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Rapamycine vs placebo pour le traitement de la myosite à inclusions (RAPAMI)

8 janvier 2019 mis à jour par: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Étude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire et la réponse Immunitaire au Cours de la Myosite à Inclusions : étude RAPAMI"

La myosite sporadique à corps d'inclusion (IBM) est la myopathie inflammatoire la plus fréquente chez les patients de plus de 50 ans. C'est une maladie lentement évolutive, mais aujourd'hui incurable (notamment par les immunosuppresseurs classiques).

La rapamycine utilisée en transplantation d'organes bloque l'activité des lymphocytes T effecteurs, préserve les lymphocytes T régulateurs et induit l'autophagie (dégradation des protéines), tous paramètres altérés lors de l'IBM.

RAPAMI est un essai prospectif, randomisé, contrôlé, en double aveugle, monocentrique, de phase IIb évaluant la rapamycine par rapport à un placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

44

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75651
        • CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

45 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • IBM défini par Benveniste & Hilton-Jones ( Neuromuscul Disord. 2010;20 : 414-21) ou critères de Lloyd (Neurology 2014 ; 83 : 426-433)

Critère d'exclusion:

  • Impossibilité de marcher 10 mètres
  • Hypersensibilité à la rapamycine ou à un composé de la solution buvable
  • Insuffisance respiratoire sévère (CVF < 50 % et/ou VEMS < 50 %)
  • Maladie rénale chronique sévère (taux de filtration glomérulaire estimé < 15 ml/min et/ou protéinurie > 0,3 g/24h)
  • Maladie hépatique chronique (cirrhose et/ou ALT/AST > 2,5 valeurs normales)
  • Cancer non en rémission (nécessitant un traitement spécifique) au cours des 12 derniers mois
  • Maladie du tissu conjonctif non en rémission (nécessitant un traitement spécifique) au cours des 12 derniers mois
  • Grossesse
  • Séropositivité pour le VIH, le VHC ou le VHB
  • Cholestérémie totale > 8 mmol/l
  • Triglycéridémie > 5 mmol/l
  • Hémoglobinémie < 11 g/dL
  • Thrombopénie < 100 000/mm3
  • Neutropénie < 1500/ mm3
  • Lymphopénie < 1000/ mm3

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Rapamycine
rapamycine 1 mg/ml solution buvable, 2 mg/jour (2 ml/jour), une fois par jour, pendant un an
Médicament: Rapamycine
Expérimental : solution buvable de rapamycine, 2 mg/jour pendant un an Comparateur : placebo
Autres noms:
  • Sirolimus
  • Rapamune
Comparateur placebo: Placebo
Solution buvable placebo, 2 ml/jour, une fois par jour, pendant un an
Médicament: Placebo
Comparateur : placebo
Autres noms:
  • Phosal

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
stabilisation de la force du quadiceps mesurée par myométrie
Délai: 52 semaines
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
stabilisation de la force de préhension mesurée par myométrie
Délai: 52 semaines
52 semaines
comparaison du test de marche de 6 minutes
Délai: 52 semaines
52 semaines
mesure composite du handicap
Délai: 52 semaines
Indice de mobilité Rivermead (RMI), échelle de Walton, Inclusion Body Myosite Weakness Composite Index (IBMWCI), Inclusion Body Myosite Functional rating scale (IBMFRS)
52 semaines
La qualité de vie à différentes échelles
Délai: 52 semaines
Questionnaire d'évaluation de la santé (HAQ), Activités instrumentales de la vie quotidienne (IADL), Questionnaire individualisé sur la qualité de vie neuromusculaire (INQol)
52 semaines
mesures du remplacement de la graisse musculaire par IRM
Délai: 52 semaines
52 semaines
Mesure de la tolérance
Délai: 52 semaines

L'efficacité sera mesurée par :

liste de contrôle des effets secondaires connus de la rapamycine.
52 semaines
mesure de l'inflammation par IRM
Délai: 52 semaines
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 juillet 2015

Achèvement primaire (Réel)

22 janvier 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

22 janvier 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2015

Première publication (Estimation)

25 juin 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 janvier 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 janvier 2019

Dernière vérification

1 janvier 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C12-66
  • 2013-003485-14 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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