2014 Jul 29;83(5):426-33. doi: 10.1212/WNL.0000000000000642. Epub 2014 Jun 27.
- Benveniste O, Hogrel JY, Belin L, Annoussamy M, Bachasson D, Rigolet A, Laforet P, Dzangue-Tchoupou G, Salem JE, Nguyen LS, Stojkovic T, Zahr N, Hervier B, Landon-Cardinal O, Behin A, Guilloux E, Reyngoudt H, Amelin D, Uruha A, Mariampillai K, Marty B, Eymard B, Hulot JS, Greenberg SA, Carlier PG, Allenbach Y. Sirolimus for treatment of patients with inclusion body myositis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, proof-of-concept, phase 2b trial. Lancet Rheumatol. 2021 Jan;3(1):e40-e48. doi: 10.1016/S2665-9913(20)30280-0. Epub 2020 Oct 12.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年7月15日
一次修了 (実際)
2018年1月22日
研究の完了 (実際)
2018年1月22日
試験登録日
最初に提出
2015年5月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年6月23日
最初の投稿 (推定)
2015年6月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月25日
最終確認日
2017年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。