Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Rapamycin vs placebo för behandling av inklusionskroppsmyosit (RAPAMI)

8 januari 2019 uppdaterad av: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Étude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire et la réponse Immunitaire au Cours de la Myosite à Inklusioner: etude RAPAMI"

Sporadic Inclusion Body Myosit (IBM) är den vanligaste inflammatoriska myopatin hos patienter över 50 år. Det är en långsamt progressiv, men idag obehandlad (särskilt av klassiska immunsuppressiva) sjukdom.

Rapamycin som används vid organtransplantation blockerar aktiviteten hos T-effektorceller, bevarar T-regulatoriska celler och inducerar autofagi (proteinnedbrytning), alla parametrar försämras under IBM.

RAPAMI är en prospektiv, randomiserad, kontrollerad, dubbelblind, monocentrisk fas IIb-studie som utvärderar rapamycin mot placebo.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

44

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75651
        • CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

45 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • IBM definieras av Benveniste & Hilton-Jones ( Neuromuscul Disord. 2010;20: 414-21) eller Llyod-kriterier (Neurology 2014; 83: 426-433)

Exklusions kriterier:

  • Omöjligt att gå 10 meter
  • Överkänslighet mot rapamycin eller en förening i den orala lösningen
  • Allvarlig andningsinsufficiens (FVC < 50 % och/eller FEV1 < 50 %)
  • Allvarlig kronisk njursjukdom (uppskattad glomerulär filtrationshastighet < 15 ml/min och/eller proteinuri > 0,3 g/24h)
  • Kronisk leversjukdom (cirros och/eller ALAT/ASAT > 2,5 normala värden)
  • Cancer som inte är i remission (kräver specifik behandling) under de senaste 12 månaderna
  • Bindvävssjukdom utan remission (kräver specifik behandling) under de senaste 12 månaderna
  • Graviditet
  • Seropositivitet för HIV, HCV eller HBV
  • Total kolesterolemi > 8 mmol/l
  • Triglyceridemi > 5 mmol/l
  • Hemoglobinemi < 11 g/dL
  • Trombopeni < 100 000/mm3
  • Neutropeni < 1500/ mm3
  • Lymfopeni < 1000/ mm3

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rapamycin
rapamycin 1 mg/ml oral lösning, 2 mg/dag (2 ml/dag), en gång om dagen, under ett år
Läkemedel: Rapamycin
Experimentell: rapamycin oral lösning, 2 mg/dag under ett år Jämförelsemedel: placebo
Andra namn:
  • Sirolimus
  • Rapamune
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo oral lösning, 2 ml/dag, en gång om dagen, under ett år
Läkemedel: Placebo
Komparator: placebo
Andra namn:
  • Phosal

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
stabilisering av quadiceps styrka mätt med myometri
Tidsram: 52 veckor
52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
stabilisering av handgreppsstyrkan mätt med myometri
Tidsram: 52 veckor
52 veckor
jämförelse av 6 minuters gångtest
Tidsram: 52 veckor
52 veckor
sammansatt mått på handikapp
Tidsram: 52 veckor
Rivermead Mobility Index (RMI), skala Walton, Inclusion Body Myosit Weakness Composite Index (IBMWCI), Inclusion Body Myosit Functional rating scale (IBMFRS)
52 veckor
Livskvalitet i olika skalor
Tidsram: 52 veckor
Health Assessment Questionnaire (HAQ), Instrumental activities of daily living (IADL), Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQol)
52 veckor
mätningar av muskelfettersättning med MRT
Tidsram: 52 veckor
52 veckor
Mått på toleransen
Tidsram: 52 veckor

Effektiviteten kommer att mätas genom:

checklista över kända biverkningar av rapamycin.
52 veckor
mått på inflammation med MRT
Tidsram: 52 veckor
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 juli 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

22 januari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

22 januari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2015

Första postat (Uppskatta)

25 juni 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 januari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 januari 2019

Senast verifierad

1 januari 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C12-66
  • 2013-003485-14 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Inklusionskroppsmyosit (IBM)

Kliniska prövningar på Rapamycin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera