- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02481453
Rapamicina vs placebo per il trattamento della miosite da corpi inclusi (RAPAMI)
Étude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire et la réponse Immunitaire au Cours de la Myosite à Inclusions: étude RAPAMI"
La miosite sporadica da corpi inclusi (IBM) è la miopatia infiammatoria più frequente nei pazienti con più di 50 anni. È una malattia lentamente progressiva, ma oggi incurabile (in particolare con i classici immunosoppressori).
La rapamicina utilizzata nel trapianto di organi blocca l'attività delle cellule T effettrici, preserva le cellule T regolatorie e induce l'autofagia (degradazione delle proteine), tutti parametri compromessi durante l'IBM.
RAPAMI è uno studio prospettico, randomizzato, controllato, in doppio cieco, monocentrico, di fase IIb che valuta la rapamicina rispetto al placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Paris, Francia, 75651
- CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- IBM definito da Benveniste & Hilton-Jones ( Neuromuscul Disord. 2010;20: 414-21) o criteri di Lyod (Neurology 2014; 83: 426-433)
Criteri di esclusione:
- Impossiblility per camminare 10 metri
- Ipersensibilità alla rapamicina o a un composto della soluzione orale
- Grave insufficienza respiratoria (FVC < 50% e/o FEV1 < 50%)
- Malattia renale cronica grave (velocità di filtrazione glomerulare stimata < 15 ml/min e/o proteinuria > 0,3 g/24 ore)
- Malattia epatica cronica (cirrosi e/o ALT/AST > 2,5 valori normali)
- Cancro non in remissione (che richiede un trattamento specifico) negli ultimi 12 mesi
- Malattia del tessuto connettivo non in remissione (che richiede un trattamento specifico) negli ultimi 12 mesi
- Gravidanza
- Sieropositività per HIV, HCV o HBV
- Colesterolemia totale > 8 mmol/l
- Trigliceridemia > 5 mmol/l
- Emoglobinemia < 11 g/dL
- Trombopenia < 100.000/mm3
- Neutropenia < 1500/ mm3
- Linfopenia < 1000/mm3
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Rapamicina
rapamicina 1 mg/ml soluzione orale, 2 mg/die (2 ml/die), una volta al giorno, per un anno
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Sperimentale: rapamicina soluzione orale, 2 mg/giorno per un anno Comparatore: placebo
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Placebo soluzione orale, 2 ml/die, una volta al giorno, per un anno
|
Comparatore: placebo
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
stabilizzazione della forza del quadricipite misurata mediante miometria
Lasso di tempo: 52 settimane
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52 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
stabilizzazione della forza di presa della mano misurata mediante miometria
Lasso di tempo: 52 settimane
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52 settimane
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confronto del test di camminata di 6 minuti
Lasso di tempo: 52 settimane
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52 settimane
|
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misura composita dell'handicap
Lasso di tempo: 52 settimane
|
Rivermead Mobility Index (RMI), scala Walton, Inclusion Body Myositis Weakness Composite Index (IBMWCI), Inclusion Body Myositis Functional rating scale (IBMFRS)
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52 settimane
|
Qualità della vita secondo diverse scale
Lasso di tempo: 52 settimane
|
Health Assessment Questionnaire (HAQ), Instrumental activity of daily living (IADL), Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQol)
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52 settimane
|
misure di sostituzione del grasso muscolare mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: 52 settimane
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52 settimane
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Misura della tolleranza
Lasso di tempo: 52 settimane
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L'efficacia sarà misurata da: elenco di controllo degli effetti collaterali noti della rapamicina. |
52 settimane
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misura dell'infiammazione mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: 52 settimane
|
52 settimane
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Collaboratori e investigatori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Benveniste O, Hilton-Jones D. International Workshop on Inclusion Body Myositis held at the Institute of Myology, Paris, on 29 May 2009. Neuromuscul Disord. 2010 Jun;20(6):414-21. doi: 10.1016/j.nmd.2010.03.014. Epub 2010 Apr 21. No abstract available.
- Lloyd TE, Mammen AL, Amato AA, Weiss MD, Needham M, Greenberg SA. Evaluation and construction of diagnostic criteria for inclusion body myositis. Neurology. 2014 Jul 29;83(5):426-33. doi: 10.1212/WNL.0000000000000642. Epub 2014 Jun 27.
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Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Miosite
- Miosite, corpo di inclusione
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antinfettivi
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti antibatterici
- Antibiotici, Antineoplastici
- Agenti antimicotici
- Sirolimo
Altri numeri di identificazione dello studio
- C12-66
- 2013-003485-14 (Numero EudraCT)
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