Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rapamycyna vs placebo w leczeniu zapalenia mięśni wtrętowych (RAPAMI)

25 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Étude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire et la réponse Immunitaire au Cours de la Myosite à Inclusions: étude RAPAMI"

Sporadyczne wtrętowe zapalenie mięśni (IBM) jest najczęstszą miopatią zapalną u pacjentów po 50. Jest to powoli postępująca, ale obecnie nieuleczalna (zwłaszcza klasycznymi lekami immunosupresyjnymi) choroba.

Rapamycyna stosowana w transplantacji narządów blokuje aktywność efektorowych komórek T, konserwuje limfocyty T regulatorowe i indukuje autofagię (degradację białek), wszystkie parametry ulegają pogorszeniu podczas IBM.

RAPAMI to prospektywne, randomizowane, kontrolowane, podwójnie ślepe, monocentryczne badanie fazy IIb oceniające rapamycynę w porównaniu z placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75651
        • CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

45 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • IBM zdefiniowany przez Benveniste & Hilton-Jones (zaburzenia nerwowo-mięśniowe. 2010;20: 414-21) lub kryteria Llyoda (Neurology 2014; 83: 426-433)

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność przejścia 10 metrów
  • Nadwrażliwość na rapamycynę lub jeden składnik roztworu doustnego
  • Ciężka niewydolność oddechowa (FVC < 50% i/lub FEV1 < 50%)
  • Ciężka przewlekła choroba nerek (szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego < 15 ml/min i/lub białkomocz > 0,3 g/24h)
  • Przewlekła choroba wątroby (marskość i/lub ALT/AST > 2,5 wartości prawidłowych)
  • Rak bez remisji (wymagający specjalnego leczenia) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Choroba tkanki łącznej bez remisji (wymagająca specjalnego leczenia) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Ciąża
  • Seropozytywność w kierunku HIV, HCV lub HBV
  • Cholesterolemia całkowita > 8 mmol/l
  • Trójglicerydemia > 5 mmol/l
  • Hemoglobinemia < 11 g/dl
  • Trombopenia < 100 000/mm3
  • Neutropenia < 1500/ mm3
  • Limfopenia < 1000/ mm3

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rapamycyna
rapamycyna 1 mg/ml roztwór doustny, 2 mg/dobę (2 ml/dobę), raz dziennie przez rok
Lek: Rapamycyna
Eksperymentalna: roztwór doustny rapamycyny, 2 mg/dzień przez rok. Komparator: placebo
Inne nazwy:
  • Syrolimus
  • Rapamune
Komparator placebo: Placebo
Placebo roztwór doustny, 2 ml/dzień, raz dziennie, przez rok
Lek: Placebo
Porównanie: placebo
Inne nazwy:
  • Phosal

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
stabilizacja siły mięśnia czworogłowego uda mierzona za pomocą miometrii
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
stabilizacja siły chwytu dłoni mierzona za pomocą miometrii
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
porównanie 6-minutowego testu marszu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
złożona miara upośledzenia
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Rivermead Mobility Index (RMI), skala Waltona, Inclusion Body Myositis Weakness Composite Index (IBMWCI), Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS)
52 tygodnie
Jakość życia według różnych skal
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia (HAQ), instrumentalne czynności życia codziennego (IADL), zindywidualizowany nerwowo-mięśniowy kwestionariusz jakości życia (INQol)
52 tygodnie
pomiary wymiany tkanki tłuszczowej w mięśniach za pomocą MRI
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Miara tolerancji
Ramy czasowe: 52 tygodnie

Skuteczność będzie mierzona poprzez:

lista kontrolna znanego działania niepożądanego rapamycyny.
52 tygodnie
pomiar stanu zapalnego za pomocą MRI
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 lipca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 stycznia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 stycznia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

25 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C12-66
  • 2013-003485-14 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj