Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Рапамицин против плацебо для лечения миозита с тельцами-включениями (RAPAMI)

25 августа 2025 г. обновлено: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Этюд о влиянии рапамицина на мышечную силу и иммунный ответ на курс миозита à Включено: Этюд RAPAMI"

Спорадический миозит с тельцами-включениями (IBM) является наиболее частой воспалительной миопатией у пациентов старше 50 лет. Это медленно прогрессирующее, но на сегодняшний день не поддающееся лечению (особенно классическими иммунодепрессантами) заболевание.

Рапамицин, используемый при трансплантации органов, блокирует активность Т-эффекторных клеток, сохраняет Т-регуляторные клетки и индуцирует аутофагию (деградацию белка) — все параметры нарушаются при ИБМ.

RAPAMI — это проспективное, рандомизированное, контролируемое, двойное слепое, моноцентрическое исследование фазы IIb, в котором рапамицин сравнивают с плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

44

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75651
        • CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 45 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • IBM определяется Benveniste & Hilton-Jones (нейромышечное расстройство. 2010;20:414-21) или критерии Ллиода (Neurology 2014; 83:426-433)

Критерий исключения:

  • Невозможно пройти 10 метров
  • Повышенная чувствительность к рапамицину или одному из компонентов раствора для приема внутрь.
  • Тяжелая дыхательная недостаточность (ФЖЕЛ < 50% и/или ОФВ1 < 50%)
  • Тяжелая хроническая болезнь почек (расчетная скорость клубочковой фильтрации < 15 мл/мин и/или протеинурия > 0,3 г/24 ч)
  • Хроническое заболевание печени (цирроз и/или АЛТ/АСТ > 2,5 нормальных значений)
  • Рак без ремиссии (требующий специфического лечения) в течение последних 12 месяцев
  • Заболевание соединительной ткани без ремиссии (требующее специфического лечения) в течение последних 12 месяцев
  • Беременность
  • Серопозитивность на ВИЧ, ВГС или ВГВ
  • Общая холестеринемия > 8 ммоль/л
  • Триглицеридемия > 5 ммоль/л
  • Гемоглобинемия < 11 г/дл
  • Тромбопения < 100 000/мм3
  • Нейтропения < 1500/мм3
  • Лимфопения < 1000/мм3

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Рапамицин
рапамицин 1 мг/мл раствор для приема внутрь, 2 мг/день (2 мл/день), один раз в день, в течение одного года
Лекарство: Рапамицин
Экспериментальный: раствор рапамицина для приема внутрь, 2 мг/день в течение одного года. Сравнительный анализ: плацебо.
Другие имена:
  • Сиролимус
  • Рапамун
Плацебо Компаратор: Плацебо
Раствор для приема внутрь плацебо, 2 мл/день, один раз в день, в течение одного года.
Лекарство: Плацебо
Компаратор: плацебо
Другие имена:
  • Фосал

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
стабилизация силы четырехглавой мышцы, измеряемой миометрией
Временное ограничение: 52 недели
52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
стабилизация силы хвата кисти, измеряемой с помощью миометрии
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
сравнение теста 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
комплексная мера инвалидности
Временное ограничение: 52 недели
Индекс подвижности Ривермид (RMI), шкала Уолтона, Составной индекс слабости при миозите с включениями (IBMWCI), Функциональная рейтинговая шкала при миозите с включениями (IBMFRS)
52 недели
Качество жизни по разным шкалам
Временное ограничение: 52 недели
Анкета оценки состояния здоровья (HAQ), Инструментальная повседневная активность (IADL), Индивидуальная нейромышечная анкета качества жизни (INQol)
52 недели
меры по замещению мышечного жира с помощью МРТ
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
Мера допуска
Временное ограничение: 52 недели

Эффективность будет измеряться:

контрольный список известных побочных эффектов рапамицина.
52 недели
измерение воспаления с помощью МРТ
Временное ограничение: 52 недели
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 июля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 января 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 января 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 июня 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

25 июня 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

2 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 января 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C12-66
  • 2013-003485-14 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться