Rapamycine vs Placebo til behandling af inklusionslegememyositis (RAPAMI)
25. august 2025 opdateret af: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Étude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire et la réponse Immunitaire au Cours de la Myosite à Inklusioner: étude RAPAMI"
Sporadic Inclusion Body Myositis (IBM) er den hyppigste inflammatoriske myopati hos patienter over 50. Det er en langsomt fremadskridende, men i dag ubehandlelig (især af klassiske immunsuppressiva) sygdom.
Rapamycin anvendt til organtransplantation blokerer aktiviteten af T-effektorceller, bevarer T-regulatoriske celler og inducerer autofagi (proteinnedbrydning), alle parametre svækkes under IBM.
RAPAMI er et prospektivt, randomiseret, kontrolleret, dobbeltblindt, monocentrisk fase IIb-forsøg, der evaluerer rapamycin mod placebo.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
44
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrig, 75651
- CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
45 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- IBM defineret af Benveniste & Hilton-Jones ( Neuromuscul Disord. 2010;20: 414-21) eller Llyod-kriterier (Neurology 2014; 83: 426-433)
Ekskluderingskriterier:
- Umuligt at gå 10 meter
- Overfølsomhed over for rapamycin eller en forbindelse af den orale opløsning
- Alvorlig respiratorisk insufficiens (FVC < 50 % og/eller FEV1 < 50 %)
- Alvorlig kronisk nyresygdom (estimeret glomerulær filtrationshastighed < 15 ml/min og/eller proteinuri > 0,3 g/24 timer)
- Kronisk leversygdom (cirrose og/eller ALAT/AST > 2,5 normale værdier)
- Kræft, der ikke er i remission (kræver specifik behandling) inden for de seneste 12 måneder
- Bindevævssygdom, der ikke er i remission (kræver specifik behandling) inden for de seneste 12 måneder
- Graviditet
- Seropositivitet for HIV, HCV eller HBV
- Total kolesterolæmi > 8 mmol/l
- Triglyceridæmi > 5 mmol/l
- Hæmoglobinæmi < 11 g/dL
- Trombopeni < 100 000/mm3
- Neutropeni < 1500/ mm3
- Lymfopeni < 1000/ mm3
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Rapamycin
rapamycin 1 mg/ml oral opløsning, 2 mg/dag (2 ml/dag), én gang dagligt i løbet af et år
|
Eksperimentel: rapamycin oral opløsning, 2 mg/dag i løbet af et år Komparator: placebo
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo oral opløsning, 2 ml/dag, én gang dagligt i løbet af et år
|
Komparator: placebo
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
stabilisering af quadiceps styrke målt ved myometri
Tidsramme: 52 uger
|
52 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
stabilisering af håndgrebsstyrke målt ved myometri
Tidsramme: 52 uger
|
52 uger
|
|
|
sammenligning af 6 minutters gangtest
Tidsramme: 52 uger
|
52 uger
|
|
|
sammensat mål for handicap
Tidsramme: 52 uger
|
Rivermead Mobility Index (RMI), skala Walton, Inclusion Body Myositis Weakness Composite Index (IBMWCI), Inclusion Body Myositis Functional rating scale (IBMFRS)
|
52 uger
|
|
Livskvalitet efter forskellige skalaer
Tidsramme: 52 uger
|
Health Assessment Questionnaire (HAQ), Instrumentelle aktiviteter i dagligdagen (IADL), Individualiseret neuromuskulær livskvalitetsspørgeskema (INQol)
|
52 uger
|
|
målinger af muskelfedtudskiftning ved MR
Tidsramme: 52 uger
|
52 uger
|
|
|
Mål for tolerancen
Tidsramme: 52 uger
|
Effektiviteten vil blive målt ved: tjekliste over den kendte bivirkning af rapamycin. |
52 uger
|
|
måling af inflammation ved MR
Tidsramme: 52 uger
|
52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Benveniste O, Hilton-Jones D. International Workshop on Inclusion Body Myositis held at the Institute of Myology, Paris, on 29 May 2009. Neuromuscul Disord. 2010 Jun;20(6):414-21. doi: 10.1016/j.nmd.2010.03.014. Epub 2010 Apr 21. No abstract available.
- Lloyd TE, Mammen AL, Amato AA, Weiss MD, Needham M, Greenberg SA. Evaluation and construction of diagnostic criteria for inclusion body myositis. Neurology. 2014 Jul 29;83(5):426-33. doi: 10.1212/WNL.0000000000000642. Epub 2014 Jun 27.
- Benveniste O, Hogrel JY, Belin L, Annoussamy M, Bachasson D, Rigolet A, Laforet P, Dzangue-Tchoupou G, Salem JE, Nguyen LS, Stojkovic T, Zahr N, Hervier B, Landon-Cardinal O, Behin A, Guilloux E, Reyngoudt H, Amelin D, Uruha A, Mariampillai K, Marty B, Eymard B, Hulot JS, Greenberg SA, Carlier PG, Allenbach Y. Sirolimus for treatment of patients with inclusion body myositis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, proof-of-concept, phase 2b trial. Lancet Rheumatol. 2021 Jan;3(1):e40-e48. doi: 10.1016/S2665-9913(20)30280-0. Epub 2020 Oct 12.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
15. juli 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
22. januar 2018
Studieafslutning (Faktiske)
22. januar 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. maj 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. juni 2015
Først opslået (Anslået)
25. juni 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
2. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. august 2025
Sidst verificeret
1. januar 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- C12-66
- 2013-003485-14 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .