Rapamicina vs Placebo para o Tratamento da Miosite por Corpos de Inclusão (RAPAMI)
8 de janeiro de 2019 atualizado por: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Étude de l'Effet de la Rapamicina Sur la Force Musculaire et la réponse Immunitaire au Courses de la Myosite à Inclusions: étude RAPAMI"
A Miosite Esporádica por Corpos de Inclusão (IBM) é a miopatia inflamatória mais frequente em pacientes com mais de 50 anos. É uma doença lentamente progressiva, mas hoje intratável (notavelmente por imunossupressores clássicos).
A rapamicina usada no transplante de órgãos bloqueia a atividade das células T efetoras, preserva as células T reguladoras e induz a autofagia (degradação de proteínas), todos os parâmetros prejudicados durante a IBM.
O RAPAMI é um estudo prospectivo, randomizado, controlado, duplo-cego, monocêntrico, de fase IIb, que avalia a rapamicina em relação ao placebo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
44
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Paris, França, 75651
- CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
45 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- IBM definido por Benveniste & Hilton-Jones ( Neuromuscul Disord. 2010;20: 414-21) ou critérios de Llyod (Neurology 2014; 83: 426-433)
Critério de exclusão:
- Impossibilidade de andar 10 metros
- Hipersensibilidade à rapamicina ou a um composto da solução oral
- Insuficiência respiratória grave (CVF < 50% e/ou VEF1 < 50%)
- Doença renal crônica grave (taxa de filtração glomerular estimada < 15 ml/min e/ou proteinúria > 0,3 g/24h)
- Doença hepática crônica (cirrose e/ou ALT/AST > 2,5 valores normais)
- Câncer não em remissão (necessitando de tratamento específico) nos últimos 12 meses
- Doença do Tecido Conjuntivo não em remissão (necessitando de tratamento específico) nos últimos 12 meses
- Gravidez
- Soropositividade para HIV, HCV ou HBV
- Colesterolemia total > 8 mmol/l
- Trigliceridemia > 5 mmol/l
- Hemoglobinemia < 11 g/dL
- Trombopenia < 100 000/mm3
- Neutropenia < 1500/mm3
- Linfopenia < 1000/mm3
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Rapamicina
rapamicina 1 mg/ml solução oral, 2 mg/dia (2 ml/dia), uma vez ao dia, durante um ano
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Experimental: solução oral de rapamicina, 2 mg/dia durante um ano Comparador: placebo
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo solução oral, 2 ml/dia, uma vez ao dia, durante um ano
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Comparador: placebo
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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estabilização da força do quadríceps medida pela miometria
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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estabilização da força de preensão manual medida por miometria
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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comparação do teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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medida composta do handicap
Prazo: 52 semanas
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Rivermead Mobility Index (RMI), escala Walton, Inclusion Body Myosite Weakness Composite Index (IBMWCI), Inclusion Body Myosite Functional rating scale (IBMFRS)
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52 semanas
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Qualidade de vida por diferentes escalas
Prazo: 52 semanas
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Questionário de Avaliação de Saúde (HAQ), Atividades Instrumentais de Vida Diária (AIVD), Questionário Individualizado de Qualidade de Vida Neuromuscular (INQol)
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52 semanas
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medidas de substituição de gordura muscular por ressonância magnética
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Medida da tolerância
Prazo: 52 semanas
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A eficácia será medida por: lista de verificação dos efeitos colaterais conhecidos da rapamicina. |
52 semanas
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medida de inflamação por ressonância magnética
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Benveniste O, Hilton-Jones D. International Workshop on Inclusion Body Myositis held at the Institute of Myology, Paris, on 29 May 2009. Neuromuscul Disord. 2010 Jun;20(6):414-21. doi: 10.1016/j.nmd.2010.03.014. Epub 2010 Apr 21. No abstract available.
- Lloyd TE, Mammen AL, Amato AA, Weiss MD, Needham M, Greenberg SA. Evaluation and construction of diagnostic criteria for inclusion body myositis. Neurology. 2014 Jul 29;83(5):426-33. doi: 10.1212/WNL.0000000000000642. Epub 2014 Jun 27.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de julho de 2015
Conclusão Primária (Real)
22 de janeiro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
22 de janeiro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de maio de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de junho de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
25 de junho de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de janeiro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de janeiro de 2019
Última verificação
1 de janeiro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Miosite
- Miosite, Corpo de Inclusão
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Sirolimo
Outros números de identificação do estudo
- C12-66
- 2013-003485-14 (Número EudraCT)
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