Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rapamycine vs Placebo til behandling af inklusionslegememyositis (RAPAMI)

8. januar 2019 opdateret af: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Étude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire et la réponse Immunitaire au Cours de la Myosite à Inklusioner: étude RAPAMI"

Sporadic Inclusion Body Myositis (IBM) er den hyppigste inflammatoriske myopati hos patienter over 50. Det er en langsomt fremadskridende, men i dag ubehandlelig (især af klassiske immunsuppressiva) sygdom.

Rapamycin anvendt til organtransplantation blokerer aktiviteten af ​​T-effektorceller, bevarer T-regulatoriske celler og inducerer autofagi (proteinnedbrydning), alle parametre svækkes under IBM.

RAPAMI er et prospektivt, randomiseret, kontrolleret, dobbeltblindt, monocentrisk fase IIb-forsøg, der evaluerer rapamycin mod placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75651
        • CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

45 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • IBM defineret af Benveniste & Hilton-Jones ( Neuromuscul Disord. 2010;20: 414-21) eller Llyod-kriterier (Neurology 2014; 83: 426-433)

Ekskluderingskriterier:

  • Umuligt at gå 10 meter
  • Overfølsomhed over for rapamycin eller en forbindelse af den orale opløsning
  • Alvorlig respiratorisk insufficiens (FVC < 50 % og/eller FEV1 < 50 %)
  • Alvorlig kronisk nyresygdom (estimeret glomerulær filtrationshastighed < 15 ml/min og/eller proteinuri > 0,3 g/24 timer)
  • Kronisk leversygdom (cirrose og/eller ALAT/AST > 2,5 normale værdier)
  • Kræft, der ikke er i remission (kræver specifik behandling) inden for de seneste 12 måneder
  • Bindevævssygdom, der ikke er i remission (kræver specifik behandling) inden for de seneste 12 måneder
  • Graviditet
  • Seropositivitet for HIV, HCV eller HBV
  • Total kolesterolæmi > 8 mmol/l
  • Triglyceridæmi > 5 mmol/l
  • Hæmoglobinæmi < 11 g/dL
  • Trombopeni < 100 000/mm3
  • Neutropeni < 1500/ mm3
  • Lymfopeni < 1000/ mm3

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rapamycin
rapamycin 1 mg/ml oral opløsning, 2 mg/dag (2 ml/dag), én gang dagligt i løbet af et år
Medicin: Rapamycin
Eksperimentel: rapamycin oral opløsning, 2 mg/dag i løbet af et år Komparator: placebo
Andre navne:
  • Sirolimus
  • Rapamune
Placebo komparator: Placebo
Placebo oral opløsning, 2 ml/dag, én gang dagligt i løbet af et år
Medicin: Placebo
Komparator: placebo
Andre navne:
  • Phosal

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
stabilisering af quadiceps styrke målt ved myometri
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
stabilisering af håndgrebsstyrke målt ved myometri
Tidsramme: 52 uger
52 uger
sammenligning af 6 minutters gangtest
Tidsramme: 52 uger
52 uger
sammensat mål for handicap
Tidsramme: 52 uger
Rivermead Mobility Index (RMI), skala Walton, Inclusion Body Myositis Weakness Composite Index (IBMWCI), Inclusion Body Myositis Functional rating scale (IBMFRS)
52 uger
Livskvalitet efter forskellige skalaer
Tidsramme: 52 uger
Health Assessment Questionnaire (HAQ), Instrumentelle aktiviteter i dagligdagen (IADL), Individualiseret neuromuskulær livskvalitetsspørgeskema (INQol)
52 uger
målinger af muskelfedtudskiftning ved MR
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Mål for tolerancen
Tidsramme: 52 uger

Effektiviteten vil blive målt ved:

tjekliste over den kendte bivirkning af rapamycin.
52 uger
måling af inflammation ved MR
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. januar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

22. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juni 2015

Først opslået (Skøn)

25. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. januar 2019

Sidst verificeret

1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C12-66
  • 2013-003485-14 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Inclusion Body Myositis (IBM)

Kliniske forsøg med Rapamycin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner